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Clobazam come terapia aggiuntiva nei pazienti pediatrici di età compresa tra ≥1 e ≤16 anni con sindrome di Dravet

23 settembre 2015 aggiornato da: H. Lundbeck A/S

Studio interventistico multicentrico, prospettico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di Clobazam come terapia aggiuntiva in pazienti pediatrici di età compresa tra ≥1 e ≤16 anni con sindrome di Dravet

Lo scopo di questo studio è indagare l'effetto sulla frequenza delle crisi tonico-cloniche e cloniche di clobazam come terapia aggiuntiva rispetto al placebo dopo 16 settimane di trattamento in pazienti pediatrici di età compresa tra ≥1 e ≤16 anni con sindrome di Dravet.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Messico
      • Guadalajara, Messico
        • MX003
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti
        • US010
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti
        • US001
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti
        • US003
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti
        • US005
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti
        • US0011
      • Dallas,, Texas, Stati Uniti
        • US006
      • Houston, Texas, Stati Uniti
        • US002
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti
        • US004

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 16 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Insorgenza di convulsioni nel primo anno di vita
  • Storia di convulsioni prolungate indotte dalla febbre come determinato dall'investigatore
  • Questi possono includere crisi emicloniche prolungate (circa 15 minuti o più).

  • Molteplici tipi di crisi che possono includere:

    • tonico-clonico generalizzato (necessario per l'inclusione)
    • clonico (richiesto per l'inclusione)
    • spasmi/convulsioni miocloniche
    • storia di sviluppo normale prima dell'inizio della crisi seguita da ritardo o regressione dello sviluppo dopo l'inizio della crisi
    • EEG anormale coerente con la sindrome di Dravet 2. Il paziente ha una storia di circa 2 crisi tonico-cloniche o cloniche in 2 settimane 3. Il paziente è trattato con almeno 1 ma non più di 3 farmaci antiepilettici (AED) [lo stimolatore del nervo vagale (VNS) e la dieta chetogenica non saranno considerati un AED] 4. Il paziente ha almeno 2 crisi durante il periodo di riferimento di entrambi i 2 o 4 settimane

Criteri di esclusione:

  1. Il paziente sta assumendo stiripentolo, verapamil o felbatol. Se i pazienti hanno assunto questi farmaci in passato, devono essere rimasti senza farmaci per 5 emivite
  2. Il paziente sta assumendo un bloccante dei canali del sodio inclusi, ma non limitati a, fenitoina, fosfenitoina, carbamazepina, oxcarbamazepina, lamotrigina, lacosamide e rufinamide. Se i pazienti hanno assunto questi farmaci in passato, devono essere rimasti senza farmaci per 5 emivite
  3. Il paziente assume cannabidiolo, marijuana medica o qualsiasi droga che contenga cannabinoidi
  4. Il paziente ha ricevuto un trattamento cronico (≥2 settimane per qualsiasi indicazione) con una benzodiazepina entro almeno 5 emivite prima dello screening. È consentita la terapia di salvataggio per le crisi prolungate
  5. Il paziente ha ricevuto clobazam entro 3 mesi prima della visita di screening. Se il paziente ha ricevuto clobazam in passato, l'interruzione non deve essere avvenuta per eventi avversi o mancanza di efficacia

Possono essere applicati altri criteri di inclusione ed esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Clobazam
Clobazam - 1,0, 1,5 o 2,0 mg/kg/die (massimo 60 o 80 mg/die) due volte al giorno (BID); Clobazam sospensione orale 2,5 mg/mL, compresse con punteggio di clobazam 10 mg, per via orale
Droga: Clobazam
Altri nomi:
  • Onfi®
Comparatore placebo: Placebo
Da placebo a clobazam sospensione orale 2,5 mg/mL e da placebo a clobazam compresse segnate 10 mg, per via orale
Droga: Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione percentuale dal basale al completamento/ritiro dello studio nel tasso di crisi per tassi combinati di crisi tonico-cloniche e cloniche, sulla base di un calcolo della frequenza delle crisi determinata dai conteggi giornalieri del diario delle crisi
Lasso di tempo: Basale e dalla settimana 0 alla settimana 16
Basale e dalla settimana 0 alla settimana 16

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione percentuale dal basale al completamento dello studio/sospensione del tasso di crisi per tassi combinati di crisi tonico-cloniche e cloniche, sulla base di un calcolo della frequenza delle crisi determinata dai conteggi giornalieri del diario delle crisi durante 4 settimane di mantenimento
Lasso di tempo: Basale e dalla settimana 4 alla settimana 16
Basale e dalla settimana 4 alla settimana 16
Variazione percentuale del tasso di crisi per le crisi miocloniche determinata dai conteggi giornalieri del diario delle crisi
Lasso di tempo: Basale e dalla settimana 0 alla settimana 16
Basale e dalla settimana 0 alla settimana 16
Variazione percentuale del tasso di crisi per crisi di assenza atipiche determinata dai conteggi giornalieri del diario delle crisi
Lasso di tempo: Basale e dalla settimana 0 alla settimana 16
Basale e dalla settimana 0 alla settimana 16
Variazione percentuale del tasso di crisi per crisi parziali complesse determinata dai conteggi giornalieri del diario delle crisi
Lasso di tempo: Basale e dalla settimana 0 alla settimana 16
Basale e dalla settimana 0 alla settimana 16
Variazione percentuale del tasso di crisi per tutti i tipi di crisi determinata dai conteggi giornalieri del diario delle crisi
Lasso di tempo: Basale e dalla settimana 0 alla settimana 16
Basale e dalla settimana 0 alla settimana 16
Numero di responder al trattamento iniziale che sono tornati al loro tasso di crisi tonico-cloniche e cloniche basale durante lo studio (una valutazione della tachifilassi)
Lasso di tempo: Basale e dalla settimana 0 alla settimana 16
Basale e dalla settimana 0 alla settimana 16
Percentuale di responder al trattamento iniziale che sono tornati al loro tasso basale di crisi tonico-cloniche e cloniche durante lo studio (una valutazione della tachifilassi)
Lasso di tempo: Basale e dalla settimana 0 alla settimana 16
Basale e dalla settimana 0 alla settimana 16
Variazione percentuale del tasso di crisi per crisi miocloniche determinata dal video EEG
Lasso di tempo: Basale e dalla settimana 0 alla settimana 16
Basale e dalla settimana 0 alla settimana 16
Variazione percentuale del tasso di crisi per crisi di assenza atipiche determinata dal video EEG
Lasso di tempo: Basale e dalla settimana 0 alla settimana 16
Basale e dalla settimana 0 alla settimana 16
Modifica della scala di attività dei sintomi e delle crisi (versioni Investigatore e Genitore/caregiver)
Lasso di tempo: Basale e dalla settimana 0 alla settimana 16
Basale e dalla settimana 0 alla settimana 16
Numero di partecipanti con eventi avversi come misura di sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: Fino alla settimana 32
Fino alla settimana 32
Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS), classificazione basata sulle categorie Columbia Classification Algorithm of Suicide Assessment (C-CASA) (1, 2, 3, 4 e 7) per pazienti di età ≥ 6 anni
Lasso di tempo: Basale e dalla settimana 0 alla settimana 16
Basale e dalla settimana 0 alla settimana 16
Numero di partecipanti con eventi avversi di particolare interesse come misura di sicurezza e tollerabilità basata sulla dose
Lasso di tempo: Basale e settimana 32
Basale e settimana 32
Cambiamento nella scala del comportamento adattivo di Vineland (VABS) - tutti i sottodomini del comportamento adattivo e i comportamenti disadattivi
Lasso di tempo: Basale e dalla settimana 0 alla settimana 16
Basale e dalla settimana 0 alla settimana 16

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

H. Lundbeck A/S

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2015

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 giugno 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 giugno 2014

Primo Inserito (Stima)

25 giugno 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

24 settembre 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 settembre 2015

Ultimo verificato

1 settembre 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 14362A

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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