Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność bb1111 w ciężkiej niedokrwistości sierpowatokrwinkowej

7 marca 2025 zaktualizowane przez: bluebird bio

Badanie fazy 1/2 oceniające terapię genową poprzez przeszczep autologicznych komórek macierzystych CD34+ transdukowanych ex vivo za pomocą wektora lentiwirusowego LentiGlobin BB305 u pacjentów z ciężką niedokrwistością sierpowatokrwinkową

Jest to nierandomizowane, otwarte, wieloośrodkowe, jednodawkowe badanie fazy 1/2 z udziałem około 50 dorosłych i młodzieży z ciężkim SCD. W badaniu zostanie oceniona transplantacja hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) (HSCT) przy użyciu bb1111 (znanego również jako produkt leczniczy LentiGlobin BB305 dla SCD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Uczestnik uczestniczący w tym badaniu będzie 2 lata po przeszczepie. Pacjenci, którzy włączą się do tego badania, zostaną poproszeni o udział w kolejnym długoterminowym badaniu kontrolnym, które będzie monitorować bezpieczeństwo i skuteczność leczenia, które otrzymują przez dodatkowe 13 lat, łącznie przez 15 lat po infuzji produktu leczniczego.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

54

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone
      • New York, New York, Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 50 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mieć ≥12 i ≤50 lat w momencie wyrażenia zgody.
  2. Diagnoza niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (SCD) z genotypem βS/βS lub βS/β0 lub βS/β+.

  3. Mają ciężki SCD. tj. przy ustalaniu odpowiednich środków opieki podtrzymującej dla SCD (np. plan leczenia bólu) doświadczyli co najmniej 4 ciężkich VOE w ciągu 24 miesięcy przed uzyskaniem świadomej zgody.

    Na potrzeby tego badania ciężkie VOE definiuje się jako zdarzenie bez medycznie ustalonej przyczyny innej niż zamknięcie naczyń, wymagające co najmniej 24-godzinnej wizyty w szpitalu lub na oddziale obserwacyjnym (SOR) lub co najmniej 2 wizyt w oddział dzienny lub SOR ponad 72 godziny z obiema wizytami wymagającymi leczenia dożylnego. Wyjątek: priapizm nie wymaga hospitalizacji, ale wymaga wizyty w placówce medycznej; Do spełnienia kryterium wystarczą 4 epizody priapizmu wymagające wizyty w placówce medycznej (bez hospitalizacji).

  4. Stan sprawności Karnofsky'ego ≥ 60 (wiek ≥16 lat) lub stan sprawności Lansky'ego ≥60 (wiek <16 lat).
  5. U pacjenta wystąpiła niewydolność hydroksymocznika (HU) w dowolnym momencie w przeszłości lub występuje nietolerancja HU (zdefiniowana jako niezdolność pacjenta do dalszego przyjmowania HU zgodnie z oceną PI).
  6. Byli leczeni i obserwowani przez co najmniej ostatnie 24 miesiące przed wyrażeniem świadomej zgody w ośrodkach medycznych, które prowadziły szczegółową dokumentację historii SCD.

Kryteria wyłączenia:

  1. Dodatni na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności typu 1 lub 2 (HIV-1 i HIV-2), wirusa zapalenia wątroby typu B (HBV) lub zapalenia wątroby typu C (HCV).
  2. Klinicznie istotne i aktywne zakażenie bakteryjne, wirusowe, grzybicze lub pasożytnicze.
  3. Niewystarczająca czynność szpiku kostnego, określona przez bezwzględną liczbę neutrofili < 1000/µl (< 500/µl u osób leczonych HU) lub liczbę płytek krwi < 100 000/µl.
  4. Jakakolwiek historia ciężkiej waskulopatii mózgowej: definiowana jako jawny lub krwotoczny udar; nieprawidłowe przezczaszkowe badanie dopplerowskie [≥200 cm/s] wymagające przewlekłych transfuzji; lub okluzja lub zwężenie wielokąta Willisa; lub obecność choroby Moyamoya. Pacjenci z radiologicznymi dowodami na cichy zawał przy braku któregokolwiek z powyższych kryteriów nadal by się kwalifikowali

  5. Zaawansowana choroba wątroby, zdefiniowana jako:

    1. Trwała aktywność aminotransferazy asparaginianowej, transaminazy alaninowej lub stężenie bilirubiny bezpośredniej >3 razy powyżej górnej granicy normy (GGN) lub
    2. Wyjściowy czas protrombinowy lub czas częściowej tromboplastyny ​​>1,5× GGN, podejrzenie, że wynika z choroby wątroby, lub
    3. Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI) wątroby wykazujące wyraźne oznaki marskości wątroby lub
    4. Wyniki badania MRI sugerujące aktywne zapalenie wątroby, znaczne zwłóknienie, niejednoznaczne dowody na marskość wątroby lub stężenie żelaza w wątrobie ≥15 mg/g wymagają kontrolnej biopsji wątroby u pacjentów w wieku ≥18 lat. U pacjentów w wieku <18 lat te wyniki MRI są wykluczające, chyba że w opinii badacza biopsja wątroby mogłaby dostarczyć dodatkowych danych w celu potwierdzenia kwalifikowalności i byłaby bezpieczna do wykonania. Jeśli biopsja wątroby jest wykonywana na podstawie wyników MRI, wszelkie dowody marskości wątroby, zwłóknienia pomostowego lub istotnego czynnego zapalenia wątroby będą wykluczające.
  6. Wszelkie przeciwwskazania do stosowania pleryksaforu podczas mobilizacji hematopoetycznych komórek macierzystych oraz wszelkie przeciwwskazania do stosowania busulfanu i innych produktów leczniczych wymaganych podczas kondycjonowania mieloablacyjnego, w tym nadwrażliwość na substancje czynne lub na którąkolwiek substancję pomocniczą.
  7. Wszelkie przebyte lub obecne choroby nowotworowe lub niedobory odporności, z wyjątkiem wcześniej leczonych, niezagrażających życiu, wyleczonych guzów, takich jak rak płaskonabłonkowy skóry.
  8. Wcześniejsze otrzymanie allogenicznego przeszczepu.
  9. Najbliższy członek rodziny ze znanym lub podejrzewanym rodzinnym zespołem nowotworowym.
  10. Rozpoznanie istotnego zaburzenia psychicznego badanego, które w ocenie Badacza mogłoby poważnie utrudnić możliwość udziału w badaniu.
  11. Ciąża lub karmienie piersią u kobiety po porodzie lub brak odpowiedniej antykoncepcji u kobiet płodnych.
  12. Udział w innym badaniu klinicznym z badanym lekiem w ciągu 30 dni od badania przesiewowego.
  13. Wcześniejsze poddanie się terapii genowej.
  14. Pacjenci wymagający leczniczej terapii przeciwkrzepliwej w okresie kondycjonowania poprzez wszczepienie płytek krwi (pacjenci otrzymujący profilaktyczne dawki leków przeciwzakrzepowych kwalifikują się).
  15. Nie można otrzymać transfuzji krwinek czerwonych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa a
Uczestnicy, którzy mieli komórki ratunkowe, które zostały zebrane metodą zbioru szpiku kostnego i otrzymali leczenie klaczem LOVO, która składa się z autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych CD34+ (HSC) i komórek macierzystych progenitorowych (SCD) (SCD) (łącznie nazywane transduracją zbioru Hematopoetyczny BB305 wektor lentiwirusowy kodujący ludzki gen globinowy beta-a-t87q (oryginalny proces produkcji produktów leczniczych dla tego badania).
Genetyczny: lovo-cel
lovo-cel podaje się w infuzji dożylnej po kondycjonowaniu mieloablacyjnym busulfanem.
Inne nazwy:
  • lovotibeglogene autotemcel
  • LentiGlobin BB305 Lek na SCD
  • bb1111
  • autologiczna populacja wzbogacona w komórki CD34+ z SCD, która zawiera HSC i PSC transdukowane wektorem lentiwirusowym BB305 kodującym gen globiny βA-T87Q, zawieszone w roztworze do kriokonserwacji.
Eksperymentalny: Grupa b

Uczestnik grupy B1 miał komórki ratownicze i komórki produktów leczniczych, które zostały zebrane metodą zbioru szpiku kostnego, a produkt leczniczy wyprodukowano za pomocą autologicznych HSPC CD34+ zebranych przez zbiór szpiku kostnego transdukowanego wektorem lentiwirusowym BB305 kodującym ludzki gener globiny beta-A-T87Q. Produkt narkotykowy tego uczestnika został wyprodukowany na 2 partiach, przy użyciu dwóch różnych procesów produkcyjnych (oryginalny proces produkcji produktów leczniczych i proces produkcji produktów leczniczych).

Do zbierania komórek ratowniczych i rozwoju produkcji eksploracyjnej grupy B2 Plerixafor i afereza. Pojedynczy uczestnik grupy B2 otrzymał traktowanie modułu Lovo wyprodukowanego za pomocą autologicznych HSPC CD34+ zebranych przez zbiór szpiku kostnego transdukowanego wektorem lentiwirusowym BB305 kodującym ludzki gen globiny beta-A-T87Q (przy użyciu tylko procesu wyrafinowanego produktów leczniczych).

Uwaga: Grupy B1 i B2 są łączone jako „grupa B” do celów zgłaszania wyników.
Genetyczny: lovo-cel
lovo-cel podaje się w infuzji dożylnej po kondycjonowaniu mieloablacyjnym busulfanem.
Inne nazwy:
  • lovotibeglogene autotemcel
  • LentiGlobin BB305 Lek na SCD
  • bb1111
  • autologiczna populacja wzbogacona w komórki CD34+ z SCD, która zawiera HSC i PSC transdukowane wektorem lentiwirusowym BB305 kodującym gen globiny βA-T87Q, zawieszone w roztworze do kriokonserwacji.
Eksperymentalny: Grupa c
Do pobierania komórek ratowniczych i produktu narkotykowego zastosowano mobilizację i aferezę Plerixafor. Uczestnicy otrzymali traktowanie CDO-CLE z autologicznymi HSPC CD34+ zebranymi przez Mobilizację PlerixAfor i aferezę transdukowaną wektorem lentiwirusowym BB305 kodującym ludzki gen globiny beta-A-T87Q przy użyciu kolejnego wyrafinowanego procesu produkcyjnego podobnego do produkcji komercyjnej.
Genetyczny: lovo-cel
lovo-cel podaje się w infuzji dożylnej po kondycjonowaniu mieloablacyjnym busulfanem.
Inne nazwy:
  • lovotibeglogene autotemcel
  • LentiGlobin BB305 Lek na SCD
  • bb1111
  • autologiczna populacja wzbogacona w komórki CD34+ z SCD, która zawiera HSC i PSC transdukowane wektorem lentiwirusowym BB305 kodującym gen globiny βA-T87Q, zawieszone w roztworze do kriokonserwacji.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent uczestników grupy C, którzy osiągnęli całkowitą rozdzielczość zdarzeń wazo-sprzyjających (VoE-CR)
Ramy czasowe: Od 6 miesięcy do 18 miesięcy po wlew
VoE-CR zdefiniowano jako całkowitą rozdzielczość rozstrzygniętych VOE od 6 miesięcy do 18 miesięcy po wlewu Lovo-Cel. Wszystkie zgłoszone VOE zostały również rozstrzygnięte przez niezależny komitet orzekający zdarzenie do celów analizy punktu końcowego. VOE zostały ustalone przez komitet orzekający po odniesieniu do protokołu Voe. Komitet był odpowiedzialny za ocenę VOE i ustalenie, czy zdarzenie spełniło kryteria VoE dla wszystkich zgłoszonych zdarzeń.
Od 6 miesięcy do 18 miesięcy po wlew

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent uczestników grupy C z całkowitym rozwiązaniem ciężkich VOE (SVOE-CR)
Ramy czasowe: Od 6 miesięcy do 18 miesięcy po wlew
SVOE-CR zdefiniowano jako całkowitą rozdzielczość SVOE, w od 6 do 18 miesięcy po wlewu LOVO. Wszystkie zgłoszone VOE (w tym SVOE) zostały rozstrzygnięte przez niezależne komitet orzekający zdarzenie do celów analizy punktu końcowego (określanego jako rozstrzygnięte SVOS). SVOE zostały ustalone przez komitet orzekający po odniesieniu do definicji protokołu SVEE. Komitet był odpowiedzialny za ocenę VOE i ustalenie, czy zdarzenie spełniło kryteria SVEE dla wszystkich zgłoszonych zdarzeń.
Od 6 miesięcy do 18 miesięcy po wlew
Procent uczestników grupy C, którzy osiągnęli reakcję globinową
Ramy czasowe: Od co najmniej 60 dni po ostatniej transfuzji PRBC do 24 miesiąca po infuzji Lovo-Cel

Odpowiedź globiny jest definiowana jako spełniające następujące kryteria ciągłego okresu co najmniej 6 miesięcy po wlewu LOVO (zaczynając co najmniej 60 dni po ostatniej zapakowanej transfuzji czerwonych krwinek [PRBC]):

  1. Ważony średni HBAT87Q procent nietransfosowani całkowity HB> = 30% i
  2. Średnia waga, nietransfosowani całkowity wzrost HB> = 3 g/dl w porównaniu z wyjściową całkowitą Hb lub średnią wagą nietransfonowaną całkowitą HB> = 10 g/dl
Od co najmniej 60 dni po ostatniej transfuzji PRBC do 24 miesiąca po infuzji Lovo-Cel
Procent uczestników grupy C, którzy spełniają definicję reakcji globiny w 24 miesiącu
Ramy czasowe: Od pierwszej daty reakcji globiny do 24 miesiąca po infuzji Lovo-Cel

Odpowiedź na globinie w 24 miesiącu zdefiniowano jako ciągłe spełnianie następujących kryteriów od pierwszej daty reakcji globiny inicjującej do 24 miesiąca po waleniu LOVO-CEL:

  1. Ważony średni HBAT87Q procent nietransfosowani całkowity HB> = 30% i
  2. Średnia waga, nietransfosowani całkowity wzrost HB> = 3 g/dl w porównaniu z wyjściową całkowitą Hb lub średnią wagą nietransfonowaną całkowitą HB> = 10 g/dl
Od pierwszej daty reakcji globiny do 24 miesiąca po infuzji Lovo-Cel
Czas trwania reakcji globiny u uczestników grupy C
Ramy czasowe: Od pierwszej daty reakcji globiny do 24 miesiąca po infuzji Lovo-Cel

Czas trwania reakcji globiny to okres od pierwszej daty reakcji globinowej inicjującej datę ostatniej oceny chromatografii cieczowej pod wysokim ciśnieniem (HPLC), tak że średnia ważona średnia HBAT87Q (%) w całkowitej przedziału HB i całkowitej transfuzji HB w sposób ciągły spełnia kryteria odpowiedzi globinowej.

  1. Ważony średni HBAT87Q procent nietransfosowani całkowity HB> = 30% i
  2. Średnia waga, nietransfosowani całkowity wzrost HB> = 3 g/dl w porównaniu z wyjściową całkowitą Hb lub średnią wagą nietransfonowaną całkowitą HB> = 10 g/dl
Od pierwszej daty reakcji globiny do 24 miesiąca po infuzji Lovo-Cel
Zmiana od linii bazowej w rocznej liczbie VOE w uczestnikach grupy C
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 24 miesięcy po infuzji Lovo-Cel
Zmiana od wartości wyjściowej w rocznej liczbie VOES została oceniona z 24 miesięcy po infuzji Lovo-Cel w porównaniu z 24 miesiącem przed świadomą zgodą. Wszystkie zgłoszone VOE zostały również rozstrzygnięte przez niezależny komitet orzekający zdarzenie do celów analizy wyników. VOE zostały ustalone przez komitet orzekający po odniesieniu do definicji protokołu Voe. Komitet był odpowiedzialny za ocenę VOE i ustalenie, czy zdarzenie spełniło kryteria VoE dla wszystkich zgłoszonych zdarzeń.
Od linii bazowej do 24 miesięcy po infuzji Lovo-Cel
Zmiana od linii bazowej w rocznej liczbie SVOE u uczestników grupy C
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 24 miesięcy po infuzji Lovo-Cel
Zmiana od linii bazowej w rocznej liczbie SVOO oceniono na podstawie wlewu po 24 miesiącach w porównaniu z 24 miesiącem przed świadomą zgodą. Wszystkie zgłoszone VOE (w tym SVOE) zostały rozstrzygnięte przez niezależny komitet orzekający zdarzenie do celów analizy punktu końcowego. SVOE zostały ustalone przez komitet orzekający po odniesieniu do definicji protokołu SVEE. Komitet był odpowiedzialny za ocenę VOE i ustalenie, czy zdarzenie spełniło kryteria SVEE dla wszystkich zgłoszonych zdarzeń.
Od linii bazowej do 24 miesięcy po infuzji Lovo-Cel
Procent uczestników grupy C z całkowitym rozwiązaniem VOE między 6 a 24 miesiącem po wlewu Lovo-Cel (VoE-CR24)
Ramy czasowe: Od 6 miesięcy do 24 miesięcy po infuzji Lovo-Cel
VoE-CR24, zdefiniowane jako całkowite rozdzielczość VoE między 6 miesięcy do 24 miesięcy po infuzji LOVO. Wszystkie zgłoszone VOE zostały również rozstrzygnięte przez niezależny komitet orzekający zdarzenie do celów analizy wyników. VOE zostały ustalone przez komitet orzekający po odniesieniu do definicji protokołu Voe. Komitet był odpowiedzialny za ocenę VOE i ustalenie, czy zdarzenie spełniło kryteria VoE dla wszystkich zgłoszonych zdarzeń.
Od 6 miesięcy do 24 miesięcy po infuzji Lovo-Cel
Procent uczestników grupy C z całkowitym rozwiązaniem SVOE między 6 a 24 miesiącem po wlewu LOVO (SVOE-CR24)
Ramy czasowe: Od 6 miesięcy do 24 miesięcy po infuzji Lovo-Cel
SVOE-CR24, zdefiniowane jako całkowite rozdzielczość SVOE w 6 do 24 miesiącach po wlewach LOVO CEL w porównaniu z 24 miesiącem przed świadomą zgodą. Wszystkie zgłoszone VOE (w tym SVOE) zostały rozstrzygnięte przez niezależny komitet orzekający zdarzenie do celów analizy wyników. SVOE zostały ustalone przez komitet orzekający po odniesieniu do definicji protokołu SVEE. Komitet był odpowiedzialny za ocenę VOE i ustalenie, czy zdarzenie spełniło kryteria SVEE dla wszystkich zgłoszonych zdarzeń.
Od 6 miesięcy do 24 miesięcy po infuzji Lovo-Cel
Procent uczestników grupy C z co najmniej 75% zmniejszeniem rocznych SVOE (SVOE-75)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji Lovo-Cel
SVOE-75, zdefiniowane jako co najmniej 75% zmniejszenie rocznych SVOE w 24 miesiącach po infuzji LOVO-KEL w porównaniu z 24 miesiącem przed świadomą zgodą. Wszystkie zgłoszone VOE (w tym SVOE) zostały rozstrzygnięte przez niezależny komitet orzekający zdarzenie do celów analizy wyników. SVOE zostały ustalone przez komitet orzekający po odniesieniu do definicji protokołu SVEE. Komitet był odpowiedzialny za ocenę VOE i ustalenie, czy zdarzenie spełniło kryteria SVEE dla wszystkich zgłoszonych zdarzeń.
Do 24 miesięcy po infuzji Lovo-Cel
Zmiana od linii bazowej w rocznych przyjęciach do szpitala związanych z VoE u uczestników grupy C
Ramy czasowe: Od wypisu ze szpitala do 24 miesiąca
Zmiana od linii bazowej obliczono jako roczną liczbę przyjęć szpitalnych związanych z VoE podczas wypisania w infuzji produktu po linie podczas ostatniej wizyty w badaniu minus roczny liczba przyjęć szpitala związanych z VoE na początku. Linia podstawowa była roczną liczbą przyjęć szpitalnych związanych z VoE w ciągu 24 miesięcy przed świadomą zgodą.
Od wypisu ze szpitala do 24 miesiąca
Zmiana od wartości wyjściowej w rocznych dniach związanych z VoE hospitalizowanych u uczestników grupy C
Ramy czasowe: Od wypisu ze szpitala do 24 miesiąca
Zmianę od wartości wyjściowej obliczono jako roczną liczbę dni szpitalnych związanych z VoE podczas wypisania w infuzji produktu po linie podczas ostatniej wizyty w badaniu minus roczny liczba dni szpitalnych związanych z VoE na początku. Linia podstawowa była roczna liczba dni szpitalnych związanych z VoE w ciągu 24 miesięcy przed świadomą zgodą.
Od wypisu ze szpitala do 24 miesiąca
Średnia ważona całkowitego HB bez przedziału u uczestników grupy C
Ramy czasowe: W 6, 12, 18 i 24 po infuzji Lovo-Cel
Całkowity HB bez transfuzji był całkowitym g/dl HBS + HBF + HBA2 + HBAT87Q dla uczestników bez allelu beta + lub HBS + HBF + HBA2 + HBAT87Q + HBA dla uczestników z allelem beta +.
W 6, 12, 18 i 24 po infuzji Lovo-Cel
Średnia ważona procent HBS (%) w całkowitym przenoszonym przez siebie HB u uczestników grupy C
Ramy czasowe: W 6, 12, 18 i 24 po infuzji Lovo-Cel
HBS % w całkowitym przedziałie HB = (HBS/ Non-Transfused Total Hb)*100.
W 6, 12, 18 i 24 po infuzji Lovo-Cel
Odsetek uczestników grupy C, którzy osiągnęli <= 70%, <= 60% i <= 50% ważonej średniej HBS% w całkowitym przedziałie HB
Ramy czasowe: W 6, 12, 18 i 24 po infuzji Lovo-Cel
HBS % w całkowitym przedziałie HB = (HBS/ Non-Transfused Total Hb)*100. Mianownik odsetka opiera się na całkowitej liczbie uczestników, którzy mają wartość nie przetaczającą podczas wizyty.
W 6, 12, 18 i 24 po infuzji Lovo-Cel
Średnia ważona HBAT87Q % w całkowitym przedziałie HB u uczestników grupy C
Ramy czasowe: W 6, 12, 18 i 24 po infuzji Lovo-Cel
HBAT87Q % w całkowitym transfuzji HB beztransfuzyjnej obliczono jako: HBAT87Q / Non-Transfused Całkowity HB *100.
W 6, 12, 18 i 24 po infuzji Lovo-Cel
Średnia ważona % nie-HB % w całkowitym przedziałie HB u uczestników grupy C
Ramy czasowe: W 6, 12, 18 i 24 po infuzji Lovo-Cel
Procent bez HBS w całkowitym przedziałie HB = [(HBF + HBA2 + HBAT87Q)/ Non-Transfed Sump Hb] *100. W przypadku uczestników z allelem beta + HBA zostało również uwzględnione w obliczonym dla „nie-HB” dla próbek pobranych> = 60 dni po ostatniej transfuzji PRBC.
W 6, 12, 18 i 24 po infuzji Lovo-Cel
Nietransosowani całkowite HB (g/dl) w czasie
Ramy czasowe: Od infuzji do 24 miesiąca
Całkowity HB bez transfuzji był całkowitym g/dl HBS + HBF + HBA2 + HBAT87Q dla uczestników bez allelu beta + lub HBS + HBF + HBA2 + HBAT87Q + HBA dla uczestników z allelem beta +.
Od infuzji do 24 miesiąca
HBS % w całkowitym przedziałie HB w czasie
Ramy czasowe: Od infuzji do 24 miesiąca
HBS (%) w całkowitym przedziałie HB = (HBS / Non-Transfused Całkowita HB)*100.
Od infuzji do 24 miesiąca
HBAT87Q % w nietransfuszywanym całkowitym HB w czasie
Ramy czasowe: Od infuzji do 24 miesiąca
HBAT87Q (%) w całkowitym przedziałie HB = (HBAT87Q / Non-Transfused Całkowita HB)*100.
Od infuzji do 24 miesiąca
Nie-HB % nietransfukowanego całkowitego HB w czasie
Ramy czasowe: Od infuzji do 24 miesiąca
% HBS w całkowitym przedziałie HB = [(HBF + HBA2 + HBAT87Q)/ Non-Transfused Total Hb] *100.
Od infuzji do 24 miesiąca
Zmiana od wartości wyjściowej w bezwzględnej liczbie retikulocytów u uczestników grupy C
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 12 i miesiąc 24
Retikulocyty są niedojrzałymi RBC, które rozwijają się w szpiku kostnym i krążą w krwioobiegu przez około dzień przed rozwinięciem się w dojrzałe RBC. Z powodu utraty dojrzałej RBC podczas hemolizy zwykle istnieje duże zapotrzebowanie na produkcję nowych RBC u osób z SCD, co powoduje wyższą niż normalną liczbę bezwzględnych retikulocytów. W tym wyniku jest pierwsza ocena po świadomej zgody lub później, ale przed rozpoczęciem gromadzenia komórek macierzystych.
Linia bazowa, miesiąc 12 i miesiąc 24
Zmiana od wartości wyjściowej w procentach (%) retikulocytach/erytrocytach u uczestników grupy C
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 12 i miesiąc 24
Retikulocyty są niedojrzałymi RBC, które rozwijają się w szpiku kostnym i krążą w krwioobiegu przez około dzień przed rozwinięciem się w dojrzałe RBC. Frakcja retikulocytów/erytrocytów we krwi jest zwykle 0,5% do 2,5% i wzrasta, gdy występuje obwodowa niedokrwistość hemolityczna. Z powodu utraty dojrzałej RBC podczas hemolizy zwykle istnieje duże zapotrzebowanie na produkcję nowych RBC u osób z SCD, co powoduje wyższą niż normalną liczbę retikulocytów. W przypadku tego wyniku linia bazowa jest pierwszą oceną po świadomej zgody lub po uruchomieniu, ale przed rozpoczęciem pobierania komórek macierzystych.
Linia bazowa, miesiąc 12 i miesiąc 24
Zmiana od wartości wyjściowej całkowitej bilirubiny u uczestników grupy C
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 12 i miesiąc 24
Zmniejszenie sierpnia czerwonych krwinek za pomocą CLE CEL może potencjalnie zmniejszyć lub wyeliminować powikłania poniżej, w tym hemolizę. Całkowita bilirubina jest markerem hemolizy RBC, a zatem wzrost całkowitego poziomu bilirubiny sugeruje zwiększoną hemolizę. W przypadku tego wyniku linia bazowa jest pierwszą oceną po świadomej zgody lub po uruchomieniu, ale przed rozpoczęciem pobierania komórek macierzystych.
Linia bazowa, miesiąc 12 i miesiąc 24
Zmiana od wartości wyjściowej w haptoglobinie u uczestników grupy C
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 12 i miesiąc 24
Zmniejszenie sierpnia czerwonych krwinek za pomocą CLE CEL może potencjalnie zmniejszyć lub wyeliminować powikłania poniżej, w tym hemolizę. Haptoglobina jest markerem hemolizy RBC, a zatem wzrost poziomu haptoglobiny sugeruje zwiększoną hemolizę. W przypadku tego wyniku linia bazowa jest pierwszą oceną po świadomej zgody lub po uruchomieniu, ale przed rozpoczęciem pobierania komórek macierzystych. Należy zauważyć, że na podstawie poziomów haptoglobiny mogą mieć wpływ szereg czynników, które powodują zmienność, w tym (między innymi) innych terapii, które uczestnik otrzymuje (takie jak transfuzje krwi lub hydroksyurea), które ograniczają interpretację tych danych.
Linia bazowa, miesiąc 12 i miesiąc 24
Zmiana od wartości wyjściowej w dehydrogenazie mleczanowej (LDH) u uczestników grupy C
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 12 i miesiąc 24
Zmniejszenie sierpnia czerwonych krwinek za pomocą CLE CEL może potencjalnie zmniejszyć lub wyeliminować powikłania poniżej, w tym hemolizę. Dehydrogenaza mleczanowa jest markerem hemolizy RBC, a zatem wzrost poziomów LDH sugeruje zwiększoną hemolizę, w tym wyniku, linia wyjściowa jest pierwszą oceną po świadomej zgody lub później, ale przed rozpoczęciem pobierania komórek macierzystych.
Linia bazowa, miesiąc 12 i miesiąc 24
Zmiana od wartości wyjściowej w sercu T2* na MRI u uczestników grupy C
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 24

Cząsteczka wewnątrzkomórkowe powoduje skrócenie parametru relaksacji rezonansu magnetycznego T2 z powodu niejednorodności mikroskopowej pola magnetycznego. Wartość T2 mięśnia sercowego wynoszącą 40 ms, która odpowiada 0,50 mg/g żelaza suchej, była szeroko stosowana jako średnia normalna. Mięśnia sercowe t2. Wartości poniżej 20 ms są uważane za nieprawidłowe, a wartości poniżej 10 ms wskazują wysokie ryzyko zachorowalności i śmiertelności serca. W przypadku tego wyniku linia bazowa została zdefiniowana jako pierwsza ocena po świadomej zgody lub po uruchomieniu, ale przed rozpoczęciem gromadzenia komórek macierzystych. Jeśli nie ma zapisów podczas kontroli, zastosowano ostatnią ocenę przed świadomą zgodą.

Uwaga: Chociaż dane są dostarczane dla tej miary wyniku, wyniki dla tego wyniku nie są w pełni dojrzałe, dopóki nie osiągnie długoterminowego okresu obserwacji w badaniu LTF-307. Wyniki przedstawione poniżej należy interpretować w tym kontekście.
Linia bazowa, miesiąc 24
Zmiana od wartości wyjściowej ferrytyny surowicy u uczestników grupy C
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 12 i miesiąc 24

Ferrytyna w surowicy jest powszechnie stosowana do pośredniego oszacowania zapasów żelaza ciała. Chociaż wrażliwy, nie jest specyficzny dla przeciążenia żelazem, ponieważ może być podwyższony w różnych stanach zakaźnych i zapalnych oraz w obecności cytolizy. W przypadku tego wyniku linia bazowa była pierwszą oceną po świadomej zgody lub później, ale przed rozpoczęciem gromadzenia komórek macierzystych.

Uwaga: Chociaż dane są dostarczane dla tej miary wyniku, wyniki dla tego wyniku nie są w pełni dojrzałe, dopóki nie osiągnie długoterminowego okresu obserwacji w badaniu LTF-307. Wyniki przedstawione poniżej należy interpretować w tym kontekście.
Linia bazowa, miesiąc 12 i miesiąc 24
Zmiana od wartości wyjściowej w stężeniu żelaza w wątrobie (LIC) według obrazowania rezonansu magnetycznego (MRI) u uczestników grupy C
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 24

Stężenie żelaza w wątrobie powyżej 15 mg na gram suchą masę (Mg/G) wiąże się ze zwiększonym ryzykiem choroby wątroby i toksyczności serca, podczas gdy poziomy od 7 do 15 mg/g zwiększają ryzyko zwłóknienia wątroby i powikłania hormonalnego. Stężenie żelaza w wątrobie większe niż 1,8 mg/g suchej masy jest uważane za nieprawidłowe; Jednak uszkodzenie narządów zwykle nie występują w przypadku poziomów mniejszych niż 7 mg/g. W przypadku tego wyniku linia bazowa została zdefiniowana jako pierwsza ocena po świadomej zgody lub po uruchomieniu, ale przed rozpoczęciem gromadzenia komórek macierzystych. Jeśli nie ma zapisów podczas kontroli, zastosowano ostatnią ocenę przed świadomą zgodą.

Uwaga: Chociaż dane są dostarczane dla tej miary wyniku, wyniki dla tego wyniku nie są w pełni dojrzałe, dopóki nie osiągnie długoterminowego okresu obserwacji w badaniu LTF-307. Wyniki przedstawione poniżej należy interpretować w tym kontekście.
Linia bazowa, miesiąc 24
Zmiana od wartości wyjściowej w rocznej objętości transfuzji PRBC u uczestników grupy C
Ramy czasowe: Od 6 miesięcy do 24 miesięcy po infuzji Lovo-Cel
Zmianę od wartości wyjściowej obliczono jako roczną objętość transfuzji PRBC w 6 do 24 miesięcy po wlewu LOVO -CLE - roczna objętość transfuzji PRBC na początku. Linia podstawowa była roczną ilością transfuzji PRBC w ciągu 24 miesięcy przed świadomą zgodą.
Od 6 miesięcy do 24 miesięcy po infuzji Lovo-Cel
Zmiana od wartości wyjściowej w rocznej liczbie zapakowanych transfuzji czerwonych krwinek (PRBC) u uczestników grupy C
Ramy czasowe: Od 6 miesięcy do 24 miesięcy po infuzji Lovo-Cel
Zmianę od wartości wyjściowej obliczono jako roczną liczbę transfuzji PRBC w 6 do 24 miesięcy po infuzji Lovo -Cel - roczna liczba transfuzji PRBC na początku. Linia podstawowa była roczną liczbą transfuzji PRBC w ciągu 24 miesięcy przed świadomą zgodą.
Od 6 miesięcy do 24 miesięcy po infuzji Lovo-Cel
Zmiana od wartości wyjściowej w poziomach erytropoetyny u uczestników grupy C
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 12 i miesiąc 24
Erytropoetyna jest hormonem wytwarzanym głównie przez nerki w odpowiedzi na niedotlenienie, które mogą być spowodowane niedokrwistością. Pacjenci z SCD zwykle wytwarzają wyższe niż normalne poziomy erytropoetyny w surowicy. Linia bazowa jest pierwszą oceną po świadomej zgody lub później, ale przed rozpoczęciem gromadzenia komórek macierzystych.
Linia bazowa, miesiąc 12 i miesiąc 24
Zmiana od wartości wyjściowej w funkcji serca-płucnej poprzez frakcję wyrzutową lewej komory (LVEF) u uczestników grupy C
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 24

LVEF jest centralną miarą funkcji skurczowej lewej komory. LVEF jest ułamkiem objętości komory wyrzuconej w skurczu (objętość udaru mózgu) w odniesieniu do objętości krwi w komorze na końcu rozkurczowej (objętość końcowa). Zostało to mierzone echo. Baza była pierwszą oceną po świadomej zgody lub po uruchomieniu, ale przed rozpoczęciem gromadzenia komórek macierzystych. Jeśli nie ma zapisów podczas kontroli, zastosowano ostatnią ocenę przed świadomą zgodą.

Uwaga: Chociaż dane są dostarczane dla tej miary wyniku, wyniki dla tego wyniku nie są w pełni dojrzałe, dopóki nie osiągnie długoterminowego okresu obserwacji w badaniu LTF-307. Wyniki przedstawione poniżej należy interpretować w tym kontekście.
Linia bazowa, miesiąc 24
Zmiana od wartości wyjściowej w receptorze transferryny w surowicy u uczestników grupy C
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 12 i miesiąc 24
Transferryna jest krążącym białkiem nośnym żelaza, dostarczającym żelazo do komórek przez receptor transferryny, a poziomy receptora transferryny w surowicy zastosowano jako wskaźnik nadmiaru żelaza w organizmie. Dodatkowo receptor transferyny jest silnie wyrażany w erytroblastach i wykazano, że zwiększone poziomy rozpuszczalnej postaci (receptor transferryny w surowicy) jest związany ze zwiększonym poziomem erytropoezy. Linia bazowa jest pierwszą oceną po świadomej zgody lub później, ale przed rozpoczęciem gromadzenia komórek macierzystych.
Linia bazowa, miesiąc 12 i miesiąc 24
Zmiana od wartości wyjściowej w funkcji nerek mierzonej przez szacowany szybkość filtracji kłębuszkowej (EGFR) u uczestników grupy C
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 12 i miesiąc 24

EGFR obliczono za pomocą preparatów przewlekłej epidemiologii choroby nerek (CKD-EPI) dla uczestników> = 18 lat, a formułę Schwartza zastosowano dla uczestników <18 lat. Linia bazowa jest pierwszą oceną po świadomej zgody lub później, ale przed rozpoczęciem gromadzenia komórek macierzystych. Jeśli nie ma zapisów podczas kontroli, zastosowano ostatnią ocenę przed świadomą zgodą.

Uwaga: Chociaż dane są dostarczane dla tej miary wyniku, wyniki dla tego wyniku nie są w pełni dojrzałe, dopóki nie osiągnie długoterminowego okresu obserwacji w badaniu LTF-307. Wyniki przedstawione poniżej należy interpretować w tym kontekście.
Linia bazowa, miesiąc 12 i miesiąc 24
Liczba uczestników z przejściem od wartości wyjściowej w funkcji serca-płucnej poprzez echokardiogram (tricuspid regurgitant prędkość strumienia [TRJV]) u uczestników grupy C
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 24

TRJV w czasie dla każdego uczestnika sklasyfikowano do 2 kategorii: <2,5 m/s vsus> = 2,5 m/s. Wyższa wartość TRJV wskazuje na gorszy wynik. Wartość TRJV> 2,5 m/s była związana z wyższym ryzykiem powikłań, szczególnie u uczestników z chorobą sierpowatą z powodu hemolizy i nadciśnienia płucnego. Baza była pierwszą oceną po świadomej zgody lub po uruchomieniu, ale przed rozpoczęciem gromadzenia komórek macierzystych. Jeśli nie ma zapisów podczas kontroli, zastosowano ostatnią ocenę przed świadomą zgodą.

Uwaga: Chociaż dane są dostarczane dla tej miary wyniku, wyniki dla tego wyniku nie są w pełni dojrzałe, dopóki nie osiągnie długoterminowego okresu obserwacji w badaniu LTF-307. Wyniki przedstawione poniżej należy interpretować w tym kontekście.
Linia bazowa, miesiąc 24
Liczba uczestnika z przesunięciem się od wartości wyjściowej w funkcji serca-płuc za pomocą testów czynności płuc (PFTS) u uczestników grupy C
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 24

PFT w czasie każdego uczestnika zostały sklasyfikowane do jednej z pięciu kategorii: normalne, obturacyjne, restrykcyjne, mieszane obturacyjne i restrykcyjne i izolowane niskie DLCO (zdolność rozproszenia tlenku węgla). Tutaj zgłaszane są tylko niezerowe wartości. Baza była pierwszą oceną po świadomej zgody lub po uruchomieniu, ale przed rozpoczęciem gromadzenia komórek macierzystych. Jeśli nie ma zapisów podczas kontroli, zastosowano ostatnią ocenę przed świadomą zgodą.

Uwaga: Chociaż dane są dostarczane dla tej miary wyniku, wyniki dla tego wyniku nie są w pełni dojrzałe, dopóki nie osiągnie długoterminowego okresu obserwacji w badaniu LTF-307. Wyniki przedstawione poniżej należy interpretować w tym kontekście.
Linia bazowa, miesiąc 24
Zmiana od linii bazowej w licznikach podczas 6-minutowego testu spaceru u uczestników grupy C
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 12 i miesiąc 24
6-minutowy test spaceru mierzy odległość w metrach chodzonych w ciągu 6 minut i może być użyty do oceny czynności płucnej. Baza była pierwszą oceną po świadomej zgody lub po uruchomieniu, ale przed rozpoczęciem gromadzenia komórek macierzystych.
Linia bazowa, miesiąc 12 i miesiąc 24
Zmiana od wartości wyjściowej w jakości życia zgłaszanej przez pacjenta, mierzoną przez pacjenta zgłoszone System informacji o pomiarze wyników-57 (PROMIS-57): domena (wynik T-wynik) u uczestników grupy C
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 24
Profil PROMIS-57 był zgłaszanym przez siebie kwestionariuszem oceniającym jakość życia w różnych 7 domenach (interferencja bólu, funkcja fizyczna, zaburzenia snu, zdolność do uczestnictwa w role społecznej i działaniach, lęku, depresji i zmęczeniu) u uczestników> = 18 lat. Te 7 domen jest ocenianych na 5-punktowej skali Likert i przekształcone w standaryzowane wyniki T z średnią 50 i standardową liczbę ludności na podstawie liczby ludności. Wyższy wynik T: lepsza funkcja fizyczna, satysfakcja z uczestnictwa w ról społecznych i zdolność uczestnictwa w role społecznej w działaniach; Wyższy wynik T: gorszy lęk, depresja, zmęczenie, zaburzenia snu i zakłócenia bólu. Wartość ujemna wskazuje na poprawę, a wartość dodatnia wskazuje na poprawę stanu. Baza była pierwszą oceną po świadomej zgody lub po uruchomieniu, ale przed rozpoczęciem gromadzenia komórek macierzystych.
Linia bazowa, miesiąc 24
Zmiana od wartości wyjściowej w jakości życia zgłaszanej przez pacjenta, mierzoną przez PRYSIS-57: wynik intensywności bólu u uczestników grupy C
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 24
Profil PROMIS-57 był zgłaszanym przez siebie kwestionariuszem oceniającym jakość życia w różnych dziedzinach u uczestników> = 18 lat. Intensywność bólu oceniono od 0 do 10, przy czym wyższe wyniki wskazują na większą intensywność bólu. Wartość ujemna wskazuje na poprawę intensywności bólu, a wartość dodatnia wskazuje na poprawę lub pogarszanie się intensywności bólu. Baza była pierwszą oceną po świadomej zgody lub po uruchomieniu, ale przed rozpoczęciem gromadzenia komórek macierzystych.
Linia bazowa, miesiąc 24
Zmiana od wartości wyjściowej w jakości życia zgłaszanej przez pacjenta, mierzoną przez pacjenta zgłoszone System informacji o pomiarze wyników- 49 (PROMIS-49)): domena (wynik T-T-) u uczestników grupy C
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 24
Profil PROMIS-49 był zgłaszany przez siebie kwestionariusz oceniający jakość życia w różnych 6 domenach (ruchliwość funkcji fizycznych, relacje rówieśnicze, zakłócenia bólu, lęk, depresja i zmęczenie) u uczestników <= 18 lat. Te 6 domen jest ocenianych w 5-punktowej skali Likerta i przekształcane w znormalizowane wyniki T o średniej 50 i odchyleniu standardowym 10 w oparciu o ogólną populację USA. Im wyższy wynik T, lepsza mobilność funkcji fizycznych i relacje rówieśnicze; Wyższy wynik T, co gorsza z lękiem, objawami depresji, zmęczeniem i zakłóceniami bólu. Wartość ujemna wskazuje na poprawę, a wartość dodatnia wskazuje na poprawę stanu. Baza była pierwszą oceną po świadomej zgody lub po uruchomieniu, ale przed rozpoczęciem gromadzenia komórek macierzystych.
Linia bazowa, miesiąc 24
Zmiana od wartości wyjściowej w jakości życia zgłaszanej przez pacjenta, mierzoną przez PRYSIS-49: wynik intensywności bólu u uczestników grupy C
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 24
Profil PROMIS-49 był zgłaszany przez siebie kwestionariusz oceniający jakość życia w różnych dziedzinach u uczestników <= 18 lat. Intensywność bólu oceniono od 0 do 10, przy czym wyższe wyniki wskazują na większą intensywność bólu. Wartość ujemna wskazuje na poprawę intensywności bólu, a wartość dodatnia wskazuje na poprawę lub pogarszanie się intensywności bólu. Baza była pierwszą oceną po świadomej zgody lub po uruchomieniu, ale przed rozpoczęciem gromadzenia komórek macierzystych.
Linia bazowa, miesiąc 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

bluebird bio

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Anjulika Chawla, MD, FAAP, bluebird bio, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 lutego 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 lipca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 stycznia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 maja 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 maja 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

16 maja 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HGB-206

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Bluebird bio stawia na przejrzystość. Odpowiednio pozbawione elementów umożliwiających identyfikację zbiory danych na poziomie pacjenta i dokumenty uzupełniające mogą być udostępniane (jeśli jest to dozwolone na mocy umowy lub w inny sposób prawnie) po zakończeniu badania i po złożeniu wszystkich stosownych wniosków regulacyjnych na podstawie tego badania. Udostępnianie danych poszczególnych pacjentów będzie odbywać się zgodnie z kryteriami ustalonymi przez bluebird bio i/lub najlepsze praktyki branżowe w celu ochrony informacji poufnych i zachowania prywatności uczestników badania. W przypadku pytań prosimy o kontakt pod adresem datasharing@bluebirdbio.com.

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj