Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Klobazám kiegészítő terápiaként Dravet-szindrómás ≥1 és ≤16 év közötti gyermekeknél

2015. szeptember 23. frissítette: H. Lundbeck A/S

Több helyszínre kiterjedő, prospektív, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos, intervenciós vizsgálat a klobazám, mint kiegészítő terápia hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére Dravet-szindrómás ≥1 és ≤16 éves gyermekkorú betegeknél

Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy megvizsgálja a klobazám tónusos-klónusos és klónikus rohamainak gyakoriságát kiegészítő terápiaként a placebóhoz képest 16 hetes kezelés után Dravet-szindrómás ≥1 és ≤16 év közötti gyermekeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok
        • US010
    • Florida
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok
        • US001
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok
        • US003
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok
        • US005
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok
        • US0011
      • Dallas,, Texas, Egyesült Államok
        • US006
      • Houston, Texas, Egyesült Államok
        • US002
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok
        • US004
  • Mexikó
      • Guadalajara, Mexikó
        • MX003

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A rohamok megjelenése az első életévben
  • Láz által kiváltott elhúzódó görcsrohamok anamnézisében, a vizsgáló megállapítása szerint
  • Ezek közé tartozhatnak az elhúzódó (körülbelül 15 perces vagy hosszabb) hemiklónusos rohamok

  • Többféle rohamtípus, amelyek magukban foglalhatják:

    • generalizált tónusos-klónusos (szükséges a felvételhez)
    • klónos (szükséges a felvételhez)
    • myoklonus rándulások/görcsök
    • normális fejlődés a kórtörténetben a roham kezdete előtt, majd a fejlődés késése vagy a roham megjelenése utáni regresszió
    • a 2. Dravet-szindrómának megfelelő kóros EEG. A beteg anamnézisében körülbelül 2 tónusos-klónusos vagy klónikus görcsroham szerepel 2 héten belül 3. A beteget legalább 1, de legfeljebb 3 antiepileptikus gyógyszerrel (AED) kezelik [Vagal Nerve Stimulator (VNS) és a ketogén diéta nem tekinthető AED-nek] 4. A betegnek legalább 2 rohama van a kiindulási periódusban, vagy 2 vagy 4 hét

Kizárási kritériumok:

  1. A beteg stiripentolt, verapamilt vagy felbatolt szed. Ha a betegek korábban szedték ezeket a gyógyszereket, akkor 5 felezési idejéig nem kellett szedniük a gyógyszert
  2. A beteg nátriumcsatorna-blokkolót szed, beleértve, de nem kizárólagosan, fenitoint, foszfenitoint, karbamazepint, oxkarbamazepint, lamotrigint, lakozamidot és rufinamidot. Ha a betegek korábban szedték ezeket a gyógyszereket, akkor 5 felezési idejéig nem kellett szedniük a gyógyszert
  3. A beteg kannabidiolt, orvosi marihuánát vagy bármilyen kannabinoidokat tartalmazó gyógyszert szed
  4. A beteg a szűrést megelőző legalább 5 felezési időn belül benzodiazepinnel végzett krónikus kezelésben (≥ 2 hét bármely indikáció esetén) részesült. Elhúzódó rohamok mentőterápiája megengedett
  5. A beteg a szűrővizsgálatot megelőző 3 hónapon belül klobazámot kapott. Ha a beteg korábban klobazámot kapott, a kezelés abbahagyása nem lehet nemkívánatos esemény vagy a hatásosság hiánya miatt.

Más, a protokollban meghatározott felvételi és kizárási kritériumok vonatkozhatnak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Clobazam
Clobazam - 1,0, 1,5 vagy 2,0 mg/kg/nap (maximum 60 vagy 80 mg/nap) naponta kétszer (BID); Klobazám belsőleges szuszpenzió 2,5 mg/ml, klobazám 10 mg-os bemetszéssel ellátott tabletta, szájon át
Drog: Clobazam
Más nevek:
  • Onfi®
Placebo Comparator: Placebo
Placebo-klobazám belsőleges szuszpenzió 2,5 mg/ml és placebo: klobazám 10 mg-os bemetszésű tabletta, szájon át
Drog: Placebo

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Százalékos változás a kiindulási értéktől a vizsgálat befejezéséig/megvonásáig a rohamok arányában a kombinált tónusos-klónusos és klónikus rohamok gyakoriságában, a rohamok gyakoriságának kiszámítása alapján, amelyet a rohamnapló napi számlálása alapján határoztak meg.
Időkeret: Kiindulási állapot és a 0. héttől a 16. hétig
Kiindulási állapot és a 0. héttől a 16. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Százalékos változás a kiindulási értéktől a vizsgálat befejezéséig/megvonásáig a görcsrohamok arányában a kombinált tónusos-klónusos és klónikus rohamok arányában, a rohamok gyakoriságának kiszámítása alapján, amelyet a napi rohamnaplók számából határoztak meg a 4 hetes karbantartás során
Időkeret: Kiindulási állapot és a 4. héttől a 16. hétig
Kiindulási állapot és a 4. héttől a 16. hétig
A rohamok gyakoriságának százalékos változása myoklonusos rohamok esetén a napi rohamnaplóból
Időkeret: Kiindulási állapot és a 0. héttől a 16. hétig
Kiindulási állapot és a 0. héttől a 16. hétig
A rohamok arányának százalékos változása az atipikus távolléti rohamok esetében a napi rohamnaplóból
Időkeret: Kiindulási állapot és a 0. héttől a 16. hétig
Kiindulási állapot és a 0. héttől a 16. hétig
A rohamok arányának százalékos változása összetett parciális rohamok esetén, a rohamnapló napi számlálásából meghatározva
Időkeret: Kiindulási állapot és a 0. héttől a 16. hétig
Kiindulási állapot és a 0. héttől a 16. hétig
A rohamok gyakoriságának százalékos változása az összes rohamtípusra vonatkozóan, a rohamnapló napi számlálása alapján
Időkeret: Kiindulási állapot és a 0. héttől a 16. hétig
Kiindulási állapot és a 0. héttől a 16. hétig
A kezdeti kezelésre reagálók száma, akik a vizsgálat során visszatértek a kiindulási tónusos-klónusos és klónikus rohamok arányához (a tachyphylaxia értékelése)
Időkeret: Kiindulási állapot és a 0. héttől a 16. hétig
Kiindulási állapot és a 0. héttől a 16. hétig
Azon kezdeti kezelésre reagálók százalékos aránya, akik a vizsgálat során visszatértek a kiindulási tónusos-klónusos és klónikus rohamok arányához (a tachyphylaxia értékelése)
Időkeret: Kiindulási állapot és a 0. héttől a 16. hétig
Kiindulási állapot és a 0. héttől a 16. hétig
A video-EEG alapján meghatározott rohamok arányának százalékos változása myoklonusos rohamok esetén
Időkeret: Kiindulási állapot és a 0. héttől a 16. hétig
Kiindulási állapot és a 0. héttől a 16. hétig
A görcsrohamok arányának százalékos változása az atipikus távolléti rohamok esetén, amelyet video-EEG-ből határoztak meg
Időkeret: Kiindulási állapot és a 0. héttől a 16. hétig
Kiindulási állapot és a 0. héttől a 16. hétig
Változás a tünetek és a rohamok aktivitási skálájában (nyomozói és szülői/gondozói változat)
Időkeret: Kiindulási állapot és a 0. héttől a 16. hétig
Kiindulási állapot és a 0. héttől a 16. hétig
A nemkívánatos eseményeket észlelő résztvevők száma a biztonság és az elviselhetőség mértékeként
Időkeret: Akár a 32. hétig
Akár a 32. hétig
Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS), kategorizálás a Columbia Classification Algorithm of Suicide Assessment (C-CASA) kategóriái alapján (1, 2, 3, 4 és 7) 6 évesnél idősebb betegek számára
Időkeret: Kiindulási állapot és a 0. héttől a 16. hétig
Kiindulási állapot és a 0. héttől a 16. hétig
Azon résztvevők száma, akiknél különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos események jelentkeztek a dózis alapján a biztonság és az elviselhetőség mértékeként
Időkeret: Alapállapot és 32. hét
Alapállapot és 32. hét
Változás a Vineland Adaptive Behavior Scale-ban (VABS) – minden adaptív viselkedési aldomain és maladaptív viselkedés
Időkeret: Kiindulási állapot és a 0. héttől a 16. hétig
Kiindulási állapot és a 0. héttől a 16. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

H. Lundbeck A/S

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2015. március 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2015. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2015. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. június 2.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. június 24.

Első közzététel (Becslés)

2014. június 25.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2015. szeptember 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. szeptember 23.

Utolsó ellenőrzés

2015. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 14362A

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel