Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus ihonalaisesta abataseptista diffuusin ihon systeemisen skleroosin hoitoon (ASSET)

torstai 13. helmikuuta 2020 päivittänyt: Dinesh Khanna, MD, MS

Vaiheen 2 tutkimus ihonalaisen abataseptin vs. lumelääkkeen arvioimiseksi diffuusissa ihon systeemisessä skleroosissa – kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, satunnaistettu kontrolloitu tutkimus.

Tutkimuksen hypoteesi on, että SC abatasepti on turvallinen ja osoittaa tehoa (parannus modifioidussa Rodnan-pisteessä [mRSS]) potilailla, joilla on diffuusi ihon systeeminen skleroosi (dcScc) verrattuna vastaavaan lumelääkkeeseen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on satunnaistettu lumekontrolloitu kaksoissokkoutettu vaihe 2 potilailla, joilla on dcSSc. Kelpoiset osallistujat satunnaistetaan suhteessa 1:1 joko 125 mg:n SC-abataseptiin tai vastaavaan lumelääkkeeseen dcSSc-sairauden keston mukaan (<18 kuukautta vs. >18 - </=36 kuukautta). Tutkimukseen osallistujia hoidetaan 12 kuukauden ajan kaksoissokkotutkimuksen lääkityshoidolla, minkä jälkeen he saavat vielä 24 viikkoa avointa SC-abataseptihoitoa. 86 potilasta satunnaistetaan noin 35 keskukseen Yhdysvalloissa, Kanadassa ja Euroopassa. Tavoitteena on analysoida 74 osallistujaa. Tutkijoiden tutkimuksessa testataan, onko abatasepti tilastollisesti parempi kuin lumelääke MRSS:n alentamisessa 12. kuukaudella, ja tutkitaan abataseptin kykyä estää tai kääntää etenemistä potilailla, joilla on varhainen taudin kesto ja alhaisemmat MRSS-pisteet, sekä kääntää vakiintunut sairaus potilailla, joilla sairaus on pidempi. kesto ja korkeammat MRSS-pisteet.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

88

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A4V2
        • St. Joseph Health Care London
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 3L9
        • Mount Sinai Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1E2
        • Jewish General Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90045
        • Arthritis Associates of Southern California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • University of California- Los Angeles
      • Redwood City, California, Yhdysvallat, 94063
        • Stanford University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20009
        • Georgetown University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Northwestern University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
        • Boston University
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02116
        • Harvard Mass General
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08831
        • Rutgers University Clinical Research Center
    • New York
      • Albany, New York, Yhdysvallat, 12203
        • Steffens Scleroderma Center
      • Great Neck, New York, Yhdysvallat, 11021
        • Northwell Health
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10021
        • Hospital for Special Surgery
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
        • Ohio State University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15261
        • University of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • University of Texas Health Center at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98122
        • Swedish Health Services

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Systemaattisen skleroosin diagnoosi (SSc), joka on määritelty käyttämällä vuoden 2013 American College of Rheumatology / European Union League Against Rheumatism -luokitusta.
  2. Diffuusi systeeminen skleroosi (dcSSc), jonka ovat määritelleet LeRoy ja Medsger
  3. Taudin kesto ≤ 36 kuukautta (määritelty aika ensimmäisestä ei-Raynaud-ilmiön ilmenemisestä)
  4. Taudin kesto ≤ 18 kuukautta: ≥ 10 ja ≤ 35 mRSS-yksikköä seulontakäynnillä

  5. Taudin kesto > 18-36 kuukautta: ≥ 15 ja ≤ 45 mRSS-yksikköä seulontakäynnillä ja jokin seuraavista:

    • Lisäys ≥ 3 mRSS-yksiköissä verrattuna viimeiseen käyntiin edellisten 1–6 kuukauden aikana
    • Yhden uuden kehon alueen mukana ≥ 2 mRSS-yksikköä verrattuna viimeiseen käyntiin edellisten 1-6 kuukauden aikana
    • Kaksi uutta kehon aluetta, joissa on ≥ 1 mRSS-yksikköä verrattuna viimeiseen käyntiin edellisten 1-6 kuukauden aikana
    • 1 tai useampi jänteen kitkahana
  6. Ikä ≥ 18 vuotta seulontakäynnillä
  7. Jos nainen on hedelmällisessä iässä, potilaalla on oltava negatiivinen raskaustesti seulonta- ja lähtökäynneillä

  8. Suun kautta otettavat kortikosteroidit (≤ 10 mg/vrk prednisonia tai vastaavaa) ja tulehduskipulääkkeet ovat sallittuja, jos potilaalla on vakaa annostusohjelma

    • 2 viikkoa ennen peruskäyntiä mukaan lukien.
  9. ACE:n estäjät, kalsiumkanavasalpaajat, protonipumpun estäjät ja/tai oraaliset verisuonia laajentavat lääkkeet ovat sallittuja, jos potilas saa vakaan annoksen ≥ 2 viikkoa ennen peruskäyntiä mukaan lukien.

Poissulkemiskriteerit:

  1. muu reumaattinen sairaus kuin dcSSc; on hyväksyttävää ottaa mukaan potilaat, joilla on fibromyalgia ja sklerodermaan liittyvä myopatia
  2. Rajoitettu ihon systeeminen skleroosi tai siniskleroderma seulontakäynnillä
  3. Suuri leikkaus (mukaan lukien nivelleikkaus) 8 viikon sisällä ennen seulontakäyntiä
  4. Infektoitunut haava ennen satunnaistamista
  5. Hoito millä tahansa tutkimusaineella ≤ 4 viikon (tai 5 tutkimuslääkkeen puoliintumisajan, sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä lähtötilanteesta
  6. Aikaisempi hoito soluja tuhoavilla hoidoilla, mukaan lukien tutkimusaineet, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, CAMPATH, anti-CD4, anti-CD5, anti-CD3, anti-CD19 ja ABA
  7. Anti-CD20 ja syklofosfamidi 12 kuukauden sisällä ennen lähtökohtaista käyntiä.
  8. Suonensisäisen immunoglobuliinin (IVIG) käyttö 12 viikon sisällä ennen lähtökohtaista käyntiä
  9. Aiempi hoito klorambusiililla, luuytimensiirto tai lymfoidin kokonaissäteilytys
  10. Rokotus elävällä/heikennetyllä rokotteella ≤ 4 viikon sisällä ennen peruskäyntiä
  11. Hoito metotreksaatilla, hydroksiklorokiinilla, syklosporiini A:lla, atsatiopriinilla, mykofenolaattimofetiilirapamysiinillä, kolkisiinilla tai D-penisillamiinilla ≤ 4 viikon sisällä ennen peruskäyntiä
  12. Hoito etanerseptillä ≤ 2 viikon sisällä, infliksimabilla, sertolitsumabilla, golimumabilla, ABA:lla tai adalimumabilla ≤ 8 viikon sisällä, anakinralla ≤ 1 viikon sisällä ennen lähtökohtaista käyntiä
  13. Keuhkosairaus, jossa FVC ≤ 50 % ennustetusta tai DLCO (korjaamaton hemoglobiinin suhteen) ≤ 40 % seulontakäynnillä ennustetusta
  14. Keuhkovaltimon hypertensio (PAH) määritettynä oikean sydämen katetroinnilla tai PAH:n hyväksymillä PAH-lääkkeillä. On hyväksyttävää käyttää PDFE-5-estäjiä Raynaud'n ja sormihaavojen hoitoon.
  15. Tuberkuloosiriskissä olevat henkilöt. Erityisesti tämän tutkimuksen ulkopuolelle suljetaan osallistujat, joilla on ollut aktiivinen tuberkuloosi viimeisen kolmen vuoden aikana, vaikka se olisi hoidettu; sinulla on ollut aktiivinen tuberkuloosi yli 3 vuotta sitten, ellei ole olemassa todisteita siitä, että aiempi tuberkuloosihoito oli keston ja tyypin mukaan sopiva; nykyinen kliininen, radiografinen tai laboratoriotodistus aktiivisesta tuberkuloosista; ja piilevä tuberkuloosi, jota ei hoidettu onnistuneesti (≥ 4 viikkoa).
  16. Positiivinen hepatiitti B:n pinta-antigeenille ennen peruskäyntiä
  17. Positiivinen hepatiitti C -antigeenille, jos hepatiitti C -viruksen esiintyminen osoitettiin myös polymeraasiketjureaktiolla tai rekombinantti-immunoblot-määrityksellä ennen lähtökohtakäyntiä
  18. Tuberkuloosiriskissä olevat henkilöt. Erityisesti tämän tutkimuksen ulkopuolelle suljetaan osallistujat, joilla on ollut aktiivinen tuberkuloosi viimeisen kolmen vuoden aikana, vaikka se olisi hoidettu; sinulla on ollut aktiivinen tuberkuloosi yli 3 vuotta sitten, ellei ole olemassa todisteita siitä, että aiempi tuberkuloosihoito oli keston ja tyypin mukaan sopiva; nykyinen kliininen, radiografinen tai laboratoriotodistus aktiivisesta tuberkuloosista; ja piilevä tuberkuloosi, jota ei hoidettu onnistuneesti (≥ 4 viikkoa).
  19. Mikä tahansa seuraavista seulontakäynnillä: Hemoglobiini <8,5 g/dl; WBC < 3 000/mm3 (< 3 x 109/l); verihiutaleet < 100 000/mm3 (< 3 x 109/l); seerumin kreatiniini > 2 x ULN; seerumin ALT tai AST > 2 x ULN
  20. Vakava ihon paksuuntuminen (mRSS 3) reisien, olkavarsien tai vatsan sisäosissa
  21. Potilaat, joilla on ollut anafylaksia abataseptille

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Abatasepti
125 mg SC abataseptia vs. SC lumelääke viikoittain 12 kuukauden ajan, 24 viikon avoimella jatko-ajalla
Lääke: Abatasepti
Koehenkilöitä hoidetaan 125 mg:n abataseptin tai lumelääkkeen injektioilla viikoittain 52 viikon ajan.
Muut nimet:
  • Orencia
Placebo Comparator: Plasebo
125 mg lumelääkettä
Lääke: Plasebo
125 mg lumelääkettä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien osuus, joilla on vähintään yksi haittatapahtuma (AE) tai vakava haittatapahtuma (SAE) yhden vuoden aikana
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Turvallisuutta mitataan haittavaikutuksilla, mukaan lukien kliinisesti merkittävät muutokset elintoimintoissa, laboratoriotestien poikkeavuudet ja abataseptin kliininen siedettävyys sekä vakavia haittavaikutuksia.
52 viikkoa
Muutos muokatun Rodnanin ihopisteen (mRSS) lähtötasosta 12. kuukauteen
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 52 viikkoa
Hoidon tehokkuutta ihofibroosiin mitataan muutoksilla lähtötasosta kuukauteen 12 mRSS:ssä, joka on ihon paksuuden mitta. mRSS-pisteet ovat välillä 0–51, ja korkeampi pistemäärä osoittaa SSc:n suurempaa vakavuutta (huonompi tulos).
Lähtötilanne ja 52 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 12 kokonaissairauden potilaan yleisarvioinnissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 52
Potilaan kokonaisarvio kokonaissairaudesta edustaa potilaan arviota potilaan globaalista sklerodermasta 0 (erinomainen) -10 (erittäin huono) Likert-asteikolla. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa tulosta.
Lähtötilanne ja viikko 52
Muutos perustilanteesta kuukauteen 12 lääkärin yleisessä yleissairauden arvioinnissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 52
Tämä arvio edustaa lääkärin arviota potilaan nykyisestä taudin aktiivisuudesta 0 (erinomainen) -10 (erittäin huono) Likert-asteikolla. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa tulosta.
Lähtötilanne ja viikko 52
Muutos prosentteina ennustettu FVC
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 52 viikkoa
FVC on pakotettu vitaalikapasiteetti, keuhkojen toiminnan mitta. FVC % Predicted lasketaan Hankinsonin yhtälöiden [Hankinson JL, Odencrantz JR, Fedan KB. Spirometriset viitearvot otoksesta Yhdysvaltain yleisestä väestöstä. Am J Respir Crit Care Med. 1999;159(1):179-87], jotka sisältävät iän, sukupuolen ja rodun. Se lasketaan muodossa (havaittu FVC / FVC ennustettu) * 100, jossa ennustettu FVC lasketaan suhteessa vertailupopulaatioon.
Lähtötilanne ja 52 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 12 FVC:ssä (ml)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 52
FVC = pakotettu vitaalikapasiteetti, keuhkojen toiminnan mitta
Lähtötilanne ja viikko 52
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 12 HAQ-DI:ssä - Kaiken kaikkiaan
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 52
HAQ-DI on Health Assessment Question Disability Index, joka arvioi potilaan toimintakyvyn laajuutta. HAQ-DI:n kokonaispistemäärä vaihtelee 0:sta (ei vammaisuutta) 3:een (vaikea vamma). Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa tulosta.
Lähtötilanne ja viikko 52
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 12 SHAQ-DI VAS:ssa – kokonaissairaus
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 52
Skleroderma-terveyden arviointikysymys Vammaisuusindeksin visuaaliset analogiset asteikot (VAS) arvioivat digitaalisten haavaumien, Raynaud'n, maha-suolikanavan vaurioita, hengitystä ja yleistä sairautta. Taudin vakavuuden VAS-asteikko vaihtelee 0:sta (ei sairautta) 150:een (erittäin vakava). Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa tulosta.
Lähtötilanne ja viikko 52
Vaihda perustilasta kuukauteen 12 SHAQ-DI VAS - Hengityksessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 52
Skleroderma-terveyden arviointikysymys Vammaisuusindeksin visuaaliset analogiset asteikot (VAS) arvioivat digitaalisten haavaumien, Raynaud'n, maha-suolikanavan vaurioita, hengitystä ja yleistä sairautta. VAS-asteikko, joka kertoo, kuinka paljon hengitysvaikeuksia häiritsi päivittäistä toimintaa, vaihtelee 0:sta (älä rajoita toimintaa) 150:een (erittäin vakava rajoitus). Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa tulosta.
Lähtötilanne ja viikko 52
Vaihda perustilasta kuukauteen 12 SHAQ-DI VAS - Raynaud'sissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 52
Skleroderma-terveyden arviointikysymys Vammaisuusindeksin visuaaliset analogiset asteikot (VAS) arvioivat digitaalisten haavaumien, Raynaud'n, maha-suolikanavan vaurioita, hengitystä ja yleistä sairautta. VAS-asteikko sille, kuinka paljon Raynaud's häiritsi päivittäistä toimintaa, vaihtelee 0:sta (ei rajoita toimintaa) 150:een (erittäin vakava rajoitus). Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa tulosta.
Lähtötilanne ja viikko 52
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 12 SHAQ-DI VAS - Burden of Digital Ulcers -sovelluksessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 52
Skleroderma-terveyden arviointikysymys Vammaisuusindeksin visuaaliset analogiset asteikot (VAS) arvioivat digitaalisten haavaumien, Raynaud'n, maha-suolikanavan vaurioita, hengitystä ja yleistä sairautta. VAS-asteikko sille, kuinka paljon sormen haavaumat häiritsivät päivittäistä toimintaa, vaihtelee välillä 0 (ei rajoita toimintaa) 150:een (erittäin vakava rajoitus). Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa tulosta.
Lähtötilanne ja viikko 52
Muutos lähtötilanteesta 12. kuukauteen SHAQ-DI VAS - GI -osallistumisessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 52
Skleroderma-terveyden arviointikysymys Vammaisuusindeksin visuaaliset analogiset asteikot (VAS) arvioivat digitaalisten haavaumien, Raynaud'n, maha-suolikanavan vaurioita, hengitystä ja yleistä sairautta. VAS-asteikko siitä, kuinka paljon suolisto-ongelmat häiritsivät päivittäistä toimintaa, vaihtelee 0:sta (älä rajoita toimintaa) 150:een (erittäin vakava rajoitus). Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa tulosta.
Lähtötilanne ja viikko 52
Muutos lähtötilanteesta 12 kuukauteen turvonneiden nivelten määrässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 52 viikkoa
28 nivelestä arvioidaan turvotus (positiivinen tai negatiivinen). Turvonneiden nivelten lukumäärä vaihtelee välillä 0-28. Suurempi luku tarkoittaa huonompaa lopputulosta.
Lähtötilanne ja 52 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 12 tarjouskilpailujen yhteismäärissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 52 viikkoa
28 nivelen arkuus arvioidaan (positiivinen tai negatiivinen). Tarjousliitosten lukumäärä vaihtelee välillä 0-28. Suurempi luku tarkoittaa huonompaa lopputulosta.
Lähtötilanne ja 52 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 12 PROMIS-29:ssä - Fyysinen toiminta
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 52
Potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) 29-kohtaisia ​​lyhytmuotoisia terveysraportoituja elämänlaatumittauksia (PROMIS-29) hallinnoitiin. Käytettiin muunnettua pistemäärää (T-score) fyysisen funktioalueen osalta, jossa 50 (10) on relevantin vertailupopulaation keskiarvo (keskihajonna). Korkeammat pisteet vastaavat enemmän mitattavaa käsitettä (eli parempaa tulosta).
Lähtötilanne ja viikko 52
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 12 PROMIS-29:ssä - Ahdistus
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 52
Potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) 29-kohtaisia ​​lyhytmuotoisia terveysraportoituja elämänlaatumittauksia (PROMIS-29) hallinnoitiin. Käytettiin muunnettua pistemäärää (T-score) ahdistuneisuusalueelle, jossa 50 (10) on relevantin vertailupopulaation keskiarvo (keskihajonta). Korkeammat pisteet vastaavat enemmän mitattavaa käsitettä (eli huonompi tulos).
Lähtötilanne ja viikko 52
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 12 PROMIS-29:ssä - Masennus
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 52
Potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) 29-kohtaisia ​​lyhytmuotoisia terveysraportoituja elämänlaatumittauksia (PROMIS-29) hallinnoitiin. Käytettiin muunnettua pistemäärää (T-score) masennusalueelle, jossa 50 (10) on relevantin vertailupopulaation keskiarvo (keskihajonta). Korkeammat pisteet vastaavat enemmän mitattavaa käsitettä (eli huonompi tulos).
Lähtötilanne ja viikko 52
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 12 PROMIS 29:ssä - Väsymys
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 52
Potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) 29-kohtaisia ​​lyhytmuotoisia terveysraportoituja elämänlaatumittauksia (PROMIS-29) hallinnoitiin. Väsymysalueen muunnettua pistemäärää (T-score) käytettiin, jossa 50 (10) on relevantin vertailupopulaation keskiarvo (keskihajonta). Korkeammat pisteet vastaavat enemmän mitattavaa käsitettä (eli huonompi tulos).
Lähtötilanne ja viikko 52
Vaihda perustilanteesta kuukauteen 12 PROMIS-29:ssä - Unihäiriöt
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 52
Potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) 29-kohtaisia ​​lyhytmuotoisia terveysraportoituja elämänlaatumittauksia (PROMIS-29) hallinnoitiin. Käytettiin unihäiriöalueen muunnettua pistemäärää (T-score), jossa 50 (10) on relevantin vertailupopulaation keskiarvo (standardipoikkeama). Korkeammat pisteet vastaavat enemmän mitattavaa käsitettä (eli huonompi tulos).
Lähtötilanne ja viikko 52
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 12 PROMIS-29:ssä - Kipuhäiriöt
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 52
Potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) 29-kohtaisia ​​lyhytmuotoisia terveysraportoituja elämänlaatumittauksia (PROMIS-29) hallinnoitiin. Käytettiin muunnettua pistemäärää (T-score) kivun häiriöalueelle, jossa 50 (10) on relevantin vertailupopulaation keskiarvo (standardipoikkeama). Korkeammat pisteet vastaavat enemmän mitattavaa käsitettä (eli huonompi tulos).
Lähtötilanne ja viikko 52
Muutos perustilasta 12 kuukauteen PROMIS-29:ssä - Mahdollisuus osallistua sosiaalisiin rooleihin ja aktiviteetteihin
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 52
Potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) 29-kohtaisia ​​lyhytmuotoisia terveysraportoituja elämänlaatumittauksia (PROMIS-29) hallinnoitiin. Käytettiin muunnettua pistemäärää (T-score) kyvylle osallistua sosiaalisiin rooleihin ja aktiviteetteihin, jossa 50 (10) on relevantin vertailupopulaation keskiarvo (keskihajonta). Korkeammat pisteet vastaavat enemmän mitattavaa käsitettä (eli parempaa tulosta).
Lähtötilanne ja viikko 52
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 12 PROMIS-29:ssä - Kivun intensiteetti
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 52
Potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) 29-kohtaisia ​​lyhytmuotoisia terveysraportoituja elämänlaatumittauksia (PROMIS-29) hallinnoitiin. Käytettiin muunnettua pistemäärää (T-score) kivun intensiteettialueelle, jossa 50 (10) on relevantin vertailupopulaation keskiarvo (standardipoikkeama). Korkeammat pisteet vastaavat enemmän mitattavaa käsitettä (eli huonompi tulos).
Lähtötilanne ja viikko 52
Muutos lähtötasosta kuukauteen 12 SCTC GIT:ssä – yhdistelmäpisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 52
SCTC GIT on UCLA Scleroderma Clinical Trial Consortium Gastrointestinal Instrument. Se arvioi sklerodermaan liittyviä maha-suolikanavan oireita. Yhdistelmäpisteet vaihtelevat 0-2,83; 0 tarkoittaa parempaa terveyttä ja korkeampi pistemäärä huonompaa terveyttä.
Lähtötilanne ja viikko 52
ACR CRISS 12 kuukauden ikäisenä
Aikaikkuna: Viikko 52
American College of Rheumatology Combined Response Index in Systemic Sclerosis on yhdistetty päätepiste. Se määritetään 2-vaiheisessa prosessissa. Ensimmäisessä vaiheessa arvioidaan, onko potilaan munuaisten tai sydän-keuhkojen toiminta vähentynyt merkittävästi. Jos mikään näistä ei päde, toisessa vaiheessa arvioidaan paranemisen todennäköisyys mittaamalla muutokset viidessä tuloksessa ja integroimalla ne yhdeksi luvuksi käyttämällä yhtälöä, joka on kuvattu julkaisussa Khanna D, Berrocal VJ, et al. [American College of Rheumatology Provisional Composite Response Index for Clinical Trials in Early Diffuse Ctaneous Systemic Sclerosis. Niveltulehdus ja reumatologia. 2016; 68(2):299-311.]. Se sisältää muutokset muokatuissa Rodnan-ihopisteissä, prosentteina ennustetussa pakotetussa vitaalikapasiteetissa (FVC), potilaan ja lääkärin yleisarvioinnissa ja SHAQ-DI:ssä yhden vuoden aikana. Pisteet vaihtelevat 0-1; korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa lopputulosta.
Viikko 52
Vaihda lähtötasosta kuukauteen 12 PROMISissa - Väsymys
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 52
Potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) 8-kysymyksen lyhytmuotoinen terveysraportoitu elämänlaatu mittaa väsymystä. Käytettiin muunnettua pistemäärää (T-score), jossa 50 (10) on relevantin vertailupopulaation keskiarvo (keskihajonta). Korkeammat pisteet vastaavat enemmän mitattavaa käsitettä (eli huonompi tulos).
Lähtötilanne ja viikko 52
Vaihda perustilasta kuukauteen 12 PROMIS - Unihäiriöissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 52
Potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) 4-kysymyksen lyhytmuotoinen terveysraportoitu elämänlaatumittaus toteutettiin unihäiriöiden mittausalueella. Käytettiin muunnettua pistemäärää (T-score), jossa 50 (10) on relevantin vertailupopulaation keskiarvo (keskihajonta). Korkeammat pisteet vastaavat enemmän mitattavaa käsitettä (eli parempaa tulosta).
Lähtötilanne ja viikko 52
Muutos lähtötilanteesta 12. kuukauteen PROMISissa - Unen heikkeneminen
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 52
Potilaiden raportoimien tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) 8-kysymyksen lyhytmuotoinen terveysraportoitu elämänlaadun mittausalue annettiin unihäiriöitä. Käytettiin muunnettua pistemäärää (T-score), jossa 50 (10) on relevantin vertailupopulaation keskiarvo (keskihajonta). Korkeammat pisteet vastaavat enemmän mitattavaa käsitettä (eli huonompi tulos).
Lähtötilanne ja viikko 52
Vaihda perustilasta kuukauteen 12 HAQ-DI:ssä - pukeutuminen ja hoito
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 52
HAQ-DI on Health Assessment Question Disability Index, joka arvioi potilaan toimintakyvyn laajuutta. HAQ-DI-alipistemäärä vaihtelee 0:sta (ei vammaisuutta) 3:een (vaikea vamma). Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa tulosta.
Lähtötilanne ja viikko 52
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 12 HAQ-DI - Hygieniassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 52
HAQ-DI on Health Assessment Question Disability Index, joka arvioi potilaan toimintakyvyn laajuutta. HAQ-DI-alipistemäärä vaihtelee 0:sta (ei vammaisuutta) 3:een (vaikea vamma). Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa tulosta.
Lähtötilanne ja viikko 52
Muutos lähtötilanteesta 12. kuukauteen HAQ-DI:ssä - Syntyy
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 52
HAQ-DI on Health Assessment Question Disability Index, joka arvioi potilaan toimintakyvyn laajuutta. HAQ-DI-alipistemäärä vaihtelee 0:sta (ei vammaisuutta) 3:een (vaikea vamma). Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa tulosta.
Lähtötilanne ja viikko 52
Muuta lähtötilanteesta kuukauteen 12 HAQ-DI:ssä - Reach
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 52
HAQ-DI on Health Assessment Question Disability Index, joka arvioi potilaan toimintakyvyn laajuutta. HAQ-DI-alipistemäärä vaihtelee 0:sta (ei vammaisuutta) 3:een (vaikea vamma). Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa tulosta.
Lähtötilanne ja viikko 52
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 12 HAQ-DI:ssä - Syöminen
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 52
HAQ-DI on Health Assessment Question Disability Index, joka arvioi potilaan toimintakyvyn laajuutta. HAQ-DI-alipistemäärä vaihtelee 0:sta (ei vammaisuutta) 3:een (vaikea vamma). Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa tulosta.
Lähtötilanne ja viikko 52
Vaihda perustilasta kuukauteen 12 HAQ-DI - Gripissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 52
HAQ-DI on Health Assessment Question Disability Index, joka arvioi potilaan toimintakyvyn laajuutta. HAQ-DI-alipistemäärä vaihtelee 0:sta (ei vammaisuutta) 3:een (vaikea vamma). Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa tulosta.
Lähtötilanne ja viikko 52
Muutos lähtötilanteesta kuukauteen 12 HAQ-DI:ssä - Kävely
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 52
HAQ-DI on Health Assessment Question Disability Index, joka arvioi potilaan toimintakyvyn laajuutta. HAQ-DI-alipistemäärä vaihtelee 0:sta (ei vammaisuutta) 3:een (vaikea vamma). Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa tulosta.
Lähtötilanne ja viikko 52
Muutos perustilanteesta kuukauteen 12 HAQ-DI:ssä - Yhteiset päivittäiset toimet
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 52
HAQ-DI on Health Assessment Question Disability Index, joka arvioi potilaan toimintakyvyn laajuutta. HAQ-DI-alipistemäärä vaihtelee 0:sta (ei vammaisuutta) 3:een (vaikea vamma). Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa tulosta.
Lähtötilanne ja viikko 52

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Dinesh Khanna, MD, MS

Yhteistyökumppanit

Bristol-Myers Squibb
National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)

Tutkijat

  • Päätutkija: Dinesh Khanna, MD, MS, University of Michigan

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 1. syyskuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 12. syyskuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 17. lokakuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 3. kesäkuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 9. kesäkuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 11. kesäkuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 17. helmikuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. helmikuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. helmikuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IM101-344
  • 1UM1AI110557 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa