Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klobazam jako doplňková léčba u dětských pacientů ve věku ≥1 až ≤16 let s Dravetovým syndromem

23. září 2015 aktualizováno: H. Lundbeck A/S

Vícemístná, prospektivní, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, s paralelní skupinou, intervenční studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti klobazamu jako doplňkové terapie u dětských pacientů ve věku ≥1 až ≤16 let s Dravetovým syndromem

Účelem této studie je prozkoumat účinek klobazamu jako doplňkové léčby na frekvenci tonicko-klonických a klonických záchvatů ve srovnání s placebem po 16 týdnech léčby u pediatrických pacientů ve věku ≥1 až ≤16 let s Dravetovým syndromem.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Mexiko
      • Guadalajara, Mexiko
        • MX003
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy
        • US010
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy
        • US001
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy
        • US003
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy
        • US005
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy
        • US0011
      • Dallas,, Texas, Spojené státy
        • US006
      • Houston, Texas, Spojené státy
        • US002
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy
        • US004

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 16 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Nástup záchvatů v prvním roce života
  • Anamnéza prodloužených záchvatů vyvolaných horečkou, jak určil vyšetřovatel
  • Ty mohou zahrnovat prodloužené (přibližně 15 minut nebo déle) hemiklonické záchvaty

  • Více typů záchvatů, které mohou zahrnovat:

    • generalizované tonicko-klonické (nutné pro zařazení)
    • klonické (vyžadováno pro zařazení)
    • myoklonické záškuby/záchvaty
    • anamnéza normálního vývoje před nástupem záchvatu následovaná zpožděním vývoje nebo regresí po nástupu záchvatu
    • abnormální EEG v souladu s Dravetovým syndromem 2. Pacient má v anamnéze přibližně 2 tonicko-klonické nebo klonické záchvaty během 2 týdnů 3. Pacient je léčen alespoň 1, ale ne více než 3 antiepileptiky (AED) [Vagální nervový stimulátor (VNS) a ketogenní dieta nebude považována za AED] 4. Pacient má alespoň 2 záchvaty během základního období buď 2 nebo 4 týdny

Kritéria vyloučení:

  1. Pacient užívá stiripentol, verapamil nebo felbatol. Pokud pacienti v minulosti užívali tyto léky, musí být bez drog 5 poločasů
  2. Pacient užívá blokátor sodíkového kanálu včetně, ale bez omezení, fenytoinu, fosfenytoinu, karbamazepinu, oxkarbamazepinu, lamotriginu, lacosamidu a rufinamidu. Pokud pacienti v minulosti užívali tyto léky, musí být bez drog 5 poločasů
  3. Pacient užívá kanabidiol, lékařskou marihuanu nebo jakýkoli lék, který obsahuje kanabinoidy
  4. Pacient dostával chronickou léčbu (≥ 2 týdny pro jakoukoli indikaci) benzodiazepiny během alespoň 5 poločasů před screeningem. Záchranná terapie pro prodloužené záchvaty je povolena
  5. Pacient dostal klobazam během 3 měsíců před screeningovou návštěvou. Pokud pacient v minulosti užíval klobazam, nemělo dojít k přerušení z důvodu nežádoucích účinků nebo nedostatečné účinnosti.

Mohou platit další kritéria pro zařazení a vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Clobazam
Klobazam - 1,0, 1,5 nebo 2,0 mg/kg/den (maximálně 60 nebo 80 mg/den) dvakrát denně (BID); Clobazam perorální suspenze 2,5 mg/ml, klobazamové tablety s půlicí rýhou 10 mg, perorálně
Lék: Clobazam
Ostatní jména:
  • Onfi®
Komparátor placeba: Placebo
Placebo na klobazam perorální suspenze 2,5 mg/ml a placebo na klobazam rýhované tablety 10 mg, perorálně
Lék: Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procentuální změna od výchozího stavu k dokončení studie/odstoupení v četnosti záchvatů pro kombinovanou četnost tonicko-klonických a klonických záchvatů na základě výpočtu frekvence záchvatů stanovené z denních počtů záchvatů v deníku
Časové okno: Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procentuální změna četnosti záchvatů od výchozího stavu k dokončení/odstoupení od ukončení studie pro kombinovanou četnost tonicko-klonických a klonických záchvatů na základě výpočtu frekvence záchvatů stanovené z denních počtů záchvatů v deníku během 4 týdnů udržovací léčby
Časové okno: Výchozí stav a od týdne 4 do týdne 16
Výchozí stav a od týdne 4 do týdne 16
Procentuální změna v četnosti záchvatů pro myoklonické záchvaty stanovená z denního počtu záchvatů v deníku
Časové okno: Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Procentuální změna v četnosti záchvatů u atypických záchvatů nepřítomnosti stanovená z denních počtů záchvatů v deníku
Časové okno: Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Procentuální změna v četnosti záchvatů pro komplexní parciální záchvaty stanovená z denních počtů záchvatů v deníku
Časové okno: Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Procentuální změna v četnosti záchvatů pro všechny typy záchvatů stanovená z denních počtů záchvatů v deníku
Časové okno: Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Počet pacientů, kteří reagovali na počáteční léčbu, kteří se během studie vrátili na výchozí úroveň tonicko-klonických a klonických záchvatů (hodnocení tachyfylaxe)
Časové okno: Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Procento pacientů, kteří reagovali na počáteční léčbu, kteří se během studie vrátili k výchozí hodnotě tonicko-klonických a klonických záchvatů (hodnocení tachyfylaxe)
Časové okno: Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Procentuální změna frekvence záchvatů pro myoklonické záchvaty stanovená z video EEG
Časové okno: Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Procentuální změna v četnosti záchvatů pro atypické záchvaty absence určené z video EEG
Časové okno: Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Změna stupnice aktivity symptomů a záchvatů (verze pro vyšetřovatele a rodiče/pečovatele)
Časové okno: Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Počet účastníků s nežádoucími příhodami jako měřítko bezpečnosti a snášenlivosti
Časové okno: Až do týdne 32
Až do týdne 32
Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS), kategorizace na základě Columbia Classification Algorithm of Suicide Assessment (C-CASA) kategorií (1, 2, 3, 4 a 7) pro pacienty ve věku ≥ 6 let
Časové okno: Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Počet účastníků s nežádoucími účinky zvláštního zájmu jako míra bezpečnosti a snášenlivosti na základě dávky
Časové okno: Výchozí stav a týden 32
Výchozí stav a týden 32
Change in Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS) – všechny subdomény adaptivního chování a maladaptivní chování
Časové okno: Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

H. Lundbeck A/S

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. srpna 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. srpna 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. června 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. června 2014

První zveřejněno (Odhad)

25. června 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

24. září 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. září 2015

Naposledy ověřeno

1. září 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 14362A

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dravetův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in France

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit