Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Immuuntests in bloedmonsters van kinderen met ASS

21 november 2024 bijgewerkt door: Benjamin Gesundheit

In vitro immuuntesten in bloedmonsters van kinderen met ASS

Gedragstesten zijn de gouden standaard voor het diagnosticeren van ASS. Deze tests, waaronder ADOS en ADI-R, zijn subjectief, vereisen getraind personeel om te worden afgenomen, zijn tijdrovend en kunnen alleen op latere leeftijd worden afgenomen. Op bloed, urine of ontlasting gebaseerde diagnostische biomarkertest voor ASS zou een objectieve vroege diagnose mogelijk maken, mogelijk zelfs voordat klinische symptomen aanwezig zijn, de behoefte aan opgeleid personeel elimineren en vroege interventie mogelijk maken. Zo'n test zou niet alleen geld en tijd besparen, maar zou ook aanwijzingen geven voor de pathogenese van ASS.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Er is steeds meer bewijs dat op zijn minst een deel van de kinderen met de diagnose ASS ook afwijkende immuunfuncties heeft. Deze studie zal proberen om meer specifiek de aard van de mogelijke immuunafwijkingen bij kinderen te identificeren.

De studie zal een case-control design volgen, waarbij de volgende cohorten betrokken zijn:

  1. jonge kinderen met de diagnose ASS
  2. jonge kinderen met de diagnose ASS en gepland om stamceltransplantatietherapie (SCT) te ondergaan
  3. zich normaal ontwikkelende kinderen van leeftijd en geslacht
  4. baby's met een hoog risico (10-18 maanden) met ten minste één broer of zus met de diagnose ASS
  5. moeders van deze kinderen met een hoog risico

Ouders wordt gevraagd een aantal vragenlijsten in te vullen met betrekking tot demografische en anamnestische gegevens en de ontwikkeling van het kind.

In de kliniek wordt één keer bloed afgenomen en thuis worden enkele ontlastings- en urinemonsters afgenomen. Voor kinderen die SCT moeten ondergaan, moeten de bloed-, ontlastings- en urinemonsters vóór de therapie worden verzameld. Bij deelnemende moeders wordt slechts één bloedmonster afgenomen (geen stoelgang- of urinemonsters).

  • Ouders van baby's met een hoog risico worden per telefoon of e-mail gecontacteerd wanneer het kind de diagnosticeerbare leeftijd (3,5 jaar) bereikt en opnieuw wanneer het 6 jaar oud is, om een ​​update te krijgen over de ASS-status van het kind. Als bij het kind ASS is vastgesteld, kan er een aanvullend bloed- en ontlastingsmonster worden afgenomen.
  • Kinderen die een SCT hebben ondergaan, worden 2 ± 1 maand en 6 ± 1 maand na de eerste behandelsessie gecontacteerd voor het afnemen van extra bloedmonsters. Er zullen ook ontlastings- en urinemonsters worden verzameld bij het bezoek van 6 ± 1 maand na de behandeling. Als het kind binnen twee jaar na de eerste behandeling aanvullende SCT ondergaat, kunnen extra bloed-, ontlastings- en urinemonsters worden afgenomen. Bij elk volgend bezoek wordt aan een ouder/wettelijke voogd gevraagd om enkele korte vragenlijsten in te vullen.

Bijwerkingen van bloedafname worden gemeld aan het Data Coordinating Centre met behulp van het juiste Case Report Form (CRF).

In geval van nadelige effecten (AE) gerelateerd aan het afnemen van bloed of het uitvoeren van onderzoek van patiënten in de loop van standaard onderzoeksprocedures, zal het onderzoeksteam te werk gaan in overeenstemming met lokale richtlijnen (in te voegen door de PI), waarbij de incidenten worden gerapporteerd die zich voordeden tijdens een klinische proef.

Klinische gegevens worden verzameld door de onderzoeker of een persoon die door de onderzoeker is aangesteld en naar behoren is opgeleid, en worden ingevoerd in gestandaardiseerde CRF's en online gedeeld met de sponsor. Brongegevens worden bewaard voor alle gegevens die in de CRF's zijn ingevoerd. Voortgangsrapporten en het eindrapport aan het einde van de proef zullen worden voorgelegd aan de regelgevende instantie en de ethische commissie, zoals vereist.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

900

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

10 maanden tot 12 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

  • Mannelijke en vrouwelijke kinderen, in de leeftijd van 2-12 jaar, gediagnosticeerd met ASS volgens DSM-IV (299.00) of DSM-V (299.00) ± ADOS, ADIR, CARS, anderen
  • Op leeftijd en geslacht afgestemde typisch ontwikkelende (TD) kinderen
  • Mannelijke en vrouwelijke kinderen, in de leeftijd van 2-12 jaar, gediagnosticeerd met ASS volgens DSM-IV (299.00) of DSM-V (299.00) ± ADOS, ADIR, CARS, andere wegens SCT (Stem Cell Treatment)
  • Baby's met een hoog risico van 10-18 maanden zonder de diagnose ASS (autismespectrumstoornis) maar met een broer of zus met ASS
  • Moeders van kinderen met een hoog risico

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijke en vrouwelijke kinderen
  2. Kind van 2-12 jaar met de diagnose autismespectrumstoornis (ASS) volgens Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders (DSM)-IV (299.00) of DSM-V (299.00) ± ADOS OF Kind van 2-12 jaar met diagnose autismespectrumstoornis ( ASS) volgens Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders (DSM)-IV (299.00) of DSM-V (299.00) ± ADOS EN gepland om stamceltransplantatie te ondergaan OF Kind van 10-18 maanden zonder diagnose ASS maar met een broer of zus gediagnosticeerd met ASS volgens de Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders (DSM)-IV (299.00) of DSM-V (299.00) ± ADOS (hierna "hoogrisico-zuigelingen" genoemd) OF Moeders van hoog-risico-zuigelingen OF Een normaal ontwikkelende kind van 2 tot 12 jaar zonder tekenen van ASS of een voorgeschiedenis van ASS in de naaste familie
  3. Geïnformeerde toestemming ondertekend door de ouders

Uitsluitingscriteria:

  1. Kind en/of moeder die zijn behandeld met systemische steroïden of die in de afgelopen 6 maanden een immuunonderdrukkende behandeling hebben ondergaan
  2. Kind en/of moeder gediagnosticeerd met ernstige infectieziekten of sepsis in de afgelopen 6 maanden
  3. Kind met ASS behandeld voor een ernstige convulsieve stoornis
  4. Kind en/of moeder met hematologische of kwaadaardige aandoening
  5. Voor kinderen in het SCT-cohort: Geen nieuwe geplande behandeling (anders dan SCT) gedurende ten minste 6 maanden vanaf de geplande stamceltransplantatiedatum en geen nieuwe behandelingen (anders dan SCT) gestart binnen 6 maanden voor de geplande transplantatiedatum.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Controlegroep jonge kinderen
Controlegroepen van 2-12 jaar oud en geslachtsafhankelijk - kinderen die zich normaal ontwikkelen (TD).
Diagnostische toets: Bloedafname
Er wordt een bloedmonster (5 ml) afgenomen.
Andere namen:
  • bloedmonster
  • aderpunctie
Jonge kinderen-autismespectrumstoornis
Kinderen van 2 tot 12 jaar met de diagnose ASS volgens DSM-IV (299,00) of DSM-V (299,00)
Diagnostische toets: Bloedafname
Er wordt een bloedmonster (5 ml) afgenomen.
Andere namen:
  • bloedmonster
  • aderpunctie
Jonge kinderen - Autismespectrumstoornis + SCT
Kinderen van 2 tot 12 jaar met de diagnose ASS volgens DSM-IV (299,00) of DSM-V (299,00) vanwege een stamceltransplantatietherapie
Diagnostische toets: Bloedafname
Er wordt een bloedmonster (5 ml) afgenomen.
Andere namen:
  • bloedmonster
  • aderpunctie
Diagnostische toets: Krukmonsterverzameling
De proefpersonen krijgen een droge, plastic monstercontainer met schroefdop en worden gevraagd om thuis een ontlastingsmonster te verzamelen.
Andere namen:
  • Ontlasting analyse
Diagnostische toets: Verzameling van urinemonsters
Proefpersonen krijgen een droge, plastic container met schroefdop en wordt gevraagd thuis een urinemonster op te vangen.
Andere namen:
  • Urineonderzoek
Kinderen met een hoog risico
Baby's van 10 tot 19 maanden zonder diagnose ASS, maar bij een broer of zus met ASS
Diagnostische toets: Bloedafname
Er wordt een bloedmonster (5 ml) afgenomen.
Andere namen:
  • bloedmonster
  • aderpunctie
Diagnostische toets: Krukmonsterverzameling
De proefpersonen krijgen een droge, plastic monstercontainer met schroefdop en worden gevraagd om thuis een ontlastingsmonster te verzamelen.
Andere namen:
  • Ontlasting analyse
Moeders van kinderen met een hoog risico
Moeders van gerecruteerde baby's in de leeftijd van 10 tot 19 maanden zonder de diagnose ASS, maar met een broer of zus met de diagnose ASS
Diagnostische toets: Bloedafname
Er wordt een bloedmonster (5 ml) afgenomen.
Andere namen:
  • bloedmonster
  • aderpunctie
Adolescent-autismespectrumstoornis + SCT
12-18 jaar oude kinderen met de diagnose ASS volgens DSM-IV (299,00) of DSM-V (299,00) vanwege een stamceltransplantatietherapie
Diagnostische toets: Bloedafname
Er wordt een bloedmonster (5 ml) afgenomen.
Andere namen:
  • bloedmonster
  • aderpunctie
Diagnostische toets: Krukmonsterverzameling
De proefpersonen krijgen een droge, plastic monstercontainer met schroefdop en worden gevraagd om thuis een ontlastingsmonster te verzamelen.
Andere namen:
  • Ontlasting analyse
Diagnostische toets: Verzameling van urinemonsters
Proefpersonen krijgen een droge, plastic container met schroefdop en wordt gevraagd thuis een urinemonster op te vangen.
Andere namen:
  • Urineonderzoek

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Identificatie van discriminerend proteomisch biomarkerprofiel in bloed van kinderen met ASS versus gematchte TD-kinderen
Tijdsspanne: Op een dag
Het vinden van een proteomische signatuur bij kinderen met ASS
Op een dag
Identificatie van discriminerende proteomische biomarkerprofielen in het bloed van kinderen met een hoog risico, bij rekrutering versus na diagnose van ASS, indien gediagnosticeerd
Tijdsspanne: Tot 5 jaar na de eerste bloedafname
Het vinden van een proteomische signatuur bij zuigelingen met een hoog risico op ASS
Tot 5 jaar na de eerste bloedafname
Vergelijking van bloedbiomarkerprofielen bij ASS-kinderen vóór versus na SCT
Tijdsspanne: Na voltooiing van de studie, maximaal 6 maanden
Het vinden van ASS-specifieke bloedproteomische biomarkers die kunnen worden gewijzigd door SCT
Na voltooiing van de studie, maximaal 6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ernst van ASS versus bloedbiomarkerniveaus
Tijdsspanne: Via studie, tot 5 jaar, afhankelijk van cohort
Correlatieve beoordeling van de ernst van ASS versus bloedbiomarkerniveaus
Via studie, tot 5 jaar, afhankelijk van cohort
Bloedbiomarkerniveaus en SCT-resultaten
Tijdsspanne: Na voltooiing van de studie, maximaal 6 maanden
Correlatieve beoordeling van bloedbiomarkerniveaus en SCT-resultaten
Na voltooiing van de studie, maximaal 6 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Identificatie van ASS-specifieke proteomische biomarkers en/of microbioomprofiel in ontlastingsmonsters van kinderen met ASS vóór versus na SCT
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
Identificatie van een ASS-geassocieerde proteomische/microbioomsignatuur die kan worden gewijzigd door SCT
Tot 6 maanden
Vergelijking van urinebiomarkerprofielen bij ASS-kinderen vóór versus na SCT
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
Het vinden van ASS-specifieke urine-proteomische biomarkers die kunnen worden gewijzigd door SCT
Tot 6 maanden
Identificatie van ASS-specifieke proteomische biomarker en microbioomsignatuur in ontlastingsmonsters van kinderen met een hoog risico vóór versus na ASS-diagnose, indien gediagnosticeerd
Tijdsspanne: Door voltooiing van de studie, maximaal 5 jaar
Het vinden van een proteomische biomarker of microbioomsignatuur in ontlastingsmonsters van kinderen met een hoog risico die veranderen na de diagnose van ASS
Door voltooiing van de studie, maximaal 5 jaar
Identificatie van discriminerende proteomische profielen in het bloed van moeders van kinderen met een hoog risico
Tijdsspanne: Op een dag
Het vinden van een proteomische signatuur die moeders kan identificeren die het risico lopen een kind met ASS te krijgen
Op een dag
Correlatieve beoordeling van de expressie van proteomische biomarkers bij het hoogrisicokind en zijn/haar moeder
Tijdsspanne: 1 dag
Vergelijking van de proteomische signatuur van het bloed van een moeder van een kind met een hoog risico versus dat van een kind met een hoog risico
1 dag

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Benjamin Gesundheit

Medewerkers

Shaare Zedek Medical Center

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Benjamin Gesundheit, MD, Cell El Ltd

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 mei 2013

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2030

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 juni 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 juni 2014

Eerst geplaatst (Geschat)

20 juni 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 november 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 november 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CellEL-920130030

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren