Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Klobatsaami lisähoitona ≥1–≤16-vuotiailla lapsipotilailla, joilla on Dravetin oireyhtymä

keskiviikko 23. syyskuuta 2015 päivittänyt: H. Lundbeck A/S

Monipaikkainen, potentiaalinen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus, interventiotutkimus klobatsaamin tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi lisähoitona ≥1–≤16-vuotiailla Dravetin oireyhtymää sairastavilla lapsipotilailla

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia vaikutusta klobatsaamin toonis-kloonisten ja kloonisten kohtausten esiintymistiheyteen lisähoitona verrattuna lumelääkkeeseen 16 viikon hoidon jälkeen Dravetin oireyhtymää sairastavilla ≥1–≤16-vuotiailla lapsipotilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Meksiko
      • Guadalajara, Meksiko
        • MX003
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat
        • US010
    • Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat
        • US001
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat
        • US003
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat
        • US005
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat
        • US0011
      • Dallas,, Texas, Yhdysvallat
        • US006
      • Houston, Texas, Yhdysvallat
        • US002
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat
        • US004

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 16 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kohtausten alkaminen ensimmäisenä elinvuotena
  • Kuumeen aiheuttamia pitkittyneitä kohtauksia, jotka tutkija on määrittänyt
  • Näitä voivat olla pitkittyneet (noin 15 minuuttia tai pidempiä) hemikloonisia kohtauksia

  • Useita kohtaustyyppejä, jotka voivat sisältää:

    • yleistynyt toonis-klooninen (tarvitaan sisällyttämiseen)
    • klooninen (pakollinen sisällyttämiseen)
    • myokloniset nykimiset/kohtaukset
    • normaali kehitys ennen kohtauksen alkamista, jota seuraa kehityksen viivästyminen tai regressio kohtauksen alkamisen jälkeen
    • epänormaali EEG, joka vastaa Dravetin oireyhtymää 2. Potilaalla on ollut noin 2 toonis-kloonista tai kloonista kohtausta kahden viikon aikana 3. Potilasta hoidetaan vähintään yhdellä, mutta enintään kolmella epilepsialääkkeellä (AED) [Vagal Nerve Stimulaattori (VNS) ja ketogeeninen ruokavalio ei pidetä AED:nä] 4. Potilaalla on vähintään 2 kohtausta perusjakson aikana, joista 2 tai 4 viikkoa

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilas ottaa stiripentolia, verapamiilia tai felbatolia. Jos potilaat ovat käyttäneet näitä lääkkeitä aiemmin, heidän on oltava poissa lääkkeestä 5 puoliintumisaikaa
  2. Potilas käyttää natriumkanavasalpaajaa, mukaan lukien fenytoiini, fosfenytoiini, karbamatsepiini, okskarbamatsepiini, lamotrigiini, lakosamidi ja rufinamidi, mutta niihin rajoittumatta. Jos potilaat ovat käyttäneet näitä lääkkeitä aiemmin, heidän on oltava poissa lääkkeestä 5 puoliintumisaikaa
  3. Potilas käyttää kannabidiolia, lääkemarihuanaa tai mitä tahansa kannabinoideja sisältävää lääkettä
  4. Potilas on saanut kroonista bentsodiatsepiinihoitoa (≥ 2 viikkoa kaikissa indikaatioissa) vähintään 5 puoliintumisajan sisällä ennen seulontaa. Pelastushoito pitkittyneiden kohtausten varalta on sallittu
  5. Potilas on saanut klobatsaamia 3 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä. Jos potilas on aiemmin saanut klobatsaamia, hoitoa ei saa lopettaa haittavaikutusten tai tehon puutteen vuoksi

Muita protokollan määrittämiä sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Klobatsaami
Klobatsaami - 1,0, 1,5 tai 2,0 mg/kg/päivä (enintään 60 tai 80 mg/vrk) kahdesti päivässä (BID); Klobatsaami oraalisuspensio 2,5 mg/ml, klobatsaamiuurrettu tabletti 10 mg, suun kautta
Lääke: Klobatsaami
Muut nimet:
  • Onfi®
Placebo Comparator: Plasebo
Plasebo - klobatsaami-oraalisuspensio 2,5 mg/ml ja plasebo - jakouurteiset 10 mg:n klobatsaamitabletit suun kautta
Lääke: Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kouristuskohtausten prosentuaalinen muutos lähtötasosta tutkimuksen päättymiseen/peruuttamiseen yhdistettyjen toonis-kloonisten ja kloonisten kohtausten esiintymistiheydessä, joka perustuu päivittäisten kohtauspäiväkirjan lukujen perusteella määritettyyn kohtausten tiheyden laskemiseen
Aikaikkuna: Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kouristuskohtausten prosentuaalinen muutos lähtötasosta tutkimuksen päättymiseen/peruuttamiseen yhdistettyjen toonis-kloonisten ja kloonisten kohtausten esiintymistiheydessä, joka perustuu kohtausten esiintymistiheyden laskemiseen, joka on määritetty päivittäisistä kohtauspäiväkirjan lukumääristä 4 viikon ylläpitoajan aikana
Aikaikkuna: Perustaso ja viikosta 4 viikkoon 16
Perustaso ja viikosta 4 viikkoon 16
Myoklonisten kohtausten kohtaustiheyden prosentuaalinen muutos määritettynä päivittäisten kohtauspäiväkirjan lukujen perusteella
Aikaikkuna: Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Epätyypillisten poissaolokohtausten kohtaustiheyden prosentuaalinen muutos määritettynä päivittäisten kohtauspäiväkirjan lukujen perusteella
Aikaikkuna: Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Prosenttimuutos kohtaustiheyden monimutkaisissa osittaisissa kohtauksissa määritettynä päivittäisten kohtauspäiväkirjan lukumäärien perusteella
Aikaikkuna: Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Kaikkien kohtaustyyppien kohtaustiheyden prosentuaalinen muutos määritettynä päivittäisten kohtauspäiväkirjan lukumäärien perusteella
Aikaikkuna: Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Niiden alkuperäisen hoitovasteen saaneiden lukumäärä, jotka palasivat lähtötilanteeseensa tonis-kloonisten ja kloonisten kohtausten määrälle tutkimuksen aikana (takyfylaksian arviointi)
Aikaikkuna: Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Alkuperäiseen hoitoon reagoineiden prosenttiosuus, jotka palasivat lähtötasonsa toonis-kloonisiin ja kloonisiin kohtauksiin tutkimuksen aikana (takyfylaksian arviointi)
Aikaikkuna: Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Video-EEG:stä määritetty prosenttimuutos myoklonisten kohtausten kohtausten määrässä
Aikaikkuna: Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Epätyypillisten poissaolokohtausten kohtausten prosentuaalinen muutos video-EEG:stä määritettynä
Aikaikkuna: Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Muutos oireiden ja kohtausten aktiivisuusasteikossa (tutkija- ja vanhempi/hoitajaversiot)
Aikaikkuna: Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia turvallisuuden ja siedettävyyden mittana
Aikaikkuna: Viikolle 32 asti
Viikolle 32 asti
Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS), luokittelu perustuu Columbia Classification Algorithm of Suicide Assessment (C-CASA) luokkiin (1, 2, 3, 4 ja 7) ≥ 6-vuotiaille potilaille
Aikaikkuna: Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Niiden osallistujien määrä, joilla on erityisen kiinnostavia haittatapahtumia turvallisuuden ja siedettävyyden mittana annoksen perusteella
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 32
Lähtötilanne ja viikko 32
Muutos Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS) -asteikossa – kaikki mukautuvan käyttäytymisen aliverkkotunnukset ja sopeutuvat käyttäytymiset
Aikaikkuna: Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

H. Lundbeck A/S

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. elokuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. elokuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 2. kesäkuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. kesäkuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 25. kesäkuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 24. syyskuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 23. syyskuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 14362A

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa