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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von bb1111 bei schwerer Sichelzellanämie

7. März 2025 aktualisiert von: bluebird bio

Eine Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Gentherapie durch Transplantation autologer CD34+-Stammzellen, die ex vivo mit dem lentiviralen Vektor LentiGlobin BB305 bei Patienten mit schwerer Sichelzellanämie transduziert wurden

Dies ist eine nicht-randomisierte, offene, multizentrische Einzeldosis-Phase-1/2-Studie mit etwa 50 Erwachsenen und Jugendlichen mit schwerem SCD. Die Studie wird die Transplantation hämatopoetischer Stammzellen (HSC) (HSCT) unter Verwendung von bb1111 (auch bekannt als LentiGlobin BB305 Drug Product for SCD) untersuchen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Teilnahme der Probanden an dieser Studie erfolgt 2 Jahre nach der Transplantation. Probanden, die sich für diese Studie anmelden, werden gebeten, an einer anschließenden Langzeit-Follow-up-Studie teilzunehmen, in der die Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung, die sie erhalten, für weitere 13 Jahre überwacht wird, also insgesamt 15 Jahre nach der Infusion des Arzneimittels.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

54

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten
      • New York, New York, Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 50 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Zum Zeitpunkt der Zustimmung ≥ 12 und ≤ 50 Jahre alt sein.
  2. Diagnose der Sichelzellanämie (SCD) mit entweder βS/βS- oder βS/β0- oder βS/β+-Genotyp.

  3. Habe schwere SCD. d. h. im Rahmen geeigneter unterstützender Pflegemaßnahmen für SCD (z. B. Schmerzbehandlungsplan) in den 24 Monaten vor der Einverständniserklärung mindestens 4 schwere VOE erlebt haben.

    Für die Zwecke dieser Studie ist eine schwere VOE definiert als ein Ereignis ohne medizinisch festgestellte andere Ursache als einen Gefäßverschluss, das einen ≥ 24-Stunden-Besuch im Krankenhaus oder in der Notaufnahme (ER) oder mindestens 2 Besuche in a Tageseinheit oder Notaufnahme über 72 Stunden, wobei beide Besuche eine intravenöse Behandlung erfordern. Ausnahme: Priapismus erfordert keine Krankenhauseinweisung, erfordert jedoch einen Besuch in einer medizinischen Einrichtung; 4 Priapismus-Episoden, die einen Besuch in einer medizinischen Einrichtung (ohne stationäre Aufnahme) erfordern, reichen aus, um das Kriterium zu erfüllen.

  4. Karnofsky-Performance-Status von ≥ 60 (≥ 16 Jahre) oder Lansky-Performance-Status von ≥ 60 (< 16 Jahre).
  5. Haben entweder zu irgendeinem Zeitpunkt in der Vergangenheit ein Versagen von Hydroxyharnstoff (HU) erlebt oder müssen eine Intoleranz gegenüber HU haben (definiert als Patient, der laut PI-Beurteilung nicht in der Lage ist, HU weiter einzunehmen).
  6. Wurden mindestens in den letzten 24 Monaten vor der Einverständniserklärung in medizinischen Zentren behandelt und überwacht, die detaillierte Aufzeichnungen über die Vorgeschichte von SCD geführt haben.

Ausschlusskriterien:

  1. Positiv für das Vorhandensein des humanen Immundefizienzvirus Typ 1 oder 2 (HIV-1 und HIV-2), des Hepatitis-B-Virus (HBV) oder des Hepatitis-C-Virus (HCV).
  2. Klinisch signifikante und aktive bakterielle, virale, pilzliche oder parasitäre Infektion.
  3. Unzureichende Knochenmarkfunktion, definiert durch eine absolute Neutrophilenzahl von < 1000/µl (< 500/µl bei Patienten unter HU-Behandlung) oder eine Thrombozytenzahl von < 100.000/µl.
  4. Jegliche schwere zerebrale Vaskulopathie in der Vorgeschichte: definiert durch offenen oder hämorrhagischen Schlaganfall; anormaler transkranieller Doppler [≥200 cm/s] mit Notwendigkeit einer chronischen Transfusion; oder Okklusion oder Stenose im Willis-Polygon; oder Vorhandensein von Moyamoya-Krankheit. Subjekte mit radiologischem Nachweis eines stummen Infarkts ohne eines der oben genannten Kriterien wären weiterhin förderfähig

  5. Fortgeschrittene Lebererkrankung, definiert als:

    1. Anhaltender Aspartat-Transaminase-, Alanin-Transaminase- oder direkter Bilirubinwert > 3 × die obere Grenze des Normalwerts (ULN) oder
    2. Baseline-Prothrombinzeit oder partielle Thromboplastinzeit > 1,5× ULN, bei Verdacht auf eine Lebererkrankung oder
    3. Magnetresonanztomographie (MRT) der Leber, die eindeutige Hinweise auf eine Zirrhose zeigt, oder
    4. MRT-Befunde, die auf eine aktive Hepatitis, signifikante Fibrose, nicht schlüssige Hinweise auf eine Zirrhose oder eine Eisenkonzentration in der Leber von ≥ 15 mg/g hindeuten, erfordern eine Nachsorge-Leberbiopsie bei Personen im Alter von ≥ 18 Jahren. Bei Personen unter 18 Jahren sind diese MRT-Befunde ausschließend, es sei denn, eine Leberbiopsie könnte nach Meinung des Prüfarztes zusätzliche Daten zur Bestätigung der Eignung liefern und wäre sicher durchzuführen. Wenn eine Leberbiopsie basierend auf MRT-Befunden durchgeführt wird, ist jeder Hinweis auf Zirrhose, überbrückende Fibrose oder signifikante aktive Hepatitis ausschließend.
  6. Jegliche Kontraindikationen für die Anwendung von Plerixafor während der Mobilisierung hämatopoetischer Stammzellen und jegliche Kontraindikationen für die Anwendung von Busulfan und anderen Arzneimitteln, die während der myeloablativen Konditionierung erforderlich sind, einschließlich Überempfindlichkeit gegen die Wirkstoffe oder einen der sonstigen Bestandteile.
  7. Jede frühere oder aktuelle maligne oder Immunschwächeerkrankung, mit Ausnahme von zuvor behandelten, nicht lebensbedrohlichen, geheilten Tumoren wie Plattenepithelkarzinomen der Haut.
  8. Vorheriger Erhalt eines allogenen Transplantats.
  9. Unmittelbares Familienmitglied mit einem bekannten oder vermuteten familiären Krebssyndrom.
  10. Diagnose einer signifikanten psychiatrischen Störung des Probanden, die nach Einschätzung des Ermittlers die Fähigkeit zur Teilnahme an der Studie ernsthaft beeinträchtigen könnte.
  11. Schwangerschaft oder Stillzeit bei einer Frau nach der Geburt oder Fehlen einer angemessenen Empfängnisverhütung für fruchtbare Personen.
  12. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfpräparat innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening.
  13. Vorheriger Erhalt einer Gentherapie.
  14. Patienten, die während der Konditionierung durch Thrombozytentransplantation eine kurative Antikoagulationstherapie benötigen (Patienten, die prophylaktische Dosen von Antikoagulanzien erhalten, sind geeignet).
  15. Erythrozytentransfusion nicht möglich.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gruppe a
Teilnehmer, die Rettungszellen hatten, die durch Knochenmarkernte-Methode gesammelt wurden und eine Behandlung mit Lovo-Cel erhalten hatten, die aus autologen CD34+ hämatopoetischen Stammzellen (HSCs) und Vorläuferstammzellen (PSCs) (PSCs) (gemeinsam als hämatopoetische Stammzellen und Vorläufer-Zellen, HSPCS), die von Beteiligung mit kranker Zellen (SCDS-Zellen) bezeichnet wurden, mit SCD-Zellen (SCDS-Zellen) oder von Knochenmarkts, mit dem mit Knochenmarrow mit Krankern mit Krankheiten mit Krankheiten mit Krankheiten mit Krankheiten mit Krankheiten mit Krankheiten), bestehen, bestehen. BB305 Lentiviraler Vektor, der das menschliche Beta-A-T87Q-Globin-Gen codiert (der ursprüngliche Arzneimittelherstellungsprozess für diese Studie).
Genetisch: lovo-cel
lovo-cel wird durch intravenöse Infusion nach myeloablativer Konditionierung mit Busulfan verabreicht.
Andere Namen:
  • lovotibeglogene autotemcel
  • LentiGlobin BB305 Arzneimittelprodukt für SCD
  • bb1111
  • Mit autologen CD34+-Zellen angereicherte Population mit SCD, die HSCs und PSCs enthält, transduziert mit dem lentiviralen BB305-Vektor, der das βA-T87Q-Globin-Gen kodiert, suspendiert in Kryokonservierungslösung.
Experimental: Gruppe b

Die Teilnehmer des Gruppe B1 hatte Rettungszellen und Arzneimittelzellen, die durch Knochenmarkernte-Methode gesammelt wurden, und das Arzneimittelprodukt wurde mit autologen CD34+ HSPCs hergestellt, die durch Knochenmarkernte erzeugt wurden, die mit dem BB305-Lentiviralvektor transduziert wurden, das das menschliche Beta-A-T87Q-Globin-Gen codiert. Das Arzneimittelprodukt dieses Teilnehmers wurde in zwei Lose hergestellt, die jeweils zwei verschiedene Herstellungsprozesse (das ursprüngliche Arzneimittelherstellungsprozess und ein raffiniertes Arzneimittelherstellungsprozess) verwenden.

Die Mobilisierung und Apherese der Gruppe B2 Plerixafor wurden zur Sammlung von Rettungszellen und explorativen Herstellungsentwicklung verwendet. Ein einzelner Teilnehmer der Gruppe B2 erhielt eine Behandlung von Lovo-Cel, die mit autologen CD34+ HSPCs hergestellt wurden, die durch die mit BB305 lentiviralen Vektor transduzierte Knochenmark-Ernte gesammelt wurden, die das menschliche Beta-A-T87Q-Globin-Gen codiert (nur mit dem raffinierten Arzneimittelherstellungsprozess).

HINWEIS: Die Gruppen B1 und B2 werden als "Gruppe B" für Ergebnisse berichteten.
Genetisch: lovo-cel
lovo-cel wird durch intravenöse Infusion nach myeloablativer Konditionierung mit Busulfan verabreicht.
Andere Namen:
  • lovotibeglogene autotemcel
  • LentiGlobin BB305 Arzneimittelprodukt für SCD
  • bb1111
  • Mit autologen CD34+-Zellen angereicherte Population mit SCD, die HSCs und PSCs enthält, transduziert mit dem lentiviralen BB305-Vektor, der das βA-T87Q-Globin-Gen kodiert, suspendiert in Kryokonservierungslösung.
Experimental: Gruppe c
Plerixafor -Mobilisierung und -Apherese wurden zur Sammlung von Rettungszellen und zum Arzneimittel verwendet. Die Teilnehmer erhielten eine Behandlung von Lovo-Cel, die mit autologen CD34+ HSPCs hergestellt wurden, die durch Plerixafor-Mobilisierung und Apherese mit BB305-Lentiviralvektor, die das menschliche Beta-A-T87Q-Globin-Gen kodiert, unter Verwendung eines weiteren raffinierten Fertigungsprozesses, der dem kommerziellen Fertigung kodiert, zusammengestellt wurde.
Genetisch: lovo-cel
lovo-cel wird durch intravenöse Infusion nach myeloablativer Konditionierung mit Busulfan verabreicht.
Andere Namen:
  • lovotibeglogene autotemcel
  • LentiGlobin BB305 Arzneimittelprodukt für SCD
  • bb1111
  • Mit autologen CD34+-Zellen angereicherte Population mit SCD, die HSCs und PSCs enthält, transduziert mit dem lentiviralen BB305-Vektor, der das βA-T87Q-Globin-Gen kodiert, suspendiert in Kryokonservierungslösung.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer der Gruppe C, die eine vollständige Auflösung von Vaso-Occlusive-Ereignissen erreichten (VOE-CR)
Zeitfenster: Von 6 bis 18 Monaten nach Lovo-Cel-Infusion
VOE-CR wurde als vollständige Auflösung der beurteilten Voes zwischen 6 Monaten und 18 Monaten nach Lovo-Cel-Infusion definiert. Alle gemeldeten VOEs wurden auch von einem unabhängigen Ereignisbeschaffungsausschuss zum Zwecke der Endpunktanalyse beurteilt. Die VOES wurden vom Entscheidungsausschuss festgelegt, nachdem sie sich auf Protokollvoe bezog. Das Komitee war für die VOE -Bewertung verantwortlich und feststellte, ob ein Ereignis Kriterien für eine VOE für alle gemeldeten Ereignisse erfüllte.
Von 6 bis 18 Monaten nach Lovo-Cel-Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer der Gruppe C mit vollständiger Auflösung von schwerer VOEs (SVOE-CR)
Zeitfenster: Von 6 bis 18 Monaten nach Lovo-Cel-Infusion
SVOE-CR wurde in der 6 bis 18 Monate nach Lovo-Cel-Infusion als vollständige Auflösung von SVOES definiert. Alle gemeldeten VOEs (einschließlich SVOES) wurden von einem unabhängigen Ereignis -Rechtsprechungsausschuss zum Zwecke der Endpunktanalyse (als bezeichnete SVOES bezeichnet) verurteilt. SVOE wurde vom Entscheidungsausschuss festgelegt, nachdem er sich auf die Protokolldefinition von SVOE verwies. Das Komitee war für die VOE -Bewertung verantwortlich und feststellte, ob eine Veranstaltung die Kriterien für eine SVOE für alle gemeldeten Ereignisse erfüllte.
Von 6 bis 18 Monaten nach Lovo-Cel-Infusion
Prozentsatz der Teilnehmer der Gruppe C, die Globin -Reaktion erreicht haben
Zeitfenster: Ab mindestens 60 Tagen nach der letzten PRBC-Transfusion bis zum 24. Monat nach Lovo-Cel-Infusion 24

Die Globin-Antwort ist definiert als die folgenden Kriterien für eine kontinuierliche Zeit von mindestens 6 Monaten nach Lovo-Cel-Infusion (ab mindestens 60 Tagen nach der letzten Überfüllung der roten Blutkörperchen):

  1. Gewichteter durchschnittlicher Hbat87Q-Prozentsatz nicht transfundiertes Gesamthb> = 30% und
  2. Gewichteter durchschnittlicher nicht übertransfundiertes Gesamthöhung von> = 3 g/dl im Vergleich zu Grundlinien Gesamt-HB oder gewichteter durchschnittlicher nicht transfundiertes Gesamt-HB> = 10 g/dl
Ab mindestens 60 Tagen nach der letzten PRBC-Transfusion bis zum 24. Monat nach Lovo-Cel-Infusion 24
Prozentsatz der Teilnehmer der Gruppe C, die die Definition der Globin -Reaktion im Monat 24 entsprechen
Zeitfenster: Vom ersten Datum der Globin-Antwort auf Monat 24 Post Lovo-Cel Infusion

Die Globin-Antwort im Monat 24 wurde definiert als kontinuierlich erfüllte die folgenden Kriterien vom ersten Datum der Globin-Antwort initiieren bis zum Monat 24 Bewertung nach Lovo-Cel-Infusion:

  1. Gewichteter durchschnittlicher Hbat87Q-Prozentsatz nicht transfundiertes Gesamthb> = 30% und
  2. Gewichteter durchschnittlicher nicht übertransfundiertes Gesamthöhung von> = 3 g/dl im Vergleich zu Grundlinien Gesamt-HB oder gewichteter durchschnittlicher nicht transfundiertes Gesamt-HB> = 10 g/dl
Vom ersten Datum der Globin-Antwort auf Monat 24 Post Lovo-Cel Infusion
Dauer der Globinreaktion bei Teilnehmern der Gruppe C
Zeitfenster: Vom ersten Datum der Globin-Antwort auf Monat 24 Post Lovo-Cel Infusion

Die Dauer der Globin-Antwort ist der Zeitraum vom ersten Datum der Globin-Antwort initiieren bis zum Datum der Bewertung der letzten Hochdruck-Flüssigchromatographie (HPLC), sodass der gewichtete durchschnittliche HBAT87Q (%) bei nicht transfundierten Gesamt-HB- und nicht transfundierten Gesamt-HB-HB kontinuierlich erfüllt.

  1. Gewichteter durchschnittlicher Hbat87Q-Prozentsatz nicht transfundiertes Gesamthb> = 30% und
  2. Gewichteter durchschnittlicher nicht übertransfundiertes Gesamthöhung von> = 3 g/dl im Vergleich zu Grundlinien Gesamt-HB oder gewichteter durchschnittlicher nicht transfundiertes Gesamt-HB> = 10 g/dl
Vom ersten Datum der Globin-Antwort auf Monat 24 Post Lovo-Cel Infusion
Wechseln Sie in der annualisierten Anzahl der VOEs in Gruppe C -Teilnehmer von der Ausgangswert
Zeitfenster: Von Grundlinien bis zu 24 Monaten nach Lovo-Cel-Infusion
Die Änderung von der Ausgangswert in der annualisierten Anzahl der VOEs wurde von 24 Monaten nach Lovo-Cel-Infusion im Vergleich zu den 24 Monaten vor der Einwilligung nach informierter Einwilligung bewertet. Alle gemeldeten VOEs wurden auch von einem unabhängigen Ereignis -Rechtsprechungsausschuss zum Zwecke der Ergebnisanalyse beurteilt. Die VOES wurden vom Entscheidungsausschuss festgelegt, nachdem sie sich auf die Protokolldefinition von VOE bezogen. Das Komitee war für die VOE -Bewertung verantwortlich und feststellte, ob ein Ereignis Kriterien für eine VOE für alle gemeldeten Ereignisse erfüllte.
Von Grundlinien bis zu 24 Monaten nach Lovo-Cel-Infusion
Wechseln Sie in der annualisierten Anzahl von SVOES in der Gruppe C -Teilnehmer von der Ausgangswert
Zeitfenster: Von Grundlinien bis zu 24 Monaten nach Lovo-Cel-Infusion
Die Änderung von der Ausgangswert in der annualisierten Anzahl von SVOES wurde von 24 Monaten nach Lovo-Cel-Infusion im Vergleich zu 24 Monaten vor der Einwilligung nach informierter Einwilligung bewertet. Alle gemeldeten VOEs (einschließlich SVOES) wurden von einem unabhängigen Ereignis -Rechtsprechungsausschuss zum Zwecke der Endpunktanalyse beurteilt. SVOE wurde vom Entscheidungsausschuss festgelegt, nachdem er sich auf die Protokolldefinition von SVOE verwies. Das Komitee war für die VOE -Bewertung verantwortlich und feststellte, ob eine Veranstaltung die Kriterien für eine SVOE für alle gemeldeten Ereignisse erfüllte.
Von Grundlinien bis zu 24 Monaten nach Lovo-Cel-Infusion
Prozentsatz der Teilnehmer der Gruppe C mit einer vollständigen Auflösung von VOE zwischen 6 und 24 Monaten nach Lovo-Cel-Infusion (VOE-CR24)
Zeitfenster: Von 6 bis 24 Monaten nach Lovo-Cel-Infusion
VOE-CR24, definiert als vollständige Auflösung von VOE zwischen 6 Monaten und 24 Monaten nach Lovo-Cel-Infusion. Alle gemeldeten VOEs wurden auch von einem unabhängigen Ereignis -Rechtsprechungsausschuss zum Zwecke der Ergebnisanalyse beurteilt. Die VOES wurden vom Entscheidungsausschuss festgelegt, nachdem sie sich auf die Protokolldefinition von VOE bezogen. Das Komitee war für die VOE -Bewertung verantwortlich und feststellte, ob ein Ereignis Kriterien für eine VOE für alle gemeldeten Ereignisse erfüllte.
Von 6 bis 24 Monaten nach Lovo-Cel-Infusion
Prozentsatz der Teilnehmer der Gruppe C mit einer vollständigen Auflösung von SVOES zwischen 6 und 24 Monaten nach Lovo-Cel-Infusion (SVOE-CR24)
Zeitfenster: Von 6 bis 24 Monaten nach Lovo-Cel-Infusion
SVOE-CR24, definiert als vollständige Auflösung von SVOES in 6 bis 24 Monaten nach Lovo-Cel-Infusion im Vergleich zu 24 Monaten vor der Einwilligung. Alle gemeldeten VOEs (einschließlich SVOES) wurden von einem unabhängigen Ereignis -Rechtsprechungsausschuss zum Zwecke der Ergebnisanalyse beurteilt. SVOE wurde vom Entscheidungsausschuss festgelegt, nachdem er sich auf die Protokolldefinition von SVOE verwies. Das Komitee war für die VOE -Bewertung verantwortlich und feststellte, ob eine Veranstaltung die Kriterien für eine SVOE für alle gemeldeten Ereignisse erfüllte.
Von 6 bis 24 Monaten nach Lovo-Cel-Infusion
Prozentsatz der Teilnehmer der Gruppe C mit mindestens 75% Reduzierung der annualisierten SVOES (SVOE-75)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach Lovo-Cel-Infusion
SVOE-75, definiert als mindestens eine Reduzierung der annualisierten SVOES um 75% in den 24 Monaten nach Lovo-Cel-Infusion im Vergleich zu 24 Monaten vor der Einwilligung nach informierter Einwilligung. Alle gemeldeten VOEs (einschließlich SVOES) wurden von einem unabhängigen Ereignis -Rechtsprechungsausschuss zum Zwecke der Ergebnisanalyse beurteilt. SVOE wurde vom Entscheidungsausschuss festgelegt, nachdem er sich auf die Protokolldefinition von SVOE verwies. Das Komitee war für die VOE -Bewertung verantwortlich und feststellte, ob eine Veranstaltung die Kriterien für eine SVOE für alle gemeldeten Ereignisse erfüllte.
Bis zu 24 Monate nach Lovo-Cel-Infusion
Wechsel von der Ausgangswert in annualisierten VOE-bezogenen Krankenhauseinweisungen bei Teilnehmern der Gruppe C
Zeitfenster: Von der Entlassung nach Krankenhaus bis 24 24
Die Änderung von der Ausgangswert wurde als annualisierte Anzahl von VOE-bezogenen Krankenhauseinweisungen während der Nachschließung nach dem Ausbau der Produktinfusion in der letzten Studie abzüglich abzüglich annualisierter Anzahl von VoE-bezogenen Krankenhauseinweisungen zu Studienbeginn berechnet. Die Grundlinie war in 24 Monaten vor der Einverständniserklärung eine annualisierte Anzahl von VOE-bezogenen Krankenhauseinweisungen.
Von der Entlassung nach Krankenhaus bis 24 24
Wechsel von der Ausgangswert in annualisierten VOE-bezogenen Gesamttagen in der Gruppe C-Teilnehmer in der Gruppe C ins Krankenhaus eingeliefert
Zeitfenster: Von der Entlassung nach Krankenhaus bis 24 24
Die Änderung von der Basis wurde als annualisierte Anzahl von VOE-bezogenen Krankenhaustagen während der Entladung von Produkten nach dem Ausbruch in der letzten Studienbesuch abzüglich abzüglich annualisierter Anzahl von VOE-verwandten Krankenhaustagen zu Studienbeginn berechnet. Die Grundlinie war in 24 Monaten vor der Einverständniserklärung in einer annualisierten Anzahl von VOE-bezogenen Krankenhaustagen.
Von der Entlassung nach Krankenhaus bis 24 24
Gewichtter Durchschnitt von nicht transfundiertem Gesamt-HB bei Teilnehmern der Gruppe C
Zeitfenster: Im Monat 6, 12, 18 und 24 Post Lovo-Cel-Infusion
Nicht transfundiertes Gesamt-HB war der Gesamt-G/DL von HBS + HBF + Hba2 + HBAT87Q für Teilnehmer ohne Beta + Allel oder HBS + HBF + HBA2 + HBAT87Q + HBA für Teilnehmer mit Beta + Allel.
Im Monat 6, 12, 18 und 24 Post Lovo-Cel-Infusion
Gewichtter Durchschnitt des HBS-Prozentsatzes (%) bei nicht transfundiertem Gesamt-HB bei den Teilnehmern der Gruppe C
Zeitfenster: Im Monat 6, 12, 18 und 24 Post Lovo-Cel-Infusion
HBS % in nicht transfundiertes Gesamt-HB = (HBS/ Nicht-transfundiertes Gesamthb)*100.
Im Monat 6, 12, 18 und 24 Post Lovo-Cel-Infusion
Prozentsatz der Teilnehmer der Gruppe C, die <= 70%, <= 60% und <= 50% gewichteten Durchschnitt von HBS% in nicht transfundiertem Gesamt-HB erreichten
Zeitfenster: Im Monat 6, 12, 18 und 24 Post Lovo-Cel-Infusion
HBS % in nicht transfundiertes Gesamt-HB = (HBS/ Nicht-transfundiertes Gesamthb)*100. Der Nenner des Prozentsatzes basiert auf der Gesamtzahl der Teilnehmer, die bei dem Besuch einen nicht-misstrauischen Wert haben.
Im Monat 6, 12, 18 und 24 Post Lovo-Cel-Infusion
Gewichtter Durchschnitt von Hbat87Q % in nicht transfundiertem Gesamt-HB bei Teilnehmern der Gruppe C
Zeitfenster: Im Monat 6, 12, 18 und 24 Post Lovo-Cel-Infusion
Hbat87Q % in nicht transfundiertem Gesamt-HB wurde berechnet als: Hbat87Q / nicht transfundiertes Gesamt-Hb *100.
Im Monat 6, 12, 18 und 24 Post Lovo-Cel-Infusion
Gewichtter Durchschnitt von Nicht-HBS- % bei nicht transfundiertem Gesamt-HB bei Teilnehmern der Gruppe C
Zeitfenster: Im Monat 6, 12, 18 und 24 Post Lovo-Cel-Infusion
Nicht-HBS-Prozentsatz bei nicht transfundiertem Gesamthilfe von HB = [(HBF + HBA2 + HBAT87Q)/ Nicht-transfundiertes Gesamt-HB] *100. Für Teilnehmer mit Beta + Allel wurde HBA auch für "Nicht-HBs" für Proben berechnet, die nach der letzten PRBC-Transfusion eingenommen wurden.
Im Monat 6, 12, 18 und 24 Post Lovo-Cel-Infusion
Nicht übertransfundiertes Gesamt-HB (G/DL) im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Von Infusion bis zum 24. Monat
Nicht transfundiertes Gesamt-HB war der Gesamt-G/DL von HBS + HBF + Hba2 + HBAT87Q für Teilnehmer ohne Beta + Allel oder HBS + HBF + HBA2 + HBAT87Q + HBA für Teilnehmer mit Beta + Allel.
Von Infusion bis zum 24. Monat
HBS % in nicht transfundiertes Gesamt-HB im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Von Infusion bis zum 24. Monat
HBS (%) in nicht transfundiertem Gesamt-HB = (HBS / Nicht-transfundiertes Gesamt-Hb)*100.
Von Infusion bis zum 24. Monat
Hbat87Q % in nicht transfundiertem Gesamt-HB im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Von Infusion bis zum 24. Monat
Hbat87Q (%) in nicht transfundiertem Gesamthilfe von HB = (HBAT87Q / Nicht-transfundiertes Gesamt-Hb)*100.
Von Infusion bis zum 24. Monat
Nicht-HBS- % der nicht übertransfundierten Gesamt-HB im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Von Infusion bis zum 24. Monat
Nicht-HBS % in nicht transfundiertes Gesamt-HB = [(HBF + Hba2 + HBAT87Q)/ nicht transfundiertes Gesamt-HB] *100.
Von Infusion bis zum 24. Monat
Wechseln Sie von der Grundlinie in der Absolut -Retikulozytenzahl bei Teilnehmern der Gruppe C
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 12 und Monat 24
Retikulozyten sind unreife RBCs, die sich im Knochenmark entwickeln und etwa einen Tag im Blutkreislauf zirkulieren, bevor sie sich zu reifen RBCs entwickeln. Aufgrund des Verlusts von reifen RBCs während der Hämolyse besteht normalerweise ein hoher Bedarf, um neue RBCs bei Probanden mit SCD zu produzieren, was zu einem höheren Absolut -Retikulozytenzahlen führt. Für diese Ergebnisbasis ist die erste Einschätzung zu oder nach der Einwilligung nach informierter Einwilligung, jedoch vor Beginn der Stammzellsammlung.
Grundlinie, Monat 12 und Monat 24
Änderung von Ausgangswert in Prozent (%) Retikulozyten/Erythrozyten bei Teilnehmern der Gruppe C
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 12 und Monat 24
Retikulozyten sind unreife RBCs, die sich im Knochenmark entwickeln und etwa einen Tag im Blutkreislauf zirkulieren, bevor sie sich zu reifen RBCs entwickeln. Der Anteil der Retikulozyten/Erythrozyten im Blut beträgt normalerweise 0,5 bis 2,5% und wird erhöht, wenn eine periphere hämolytische Anämie vorliegt. Aufgrund des Verlusts von reifen RBCs während der Hämolyse besteht in der Regel ein hoher Bedarf, neue RBCs bei Probanden mit SCD zu produzieren, was zu einer höheren Retikulozytenzahlen führt. Für dieses Ergebnis ist Baseline die erste Bewertung der oder nach informierten Einwilligung, jedoch vor Beginn der Stammzellsammlung.
Grundlinie, Monat 12 und Monat 24
Wechseln Sie von Bilirubin in der Gruppe C -Teilnehmer von der Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 12 und Monat 24
Die Verringerung der roten Blutkörperchen mit Lovo-Cel kann die nachgeschalteten Komplikationen einschließlich der Hämolyse reduzieren oder beseitigen. Das gesamte Bilirubin ist ein Marker für die RBC -Hämolyse und so hindeutet der Anstieg der gesamten Bilirubinspiegel auf eine erhöhte Hämolyse. Für dieses Ergebnis ist Baseline die erste Bewertung der oder nach informierten Einwilligung, jedoch vor Beginn der Stammzellsammlung.
Grundlinie, Monat 12 und Monat 24
Wechseln Sie in Haptoglobin in den Teilnehmern der Gruppe C von Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 12 und Monat 24
Die Verringerung der roten Blutkörperchen mit Lovo-Cel kann die nachgeschalteten Komplikationen einschließlich der Hämolyse reduzieren oder beseitigen. Haptoglobin ist ein Marker für die RBC -Hämolyse, und so deutet eine Erhöhung der Haptoglobinspiegel auf eine erhöhte Hämolyse hin. Für dieses Ergebnis ist Baseline die erste Bewertung der oder nach informierten Einwilligung, jedoch vor Beginn der Stammzellsammlung. Es ist zu beachten, dass die Basis -Haptoglobin -Spiegel durch eine Reihe von Faktoren beeinflusst werden können, die zu Variabilität führen, einschließlich (, aber nicht beschränkt auf andere Therapien), die ein Teilnehmer erhält (wie Bluttransfusionen oder Hydroxyurea), die die Interpretierbarkeit dieser Daten einschränken.
Grundlinie, Monat 12 und Monat 24
Änderung von der Ausgangswert in Lactat -Dehydrogenase (LDH) bei Teilnehmern der Gruppe C
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 12 und Monat 24
Die Verringerung der roten Blutkörperchen mit Lovo-Cel kann die nachgeschalteten Komplikationen einschließlich der Hämolyse reduzieren oder beseitigen. Die Laktatdehydrogenase ist ein Marker für die RBC -Hämolyse, und so schlägt eine Erhöhung der LDH -Spiegel eine erhöhte Hämolyse auf. Für dieses Ergebnis ist die Basislinie die erste Bewertung auf oder nach der Einverständniserklärung, jedoch vor Beginn der Stammzellsammlung.
Grundlinie, Monat 12 und Monat 24
Wechseln Sie von der Ausgangswert in Herz -T2* zu MRT bei Teilnehmern der Gruppe C
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 24

Partikel intrazelluläres Eisen verursachen eine Verkürzung des Magnetresonanz -Relaxationsparameters T2 aufgrund der mikroskopischen Magnetfeldinhomogenität. Ein Myokard -T2 -Wert von 40 ms, der 0,50 mg/g trockenes Eisen entspricht, wurde weit verbreitet als normaler Mittelwert. Myokard T2. Werte unter 20 ms werden als abnormal angesehen, und Werte unter 10 ms auf ein hohes Risiko für Herzmorbidität und Mortalität. Für dieses Ergebnis wurde die Grundlinie als erste Einschätzung der Einwilligung oder nach der Einleitung der Stammzellsammlung definiert. Wenn keine Aufzeichnungen beim Screening, wurde die letzte Bewertung vor der Einverständniserklärung verwendet.

HINWEIS: Während Daten für diese Ergebnismaßnahme bereitgestellt werden, wird erwartet, dass die Ergebnisse für dieses Ergebnis nicht vollständig ausgereift sind, bis ein längerer Langzeitverfolgung der Teilnehmer in der Studie LTF-307 erreicht wurde. Die nachstehend dargestellten Ergebnisse sollten in diesem Kontext interpretiert werden.
Grundlinie, Monat 24
Wechseln Sie in Serumferritin bei den Teilnehmern der Gruppe C vom Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 12 und Monat 24

Serumferritin wird üblicherweise für eine indirekte Schätzung von Body Iron Stores verwendet. Obwohl es empfindlich ist, ist es für die Eisenüberladung nicht spezifisch, da es in einer Vielzahl von ansteckenden und entzündlichen Zuständen und in Gegenwart einer Zytolyse erhöht werden kann. Für dieses Ergebnis war Baseline die erste Bewertung der oder nach informierten Zustimmung, jedoch vor Beginn der Stammzellsammlung.

HINWEIS: Während Daten für diese Ergebnismaßnahme bereitgestellt werden, wird erwartet, dass die Ergebnisse für dieses Ergebnis nicht vollständig ausgereift sind, bis ein längerer Langzeitverfolgung der Teilnehmer in der Studie LTF-307 erreicht wurde. Die nachstehend dargestellten Ergebnisse sollten in diesem Kontext interpretiert werden.
Grundlinie, Monat 12 und Monat 24
Veränderung von der Ausgangswert in der Lebereisenkonzentration (LIC) durch Magnetresonanztomographie (MRT) bei Teilnehmern der Gruppe C
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 24

Die Leber -Eisenkonzentration von mehr als 15 mg pro Gramm Trockengewicht (mg/g) ist mit einem erhöhten Risiko für Lebererkrankungen und Herztoxizität verbunden, während die Spiegel zwischen 7 und 15 mg/g das Risiko einer Leberfibrose und endokrinen Komplikationen verbessern. Die Leber -Eisenkonzentration von mehr als 1,8 mg/g Trockengewicht wird als abnormal angesehen. Organschäden treten jedoch im Allgemeinen nicht mit Werten von weniger als 7 mg/g auf. Für dieses Ergebnis wurde die Grundlinie als erste Einschätzung der Einwilligung oder nach der Einleitung der Stammzellsammlung definiert. Wenn keine Aufzeichnungen beim Screening, wurde die letzte Bewertung vor der Einverständniserklärung verwendet.

HINWEIS: Während Daten für diese Ergebnismaßnahme bereitgestellt werden, wird erwartet, dass die Ergebnisse für dieses Ergebnis nicht vollständig ausgereift sind, bis ein längerer Langzeitverfolgung der Teilnehmer in der Studie LTF-307 erreicht wurde. Die nachstehend dargestellten Ergebnisse sollten in diesem Kontext interpretiert werden.
Grundlinie, Monat 24
Wechsel von der Ausgangslinie im annualisierten Volumen von PRBC -Transfusionen bei Teilnehmern der Gruppe C
Zeitfenster: Von 6 Monaten bis 24 Monate nach Lovo-Cel-Infusion
Die Änderung von der Basislinie wurde in 6 bis 24 Monaten nach Lovo -Cel -Infusion - annualisiertes Volumen von PRBC -Transfusionen zu Studienbeginn als annualisiertes Volumen der PRBC -Transfusionen berechnet. Baseline war das annualisierte Volumen der PRBC -Transfusion in den 24 Monaten vor der Einverständniserklärung.
Von 6 Monaten bis 24 Monate nach Lovo-Cel-Infusion
Wechsel von der Ausgangswert in annualisierter Anzahl von PRBC -Transfusionen (Packed Rote Bloodcell) bei Teilnehmern der Gruppe C
Zeitfenster: Von 6 Monaten bis 24 Monate nach Lovo-Cel-Infusion
Die Änderung von der Basislinie wurde in 6 bis 24 Monaten nach Lovo -Cel -Infusion - annualisierte Anzahl von PRBC -Transfusionen zu Studienbeginn als annualisierte Anzahl von PRBC -Transfusionen berechnet. Baseline war die annualisierte Anzahl der PRBC -Transfusion in den 24 Monaten vor der Einverständniserklärung.
Von 6 Monaten bis 24 Monate nach Lovo-Cel-Infusion
Wechseln Sie von der Grundlinie in den Erythropoietin -Niveaus bei Teilnehmern der Gruppe C
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 12 und Monat 24
Erythropoietin ist ein Hormon, das hauptsächlich von den Nieren als Reaktion auf Hypoxie produziert wird und durch Anämie verursacht werden kann. Patienten mit SCD produzieren typischerweise höher als die normalen Serum -Erythropoietin -Spiegel. Die Baseline ist die erste Bewertung der oder nach informierten Einwilligung, jedoch vor Beginn der Stammzellsammlung.
Grundlinie, Monat 12 und Monat 24
Änderung von der Grundlinie in der Herz-Pulmonary-Funktion durch linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) bei Teilnehmern der Gruppe C
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 24

LVEF ist das zentrale Maß für die linksventrikuläre systolische Funktion. LVEF ist der Anteil des in Systole ausgestoßenen Kammervolumens (Schlagvolumen) in Bezug auf das Blutvolumen im Ventrikel am Ende von Diastole (enddiastolisches Volumen). Dies wurde mit Echo gemessen. Die Baseline war die erste Einschätzung der Einwilligung oder nach der Einverständniserklärung, jedoch vor Beginn der Stammzellsammlung. Wenn keine Aufzeichnungen beim Screening, wurde die letzte Bewertung vor der Einverständniserklärung verwendet.

HINWEIS: Während Daten für diese Ergebnismaßnahme bereitgestellt werden, wird erwartet, dass die Ergebnisse für dieses Ergebnis nicht vollständig ausgereift sind, bis ein längerer Langzeitverfolgung der Teilnehmer in der Studie LTF-307 erreicht wurde. Die nachstehend dargestellten Ergebnisse sollten in diesem Kontext interpretiert werden.
Grundlinie, Monat 24
Wechseln Sie vom Ausgangswert im Serumtransferrinrezeptor in Teilnehmern der Gruppe C der Gruppe C
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 12 und Monat 24
Transferrin ist ein zirkulierendes Eisenträgerprotein, das Eisen über den Transferrinrezeptor an Zellen liefert, und als Indikator für überschüssiges Eisen im Körper wurden Serumtransferrezeptor -Spiegel verwendet. Zusätzlich wird der Transferrinrezeptor in Erythroblasten stark exprimiert, und es wurde gezeigt, dass die erhöhten Spiegel der löslichen Form (Serumtransferrinrezeptor) mit erhöhten Spiegeln der Erythropoese assoziiert sind. Die Baseline ist die erste Bewertung der oder nach informierten Einwilligung, jedoch vor Beginn der Stammzellsammlung.
Grundlinie, Monat 12 und Monat 24
Änderung von Ausgangswert in der Nierenfunktion, gemessen anhand der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (EGFR) bei Teilnehmern der Gruppe C
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 12 und Monat 24

EGFR wurde durch die CKD-EPI-Formel (CORNICE Nierenerkrankung Epidemiology Collaboration) für die Teilnehmer> = 18 Jahre alt und die Schwartz-Formel für Teilnehmer <18 Jahre verwendet. Die Baseline ist die erste Bewertung der oder nach informierten Einwilligung, jedoch vor Beginn der Stammzellsammlung. Wenn keine Aufzeichnungen beim Screening, wurde die letzte Bewertung vor der Einverständniserklärung verwendet.

HINWEIS: Während Daten für diese Ergebnismaßnahme bereitgestellt werden, wird erwartet, dass die Ergebnisse für dieses Ergebnis nicht vollständig ausgereift sind, bis ein längerer Langzeitverfolgung der Teilnehmer in der Studie LTF-307 erreicht wurde. Die nachstehend dargestellten Ergebnisse sollten in diesem Kontext interpretiert werden.
Grundlinie, Monat 12 und Monat 24
Anzahl der Teilnehmer mit Verschiebung des Grundliniens in der Herzpulmonalfunktion über Echokardiogramm (Trikuspidalregurgitant Jet Geschwindigkeit [TRJV]) in Teilnehmern der Gruppe C
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 24

TRJV im Laufe der Zeit für jeden Teilnehmer wurde in 2 Kategorien eingeteilt: <2,5 m/s gegen> = 2,5 m/s. Ein höherer Wert von TRJV zeigt ein schlechteres Ergebnis an. Ein TRJV -Wert von> 2,5 m/s war mit einem höheren Komplikationsrisiko verbunden, insbesondere bei Teilnehmern mit Sichelzellenerkrankungen aufgrund von Hämolyse und pulmonaler Hypertonie. Die Baseline war die erste Einschätzung der Einwilligung oder nach der Einverständniserklärung, jedoch vor Beginn der Stammzellsammlung. Wenn keine Aufzeichnungen beim Screening, wurde die letzte Bewertung vor der Einverständniserklärung verwendet.

HINWEIS: Während Daten für diese Ergebnismaßnahme bereitgestellt werden, wird erwartet, dass die Ergebnisse für dieses Ergebnis nicht vollständig ausgereift sind, bis ein längerer Langzeitverfolgung der Teilnehmer in der Studie LTF-307 erreicht wurde. Die nachstehend dargestellten Ergebnisse sollten in diesem Kontext interpretiert werden.
Grundlinie, Monat 24
Anzahl des Teilnehmer
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 24

PFTs im Laufe der Zeit jedes Teilnehmers wurden in eine der fünf Kategorien eingeteilt: normale, obstruktive, restriktive, gemischte obstruktive und restriktive und isolierte niedrige DLCO (Kohlenmonoxiddiffuskapazität). Hier werden nur Werte ungleich Null gemeldet. Die Baseline war die erste Einschätzung der Einwilligung oder nach der Einverständniserklärung, jedoch vor Beginn der Stammzellsammlung. Wenn keine Aufzeichnungen beim Screening, wurde die letzte Bewertung vor der Einverständniserklärung verwendet.

HINWEIS: Während Daten für diese Ergebnismaßnahme bereitgestellt werden, wird erwartet, dass die Ergebnisse für dieses Ergebnis nicht vollständig ausgereift sind, bis ein längerer Langzeitverfolgung der Teilnehmer in der Studie LTF-307 erreicht wurde. Die nachstehend dargestellten Ergebnisse sollten in diesem Kontext interpretiert werden.
Grundlinie, Monat 24
Wechseln Sie vom Ausgangswert in Metern, die während 6-minütiger Walk-Test in den Teilnehmern der Gruppe C gelaufen sind
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 12 und Monat 24
Der 6-minütige Walk-Test misst den Abstand in Messgeräten, der 6 Minuten lang gelaufen ist, und kann zur Beurteilung der Lungenfunktion verwendet werden. Die Baseline war die erste Einschätzung der Einwilligung oder nach der Einverständniserklärung, jedoch vor Beginn der Stammzellsammlung.
Grundlinie, Monat 12 und Monat 24
Änderung von der vom Patienten gemessenen Lebensqualität von Patienten, gemessen anhand von Patienten mit gemeldeten Ergebnissen, die Messungsinformationssystem-57 (Promis-57): Domäne (T-Score) bei Teilnehmern der Gruppe C
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 24
Das Promis-57-Profil war ein selbst gemeldeter Fragebogen zur Bewertung der Lebensqualität in verschiedenen 7 Domänen (Schmerzinterferenz, körperliche Funktion, Schlafstörung, Fähigkeit, an sozialen Rollen und Aktivitäten, Angstzuständen, Depressionen und Müdigkeit) bei Teilnehmern> = 18 Jahre alt zu sein. Das höhere T-Score: Das Bessere der physischen Funktion, die Zufriedenheit der Teilnahme an sozialen Rollen und die Fähigkeit der Teilnahme an sozialen Rollen an Aktivitäten; Das höhere T-Score: Das schlechtere Begriff, Depression, Müdigkeit, Schlafstörung und Schmerzstörung. Ein negativer Wert zeigt eine Verbesserung an, und ein positiver Wert zeigt keine Verbesserung des Zustands an. Die Baseline war die erste Einschätzung der Einwilligung oder nach der Einverständniserklärung, jedoch vor Beginn der Stammzellsammlung.
Grundlinie, Monat 24
Veränderung von der Grundlinie in der von Patienten gemeldeten Lebensqualität gemessen an der Promis-57: Schmerzintensitätsbewertung bei Teilnehmern der Gruppe C
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 24
Das Promis-57-Profil war ein selbstberichteter Fragebogen zur Bewertung der Lebensqualität in verschiedenen Bereichen in den Teilnehmern> = 18 Jahre alt. Die Schmerzintensität wurde von 0 auf 10 bewertet, wobei höhere Werte auf eine größere Schmerzintensität hinweisen. Ein negativer Wert zeigt eine Verbesserung der Schmerzintensität an und ein positiver Wert zeigt keine Verbesserung oder Verschlechterung der Schmerzintensität an. Die Baseline war die erste Einschätzung der Einwilligung oder nach der Einverständniserklärung, jedoch vor Beginn der Stammzellsammlung.
Grundlinie, Monat 24
Änderung von der vom Patienten gemessenen Lebensqualität von Patienten, gemessen anhand von Patienten mit gemeldeten Ergebnissen, Messungsinformationssystem- 49 (Promis-49)): Domäne (T-Score) in den Teilnehmern der Gruppe C
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 24
Das Promis-49-Profil war ein selbstberichteter Fragebogen zur Bewertung der Lebensqualität in verschiedenen 6 Domänen (Mobilität der physischen Funktion, Gleichaltrige, Schmerzinterferenz, Angst, Depression und Müdigkeit) bei Teilnehmern <= 18 Jahre. Diese 6 Domänen werden auf einer 5-Punkte-Likert-Skala bewertet und in standardisierte T-Scores mit einem Mittelwert von 50 und einer Standardabweichung von 10 auf der Grundlage einer US-allgemeinen Bevölkerung umgewandelt. Das höhere des t-score, die bessere der physischen Funktionsmobilität und die Gleichaltrigenbeziehungen; Das höhere T-Score, desto schlechter von Angstzuständen, Depressionssymptomen, Müdigkeit und Schmerzmischung. Ein negativer Wert zeigt eine Verbesserung an, und ein positiver Wert zeigt keine Verbesserung des Zustands an. Die Baseline war die erste Einschätzung der Einwilligung oder nach der Einverständniserklärung, jedoch vor Beginn der Stammzellsammlung.
Grundlinie, Monat 24
Veränderung von der Grundlinie in der von Patienten gemeldeten Lebensqualität gemessen an der Promis-49: Schmerzintensitätsbewertung bei Teilnehmern der Gruppe C
Zeitfenster: Grundlinie, Monat 24
Das Promis-49-Profil war ein selbstberichteter Fragebogen zur Bewertung der Lebensqualität in verschiedenen Bereichen der Teilnehmer <= 18 Jahre. Die Schmerzintensität wurde von 0 auf 10 bewertet, wobei höhere Werte auf eine größere Schmerzintensität hinweisen. Ein negativer Wert zeigt eine Verbesserung der Schmerzintensität an und ein positiver Wert zeigt keine Verbesserung oder Verschlechterung der Schmerzintensität an. Die Baseline war die erste Einschätzung der Einwilligung oder nach der Einverständniserklärung, jedoch vor Beginn der Stammzellsammlung.
Grundlinie, Monat 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

bluebird bio

Ermittler

  • Studienleiter: Anjulika Chawla, MD, FAAP, bluebird bio, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Februar 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Juli 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Januar 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Mai 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Mai 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

16. Mai 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. März 2025

Zuletzt verifiziert

1. März 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HGB-206

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Bluebird Bio setzt sich für Transparenz ein. Entsprechend anonymisierte Datensätze und unterstützende Dokumente auf Patientenebene können nach Abschluss der Studie und sobald alle anwendbaren behördlichen Einreichungen auf der Grundlage dieser Studie durchgeführt wurden, weitergegeben werden (sofern vertraglich oder anderweitig gesetzlich zulässig). Die Weitergabe individueller Patientendaten erfolgt nach den von bluebird bio festgelegten Kriterien und/oder nach Best Practices der Branche, um vertrauliche Informationen zu schützen und die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu wahren. Für Anfragen kontaktieren Sie uns bitte unter datasharing@bluebirdbio.com.

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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