Immuntester i blodprover från barn med ASD

Det finns ackumulerande bevis för att åtminstone en undergrupp av barn som diagnostiserats med ASD också har avvikande immunfunktioner. Denna studie kommer att försöka identifiera mer specifikt arten av potentiella immunavvikelser hos barn.

Studien kommer att följa en fallkontrolldesign, som involverar följande kohorter:

1. små barn med diagnosen ASD
2. små barn diagnostiserade med ASD och planerade att genomgå stamcellstransplantationsterapi (SCT)
3. ålders- och könsmatchade typiskt utvecklande barn
4. högriskspädbarn (10-18 månader) med minst ett syskon med diagnosen ASD
5. mödrar till dessa högriskbarn

Föräldrar kommer att bli ombedda att fylla i flera frågeformulär som rör demografiska och anamnestiska detaljer och till barnets utveckling.

En enda blodtagning kommer att utföras på kliniken och enstaka avförings- och urinprover kommer att tas hemma. För barn som är planerade att genomgå SCT måste blod-, avförings- och urinprover tas före behandlingen. För deltagande mammor kommer endast ett blodprov att tas (inga avföring eller urinprov).

• Föräldrar till högriskbarn kommer att kontaktas via telefon eller e-post när barnet når diagnosbar ålder (3,5 år) och igen vid 6 års ålder, för att få en uppdatering om barnets ASD-status. Om barnet har diagnostiserats med ASD kan ett extra blod- och avföringsprov tas.
• Barn som genomgått SCT kommer att kontaktas 2±1 månader och 6±1 månader efter första behandlingstillfället för insamling av ytterligare blodprover. Avförings- och urinprover kommer också att samlas in vid besöket 6±1 månad efter behandling. Skulle barnet genomgå ytterligare SCT inom två år efter den första behandlingen kan ytterligare blod-, avförings- och urinprov tas. Vid varje efterföljande besök kommer en förälder/vårdnadshavare att bli ombedd att fylla i flera korta frågeformulär.

Biverkningar vid blodtagning kommer att rapporteras till Data Coordinating Center med hjälp av lämpligt fallrapportformulär (CRF).

I fall av negativa effekter (AE) relaterade till blodtappning eller utförandet av undersökning av patienter under loppet av standardundersökningsprocedurer, kommer utredningsgruppen att fortsätta i enlighet med lokala riktlinjer (som ska införas av PI) och rapportera incidenterna som inträffade under en klinisk prövning.

Klinisk data kommer att samlas in av utredaren, eller en person som utsetts och utbildats på lämpligt sätt av utredaren, och ska föras in i standardiserade CRF och delas online med sponsorn. Källdata kommer att behållas för all data som matas in i CRF:erna. Lägesrapporter och slutrapporten vid slutet av försöket kommer att skickas till tillsynsmyndigheten och den etiska kommittén vid behov.