Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Clobazam som supplerende terapi hos pædiatriske patienter i alderen ≥1 til ≤16 år med Dravet-syndrom

23. september 2015 opdateret af: H. Lundbeck A/S

Multi-site, prospektiv, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, parallelgruppe, interventionsundersøgelse til evaluering af effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af Clobazam som supplerende terapi hos pædiatriske patienter i alderen ≥1 til ≤16 år med Dravet syndrom

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge effekten på hyppigheden af ​​tonisk-kloniske og kloniske anfald af clobazam som supplerende terapi sammenlignet med placebo efter 16 ugers behandling hos pædiatriske patienter i alderen ≥1 til ≤16 år med Dravet syndrom.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater
        • US010
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater
        • US001
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater
        • US003
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater
        • US005
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater
        • US0011
      • Dallas,, Texas, Forenede Stater
        • US006
      • Houston, Texas, Forenede Stater
        • US002
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater
        • US004
  • Mexico
      • Guadalajara, Mexico
        • MX003

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 16 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Begyndelse af anfald i det første leveår
  • Anamnese med feber-inducerede langvarige anfald som bestemt af investigator
  • Disse kan omfatte langvarige (ca. 15 minutter eller længere) hemi-kloniske anfald

  • Flere typer anfald, som kan omfatte:

    • generaliseret tonisk-klonisk (påkrævet for inklusion)
    • klonisk (påkrævet for inklusion)
    • myokloniske ryk/anfald
    • anamnese med normal udvikling før anfaldsstart efterfulgt af udviklingsforsinkelse eller regression efter anfaldsstart
    • unormalt EEG i overensstemmelse med Dravet syndrom 2. Patienten har en historie med cirka 2 tonisk-kloniske eller kloniske anfald på 2 uger 3. Patienten behandles med mindst 1 men ikke mere end 3 antiepileptika (AED'er) [Vagal Nerve Stimulator (VNS) og ketogen diæt vil ikke blive betragtet som en AED] 4. Patienten har mindst 2 anfald i basisperioden på enten 2 eller 4 uger

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienten tager stiripentol, verapamil eller felbatol. Hvis patienter har taget disse lægemidler tidligere, skal de have været uden medicin i 5 halveringstider
  2. Patienten tager en natriumkanalblokker, herunder, men ikke begrænset til, phenytoin, fosphenytoin, carbamazepin, oxcarbamazepin, lamotrigin, lacosamid og rufinamid. Hvis patienter har taget disse lægemidler tidligere, skal de have været uden medicin i 5 halveringstider
  3. Patienten er på cannabidiol, medicinsk marihuana eller et hvilket som helst lægemiddel, der indeholder cannabinoider
  4. Patienten har modtaget kronisk behandling (≥2 uger for enhver indikation) med et benzodiazepin inden for mindst 5 halveringstider før screening. Redningsterapi ved længerevarende anfald er tilladt
  5. Patienten har modtaget clobazam inden for 3 måneder forud for screeningsbesøget. Hvis patienten tidligere har fået clobazam, må seponering ikke have været på grund af bivirkninger eller manglende effekt

Andre protokoldefinerede inklusions- og eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Clobazam
Clobazam - 1,0, 1,5 eller 2,0 mg/kg/dag (maksimalt 60 eller 80 mg/dag) to gange dagligt (BID); Clobazam oral suspension 2,5 mg/ml, clobazam tabletter med delekærv 10 mg, oralt
Medicin: Clobazam
Andre navne:
  • Onfi®
Placebo komparator: Placebo
Placebo til clobazam oral suspension 2,5 mg/ml og placebo til clobazam tabletter med delekærv 10 mg, oralt
Medicin: Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline til studieafslutning/tilbagetrækning i anfaldshyppighed for kombinerede tonisk-kloniske og kloniske anfaldsfrekvenser, baseret på en beregning af anfaldshyppighed bestemt ud fra daglige anfaldsdagbog
Tidsramme: Baseline og fra uge 0 til uge 16
Baseline og fra uge 0 til uge 16

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline til studieafslutning/seponering i anfaldshyppighed for kombinerede tonisk-kloniske og kloniske anfaldsfrekvenser, baseret på en beregning af anfaldshyppighed bestemt ud fra daglige anfaldsdagbogstællinger i løbet af 4 ugers vedligeholdelse
Tidsramme: Baseline og fra uge 4 til uge 16
Baseline og fra uge 4 til uge 16
Procentvis ændring i anfaldsfrekvens for myokloniske anfald bestemt ud fra daglige anfaldsdagbog
Tidsramme: Baseline og fra uge 0 til uge 16
Baseline og fra uge 0 til uge 16
Procentvis ændring i anfaldsfrekvens for atypiske absenceanfald bestemt ud fra daglige anfaldsdagbog
Tidsramme: Baseline og fra uge 0 til uge 16
Baseline og fra uge 0 til uge 16
Procentvis ændring i anfaldshyppighed for komplekse partielle anfald bestemt ud fra daglige anfaldsdagbogstællinger
Tidsramme: Baseline og fra uge 0 til uge 16
Baseline og fra uge 0 til uge 16
Procentvis ændring i anfaldsfrekvens for alle anfaldstyper bestemt ud fra daglige anfaldsdagbogstællinger
Tidsramme: Baseline og fra uge 0 til uge 16
Baseline og fra uge 0 til uge 16
Antal indledende behandlingsrespondere, der vendte tilbage til deres baseline tonisk-kloniske og kloniske anfaldsfrekvens under undersøgelsen (en vurdering af takyfylakse)
Tidsramme: Baseline og fra uge 0 til uge 16
Baseline og fra uge 0 til uge 16
Procentdel af indledende behandlingsrespondere, der vendte tilbage til deres baseline tonisk-kloniske og kloniske anfaldsfrekvens under undersøgelsen (en vurdering af takyfylakse)
Tidsramme: Baseline og fra uge 0 til uge 16
Baseline og fra uge 0 til uge 16
Procentvis ændring i anfaldsfrekvens for myokloniske anfald bestemt ud fra video-EEG
Tidsramme: Baseline og fra uge 0 til uge 16
Baseline og fra uge 0 til uge 16
Procentvis ændring i anfaldsfrekvens for atypiske absenceanfald bestemt ud fra video-EEG
Tidsramme: Baseline og fra uge 0 til uge 16
Baseline og fra uge 0 til uge 16
Ændring i symptom- og anfaldsaktivitetsskala (versioner af efterforsker og forældre/plejer)
Tidsramme: Baseline og fra uge 0 til uge 16
Baseline og fra uge 0 til uge 16
Antal deltagere med uønskede hændelser som et mål for sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: Op til uge 32
Op til uge 32
Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS), kategorisering baseret på Columbia Classification Algorithm of Suicide Assessment (C-CASA) kategorier (1, 2, 3, 4 og 7) for patienter i alderen ≥ 6 år
Tidsramme: Baseline og fra uge 0 til uge 16
Baseline og fra uge 0 til uge 16
Antal deltagere med uønskede hændelser af særlig interesse som mål for sikkerhed og tolerabilitet baseret på dosis
Tidsramme: Baseline og uge 32
Baseline og uge 32
Ændring i Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS) - alle underdomæner for adaptiv adfærd og utilpasset adfærd
Tidsramme: Baseline og fra uge 0 til uge 16
Baseline og fra uge 0 til uge 16

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

H. Lundbeck A/S

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. juni 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. juni 2014

Først opslået (Skøn)

25. juni 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

24. september 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. september 2015

Sidst verificeret

1. september 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 14362A

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dravet syndrom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Panama

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner