Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Clobazam als aanvullende therapie bij pediatrische patiënten van ≥1 tot ≤16 jaar met het syndroom van Dravet

23 september 2015 bijgewerkt door: H. Lundbeck A/S

Multi-site, prospectieve, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, parallelle groep, interventionele studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van clobazam als aanvullende therapie te evalueren bij pediatrische patiënten van ≥1 tot ≤16 jaar met het syndroom van Dravet

Het doel van deze studie is het effect te onderzoeken op de frequentie van tonisch-clonische en clonische aanvallen van clobazam als aanvullende therapie in vergelijking met placebo na 16 weken behandeling bij pediatrische patiënten van ≥1 tot ≤16 jaar met het syndroom van Dravet.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Mexico
      • Guadalajara, Mexico
        • MX003
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten
        • US010
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten
        • US001
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten
        • US003
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten
        • US005
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten
        • US0011
      • Dallas,, Texas, Verenigde Staten
        • US006
      • Houston, Texas, Verenigde Staten
        • US002
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten
        • US004

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 16 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Begin van toevallen in het eerste levensjaar
  • Geschiedenis van door koorts veroorzaakte langdurige aanvallen zoals bepaald door de onderzoeker
  • Dit kunnen langdurige (ongeveer 15 minuten of langer) hemiclonische aanvallen zijn

  • Meerdere soorten aanvallen, waaronder:

    • gegeneraliseerd tonisch-klonisch (vereist voor opname)
    • clonische (vereist voor opname)
    • myoclonische schokken/toevallen
    • geschiedenis van normale ontwikkeling voorafgaand aan het begin van de aanval, gevolgd door ontwikkelingsachterstand of achteruitgang na het begin van de aanval
    • abnormaal EEG consistent met het syndroom van Dravet 2. De patiënt heeft een voorgeschiedenis van ongeveer 2 tonisch-clonische of clonische aanvallen in 2 weken 3. De patiënt wordt behandeld met ten minste 1 maar niet meer dan 3 anti-epileptica (AED's) [Vagale zenuwstimulator (VNS) en ketogeen dieet worden niet als AED beschouwd] 4. Patiënt heeft ten minste 2 aanvallen tijdens de basislijnperiode van ofwel 2 of 4 weken

Uitsluitingscriteria:

  1. De patiënt gebruikt stiripentol, verapamil of felbatol. Als patiënten deze medicijnen in het verleden hebben gebruikt, moeten ze 5 halfwaardetijden van het medicijn zijn geweest
  2. De patiënt gebruikt een natriumkanaalblokker, waaronder, maar niet beperkt tot, fenytoïne, fosfenytoïne, carbamazepine, oxcarbamazepine, lamotrigine, lacosamide en rufinamide. Als patiënten deze medicijnen in het verleden hebben gebruikt, moeten ze 5 halfwaardetijden van het medicijn zijn geweest
  3. De patiënt gebruikt cannabidiol, medicinale marihuana of een ander medicijn dat cannabinoïden bevat
  4. De patiënt is chronisch behandeld (≥ 2 weken voor elke indicatie) met een benzodiazepine binnen ten minste 5 halfwaardetijden voorafgaand aan de screening. Rescue-therapie voor langdurige aanvallen is toegestaan
  5. De patiënt heeft binnen 3 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek clobazam gekregen. Als de patiënt in het verleden clobazam heeft gekregen, mag de stopzetting niet zijn geweest vanwege bijwerkingen of gebrek aan werkzaamheid

Andere in het protocol gedefinieerde opname- en uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Clobazam
Clobazam - 1,0, 1,5 of 2,0 mg/kg/dag (maximaal 60 of 80 mg/dag) tweemaal daags (BID); Clobazam orale suspensie 2,5 mg/ml, clobazam tabletten met breukgleuf 10 mg, oraal
Geneesmiddel: Clobazam
Andere namen:
  • Onfi®
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo naar clobazam orale suspensie 2,5 mg/ml en placebo naar clobazam tabletten met breukgleuf 10 mg, oraal
Geneesmiddel: Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage verandering vanaf baseline tot studievoltooiing/stopzetting in aanvalsfrequentie voor gecombineerde tonisch-clonische en clonische aanvalsfrequenties, gebaseerd op een berekening van de aanvalsfrequentie bepaald op basis van dagelijkse tellingen van het aanvalsdagboek
Tijdsspanne: Baseline en van week 0 tot week 16
Baseline en van week 0 tot week 16

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage verandering vanaf baseline tot studievoltooiing/stopzetting in aanvalsfrequentie voor gecombineerde tonisch-clonische en clonische aanvalsfrequenties, gebaseerd op een berekening van de aanvalsfrequentie bepaald op basis van dagelijkse tellingen van het aanvalsdagboek gedurende 4 weken onderhoud
Tijdsspanne: Baseline en van week 4 tot week 16
Baseline en van week 4 tot week 16
Percentage verandering in aanvalsfrequentie voor myoclonische aanvallen bepaald op basis van dagelijkse tellingen van het aanvalsdagboek
Tijdsspanne: Baseline en van week 0 tot week 16
Baseline en van week 0 tot week 16
Percentage verandering in aanvalsfrequentie voor atypische absentie-aanvallen bepaald op basis van dagelijkse tellingen van het aanvalsdagboek
Tijdsspanne: Baseline en van week 0 tot week 16
Baseline en van week 0 tot week 16
Percentage verandering in aanvalsfrequentie voor complexe partiële aanvallen bepaald op basis van dagelijkse tellingen van het aanvalsdagboek
Tijdsspanne: Baseline en van week 0 tot week 16
Baseline en van week 0 tot week 16
Procentuele verandering in het aantal aanvallen voor alle soorten aanvallen, bepaald op basis van dagelijkse tellingen van het aanvalsdagboek
Tijdsspanne: Baseline en van week 0 tot week 16
Baseline en van week 0 tot week 16
Aantal initiële behandelingsresponders dat tijdens het onderzoek terugkeerde naar hun tonisch-clonische en clonische aanvalsfrequentie bij aanvang (een beoordeling van tachyfylaxie)
Tijdsspanne: Baseline en van week 0 tot week 16
Baseline en van week 0 tot week 16
Percentage van de initiële behandelingsresponders die tijdens het onderzoek terugkeerden naar hun tonisch-clonische en clonische aanvalsfrequentie bij aanvang (een beoordeling van tachyfylaxie)
Tijdsspanne: Baseline en van week 0 tot week 16
Baseline en van week 0 tot week 16
Percentage verandering in aanvalsfrequentie voor myoclonische aanvallen bepaald op basis van video-EEG
Tijdsspanne: Baseline en van week 0 tot week 16
Baseline en van week 0 tot week 16
Percentage verandering in aanvalsfrequentie voor atypische absentieaanvallen bepaald op basis van video-EEG
Tijdsspanne: Baseline en van week 0 tot week 16
Baseline en van week 0 tot week 16
Verandering in symptoom- en aanvalsactiviteitenschaal (versies voor onderzoeker en ouder/verzorger)
Tijdsspanne: Baseline en van week 0 tot week 16
Baseline en van week 0 tot week 16
Aantal deelnemers met bijwerkingen als maatstaf voor veiligheid en verdraagbaarheid
Tijdsspanne: Tot week 32
Tot week 32
Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS), indeling op basis van Columbia Classification Algorithm of Suicide Assessment (C-CASA) categorieën (1, 2, 3, 4 en 7) voor patiënten van ≥ 6 jaar
Tijdsspanne: Baseline en van week 0 tot week 16
Baseline en van week 0 tot week 16
Aantal deelnemers met bijwerkingen van speciaal belang als maatstaf voor veiligheid en verdraagbaarheid op basis van dosis
Tijdsspanne: Basislijn en week 32
Basislijn en week 32
Verandering in Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS) - alle subdomeinen van adaptief gedrag en onaangepast gedrag
Tijdsspanne: Baseline en van week 0 tot week 16
Baseline en van week 0 tot week 16

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

H. Lundbeck A/S

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 juni 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 juni 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

25 juni 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

24 september 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 september 2015

Laatst geverifieerd

1 september 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 14362A

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Syndroom van Dravet

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Kenya

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren