Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jossa arvioidaan bb1111:n turvallisuutta ja tehoa vaikeassa sirppisolutaudissa

perjantai 7. maaliskuuta 2025 päivittänyt: bluebird bio

Vaiheen 1/2 tutkimus, jossa arvioidaan geeniterapiaa siirtämällä autologisia CD34+ -kantasoluja, jotka on transdusoitu ex vivo LentiGlobin BB305 -lentivirusvektorilla potilailla, joilla on vaikea sirppisolutauti

Tämä on ei-satunnaistettu, avoin, monipiste, kerta-annos, vaiheen 1/2 tutkimus noin 50 aikuisella ja nuorella, joilla on vaikea SCD. Tutkimuksessa arvioidaan hematopoieettisten kantasolujen (HSC) siirtoa (HSCT) käyttämällä bb1111:tä (tunnetaan myös nimellä LentiGlobin BB305 Drug Product for SCD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Koehenkilö osallistuu tähän tutkimukseen 2 vuotta siirron jälkeen. Koehenkilöitä, jotka ilmoittautuvat tähän tutkimukseen, pyydetään osallistumaan myöhempään pitkäaikaiseen seurantatutkimukseen, jossa seurataan heidän saamansa hoidon turvallisuutta ja tehokkuutta vielä 13 vuoden ajan yhteensä 15 vuoden ajan lääkevalmisteen infuusion jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

54

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Yhdysvallat
      • New York, New York, Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 50 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Olla ≥12 ja ≤50-vuotias suostumushetkellä.
  2. Sirppisolusairauden (SCD) diagnoosi, joko βS/βS tai βS/β0 tai βS/β+ genotyyppi.

  3. Onko sinulla vaikea SCD. soveltuvien tukihoitotoimenpiteiden (esim. kivunhallintasuunnitelman) asettamisessa heillä on ollut vähintään 4 vakavaa VOE:tä 24 kuukauden aikana ennen tietoista suostumusta.

    Tässä tutkimuksessa vaikea VOE määritellään tapahtumaksi, jossa ei ole lääketieteellisesti määritettyä muuta syytä kuin vaso-tukos ja joka vaatii vähintään 24 tunnin sairaalan tai ensiapuhuoneen (ER) havaintoyksikön käynnin tai vähintään 2 käyntiä päiväyksikkö tai ER yli 72 tuntia, ja molemmat käynnit vaativat suonensisäistä hoitoa. Poikkeus: priapismi ei edellytä sairaalahoitoa, mutta vaatii lääkärikäynnin; 4 priapismijaksoa, jotka edellyttävät käyntiä sairaanhoitolaitoksessa (ilman sairaalahoitoa), riittävät täyttämään kriteerin.

  4. Karnofskyn suorituskykytila ​​≥ 60 (≥16-vuotias) tai Lanskyn suorituskykytila ​​≥60 (<16-vuotias).
  5. Sinulla on joko ollut hydroksiurean (HU) toimintahäiriö milloin tahansa aiemmin tai heillä on ollut HU-intoleranssi (määritelty potilaalle, joka ei pysty jatkamaan HU:n ottamista PI-arvion mukaan).
  6. Heitä on hoidettu ja seurattu vähintään viimeiset 24 kuukautta ennen Ilmoitettua suostumusta lääketieteellisissä keskuksissa, jotka pitivät yksityiskohtaisia ​​tietoja SCD-historiasta.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Positiivinen ihmisen immuunikatoviruksen tyypin 1 tai 2 (HIV-1 ja HIV-2), hepatiitti B -viruksen (HBV) tai hepatiitti C:n (HCV) esiintymiselle.
  2. Kliinisesti merkittävä ja aktiivinen bakteeri-, virus-, sieni- tai loisinfektio.
  3. Riittämätön luuytimen toiminta, joka määritellään absoluuttisella neutrofiilien määrällä < 1000/µL (< 500/µl HU-hoitoa saavilla koehenkilöillä) tai verihiutaleiden määrällä < 100 000/µL.
  4. Mikä tahansa aiempi vakava aivovaskulopatia: selkeä tai hemorraginen aivohalvaus; epänormaali transkraniaalinen Doppler [≥200 cm/s], joka vaatii kroonista verensiirtoa; tai okkluusio tai ahtauma Willisin polygonissa; tai Moyamoyan taudin esiintyminen. Potilaat, joilla on radiologisia todisteita hiljaisesta infarktista ilman mitään yllä olevista kriteereistä, ovat edelleen kelvollisia

  5. Pitkälle edennyt maksasairaus, joka määritellään seuraavasti:

    1. Pysyvä aspartaattitransaminaasi, alaniinitransaminaasi tai suora bilirubiiniarvo > 3 kertaa normaalin yläraja (ULN) tai
    2. Lähtötason protrombiiniaika tai osittainen tromboplastiiniaika >1,5× ULN, jonka epäillään johtuvan maksasairaudesta, tai
    3. Maksan magneettikuvaus (MRI), joka osoittaa selkeitä todisteita kirroosista tai
    4. MRI-löydökset, jotka viittaavat aktiiviseen hepatiittiin, merkittävään fibroosiin, epäselvästi kirroosiin viittaaviin todisteisiin tai maksan rautapitoisuuteen ≥15 mg/g, vaativat maksan biopsian seurantaa ≥18-vuotiailta koehenkilöiltä. Alle 18-vuotiailla koehenkilöillä nämä MRI-löydökset ovat poissulkevia, ellei tutkijan mielestä maksabiopsia voisi antaa lisätietoa kelpoisuuden vahvistamiseksi ja olisi turvallista suorittaa. Jos maksabiopsia tehdään MRI-löydösten perusteella, kaikki todisteet kirroosista, siltafibroosista tai merkittävästä aktiivisesta hepatiitista ovat poissulkevia.
  6. Kaikki pleriksaforin käytön vasta-aiheet hematopoieettisten kantasolujen mobilisoinnin aikana ja kaikki vasta-aiheet busulfaanin ja muiden myeloablatiivisen kuntoutuksen aikana tarvittavien lääkkeiden käyttöön, mukaan lukien yliherkkyys vaikuttaville aineille tai jollekin apuaineista.
  7. Mikä tahansa aikaisempi tai nykyinen pahanlaatuinen tai immuunipuutoshäiriö, paitsi aiemmin hoidetut, ei-henkeä uhkaavat, parantuneet kasvaimet, kuten ihon okasolusyöpä.
  8. Ennen allogeenisen siirteen saamista.
  9. Välitön perheenjäsen, jolla on tunnettu tai epäilty familiaalinen syöpäsyndrooma.
  10. Diagnoosi koehenkilön merkittävästä psykiatrisesta häiriöstä, joka tutkijan arvion mukaan voisi vakavasti haitata kykyä osallistua tutkimukseen.
  11. Raskaus tai imetys synnytyksen jälkeen tai riittävän ehkäisyn puuttuminen hedelmällisille koehenkilöille.
  12. Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä 30 päivän sisällä seulonnasta.
  13. Geeniterapian saaminen etukäteen.
  14. Potilaat, jotka tarvitsevat parantavaa antikoagulanttihoitoa verihiutaleiden siirrolla tapahtuvan kuntoutuksen aikana (potilaat, jotka saavat profylaktisia annoksia antikoagulantteja, ovat kelvollisia).
  15. Punasolusiirtoa ei voida vastaanottaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ryhmä A
Osallistujat, joilla oli pelastussolut, jotka kerättiin luuytimen sadonkorjuumenetelmällä ja olivat saaneet hoitoa Lopo-cel-soluilla, jotka koostuvat autologisista CD34+-hematopoieettisista kantasoluista (HSC) ja esisäntäkansoluista (PSC) (viitataan yhdessä hematopoieettisen kantasolujen ja Progenitor-solujen kanssa), jotka kerätään hematopoieettisesti (SCD) ja SCD) kanssa (SCD), jotka kerätään luu-saorja-soluista (SCD), jolla on luu-keräyssolut (SCD), jonka luu-soluilla (SCD) ja SCD) kanssa. BB305 Lentiviralvektori, joka koodaa ihmisen beeta-A-T87Q globin -geeniä (alkuperäinen lääketuotteiden valmistusprosessi tälle tutkimukselle).
Geneettinen: lovo-cel
lovo-cel annetaan suonensisäisenä infuusiona myeloablatiivisen busulfaanin käsittelyn jälkeen.
Muut nimet:
  • lovotibeglogene autotemcel
  • LentiGlobin BB305 lääkevalmiste SCD:lle
  • bb1111
  • autologinen CD34+-soluilla rikastettu populaatio SCD:llä, joka sisältää HSC:itä ja PSC:itä, jotka on transdusoitu BB305-lentivirusvektorilla, joka koodaa βA-T87Q-globiinigeeniä, suspendoituna kylmäsäilytysliuokseen.
Kokeellinen: Ryhmä B

Ryhmän B1 osallistujalla oli pelastussolut ja lääkeainesolut, jotka kerättiin luuytimen sadonkorjuumenetelmällä ja lääketuote valmistettiin autologisella CD34+ HSPC: llä, jotka on kerätty luuytimen sadonkorjuu, joka on transdusoitu BB305-lentivirusvektorilla, joka koodaa ihmisen beeta-a-T87q globin-geeniä. Tämän osallistujan lääketuotetta valmistettiin kahdessa erässä, joissa kukin käyttämällä kahta erilaista valmistusprosessia (alkuperäinen lääketuotteiden valmistusprosessi ja hienostunut lääketuotteiden valmistusprosessi).

Ryhmän B2 Plerixafor -mobilisointia ja afereesia käytettiin pelastussolujen keräämiseen ja tutkimuksen valmistuksen kehittämiseen. Yksittäinen ryhmä B2-osallistuja sai hoidon LOVO-CEL: stä, joka oli valmistettu autologisella CD34+ HSPC: llä, jotka on kerätty luuytimen sadonkorjuu, joka on transdusoitu BB305-lentivirusvektorilla, joka koodaa ihmisen beeta-A-T87Q globin -geeniä (käyttämällä vain puhdistettua lääketuotteen valmistusprosessia).

HUOMAUTUS: Ryhmät B1 ja B2 yhdistetään "ryhmään B" tuloksia koskeviin raportointiin.
Geneettinen: lovo-cel
lovo-cel annetaan suonensisäisenä infuusiona myeloablatiivisen busulfaanin käsittelyn jälkeen.
Muut nimet:
  • lovotibeglogene autotemcel
  • LentiGlobin BB305 lääkevalmiste SCD:lle
  • bb1111
  • autologinen CD34+-soluilla rikastettu populaatio SCD:llä, joka sisältää HSC:itä ja PSC:itä, jotka on transdusoitu BB305-lentivirusvektorilla, joka koodaa βA-T87Q-globiinigeeniä, suspendoituna kylmäsäilytysliuokseen.
Kokeellinen: Ryhmä C
Plerixaforin mobilisointia ja afereesia käytettiin pelastussolujen keräämiseen ja lääketuotteeseen. Osallistujat saivat Plerixafor-mobilisoinnilla kerättyjen autologisten CD34+ HSPC: llä valmistettujen Lopo-cel-hoidon, joka on kerätty BB305-lentivirusvektorilla, joka koodaa ihmisen beeta-A-T87Q globin -geeniä käyttämällä edelleen hienostunutta valmistusprosessia kuin kaupallinen valmistus.
Geneettinen: lovo-cel
lovo-cel annetaan suonensisäisenä infuusiona myeloablatiivisen busulfaanin käsittelyn jälkeen.
Muut nimet:
  • lovotibeglogene autotemcel
  • LentiGlobin BB305 lääkevalmiste SCD:lle
  • bb1111
  • autologinen CD34+-soluilla rikastettu populaatio SCD:llä, joka sisältää HSC:itä ja PSC:itä, jotka on transdusoitu BB305-lentivirusvektorilla, joka koodaa βA-T87Q-globiinigeeniä, suspendoituna kylmäsäilytysliuokseen.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttiosuus ryhmän C osallistujista, jotka saavuttivat VASO-occlusive-tapahtumien täydellisen ratkaisun (VOE-CR)
Aikaikkuna: 6 kuukaudesta 18 kuukauteen Lovo-cel-infuusion jälkeen
VOE-CR määritettiin täydelliseksi ratkaisemiseksi 6 kuukauden ja 18 kuukauden välillä LoVo-Cel-infuusion jälkeen. Kaikkia ilmoitettuja VoE: t päättivät myös riippumattoman tapahtuman ratkaisukomitean päätepisteen analyysiä varten. VOES määritettiin päätösvaliokunnalla viitaten protokollan VoE: hen. Komitea oli vastuussa VoE: n arvioinnista ja sen päättämisestä, täytikö tapahtuma kaikkien ilmoitettujen tapahtumien VOE -kriteereille.
6 kuukaudesta 18 kuukauteen Lovo-cel-infuusion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ryhmän C osallistujien prosenttiosuus, jolla on täydellinen ratkaisu vakaviin VoE: iin (Svoe-CR)
Aikaikkuna: 6 kuukaudesta 18 kuukauteen Lovo-cel-infuusion jälkeen
SVOE-CR määritettiin SVO: n täydelliseksi resoluutioksi 6-18 kuukauden aikana LoVo-Cel-infuusion jälkeen. Kaikki ilmoitetut VoE: t (mukaan lukien SVO: t) päätti riippumattoman tapahtuman päätöksentekomiteaa päätepisteen analyysiä varten (kutsutaan tuomittuina SVO: issa). SVOE määritettiin päätösvaliokunnalla viitaten SVOE: n protokollan määritelmään. Komitea oli vastuussa VoE: n arvioinnista ja sen päättämisestä, täytikö tapahtuma SVOE: n kriteereille kaikille ilmoitetuille tapahtumille.
6 kuukaudesta 18 kuukauteen Lovo-cel-infuusion jälkeen
Globin -vastauksen saavuttaneiden ryhmän C prosenttiosuus
Aikaikkuna: Ainakin 60 päivästä viimeisen PRBC

Globin-vaste määritetään täyttävän seuraavat kriteerit vähintään 6 kuukauden ajan LoVo-Cel-infuusion jälkeen (vähintään 60 päivää viimeisen pakatun punasolujen [PRBC] -siirron jälkeen):

  1. Painotettu keskimääräinen HBAT87Q-prosenttiosuus ei-siirrettävistä kokonaismäärästä Hb> = 30% ja
  2. Painotettu keskimääräinen ei-siirretty HB-lisäys> = 3 g/dl verrattuna lähtötason Hb: n kokonaismäärään tai painotettuun keskimääräiseen ei-siirrettyyn kokonaismäärään Hb> = 10 g/dl
Ainakin 60 päivästä viimeisen PRBC
Prosenttiosuus ryhmän C osallistujista, jotka täyttävät Globin -vastauksen määritelmän kuukaudessa 24
Aikaikkuna: Ensimmäisestä Globin-vastauksen päivämäärästä kuukauteen 24 Post Love-Cel -infuusioon

Globin-vastaus kuukaudessa 24 määritettiin jatkuvasti täyttämään seuraavat kriteerit ensimmäisestä Globin Response -päivästä, joka aloitti kuukauden 24 arviointiin LoV-cel-infuusion jälkeen:

  1. Painotettu keskimääräinen HBAT87Q-prosenttiosuus ei-siirrettävistä kokonaismäärästä Hb> = 30% ja
  2. Painotettu keskimääräinen ei-siirretty HB-lisäys> = 3 g/dl verrattuna lähtötason Hb: n kokonaismäärään tai painotettuun keskimääräiseen ei-siirrettyyn kokonaismäärään Hb> = 10 g/dl
Ensimmäisestä Globin-vastauksen päivämäärästä kuukauteen 24 Post Love-Cel -infuusioon
Globiinivasteen kesto ryhmän C osallistujissa
Aikaikkuna: Ensimmäisestä Globin-vastauksen päivämäärästä kuukauteen 24 Post Love-Cel -infuusioon

Globiinivasteen kesto on ajanjakso ensimmäisestä globiinivasteen päivämäärästä, joka aloitetaan viimeisen korkean paineen nestekromatografian (HPLC) arvioinnin päivämäärään siten, että painotettu keskimääräinen HBAT87Q (%) ei-siirrettävissä HB: ssä ja muissa kuin siirrettyissä HB: n kokonaismäärässä kohtaavat jatkuvasti globiinivasteen kriteerejä.

  1. Painotettu keskimääräinen HBAT87Q-prosenttiosuus ei-siirrettävistä kokonaismäärästä Hb> = 30% ja
  2. Painotettu keskimääräinen ei-siirretty HB-lisäys> = 3 g/dl verrattuna lähtötason Hb: n kokonaismäärään tai painotettuun keskimääräiseen ei-siirrettyyn kokonaismäärään Hb> = 10 g/dl
Ensimmäisestä Globin-vastauksen päivämäärästä kuukauteen 24 Post Love-Cel -infuusioon
Muutos lähtötasosta vuosikerroksen C -osallistujien VOES -lukumäärässä
Aikaikkuna: Lähtötasosta 24 kuukauteen Lovo-cel-infuusion jälkeen
Muutos lähtötasosta vuotuisessa VOES-lukumäärässä arvioitiin 24 kuukauden jälkeen Lovel-Cel-infuusion jälkeen verrattuna 24 kuukautta ennen tietoista suostumusta. Kaikkia ilmoitettuja VOE: t päättivät myös riippumattoman tapahtuman ratkaisukomitean tulosanalyysiä varten. VOES määritettiin päätösvaliokunnalla, kun hän viittasi VOE: n pöytäkirjan määritelmään. Komitea oli vastuussa VoE: n arvioinnista ja sen päättämisestä, täytikö tapahtuma kaikkien ilmoitettujen tapahtumien VOE -kriteereille.
Lähtötasosta 24 kuukauteen Lovo-cel-infuusion jälkeen
Muutos lähtötasosta vuosittaisessa SVOES -lukumäärässä ryhmän C osallistujissa
Aikaikkuna: Lähtötasosta 24 kuukauteen Lovo-cel-infuusion jälkeen
Muutos lähtötasosta vuotuisessa SVOE: ien lukumäärässä arvioitiin 24 kuukauden jälkeen Lovel-Cel-infuusion jälkeen verrattuna 24 kuukautta ennen tietoista suostumusta. Kaikki ilmoitetut VoE: t (mukaan lukien SVO: t) ratkaistiin riippumaton tapahtumavaltiokomitea päätepisteen analyysiä varten. SVOE määritettiin päätösvaliokunnalla viitaten SVOE: n protokollan määritelmään. Komitea oli vastuussa VoE: n arvioinnista ja sen päättämisestä, täytikö tapahtuma SVOE: n kriteereille kaikille ilmoitetuille tapahtumille.
Lähtötasosta 24 kuukauteen Lovo-cel-infuusion jälkeen
Ryhmän C osallistujien prosenttiosuus, jonka VOE: n täydellinen resoluutio on 6–24 kuukautta Lopo-Cel-infuusion jälkeen (VOE-CR24)
Aikaikkuna: 6 kuukaudesta 24 kuukauteen Lovo-cel-infuusion jälkeen
VoE-CR24, määritelty VOE: n täydelliseksi resoluutioksi 6 kuukauden ja 24 kuukauden välillä LoVo-Cel-infuusion jälkeen. Kaikkia ilmoitettuja VOE: t päättivät myös riippumattoman tapahtuman ratkaisukomitean tulosanalyysiä varten. VOES määritettiin päätösvaliokunnalla, kun hän viittasi VOE: n pöytäkirjan määritelmään. Komitea oli vastuussa VoE: n arvioinnista ja sen päättämisestä, täytikö tapahtuma kaikkien ilmoitettujen tapahtumien VOE -kriteereille.
6 kuukaudesta 24 kuukauteen Lovo-cel-infuusion jälkeen
Ryhmän C osallistujien prosenttiosuus, jolla on täydellinen SVO: n resoluutio 6–24 kuukauden välillä LoVo-Cel-infuusion jälkeen (SVOE-CR24)
Aikaikkuna: 6 kuukaudesta 24 kuukauteen Lovo-cel-infuusion jälkeen
SVOE-CR24, joka on määritelty SVO: n täydelliseksi resoluutioksi 6–24 kuukaudessa LoVo-Cel-infuusion jälkeen verrattuna 24 kuukautta ennen tietoista suostumusta. Riippumaton tapahtumavaliokunta ratkaistiin kaikki ilmoitetut VoE: t (mukaan lukien SVO: t) tulosanalyysiä varten. SVOE määritettiin päätösvaliokunnalla viitaten SVOE: n protokollan määritelmään. Komitea oli vastuussa VoE: n arvioinnista ja sen päättämisestä, täytikö tapahtuma SVOE: n kriteereille kaikille ilmoitetuille tapahtumille.
6 kuukaudesta 24 kuukauteen Lovo-cel-infuusion jälkeen
Ryhmän C osallistujien prosenttiosuus, joiden vuosittaiset SVO: t vähenevät vähintään 75% (SVOE-75)
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta Lovo-cel-infuusion jälkeen
SVOE-75, joka on määritelty vähintään 75%: n vähenemiseksi vuotuisissa Svoesissa 24 kuukauden aikana Lovel-Cel-infuusion jälkeen verrattuna 24 kuukautta ennen tietoista suostumusta. Riippumaton tapahtumavaliokunta ratkaistiin kaikki ilmoitetut VoE: t (mukaan lukien SVO: t) tulosanalyysiä varten. SVOE määritettiin päätösvaliokunnalla viitaten SVOE: n protokollan määritelmään. Komitea oli vastuussa VoE: n arvioinnista ja sen päättämisestä, täytikö tapahtuma SVOE: n kriteereille kaikille ilmoitetuille tapahtumille.
Jopa 24 kuukautta Lovo-cel-infuusion jälkeen
Muutos perustasosta vuosittaisessa VOE: ssä liittyvässä sairaalahoidossa ryhmän C osallistujissa
Aikaikkuna: Sairaalan jälkeisestä vastuuvapaudesta kuukauteen 24
Muutos lähtötasosta laskettiin VOE: hen liittyvien sairaalahoitojen vuotuinen lukumäärä huumeiden jälkeisen tuotteen infuusiovapautuksen aikana viimeisen tutkimusvierailun kautta vähennettynä VUE: iin liittyvien sairaalahoitojen lukumäärä lähtötilanteessa. Perustaso oli vuotuinen VOE: hen liittyvien sairaalahoitojen lukumäärä 24 kuukaudessa ennen tietoista suostumusta.
Sairaalan jälkeisestä vastuuvapaudesta kuukauteen 24
Muutos lähtötasosta vuosittaisessa VOE: ssä liittyvässä kokonaispäivillä sairaalahoidossa ryhmän C osallistujissa
Aikaikkuna: Sairaalan jälkeisestä vastuuvapaudesta kuukauteen 24
Muutos lähtötasosta laskettiin VOE: hen liittyvien sairaalapäivien vuosittaisina lukumäärinä huumeiden jälkeisen tuote-infuusion purkamisen aikana viimeisen tutkimusvierailun kautta vähennettynä VOE: hen liittyvien sairaalapäivien lukumäärään lähtötilanteessa. Perustaso oli vuotuinen VOE: hen liittyvien sairaalapäivien lukumäärä 24 kuukaudessa ennen tietoista suostumusta.
Sairaalan jälkeisestä vastuuvapaudesta kuukauteen 24
Ryhmän C osallistujien painotettu keskiarvo, joka ei ole siirretty kokonais HB
Aikaikkuna: Kuukauden 6, 12, 18 ja 24 Post Love-Cel -infuusio
Ei-siirretty HB: n kokonaismäärä oli HBS + HBF + HBA2 + HBAT87Q: n kokonaismäärä G/dL osallistujille, joilla ei ole beeta-alleelia tai HBS + HBF + HBA2 + HBAT87Q + HBA, osallistujille, joilla on beeta + alleeli.
Kuukauden 6, 12, 18 ja 24 Post Love-Cel -infuusio
HBS-prosenttimäärän painotettu keskiarvo (%) ei-siirrettyyn HB: n kokonaismäärään ryhmän C osallistujissa
Aikaikkuna: Kuukauden 6, 12, 18 ja 24 Post Love-Cel -infuusio
HBS % ei-siirretyissä HB = (HBS/ ei-siirrettyjen kokonaismäärien kokonaismäärä)*100.
Kuukauden 6, 12, 18 ja 24 Post Love-Cel -infuusio
Prosenttiosuus ryhmän C osallistujista, jotka saavuttivat <= 70%, <= 60% ja <= 50% HBS: n painotettu keskimääräinen HBS%: lla, ei-transfusoinnissa HB
Aikaikkuna: Kuukauden 6, 12, 18 ja 24 Post Love-Cel -infuusio
HBS % ei-siirretyissä HB = (HBS/ ei-siirrettyjen kokonaismäärien kokonaismäärä)*100. Prosenttiosuuden nimittäjä perustuu vierailulla olevien osallistujien kokonaismäärään.
Kuukauden 6, 12, 18 ja 24 Post Love-Cel -infuusio
HBAT87Q %: n painotettu keskiarvo ei-siirrettäessä HB: n kokonaismäärä ryhmän C osallistujissa
Aikaikkuna: Kuukauden 6, 12, 18 ja 24 Post Love-Cel -infuusio
HBAT87Q % ei-siirretyissä HB: ssä laskettiin seuraavasti: HBAT87Q / ei-siirretty HB *100.
Kuukauden 6, 12, 18 ja 24 Post Love-Cel -infuusio
Ei-HBS %: n painotettu keskiarvo ei-siirtämättä jätetyissä HB: ssä ryhmän C osallistujissa
Aikaikkuna: Kuukauden 6, 12, 18 ja 24 Post Love-Cel -infuusio
Ei-HBS-prosenttiosuus ei-siirretyissä HB = [(HBF + HBA2 + HBAT87Q)/ Transfusoitu HB] *100. Beta + -alleelin osallistujille HBA sisällytettiin myös laskettuun "ei-HBS: n" näytteille, jotka on otettu> = 60 päivää viimeisen PRBC-verensiirron jälkeen.
Kuukauden 6, 12, 18 ja 24 Post Love-Cel -infuusio
Ei-siirretty HB (G/DL) ajan myötä
Aikaikkuna: Infuusiosta kuukauteen 24 asti
Ei-siirretty HB: n kokonaismäärä oli HBS + HBF + HBA2 + HBAT87Q: n kokonaismäärä G/dL osallistujille, joilla ei ole beeta-alleelia tai HBS + HBF + HBA2 + HBAT87Q + HBA, osallistujille, joilla on beeta + alleeli.
Infuusiosta kuukauteen 24 asti
HBS % ei-siirrettyyn kokonais Hb: ssä ajan myötä
Aikaikkuna: Infuusiosta kuukauteen 24 asti
HBS (%) ei-siirretyissä Hb = (HBS / ei-siirrettyjen HB: n kokonaismäärä)*100.
Infuusiosta kuukauteen 24 asti
HBAT87Q % ei-siirretyissä HB: ssä ajan myötä
Aikaikkuna: Infuusiosta kuukauteen 24 asti
HBAT87Q (%) ei-siirrossa HB = (HBAT87Q / ei-siirretty HB)*100.
Infuusiosta kuukauteen 24 asti
Ei-HBS % ei-siirrettämättömästä HB: stä ajan myötä
Aikaikkuna: Infuusiosta kuukauteen 24 asti
Ei-HBS % ei-siirretyissä HB = [(HBF + HBA2 + HBAT87Q)/ Transfusoitu HB] *100.
Infuusiosta kuukauteen 24 asti
Muutos lähtötasosta absoluuttisessa retikulosyyttimäärässä ryhmän C osallistujissa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12 ja kuukausi 24
Retikulosyytit ovat epäkypsät RBC: t, jotka kehittyvät luuytimessä ja kiertävät verenkiertoon noin päivän ajan ennen kuin kehittyvät kypsiksi RBC: ksi. Kypsien RBC: ien menetyksen vuoksi hemolyysin aikana on yleensä suuri kysyntä tuottaa uusia RBC: itä henkilöillä, joilla on SCD, mikä johtaa normaaliin absoluuttiseen retikulosyyttimäärään. Tätä lopputuloksen lähtötasoa on ensimmäinen arviointi tai sen jälkeen tietoinen suostumus, mutta ennen kantasolujen keräämisen aloittamista.
Perustaso, kuukausi 12 ja kuukausi 24
Muutos lähtötasosta prosentteina (%) retikulosyytti/punasoluissa ryhmän C osallistujissa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12 ja kuukausi 24
Retikulosyytit ovat epäkypsät RBC: t, jotka kehittyvät luuytimessä ja kiertävät verenkiertoon noin päivän ajan ennen kuin kehittyvät kypsiksi RBC: ksi. Veren retikulosyyttien/punasolujen osuus on yleensä 0,5% - 2,5%, ja sitä kasvaa, kun perifeerinen hemolyyttinen anemia on olemassa. Kypsien RBC: ien menetyksen vuoksi hemolyysin aikana on yleensä suuri kysyntä tuottaa uusia RBC: itä henkilöillä, joilla on SCD, mikä johtaa normaaliin retikulosyyttimääriin. Tätä lopputulosta varten lähtötaso on ensimmäinen arviointi tai sen jälkeen, mutta ennen kantasolujen keräämisen aloittamista.
Perustaso, kuukausi 12 ja kuukausi 24
Muutos kokonaisbilirubiinin lähtötasosta ryhmän C osallistujissa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12 ja kuukausi 24
Punasolujen vähentymisellä, joka on kiinnittynyt Lopo-CEL: llä, on potentiaalia vähentää tai eliminoida alavirran komplikaatioita, mukaan lukien hemolyysi. Kokonaisbilirubiini on RBC -hemolyysin merkki ja siten kokonaisbilirubiinitasojen nousu viittaa lisääntyneeseen hemolyysiin. Tätä lopputulosta varten lähtötaso on ensimmäinen arviointi tai sen jälkeen, mutta ennen kantasolujen keräämisen aloittamista.
Perustaso, kuukausi 12 ja kuukausi 24
Vaihda perusviivasta haptoglobiinissa ryhmän C osallistujissa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12 ja kuukausi 24
Punasolujen vähentymisellä, joka on kiinnittynyt Lopo-CEL: llä, on potentiaalia vähentää tai eliminoida alavirran komplikaatioita, mukaan lukien hemolyysi. Haptoglobiini on RBC -hemolyysin merkki ja siten haptoglobiinitasojen nousu viittaa lisääntyneeseen hemolyysiin. Tätä lopputulosta varten lähtötaso on ensimmäinen arviointi tai sen jälkeen, mutta ennen kantasolujen keräämisen aloittamista. On huomattava, että perusviivan haptoglobiinitasot voivat vaikuttaa moniin tekijöihin, jotka johtavat vaihteluun, mukaan lukien (mutta ei rajoittuen) muut osallistujan vastaanottamat hoidot (kuten verensiirrot tai hydroksiurea), jotka rajoittavat näiden tietojen tulkittavuutta.
Perustaso, kuukausi 12 ja kuukausi 24
Muutos lähtötasosta laktaattidehydrogenaasissa (LDH) ryhmän C osallistujissa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12 ja kuukausi 24
Punasolujen vähentymisellä, joka on kiinnittynyt Lopo-CEL: llä, on potentiaalia vähentää tai eliminoida alavirran komplikaatioita, mukaan lukien hemolyysi. Laktaattidehydrogenaasi on RBC -hemolyysin merkki, ja siten LDH -tasojen nousut viittaavat lisääntyneeseen hemolyysiin. Tätä lopputulosta lähtökohta on ensimmäinen arvio tietoon perustuvasta suostumuksesta tai sen jälkeen, mutta ennen kantasolujen keräämisen aloittamista.
Perustaso, kuukausi 12 ja kuukausi 24
Vaihda lähtötasosta sydämen T2* MRI: llä ryhmän C osallistujissa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 24

Hiukkastensisäinen rauta aiheuttaa magneettikesonanssin relaksaatioparametrin T2 lyhenemistä mikroskooppisen magneettikentän epähomogeenisuuden vuoksi. Sydänlihaksen T2 -arvoa 40 ms, joka vastaa 0,50 mg/g kuivapainoa rautaa, on käytetty laajasti normaalina keskiarvona. Sydänlihaksen T2. Alle 20 ms: n arvot pidetään epänormaalina, ja alle 10 ms: n arvot osoittavat korkean sydämen sairastuvuuden ja kuolleisuuden riskin. Tätä lopputulosta varten lähtötaso määritettiin ensimmäiseksi arvioimiseksi tietoisen suostumuksen perusteella tai sen jälkeen, mutta ennen kantasolujen keräämisen aloittamista. Jos seulonnan tietueita ei käytetä, viimeistä arviointia ennen tietoista suostumusta käytettiin.

HUOMAUTUS: Vaikka tämän lopputuloksen tuloksen tuloksia ei odoteta olevan täysin kypsiä, ennen kuin tutkimuksen pitkäaikainen seuranta LTF-307 on saavutettu. Seuraavassa esitetyt tulokset olisi tulkittava tässä yhteydessä.
Perustaso, kuukausi 24
Vaihda lähtötasosta seerumin ferritiinissä ryhmän C osallistujissa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12 ja kuukausi 24

Seerumin ferritiiniä käytetään yleisesti kehon rautavarastojen epäsuoraan arviointiin. Vaikka se on herkkä, se ei ole spesifinen raudan ylikuormitukselle, koska se voidaan nostaa monissa tartunta- ja tulehduksellisissa tiloissa ja sytolyysin läsnä ollessa. Tätä lopputulosta varten lähtökohta oli ensimmäinen arvio tietoon perustuvasta suostumuksesta tai sen jälkeen, mutta ennen kantasolujen keräämisen aloittamista.

HUOMAUTUS: Vaikka tämän lopputuloksen tuloksen tuloksia ei odoteta olevan täysin kypsiä, ennen kuin tutkimuksen pitkäaikainen seuranta LTF-307 on saavutettu. Seuraavassa esitetyt tulokset olisi tulkittava tässä yhteydessä.
Perustaso, kuukausi 12 ja kuukausi 24
Muutos maksan rautapitoisuuden (LIC) lähtötasosta magneettikuvaus (MRI) ryhmän C osallistujilla
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 24

Maksan rautapitoisuuteen, joka on yli 15 mg gramman kuivapainoa kohti (mg/g), liittyy lisääntynyt maksasairauden ja sydämen toksisuuden riski, kun taas tasot välillä 7-15 mg/g lisää maksafibroosin ja endokriinisten komplikaatioiden riskiä. Maksan rautapitoisuus, joka on yli 1,8 mg/g kuivapainoa, pidetään epänormaalina; elinvaurioita ei yleensä tapahdu alle 7 mg/g. Tätä lopputulosta varten lähtötaso määritettiin ensimmäiseksi arvioimiseksi tietoisen suostumuksen perusteella tai sen jälkeen, mutta ennen kantasolujen keräämisen aloittamista. Jos seulonnan tietueita ei käytetä, viimeistä arviointia ennen tietoista suostumusta käytettiin.

HUOMAUTUS: Vaikka tämän lopputuloksen tuloksen tuloksia ei odoteta olevan täysin kypsiä, ennen kuin tutkimuksen pitkäaikainen seuranta LTF-307 on saavutettu. Seuraavassa esitetyt tulokset olisi tulkittava tässä yhteydessä.
Perustaso, kuukausi 24
Muutos lähtötasosta PRBC -verensiirtojen vuosittaisessa määrässä ryhmän C osallistujissa
Aikaikkuna: 6 kuukauden ja 24 kuukauden ajan Lopo-Cel-infuusion jälkeen
Muutos lähtötasosta laskettiin PRBC -verensiirtojen vuotuisena volyymina 6 - 24 kuukaudessa LoVo -Cel -infuusion jälkeen - PRBC -verensiirtojen vuosittainen määrä lähtötilanteessa. Perustaso oli PRBC: n verensiirron vuotuinen määrä 24 kuukautta ennen tietoista suostumusta.
6 kuukauden ja 24 kuukauden ajan Lopo-Cel-infuusion jälkeen
Muutos lähtötasosta vuosittain pakattujen punasolujen (PRBC) verensiirtojen lukumäärässä ryhmän C osallistujissa
Aikaikkuna: 6 kuukauden ja 24 kuukauden ajan Lopo-Cel-infuusion jälkeen
Muutos lähtötasosta laskettiin vuotuinen PRBC -verensiirtojen lukumäärä 6 - 24 kuukaudessa LoVo -Cel -infuusion jälkeen - PRBC -verensiirtojen vuotuinen lukumäärä lähtötilanteessa. Perustaso oli PRBC: n verensiirron vuosittainen määrä 24 kuukautta ennen tietoista suostumusta.
6 kuukauden ja 24 kuukauden ajan Lopo-Cel-infuusion jälkeen
Muutos lähtötasosta erytropoietiinitasolla ryhmän C osallistujissa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12 ja kuukausi 24
Erytropoietiini on hormoni, jonka on tuottanut pääasiassa munuaiset vasteena hypoksialle, jonka anemia voi aiheuttaa. SCD -potilaat tuottavat tyypillisesti korkeammat kuin normaali seerumin erytropoietiinitasot. Perustaso on ensimmäinen arviointi tietoisen suostumuksen perusteella tai sen jälkeen, mutta ennen kantasolujen keräämisen aloittamista.
Perustaso, kuukausi 12 ja kuukausi 24
Muutos sydämen keuhkojen toiminnan lähtötasosta vasemman kammion ejektiofraktion (LVEF) kautta ryhmän C osallistujissa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 24

LVEF on vasemman kammion systolisen toiminnan keskeinen mitta. LVEF on systolessa (aivohalvauksen tilavuus) poistetun kammion tilavuuden osuus suhteessa kammion veren tilavuuteen diastolin lopussa (loppu-diastolinen tilavuus). Tätä mitattiin ECHO: lla. Perustaso oli ensimmäinen arvio tietoon perustuvasta suostumuksesta tai sen jälkeen, mutta ennen kantasolujen keräämisen aloittamista. Jos seulonnan tietueita ei käytetä, viimeistä arviointia ennen tietoista suostumusta käytettiin.

HUOMAUTUS: Vaikka tämän lopputuloksen tuloksen tuloksia ei odoteta olevan täysin kypsiä, ennen kuin tutkimuksen pitkäaikainen seuranta LTF-307 on saavutettu. Seuraavassa esitetyt tulokset olisi tulkittava tässä yhteydessä.
Perustaso, kuukausi 24
Muutos lähtötasosta seerumin transferriinireseptorissa ryhmän C osallistujissa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12 ja kuukausi 24
Transferriini on kiertävä raudan kantajaproteiini, joka tuottaa rautaa soluille transferriinireseptorin kautta, ja seerumin transferriinireseptorin tasoja on käytetty kehon ylimääräisen raudan indikaattorina. Lisäksi transferriinireseptori ekspressoituu voimakkaasti erytroblasteissa, ja liukoisen muodon (seerumin transferriinireseptorin) lisääntyneiden tasojen on osoitettu liittyvän lisääntyneisiin erytropoieesitasoihin. Perustaso on ensimmäinen arviointi tietoisen suostumuksen perusteella tai sen jälkeen, mutta ennen kantasolujen keräämisen aloittamista.
Perustaso, kuukausi 12 ja kuukausi 24
Muutos munuaisten toiminnan lähtötasosta mitattuna arvioidulla glomerulaarisella suodatusnopeudella (EGFR) ryhmän C osallistujilla
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12 ja kuukausi 24

EGFR laski kroonisen munuaissairauden epidemiologian yhteistyö (CKD-EPI) -kaavalle osallistujille> = 18-vuotiaita ja Schwartz-kaavaa käytettiin <18-vuotiaille osallistujille. Perustaso on ensimmäinen arviointi tietoisen suostumuksen perusteella tai sen jälkeen, mutta ennen kantasolujen keräämisen aloittamista. Jos seulonnan tietueita ei käytetä, viimeistä arviointia ennen tietoista suostumusta käytettiin.

HUOMAUTUS: Vaikka tämän lopputuloksen tuloksen tuloksia ei odoteta olevan täysin kypsiä, ennen kuin tutkimuksen pitkäaikainen seuranta LTF-307 on saavutettu. Seuraavassa esitetyt tulokset olisi tulkittava tässä yhteydessä.
Perustaso, kuukausi 12 ja kuukausi 24
Osallistujien lukumäärä, joilla on siirtyminen lähtötasosta sydämen keuhkojen toiminnassa ehokardiogrammin (tricuspid regurgitant -suihkun nopeus [TRJV]) kautta ryhmän C osallistujilla
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 24

Kummankin osallistujan TRJV luokiteltiin ajan myötä kahteen luokkaan: <2,5 m/s verrattuna> = 2,5 m/s. TRJV: n korkeampi arvo osoittaa huonomman tuloksen. TRJV -arvo> 2,5 m/s liittyi suurempaan komplikaatioiden riskiin, etenkin sirppisolutaudin osallistujilla hemolyysistä ja keuhkoverenpaineesta. Perustaso oli ensimmäinen arvio tietoon perustuvasta suostumuksesta tai sen jälkeen, mutta ennen kantasolujen keräämisen aloittamista. Jos seulonnan tietueita ei käytetä, viimeistä arviointia ennen tietoista suostumusta käytettiin.

HUOMAUTUS: Vaikka tämän lopputuloksen tuloksen tuloksia ei odoteta olevan täysin kypsiä, ennen kuin tutkimuksen pitkäaikainen seuranta LTF-307 on saavutettu. Seuraavassa esitetyt tulokset olisi tulkittava tässä yhteydessä.
Perustaso, kuukausi 24
Osallistujien lukumäärä, jolla on siirtyminen sydämen keuhkojen toiminnan lähtötasosta keuhkojen toimintakokeiden (PFT) kautta ryhmän C osallistujissa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 24

Kunkin osallistujan ajan myötä luokiteltiin yhdeksi viidestä luokasta: normaali, obstruktiivinen, rajoittava, sekoitettu obstruktiivinen ja rajoittava ja eristetty matala DLCO (hiilimonoksidia diffuusiokyky). Tässä ilmoitetaan vain nolla-arvot. Perustaso oli ensimmäinen arvio tietoon perustuvasta suostumuksesta tai sen jälkeen, mutta ennen kantasolujen keräämisen aloittamista. Jos seulonnan tietueita ei käytetä, viimeistä arviointia ennen tietoista suostumusta käytettiin.

HUOMAUTUS: Vaikka tämän lopputuloksen tuloksen tuloksia ei odoteta olevan täysin kypsiä, ennen kuin tutkimuksen pitkäaikainen seuranta LTF-307 on saavutettu. Seuraavassa esitetyt tulokset olisi tulkittava tässä yhteydessä.
Perustaso, kuukausi 24
Muutos lähtötasosta metreinä käveli 6 minuutin kävelykokeen aikana ryhmän C osallistujissa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12 ja kuukausi 24
6 minuutin kävelymatkan testi mittaa etäisyyden metreinä 6 minuutin aikana ja sitä voidaan käyttää keuhkojen toiminnan arviointiin. Perustaso oli ensimmäinen arvio tietoon perustuvasta suostumuksesta tai sen jälkeen, mutta ennen kantasolujen keräämisen aloittamista.
Perustaso, kuukausi 12 ja kuukausi 24
Muutos lähtötasosta potilaan ilmoitetussa elämänlaadussa mitattuna potilaan ilmoittamalla tuloksella mittaustietojärjestelmä-57 (promis-57): verkkotunnus (t-pistemäärä) ryhmän C osallistujissa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 24
Promis-57-profiili oli itse ilmoitettu kyselylomake, jossa arvioitiin elämänlaatua eri 7-alueella (kivun häiriöt, fyysinen toiminta, unihäiriöt, kyky osallistua sosiaalisiin rooleihin ja toimintoihin, ahdistuneisuuteen, masennukseen ja väsymykseen) osallistujiin> = 18-vuotiaita. Näiden 7-alueet pisteytetään 5-pisteisessä samankaltaisessa asteikolla ja yhdistetään standardisoituneiden T-SCORES: n kanssa, jolla on keskimäärin 50-vuotiaita. Mitä korkeampi T-pisteet: Mitä parempi fyysinen toiminta, tyytyväisyys osallistumiseen sosiaalisiin rooleihin ja kyky osallistua sosiaalisiin rooleihin toiminnassa; T-pistemäärän korkeampi: pahempaa ahdistusta, masennusta, väsymystä, unihäiriöitä ja kivun häiriöitä. Negatiivinen arvo osoittaa parannusta, ja positiivinen arvo ei osoita olosuhteiden parannusta. Perustaso oli ensimmäinen arvio tietoon perustuvasta suostumuksesta tai sen jälkeen, mutta ennen kantasolujen keräämisen aloittamista.
Perustaso, kuukausi 24
Muutos lähtötasosta potilaiden ilmoittamassa elämänlaadussa mitattuna PREMIS-57: n mitattuna: Kivun voimakkuuspistemäärä ryhmän C osallistujilla
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 24
Promis-57-profiili oli itse ilmoitettu kyselylomake, jossa arvioitiin elämänlaatua osallistujien eri alueilla> = 18-vuotiaita. Kivun voimakkuus pisteytettiin välillä 0 - 10, korkeammat pisteet osoittavat suurempaa kivun voimakkuutta. Negatiivinen arvo osoittaa kivun voimakkuuden paranemisen ja positiivinen arvo ei osoita parannusta tai pahenemista kivun voimakkuudessa. Perustaso oli ensimmäinen arvio tietoon perustuvasta suostumuksesta tai sen jälkeen, mutta ennen kantasolujen keräämisen aloittamista.
Perustaso, kuukausi 24
Muutos lähtötasosta potilaan ilmoitetussa elämänlaadussa mitattuna potilaan ilmoittamalla tuloksella Mittaustietojärjestelmä- 49 (promis-49)): verkkotunnus (T-pistemäärä) ryhmän C osallistujissa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 24
Promis-49-profiili oli itse ilmoitettu kyselylomake, jossa arvioitiin elämänlaatua eri 6-alueella (fyysisen toiminnan liikkuvuus, vertaisuhteet, kivun häiriöt, ahdistus, masennus ja väsymys) osallistujissa <= 18-vuotiaita. Nämä 6 domeenia pisteytetään 5-pisteisellä Likert-asteikolla ja muutetaan standardisoiduiksi T-pisteiksi keskimäärin 50 ja keskihajonta 10 Yhdysvaltain väestön perusteella. Mitä korkeampi T-pisteet, sitä parempi fyysisen toiminnan liikkuvuuden ja vertaisuhteiden suhteen; T-pistemäärän korkeampi, mikä huonompi ahdistuneisuudesta, masennusoireista, väsymyksestä ja kivun häiriöistä. Negatiivinen arvo osoittaa parannusta, ja positiivinen arvo ei osoita olosuhteiden parannusta. Perustaso oli ensimmäinen arvio tietoon perustuvasta suostumuksesta tai sen jälkeen, mutta ennen kantasolujen keräämisen aloittamista.
Perustaso, kuukausi 24
Muutos lähtötasosta potilaiden ilmoittamassa elämänlaadussa mitattuna PREMIS-49: n mitattuna
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 24
Promis-49-profiili oli itse ilmoitettu kyselylomake, jossa arvioitiin elämänlaatua osallistujien eri alueilla <= 18-vuotiaita. Kivun voimakkuus pisteytettiin välillä 0 - 10, korkeammat pisteet osoittavat suurempaa kivun voimakkuutta. Negatiivinen arvo osoittaa kivun voimakkuuden paranemisen ja positiivinen arvo ei osoita parannusta tai pahenemista kivun voimakkuudessa. Perustaso oli ensimmäinen arvio tietoon perustuvasta suostumuksesta tai sen jälkeen, mutta ennen kantasolujen keräämisen aloittamista.
Perustaso, kuukausi 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

bluebird bio

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Anjulika Chawla, MD, FAAP, bluebird bio, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 2. helmikuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 31. heinäkuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 30. tammikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 14. toukokuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 14. toukokuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Perjantai 16. toukokuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 7. maaliskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. maaliskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HGB-206

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Bluebird bio on sitoutunut läpinäkyvyyteen. Asianmukaisesti identifioimattomia potilastason tietokokonaisuuksia ja tukiasiakirjoja voidaan jakaa (jos sopimus tai muutoin laki sallii) tutkimuksen päätyttyä ja kun kaikki tähän tutkimukseen perustuvat soveltuvat viranomaisilmoitukset on suoritettu. Yksittäisten potilastietojen jakaminen tapahtuu bluebird bion ja/tai alan parhaiden käytäntöjen määrittelemien kriteerien mukaisesti luottamuksellisten tietojen suojaamiseksi ja tutkimukseen osallistuneiden yksityisyyden säilyttämiseksi. Jos sinulla on kysyttävää, ota meihin yhteyttä osoitteeseen datasharing@bluebirdbio.com.

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa