Immuunikokeet verinäytteissä lapsilta, joilla on ASD
torstai 21. marraskuuta 2024 päivittänyt: Benjamin Gesundheit
In vitro -immuunitestit ASD:tä sairastavien lasten verinäytteistä
Käyttäytymistestit ovat kultainen standardi ASD:n diagnosoinnissa.
Nämä testit, mukaan lukien ADOS ja ADI-R, ovat subjektiivisia, vaativat koulutetun henkilöstön suorittamiseen, ovat aikaa vieviä ja voidaan antaa vasta myöhemmällä iällä.
Veri-, virtsa- tai ulostepohjainen diagnostinen biomarkkeritesti ASD:lle mahdollistaisi objektiivisen varhaisen diagnoosin, mahdollisesti jo ennen kliinisten oireiden ilmaantumista, poistaisi koulutetun henkilöstön tarpeen ja mahdollistaisi varhaisen puuttumisen.
Tällainen testi ei ainoastaan säästäisi rahaa ja aikaa, vaan antaisi myös vihjeitä ASD:n patogeneesiin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
On kertynyt näyttöä siitä, että ainakin osalla lapsista, joilla on diagnosoitu ASD, on myös poikkeavia immuunitoimintoja. Tässä tutkimuksessa pyritään tunnistamaan tarkemmin lasten mahdollisten immuunihäiriöiden luonne.
Tutkimuksessa noudatetaan tapauskontrollisuunnitelmaa, johon osallistuvat seuraavat kohortit:
- pienillä lapsilla, joilla on diagnosoitu ASD
- pienet lapset, joilla on diagnosoitu ASD ja joille on määrä tehdä kantasolusiirtohoito (SCT)
- iän ja sukupuolen mukaisia tyypillisesti kehittyviä lapsia
- suuren riskin lapset (10-18 kuukautta), joilla on vähintään yksi sisarus, jolla on diagnosoitu ASD
- näiden riskialttiiden vauvojen äidit
Vanhempia pyydetään täyttämään useita demografisia ja anamnestisia yksityiskohtia sekä lapsen kehitystä koskevia kyselylomakkeita.
Klinikalla otetaan yksi verikoe ja kotona otetaan yksittäiset uloste- ja virtsanäytteet. Lapsilta, joille on määrä tehdä SCT, veri-, uloste- ja virtsanäytteet on otettava ennen hoitoa. Osallistuvilta äideiltä otetaan vain yksi verinäyte (ei uloste- tai virtsanäytteitä).
- Riskivauvojen vanhempiin ollaan yhteydessä puhelimitse tai sähköpostitse, kun lapsi saavuttaa diagnosoitavan iän (3,5 vuotta) ja uudelleen 6-vuotiaana saadakseen päivityksen lapsen ASD-tilasta. Jos lapsella on diagnosoitu ASD, voidaan ottaa ylimääräinen veri- ja ulostenäyte.
- SCT:n saaneisiin lapsiin otetaan yhteyttä 2±1 kuukauden ja 6±1 kuukauden kuluttua ensimmäisestä hoitokerrasta lisäverinäytteiden ottamista varten. Uloste- ja virtsanäytteet otetaan myös 6±1 kuukauden kuluttua hoidon jälkeisestä käynnistä. Jos lapselle tehdään ylimääräinen SCT kahden vuoden kuluessa ensimmäisestä hoidosta, voidaan ottaa lisää veri-, uloste- ja virtsanäytteitä. Jokaisella myöhemmällä käynnillä vanhempia/laillisia huoltajia pyydetään täyttämään useita lyhyitä kyselylomakkeita.
Verenoton haittatapahtumat ilmoitetaan tietokoordinointikeskukselle käyttämällä asianmukaista tapausraporttilomaketta (CRF).
Tapauksissa, joissa esiintyy haittavaikutuksia, jotka liittyvät verenottoon tai potilaiden tutkimukseen tavanomaisten tutkimusmenettelyjen aikana, tutkimusryhmä etenee paikallisten ohjeiden mukaisesti (pitäjän lisäämä) ja raportoi tapauksista. joka tapahtui kliinisen tutkimuksen aikana.
Kliiniset tiedot kerää tutkija tai tutkijan nimeämä ja asianmukaisesti kouluttama henkilö, ja ne tallennetaan standardoituihin CRF-tietoihin ja jaetaan verkossa sponsorin kanssa. Lähdetiedot säilytetään kaikista CRF:iin syötetyistä tiedoista. Edistymisraportit ja loppuraportti kokeen päätyttyä toimitetaan tarvittaessa valvontaviranomaiselle ja eettiselle toimikunnalle.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
900
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Benjamin Gesundheit, M.D.
- Sähköposti: gesundheitmd@cell-el.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Leah Hochbaum
- Sähköposti: leah@cell-el.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91031
- Rekrytointi
- Shaare Zedek Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Avraham Steinberg, MD
- Sähköposti: avraham@steinberg.onmicrosoft.com
-
Ottaa yhteyttä:
- Avraham Steinberg, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
10 kuukautta - 12 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
- 2-12-vuotiaat mies- ja naislapset, joilla on diagnosoitu ASD DSM-IV:n (299,00) tai DSM-V:n (299,00) mukaan ± ADOS, ADIR, CARS, muut
- Tyypillisesti kehittyvät (TD) lapset, joiden ikä ja sukupuoli vastaavat
- Mies- ja naaraslapset, iältään 2-12 vuotta, joilla on diagnosoitu ASD DSM-IV:n (299,00) tai DSM-V:n (299,00) mukaan ± ADOS, ADIR, CARS, muut johtuen SCT:stä (Stem Cell Treatment)
- 10–18 kuukauden ikäiset suuren riskin lapset, joilla ei ole diagnosoitu ASD:tä (autismispektrihäiriö), mutta joiden sisaruksella on diagnosoitu ASD
- Riskilasten äidit
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- ja naispuoliset lapset
- 2–12-vuotias lapsi, jolla on diagnosoitu autismikirjon häiriö (ASD) mielenterveyshäiriöiden diagnostisen ja tilastollisen käsikirjan (DSM)-IV (299,00) tai DSM-V (299,00) mukaan ± ADOS TAI 2–12-vuotiaalla lapsella on diagnosoitu autismikirjon häiriö ( ASD) mielenterveyshäiriöiden diagnostisen ja tilastollisen käsikirjan (DSM)-IV (299,00) tai DSM-V (299,00) ± ADOS mukaan JA jolle on määrä tehdä kantasolusiirto TAI 10–18 kuukauden ikäinen lapsi, jolla ei ole diagnosoitu ASD:tä, mutta jolla on sisarus joilla on diagnosoitu ASD mielenterveyshäiriöiden diagnostisen ja tilastollisen käsikirjan (DSM)-IV (299.00) tai DSM-V (299.00) mukaan ± ADOS (tässä "korkean riskin lapset") TAI riskiryhmään kuuluvien vauvojen äidit TAI tyypillisesti kehittyvä 2–12-vuotias lapsi, jolla ei ole merkkejä ASD:stä tai lähisukulaisista
- Tietoinen suostumus vanhempien allekirjoituksella
Poissulkemiskriteerit:
- Lapsi ja/tai äiti, joita on hoidettu systeemisillä steroideilla tai joille on tehty immuunisuppressiohoito viimeisten 6 kuukauden aikana
- Lapsella ja/tai äidillä, jolla on diagnosoitu vakava tartuntatauti tai sepsis viimeisen 6 kuukauden aikana
- ASD:tä sairastava lapsi, jota hoidettiin vakavan kouristushäiriön vuoksi
- Lapsi ja/tai äiti, joilla on hematologinen tai pahanlaatuinen sairaus
- SCT-kohortissa olevat lapset: Ei uutta suunniteltua hoitoa (muu kuin SCT) vähintään 6 kuukauden ajan suunnitellusta kantasolusiirtopäivästä eikä uusia hoitoja (muita kuin SCT) aloitettu 6 kuukauden sisällä ennen suunniteltua siirtopäivää.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Nuorten lasten kontrolliryhmä
2-12-vuotiaat ja sukupuoleen sopivat kontrollit - tyypillisesti kehittyvät (TD) lapset
|
Verinäyte (5 ml) otetaan.
Muut nimet:
|
|
Nuorten lasten autismispektrihäiriö
2-12-vuotiaat lapset, joilla on diagnosoitu ASD DSM-IV:n (299,00) tai DSM-V:n (299,00) mukaan
|
Verinäyte (5 ml) otetaan.
Muut nimet:
|
|
Nuorten lasten autismispektrihäiriö + SCT
2-12-vuotiaat lapset, joilla on diagnosoitu ASD DSM-IV:n (299,00) tai DSM-V:n (299,00) mukaan
johtuen kantasolusiirtohoidosta
|
Verinäyte (5 ml) otetaan.
Muut nimet:
Koehenkilöille toimitetaan kuiva, muovinen, kierrekoruinen näytesäiliö, ja heitä pyydetään ottamaan ulostenäyte kotona.
Muut nimet:
Koehenkilöille toimitetaan kuiva, muovinen, kierrekoruinen näytesäiliö, ja heitä pyydetään ottamaan virtsanäyte kotona.
Muut nimet:
|
|
Korkean riskin lapset
10–19 kuukauden ikäiset lapset, joilla ei ole diagnosoitu ASD:tä, mutta joiden sisaruksella on diagnosoitu ASD
|
Verinäyte (5 ml) otetaan.
Muut nimet:
Koehenkilöille toimitetaan kuiva, muovinen, kierrekoruinen näytesäiliö, ja heitä pyydetään ottamaan ulostenäyte kotona.
Muut nimet:
|
|
Riskilasten äidit
Rekrytoitujen 10–19 kuukauden ikäisten vauvojen äidit, joilla ei ole diagnosoitu ASD:tä, mutta joiden sisaruksella on diagnosoitu ASD
|
Verinäyte (5 ml) otetaan.
Muut nimet:
|
|
Nuorten autismispektrihäiriö + SCT
12-18-vuotiaat lapset, joilla on diagnosoitu ASD DSM-IV:n (299,00) tai DSM-V:n (299,00) mukaan
johtuen kantasolusiirtohoidosta
|
Verinäyte (5 ml) otetaan.
Muut nimet:
Koehenkilöille toimitetaan kuiva, muovinen, kierrekoruinen näytesäiliö, ja heitä pyydetään ottamaan ulostenäyte kotona.
Muut nimet:
Koehenkilöille toimitetaan kuiva, muovinen, kierrekoruinen näytesäiliö, ja heitä pyydetään ottamaan virtsanäyte kotona.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Erottelevan proteomisen biomarkkeriprofiilin tunnistaminen ASD-lasten veressä verrattuna vastaaviin TD-lapsiin
Aikaikkuna: Yksi päivä
|
Proteomisen allekirjoituksen löytäminen ASD-lapsilta
|
Yksi päivä
|
|
Erottelevien proteomisten biomarkkeriprofiilien tunnistaminen riskialttiiden vauvojen verestä värväämisen yhteydessä vs. ASD-diagnoosin jälkeen, jos se on diagnosoitu
Aikaikkuna: Jopa 5 vuotta ensimmäisen verenoton jälkeen
|
Proteomisen allekirjoituksen löytäminen vauvoilla, joilla on korkea ASD-riski
|
Jopa 5 vuotta ensimmäisen verenoton jälkeen
|
|
Veren biomarkkeriprofiilien vertailu ASD-lapsilla ennen SCT:tä ja sen jälkeen
Aikaikkuna: Opintojen päätyttyä, jopa 6 kuukautta
|
Löytää ASD-spesifisiä veren proteomisia biomarkkereita, joita voidaan muokata SCT:llä
|
Opintojen päätyttyä, jopa 6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
ASD:n vakavuus vs. veren biomarkkeritasot
Aikaikkuna: Opintojen kautta, jopa 5 vuotta, kohortista riippuen
|
ASD:n vakavuuden ja veren biomarkkeritasojen korrelatiivinen arviointi
|
Opintojen kautta, jopa 5 vuotta, kohortista riippuen
|
|
Veren biomarkkeritasot ja SCT-tulokset
Aikaikkuna: Opintojen päätyttyä, jopa 6 kuukautta
|
Veren biomarkkeritasojen ja SCT-tulosten korrelatiivinen arviointi
|
Opintojen päätyttyä, jopa 6 kuukautta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
ASD-spesifisten proteomisten biomarkkerien ja/tai mikrobiomiprofiilin tunnistaminen ASD:tä sairastavien lasten ulostenäytteistä ennen SCT:tä ja sen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
|
ASD:hen liittyvän proteomisen/mikrobiomin allekirjoituksen tunnistaminen, jota SCT voi muuttaa
|
Jopa 6 kuukautta
|
|
Virtsan biomarkkeriprofiilien vertailu ASD-lapsilla ennen SCT:tä ja sen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
|
Löytää ASD-spesifisiä virtsan proteomisia biomarkkereita, joita voidaan muokata SCT:llä
|
Jopa 6 kuukautta
|
|
ASD-spesifisen proteomisen biomarkkerin ja mikrobiomimerkinnän tunnistaminen riskialttiiden imeväisten ulostenäytteistä ennen ASD-diagnoosia tai sen jälkeen, jos se diagnosoidaan
Aikaikkuna: Opintojen päätyttyä, jopa 5 vuotta
|
Proteomisen biomarkkerin tai mikrobiomin allekirjoituksen löytäminen riskialttiiden imeväisten ulostenäytteistä, jotka muuttuvat ASD-diagnoosin jälkeen
|
Opintojen päätyttyä, jopa 5 vuotta
|
|
Erottelevien proteomisten profiilien tunnistaminen korkean riskin imeväisten äitien veressä
Aikaikkuna: Yksi päivä
|
Löytää proteominen allekirjoitus, joka voi tunnistaa äidit, joilla on riski saada ASD-lapsi
|
Yksi päivä
|
|
Proteomisen biomarkkerin ilmentymisen korrelaatioarvio korkean riskin lapsella ja hänen äidillään
Aikaikkuna: 1 päivä
|
Korkean riskin lapsen äidin ja suuren riskin lapsen äidin veren proteomisen allekirjoituksen vertailu
|
1 päivä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Benjamin Gesundheit, MD, Cell El Ltd
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Gesundheit B, Rosenzweig JP, Naor D, Lerer B, Zachor DA, Prochazka V, Melamed M, Kristt DA, Steinberg A, Shulman C, Hwang P, Koren G, Walfisch A, Passweg JR, Snowden JA, Tamouza R, Leboyer M, Farge-Bancel D, Ashwood P. Immunological and autoimmune considerations of Autism Spectrum Disorders. J Autoimmun. 2013 Aug;44:1-7. doi: 10.1016/j.jaut.2013.05.005. Epub 2013 Jul 15.
- Gesundheit B, Zisman PD, Hochbaum L, Posen Y, Steinberg A, Friedman G, Ravkin HD, Rubin E, Faktor O, Ellis R. Autism spectrum disorder diagnosis using a new panel of immune- and inflammatory-related serum biomarkers: A case-control multicenter study. Front Pediatr. 2023 Feb 21;11:967954. doi: 10.3389/fped.2023.967954. eCollection 2023.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 1. toukokuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2030
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 19. kesäkuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 19. kesäkuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Perjantai 20. kesäkuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 25. marraskuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 21. marraskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. helmikuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CellEL-920130030
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .