Pruebas inmunológicas en muestras de sangre de niños con TEA
21 de noviembre de 2024 actualizado por: Benjamin Gesundheit
Pruebas inmunes in vitro en muestras de sangre de niños con TEA
Las pruebas de comportamiento son el estándar de oro para diagnosticar los TEA.
Estas pruebas, incluidas ADOS y ADI-R, son subjetivas, requieren personal capacitado para administrarlas, requieren mucho tiempo y solo pueden administrarse a una edad posterior.
La prueba de biomarcadores de diagnóstico basada en sangre, orina o heces para ASD permitiría un diagnóstico temprano objetivo, potencialmente incluso antes de que los síntomas clínicos estén presentes, eliminaría la necesidad de personal capacitado y permitiría una intervención temprana.
Tal prueba no solo ahorraría dinero y tiempo, sino que también proporcionaría pistas sobre la patogénesis del TEA.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Descripción detallada
Cada vez hay más pruebas de que al menos un subconjunto de niños diagnosticados con TEA también tienen funciones inmunitarias aberrantes. Este estudio intentará identificar más específicamente la naturaleza de las anomalías inmunitarias potenciales en los niños.
El estudio seguirá un diseño de casos y controles, con la participación de las siguientes cohortes:
- niños pequeños diagnosticados con TEA
- niños pequeños diagnosticados con ASD y programados para someterse a una terapia de trasplante de células madre (SCT)
- niños con desarrollo típico de la misma edad y sexo
- bebés de alto riesgo (10-18 meses) con al menos un hermano con diagnóstico de TEA
- madres de estos bebés de alto riesgo
Se les pedirá a los padres que completen varios cuestionarios relacionados con detalles demográficos y anamnésicos y con el desarrollo del niño.
Se realizará una sola extracción de sangre en la clínica y se recolectarán muestras de heces y orina en el hogar. Para los niños programados para someterse a SCT, las muestras de sangre, heces y orina deben recolectarse antes de la terapia. Para las madres participantes, solo se recolectará una muestra de sangre (no muestras de heces ni orina).
- Los padres de bebés de alto riesgo serán contactados por teléfono o correo electrónico cuando el niño alcance la edad diagnosticable (3,5 años) y nuevamente a la edad de 6 años, para obtener una actualización sobre el estado del ASD del niño. Si el niño ha sido diagnosticado con ASD, se puede recolectar una muestra adicional de sangre y heces.
- Se contactará a los niños que se sometieron a SCT 2±1 meses y 6±1 meses después de la primera sesión de tratamiento, para la recolección de muestras de sangre adicionales. También se recolectarán muestras de heces y orina en la visita de 6±1 meses después del tratamiento. Si el niño se somete a un SCT adicional dentro de los dos años posteriores al primer tratamiento, se pueden recolectar muestras adicionales de sangre, heces y orina. En cada visita posterior, se le pedirá a un padre/tutor legal que complete varios cuestionarios breves.
Los eventos adversos a la extracción de sangre se informarán al Centro de Coordinación de Datos utilizando el Formulario de Informe de Caso (CRF) apropiado.
En los casos de efectos adversos (EA) relacionados con la extracción de sangre o la realización del examen de pacientes en el curso de los procedimientos de examen estándar, el equipo de investigación procederá de acuerdo con las pautas locales (a ser insertadas por el PI), informando los incidentes. que ocurrió durante el curso de un ensayo clínico.
Los datos clínicos serán recopilados por el investigador, o una persona designada y debidamente capacitada por el investigador, y se ingresarán en CRF estandarizados y se compartirán en línea con el patrocinador. Los datos de origen se conservarán para todos los datos ingresados en los CRF. Los informes de progreso y el Informe Final al final del ensayo serán presentados a la autoridad reguladora y al Comité de Ética, según sea necesario.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
900
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Benjamin Gesundheit, M.D.
- Correo electrónico: gesundheitmd@cell-el.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Leah Hochbaum
- Correo electrónico: leah@cell-el.com
Ubicaciones de estudio
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Jerusalem, Israel, 91031
- Reclutamiento
- Shaare Zedek Medical Center
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Contacto:
- Avraham Steinberg, MD
- Correo electrónico: avraham@steinberg.onmicrosoft.com
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Contacto:
- Avraham Steinberg, MD
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
10 meses a 12 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
- Niños y niñas, de 2 a 12 años, diagnosticados de TEA según DSM-IV (299.00) o DSM-V (299.00) ± ADOS, ADIR, CARS, otros
- Niños con desarrollo típico (TD) emparejados por edad y sexo
- Niños y niñas, de 2 a 12 años, diagnosticados de TEA según DSM-IV (299.00) o DSM-V (299.00) ± ADOS, ADIR, CARS, otros por someterse a SCT (Stem Cell Treatment)
- Bebés de alto riesgo de 10 a 18 meses de edad sin diagnóstico de TEA (trastorno del espectro autista) pero con un hermano diagnosticado con TEA
- Madres de bebés de alto riesgo
Descripción
Criterios de inclusión:
- Niños varones y mujeres
- Niño de 2 a 12 años con diagnóstico de trastorno del espectro autista (TEA) según el Manual Diagnóstico y Estadístico de los Trastornos Mentales (DSM)-IV (299.00) o DSM-V (299.00) ± ADOS O Niño de 2 a 12 años con diagnóstico de trastorno del espectro autista ( TEA) según el Manual diagnóstico y estadístico de los trastornos mentales (DSM)-IV (299.00) o DSM-V (299.00) ± ADOS Y programado para someterse a un trasplante de células madre O Niño de 10 a 18 meses de edad sin diagnóstico de TEA pero con un hermano diagnosticados con ASD de acuerdo con el Manual diagnóstico y estadístico de los trastornos mentales (DSM)-IV (299.00) o DSM-V (299.00) ± ADOS (denominados en el presente "bebés de alto riesgo") O Madres de bebés de alto riesgo O niño de 2 a 12 años sin signos de TEA o antecedentes de TEA en la familia inmediata
- Consentimiento informado firmado por los padres.
Criterio de exclusión:
- Niño y/o madre que han sido tratados con esteroides sistémicos o se han sometido a un tratamiento de inmunosupresión en los últimos 6 meses
- Niño y/o madre diagnosticados con enfermedades infecciosas graves o sepsis en los últimos 6 meses
- Niño con TEA tratado por un trastorno convulsivo severo
- Niño y/o madre con trastorno hematológico o maligno
- Para los niños en la cohorte SCT: ningún tratamiento nuevo planificado (aparte de SCT) durante al menos 6 meses a partir de la fecha planificada del trasplante de células madre y ningún tratamiento nuevo (aparte de SCT) iniciado dentro de los 6 meses anteriores a la fecha planificada del trasplante.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Grupo de control de niños pequeños
Controles emparejados por sexo y edad de 2 a 12 años: niños con desarrollo típico (TD)
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Se recolectará una muestra de sangre (5 ml).
Otros nombres:
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Niños pequeños: trastorno del espectro autista
Niños de 2 a 12 años diagnosticados de TEA según DSM-IV (299.00) o DSM-V (299.00)
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Se recolectará una muestra de sangre (5 ml).
Otros nombres:
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Niños pequeños: trastorno del espectro autista+SCT
Niños de 2 a 12 años diagnosticados de TEA según DSM-IV (299.00) o DSM-V (299.00)
debido a someterse a una terapia de trasplante de células madre
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Se recolectará una muestra de sangre (5 ml).
Otros nombres:
A los sujetos se les proporcionará un recipiente para muestras seco, de plástico y con tapa de rosca y se les pedirá que recolecten una muestra de heces en casa.
Otros nombres:
A los sujetos se les proporcionará un recipiente para muestras seco, de plástico y con tapa de rosca, y se les pedirá que recolecten una muestra de orina en casa.
Otros nombres:
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Bebés de alto riesgo
Bebés de 10 a 19 meses sin diagnóstico de TEA pero con un hermano diagnosticado con TEA
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Se recolectará una muestra de sangre (5 ml).
Otros nombres:
A los sujetos se les proporcionará un recipiente para muestras seco, de plástico y con tapa de rosca y se les pedirá que recolecten una muestra de heces en casa.
Otros nombres:
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Madres de bebés de alto riesgo
Madres de bebés reclutados de 10 a 19 meses de edad sin diagnóstico de TEA pero con un hermano diagnosticado con TEA
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Se recolectará una muestra de sangre (5 ml).
Otros nombres:
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Trastorno del espectro autista-adolescente+SCT
Niños de 12 a 18 años diagnosticados de TEA según DSM-IV (299.00) o DSM-V (299.00)
debido a someterse a una terapia de trasplante de células madre
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Se recolectará una muestra de sangre (5 ml).
Otros nombres:
A los sujetos se les proporcionará un recipiente para muestras seco, de plástico y con tapa de rosca y se les pedirá que recolecten una muestra de heces en casa.
Otros nombres:
A los sujetos se les proporcionará un recipiente para muestras seco, de plástico y con tapa de rosca, y se les pedirá que recolecten una muestra de orina en casa.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Identificación del perfil de biomarcadores proteómicos discriminatorios en la sangre de niños con TEA versus niños con TD compatibles
Periodo de tiempo: Un día
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Encontrar una firma proteómica en niños con TEA
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Un día
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Identificación de perfiles de biomarcadores proteómicos discriminatorios en la sangre de bebés de alto riesgo, en el momento del reclutamiento y después del diagnóstico de TEA, si se diagnostica
Periodo de tiempo: Hasta 5 años después de la extracción de sangre inicial
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Encontrar una firma proteómica en bebés con alto riesgo de TEA
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Hasta 5 años después de la extracción de sangre inicial
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Comparación de perfiles de biomarcadores sanguíneos en niños con TEA antes y después del SCT
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, hasta 6 meses.
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Encontrar biomarcadores proteómicos sanguíneos específicos de TEA que puedan modificarse mediante SCT
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Hasta la finalización del estudio, hasta 6 meses.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Gravedad del TEA frente a niveles de biomarcadores sanguíneos
Periodo de tiempo: Mediante estudio, hasta 5 años, dependiendo de la cohorte.
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Evaluación correlativa de la gravedad del TEA frente a los niveles de biomarcadores sanguíneos
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Mediante estudio, hasta 5 años, dependiendo de la cohorte.
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Niveles de biomarcadores sanguíneos y resultados del SCT
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, hasta 6 meses.
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Evaluación correlativa de los niveles de biomarcadores sanguíneos y los resultados del SCT.
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Hasta la finalización del estudio, hasta 6 meses.
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Identificación de biomarcadores proteómicos específicos de TEA y/o perfil de microbioma en muestras de heces de niños con TEA antes y después del SCT
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
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Identificación de una firma proteómica/microbioma asociada a TEA que puede ser alterada por SCT
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Hasta 6 meses
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Comparación de perfiles de biomarcadores en orina en niños con TEA antes y después del SCT
Periodo de tiempo: Hasta 6 meses
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Encontrar biomarcadores proteómicos en orina específicos de TEA que puedan modificarse mediante SCT
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Hasta 6 meses
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Identificación de biomarcadores proteómicos específicos de TEA y firma de microbioma en muestras de heces de bebés de alto riesgo antes y después del diagnóstico de TEA, si se diagnostica
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, hasta 5 años.
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Encontrar un biomarcador proteómico o una firma de microbioma en muestras de heces de bebés de alto riesgo que cambia después del diagnóstico de TEA
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Hasta la finalización del estudio, hasta 5 años.
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Identificación de perfiles proteómicos discriminantes en sangre de madres de lactantes de alto riesgo.
Periodo de tiempo: Un día
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Encontrar una firma proteómica que pueda identificar a las madres en riesgo de tener un hijo con TEA
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Un día
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Evaluación correlativa de la expresión de biomarcadores proteómicos en el lactante de alto riesgo y su madre.
Periodo de tiempo: 1 dia
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Comparación de la firma proteómica sanguínea de una madre de un bebé de alto riesgo versus la del bebé de alto riesgo
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1 dia
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Benjamin Gesundheit, MD, Cell El Ltd
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Gesundheit B, Rosenzweig JP, Naor D, Lerer B, Zachor DA, Prochazka V, Melamed M, Kristt DA, Steinberg A, Shulman C, Hwang P, Koren G, Walfisch A, Passweg JR, Snowden JA, Tamouza R, Leboyer M, Farge-Bancel D, Ashwood P. Immunological and autoimmune considerations of Autism Spectrum Disorders. J Autoimmun. 2013 Aug;44:1-7. doi: 10.1016/j.jaut.2013.05.005. Epub 2013 Jul 15.
- Gesundheit B, Zisman PD, Hochbaum L, Posen Y, Steinberg A, Friedman G, Ravkin HD, Rubin E, Faktor O, Ellis R. Autism spectrum disorder diagnosis using a new panel of immune- and inflammatory-related serum biomarkers: A case-control multicenter study. Front Pediatr. 2023 Feb 21;11:967954. doi: 10.3389/fped.2023.967954. eCollection 2023.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de mayo de 2013
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2030
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2030
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de junio de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de junio de 2014
Publicado por primera vez (Estimado)
20 de junio de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de noviembre de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de noviembre de 2024
Última verificación
1 de febrero de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CellEL-920130030
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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