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Clobazam como tratamiento adyuvante en pacientes pediátricos de ≥1 a ≤16 años con síndrome de Dravet

23 de septiembre de 2015 actualizado por: H. Lundbeck A/S

Estudio de intervención multicéntrico, prospectivo, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos, para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de clobazam como tratamiento adyuvante en pacientes pediátricos de ≥1 a ≤16 años con síndrome de Dravet

El propósito de este estudio es investigar el efecto sobre la frecuencia de convulsiones tónico-clónicas y clónicas de clobazam como terapia adyuvante en comparación con placebo después de 16 semanas de tratamiento en pacientes pediátricos de ≥1 a ≤16 años con síndrome de Dravet.

Descripción general del estudio

Estado

Retirado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos
        • US010
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos
        • US001
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos
        • US003
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos
        • US005
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos
        • US0011
      • Dallas,, Texas, Estados Unidos
        • US006
      • Houston, Texas, Estados Unidos
        • US002
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
        • US004
  • México
      • Guadalajara, México
        • MX003

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 16 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Inicio de las convulsiones en el primer año de vida
  • Antecedentes de convulsiones prolongadas inducidas por fiebre según lo determinado por el investigador
  • Estos pueden incluir convulsiones hemiclónicas prolongadas (aproximadamente 15 minutos o más).

  • Múltiples tipos de convulsiones que pueden incluir:

    • tónico-clónico generalizado (requerido para la inclusión)
    • clónico (requerido para la inclusión)
    • sacudidas/convulsiones mioclónicas
    • Historia de desarrollo normal antes del inicio de la convulsión seguido de retraso en el desarrollo o regresión después del inicio de la convulsión.
    • EEG anormal compatible con el síndrome de Dravet 2. El paciente tiene antecedentes de aproximadamente 2 convulsiones tónico-clónicas o clónicas en 2 semanas 3. El paciente recibe tratamiento con al menos 1 pero no más de 3 medicamentos antiepilépticos (FAE) [el estimulador del nervio vagal (VNS) y la dieta cetogénica no se considerarán un AED] 4. El paciente tiene al menos 2 convulsiones durante el período de referencia de 2 o 4 semanas

Criterio de exclusión:

  1. El paciente está tomando estiripentol, verapamilo o felbatol. Si los pacientes han tomado estos medicamentos en el pasado, deben haberlos dejado durante 5 vidas medias.
  2. El paciente está tomando un bloqueador de los canales de sodio que incluye, entre otros, fenitoína, fosfenitoína, carbamazepina, oxcarbamazepina, lamotrigina, lacosamida y rufinamida. Si los pacientes han tomado estos medicamentos en el pasado, deben haberlos dejado durante 5 vidas medias.
  3. El paciente toma cannabidiol, marihuana medicinal o cualquier droga que contenga cannabinoides.
  4. El paciente ha recibido tratamiento crónico (≥2 semanas para cualquier indicación) con una benzodiazepina en al menos 5 semividas antes de la selección. Se permite la terapia de rescate para convulsiones prolongadas
  5. El paciente ha recibido clobazam en los 3 meses anteriores a la visita de selección. Si el paciente ha recibido clobazam en el pasado, la suspensión no debe haber sido por eventos adversos o falta de eficacia.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión y exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Clobazam
Clobazam: 1,0, 1,5 o 2,0 mg/kg/día (máximo 60 u 80 mg/día) dos veces al día (BID); Suspensión oral de clobazam, 2,5 mg/ml, tabletas ranuradas de clobazam, 10 mg, por vía oral
Droga: Clobazam
Otros nombres:
  • Onfi®
Comparador de placebos: Placebo
Placebo a la suspensión oral de clobazam de 2,5 mg/ml y placebo a las tabletas ranuradas de clobazam de 10 mg, por vía oral
Droga: Placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el inicio hasta la finalización/retiro del estudio en la tasa de convulsiones para las tasas combinadas de convulsiones tónico-clónicas y clónicas, basado en un cálculo de la frecuencia de convulsiones determinada a partir de los recuentos diarios de convulsiones
Periodo de tiempo: Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Línea de base y de la semana 0 a la semana 16

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el inicio hasta la finalización/retiro del estudio en la tasa de convulsiones para las tasas de convulsiones clónicas y tónico-clónicas combinadas, basado en un cálculo de la frecuencia de las convulsiones determinado a partir de los recuentos diarios de convulsiones durante 4 semanas de mantenimiento
Periodo de tiempo: Línea de base y de la semana 4 a la semana 16
Línea de base y de la semana 4 a la semana 16
Cambio porcentual en la tasa de convulsiones para convulsiones mioclónicas determinado a partir de recuentos diarios de convulsiones
Periodo de tiempo: Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Cambio porcentual en la tasa de convulsiones para convulsiones de ausencia atípicas determinado a partir de recuentos diarios de convulsiones
Periodo de tiempo: Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Cambio porcentual en la tasa de convulsiones para convulsiones parciales complejas determinado a partir de recuentos diarios de convulsiones
Periodo de tiempo: Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Cambio porcentual en la tasa de convulsiones para todos los tipos de convulsiones determinado a partir de los recuentos diarios de convulsiones
Periodo de tiempo: Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Número de pacientes que respondieron al tratamiento inicial y que regresaron a su tasa inicial de convulsiones tónico-clónicas y clónicas durante el estudio (una evaluación de la taquifilaxia)
Periodo de tiempo: Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Porcentaje de respondedores al tratamiento inicial que regresaron a su tasa de convulsiones clónicas y tónico-clónicas iniciales durante el estudio (una evaluación de la taquifilaxia)
Periodo de tiempo: Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Cambio porcentual en la tasa de convulsiones para convulsiones mioclónicas determinado a partir de video EEG
Periodo de tiempo: Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Cambio porcentual en la tasa de convulsiones para convulsiones de ausencia atípicas determinado a partir de video EEG
Periodo de tiempo: Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Cambio en la escala de actividad de síntomas y convulsiones (versiones para el investigador y para padres/cuidadores)
Periodo de tiempo: Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Número de participantes con eventos adversos como medida de seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: Hasta la semana 32
Hasta la semana 32
Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS), categorización basada en las categorías (1, 2, 3, 4 y 7) del algoritmo de clasificación de Columbia para la evaluación del suicidio (C-CASA) para pacientes de ≥ 6 años
Periodo de tiempo: Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Número de participantes con eventos adversos de especial interés como medida de seguridad y tolerabilidad en función de la dosis
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 32
Línea de base y semana 32
Cambio en la escala de comportamiento adaptativo de Vineland (VABS): todos los subdominios de comportamiento adaptativo y comportamientos inadaptados
Periodo de tiempo: Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Línea de base y de la semana 0 a la semana 16

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

H. Lundbeck A/S

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de marzo de 2015

Finalización primaria (Actual)

1 de agosto de 2015

Finalización del estudio (Actual)

1 de agosto de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de junio de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de junio de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

25 de junio de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

24 de septiembre de 2015

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de septiembre de 2015

Última verificación

1 de septiembre de 2015

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 14362A

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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