Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Clobazam som tilleggsterapi hos pediatriske pasienter i alderen ≥1 til ≤16 år med Dravet-syndrom

23. september 2015 oppdatert av: H. Lundbeck A/S

Multi-site, prospektiv, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppe, intervensjonsstudie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen av Clobazam som tilleggsterapi hos pediatriske pasienter i alderen ≥1 til ≤16 år med Dravet syndrom

Hensikten med denne studien er å undersøke effekten på frekvensen av tonisk-kloniske og kloniske anfall av klobazam som tilleggsbehandling sammenlignet med placebo etter 16 ukers behandling hos pediatriske pasienter i alderen ≥1 til ≤16 år med Dravet syndrom.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater
        • US010
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater
        • US001
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater
        • US003
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater
        • US005
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater
        • US0011
      • Dallas,, Texas, Forente stater
        • US006
      • Houston, Texas, Forente stater
        • US002
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater
        • US004
  • Mexico
      • Guadalajara, Mexico
        • MX003

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 16 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Debut av anfall i det første leveåret
  • Anamnese med feberinduserte langvarige anfall som bestemt av etterforskeren
  • Disse kan omfatte langvarige (ca. 15 minutter eller lenger) hemi-kloniske anfall

  • Flere typer anfall som kan omfatte:

    • generalisert tonisk-klonisk (påkrevd for inkludering)
    • klonisk (påkrevd for inkludering)
    • myokloniske rykk/anfall
    • historie med normal utvikling før anfallsdebut etterfulgt av utviklingsforsinkelse eller regresjon etter anfallsdebut
    • unormalt EEG forenlig med Dravet syndrom 2. Pasienten har en historie med omtrent 2 tonisk-kloniske eller kloniske anfall i løpet av 2 uker 3. Pasienten behandles med minst 1 men ikke mer enn 3 antiepileptika (AEDs) [Vagal nervestimulator (VNS) og ketogen diett vil ikke bli ansett som en AED] 4. Pasienten har minst 2 anfall i løpet av baseline-perioden på enten 2 eller 4 uker

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienten tar stiripentol, verapamil eller felbatol. Hvis pasienter har tatt disse stoffene tidligere, må de ha vært uten stoffet i 5 halveringstider
  2. Pasienten tar en natriumkanalblokker inkludert, men ikke begrenset til, fenytoin, fosfenytoin, karbamazepin, okskarbamazepin, lamotrigin, lakosamid og rufinamid. Hvis pasienter har tatt disse stoffene tidligere, må de ha vært uten stoffet i 5 halveringstider
  3. Pasienten bruker cannabidiol, medisinsk marihuana eller et hvilket som helst stoff som inneholder cannabinoider
  4. Pasienten har fått kronisk behandling (≥2 uker for enhver indikasjon) med et benzodiazepin innen minst 5 halveringstider før screening. Redningsterapi for langvarige anfall er tillatt
  5. Pasienten har fått klobazam innen 3 måneder før screeningbesøket. Hvis pasienten har fått klobazam tidligere, må seponering ikke ha vært på grunn av bivirkninger eller manglende effekt

Andre protokolldefinerte inkluderings- og eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Clobazam
Clobazam - 1,0, 1,5 eller 2,0 mg/kg/dag (maksimalt 60 eller 80 mg/dag) to ganger daglig (BID); Clobazam mikstur, suspensjon 2,5 mg/ml, tabletter med clobazam-skåringer 10 mg, oralt
Legemiddel: Clobazam
Andre navn:
  • Onfi®
Placebo komparator: Placebo
Placebo til klobazam mikstur suspensjon 2,5 mg/ml og placebo til tabletter med 10 mg klobazamskårne, oralt
Legemiddel: Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline til studieavslutning/avbrudd i anfallsfrekvens for kombinerte tonisk-kloniske og kloniske anfallsfrekvenser, basert på en beregning av anfallsfrekvens bestemt fra daglige anfallsdagboktellinger
Tidsramme: Baseline og fra uke 0 til uke 16
Baseline og fra uke 0 til uke 16

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline til studieavslutning/avbrudd i anfallsfrekvens for kombinerte tonisk-kloniske og kloniske anfallsfrekvenser, basert på en beregning av anfallsfrekvens bestemt fra daglige anfallsdagboktellinger i løpet av 4 ukers vedlikehold
Tidsramme: Baseline og fra uke 4 til uke 16
Baseline og fra uke 4 til uke 16
Prosentvis endring i anfallsfrekvens for myokloniske anfall bestemt fra daglige anfallsdagboktellinger
Tidsramme: Baseline og fra uke 0 til uke 16
Baseline og fra uke 0 til uke 16
Prosentvis endring i anfallsfrekvens for atypiske absenceanfall bestemt fra daglige anfallsdagboktellinger
Tidsramme: Baseline og fra uke 0 til uke 16
Baseline og fra uke 0 til uke 16
Prosentvis endring i anfallsfrekvens for komplekse partielle anfall bestemt fra daglige anfallsdagboktellinger
Tidsramme: Baseline og fra uke 0 til uke 16
Baseline og fra uke 0 til uke 16
Prosentvis endring i anfallsrate for alle anfallstyper bestemt fra daglige anfallsdagboktellinger
Tidsramme: Baseline og fra uke 0 til uke 16
Baseline og fra uke 0 til uke 16
Antall førstegangsresponderere som vendte tilbake til baseline tonisk-kloniske og kloniske anfallsfrekvens i løpet av studien (en vurdering av takyfylakse)
Tidsramme: Baseline og fra uke 0 til uke 16
Baseline og fra uke 0 til uke 16
Prosentandel av førstegangsbehandlingsresponderere som vendte tilbake til sin baseline tonisk-kloniske og kloniske anfallsrate under studien (en vurdering av takyfylakse)
Tidsramme: Baseline og fra uke 0 til uke 16
Baseline og fra uke 0 til uke 16
Prosentvis endring i anfallsfrekvens for myokloniske anfall bestemt fra video-EEG
Tidsramme: Baseline og fra uke 0 til uke 16
Baseline og fra uke 0 til uke 16
Prosentvis endring i anfallsfrekvens for atypiske absenceanfall bestemt fra video-EEG
Tidsramme: Baseline og fra uke 0 til uke 16
Baseline og fra uke 0 til uke 16
Endring i symptom- og anfallsaktivitetsskala (versjoner av etterforsker og foreldre/omsorgspersoner)
Tidsramme: Baseline og fra uke 0 til uke 16
Baseline og fra uke 0 til uke 16
Antall deltakere med uønskede hendelser som et mål på sikkerhet og tolerabilitet
Tidsramme: Frem til uke 32
Frem til uke 32
Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS), kategorisering basert på Columbia Classification Algorithm of Suicide Assessment (C-CASA) kategorier (1, 2, 3, 4 og 7) for pasienter i alderen ≥ 6 år
Tidsramme: Baseline og fra uke 0 til uke 16
Baseline og fra uke 0 til uke 16
Antall deltakere med uønskede hendelser av spesiell interesse som mål på sikkerhet og tolerabilitet basert på dose
Tidsramme: Grunnlinje og uke 32
Grunnlinje og uke 32
Endring i Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS) - alle underdomener for adaptiv atferd og maladaptiv atferd
Tidsramme: Baseline og fra uke 0 til uke 16
Baseline og fra uke 0 til uke 16

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

H. Lundbeck A/S

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2015

Primær fullføring (Faktiske)

1. august 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. august 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. juni 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. juni 2014

Først lagt ut (Anslag)

25. juni 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

24. september 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. september 2015

Sist bekreftet

1. september 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 14362A

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere