Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Clobazam som tilläggsterapi hos pediatriska patienter i åldern ≥1 till ≤16 år med Dravets syndrom

23 september 2015 uppdaterad av: H. Lundbeck A/S

Multi-site, prospektiv, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgruppsinterventionsstudie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och toleransen av Clobazam som tilläggsterapi hos pediatriska patienter i åldern ≥1 till ≤16 år med Dravet-syndrom

Syftet med denna studie är att undersöka effekten på frekvensen av tonisk-kloniska och kloniska anfall av klobazam som tilläggsbehandling jämfört med placebo efter 16 veckors behandling hos pediatriska patienter i åldern ≥1 till ≤16 år med Dravets syndrom.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna
        • US010
    • Florida
      • Orlando, Florida, Förenta staterna
        • US001
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna
        • US003
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna
        • US005
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna
        • US0011
      • Dallas,, Texas, Förenta staterna
        • US006
      • Houston, Texas, Förenta staterna
        • US002
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna
        • US004
  • Mexiko
      • Guadalajara, Mexiko
        • MX003

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 16 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Debut av anfall under det första levnadsåret
  • Historik av feber-inducerade långvariga anfall som fastställts av utredaren
  • Dessa kan inkludera långvariga (ca 15 minuter eller längre) hemi-kloniska anfall

  • Flera typer av anfall som kan inkludera:

    • generaliserad tonisk-klonisk (krävs för inkludering)
    • klonisk (krävs för inkludering)
    • myokloniska ryck/kramper
    • historia av normal utveckling före anfallsdebut följt av utvecklingsfördröjning eller regression efter anfallsdebut
    • onormalt EEG förenligt med Dravets syndrom 2. Patienten har en historia av cirka 2 tonisk-kloniska eller kloniska anfall på 2 veckor 3. Patienten behandlas med minst 1 men högst 3 antiepileptika (AED) [Vagal nervstimulator (VNS) och ketogen kost kommer inte att betraktas som en AED] 4. Patienten har minst 2 anfall under baslinjeperioden av vardera 2 eller 4 veckor

Exklusions kriterier:

  1. Patienten tar stiripentol, verapamil eller felbatol. Om patienter har tagit dessa läkemedel tidigare, måste de ha varit utan läkemedel i 5 halveringstider
  2. Patienten tar en natriumkanalblockerare inklusive, men inte begränsat till, fenytoin, fosfenytoin, karbamazepin, oxkarbamazepin, lamotrigin, lakosamid och rufinamid. Om patienter har tagit dessa läkemedel tidigare, måste de ha varit utan läkemedel i 5 halveringstider
  3. Patienten är på cannabidiol, medicinsk marijuana eller något annat läkemedel som innehåller cannabinoider
  4. Patienten har fått kronisk behandling (≥2 veckor för alla indikationer) med ett bensodiazepin inom minst 5 halveringstider före screening. Räddningsterapi för långvariga anfall är tillåten
  5. Patienten har fått klobazam inom 3 månader före screeningbesöket. Om patienten har fått klobazam tidigare, får utsättningen inte ha skett på grund av biverkningar eller bristande effekt

Andra protokolldefinierade inkluderings- och uteslutningskriterier kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Clobazam
Clobazam - 1,0, 1,5 eller 2,0 mg/kg/dag (maximalt 60 eller 80 mg/dag) två gånger dagligen (BID); Clobazam oral suspension 2,5 mg/ml, tabletter med skåror clobazam 10 mg, oralt
Läkemedel: Clobazam
Andra namn:
  • Onfi®
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo till klobazam oral suspension 2,5 mg/ml och placebo till klobazam skårade tabletter 10 mg, oralt
Läkemedel: Placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Procentuell förändring från baslinje till studiens slutförande/utdragande av anfallsfrekvens för kombinerade tonisk-kloniska och kloniska anfallsfrekvenser, baserat på en beräkning av anfallsfrekvensen bestämd från dagliga anfallsdagbokräkningar
Tidsram: Baslinje och från vecka 0 till vecka 16
Baslinje och från vecka 0 till vecka 16

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Procentuell förändring från baslinje till studiens slutförande/utdragande av anfallsfrekvens för kombinerade tonisk-kloniska och kloniska anfallsfrekvenser, baserat på en beräkning av anfallsfrekvensen bestämd från dagliga anfallsdagbokräkningar under 4 veckors underhåll
Tidsram: Baslinje och från vecka 4 till vecka 16
Baslinje och från vecka 4 till vecka 16
Procentuell förändring i anfallsfrekvens för myokloniska anfall bestämt från dagliga anfallsdagbokräkningar
Tidsram: Baslinje och från vecka 0 till vecka 16
Baslinje och från vecka 0 till vecka 16
Procentuell förändring i anfallsfrekvens för atypiska absenceanfall bestämt från dagliga anfallsdagbokräkningar
Tidsram: Baslinje och från vecka 0 till vecka 16
Baslinje och från vecka 0 till vecka 16
Procentuell förändring i anfallsfrekvens för komplexa partiella anfall bestämt från dagliga anfallsdagbokräkningar
Tidsram: Baslinje och från vecka 0 till vecka 16
Baslinje och från vecka 0 till vecka 16
Procentuell förändring i anfallsfrekvens för alla anfallstyper bestämt från dagliga anfallsdagbokräkningar
Tidsram: Baslinje och från vecka 0 till vecka 16
Baslinje och från vecka 0 till vecka 16
Antalet initiala behandlingssvarare som återgick till sin baslinjefrekvens för tonisk-kloniska och kloniska anfall under studien (en bedömning av takyfylax)
Tidsram: Baslinje och från vecka 0 till vecka 16
Baslinje och från vecka 0 till vecka 16
Andel av de som svarade på den initiala behandlingen som återgick till sin baslinjefrekvens för tonisk-kloniska och kloniska anfall under studien (en bedömning av takyfylax)
Tidsram: Baslinje och från vecka 0 till vecka 16
Baslinje och från vecka 0 till vecka 16
Procentuell förändring i anfallsfrekvens för myokloniska anfall bestämd från video-EEG
Tidsram: Baslinje och från vecka 0 till vecka 16
Baslinje och från vecka 0 till vecka 16
Procentuell förändring i anfallsfrekvens för atypiska absenceanfall bestämt från video-EEG
Tidsram: Baslinje och från vecka 0 till vecka 16
Baslinje och från vecka 0 till vecka 16
Förändring i symtom- och anfallsaktivitetsskala (versioner av utredare och förälder/vårdgivare)
Tidsram: Baslinje och från vecka 0 till vecka 16
Baslinje och från vecka 0 till vecka 16
Antal deltagare med negativa händelser som ett mått på säkerhet och tolerabilitet
Tidsram: Fram till vecka 32
Fram till vecka 32
Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS), kategorisering baserad på Columbia Classification Algorithm of Suicide Assessment (C-CASA) kategorier (1, 2, 3, 4 och 7) för patienter i åldern ≥ 6 år
Tidsram: Baslinje och från vecka 0 till vecka 16
Baslinje och från vecka 0 till vecka 16
Antal deltagare med biverkningar av särskilt intresse som ett mått på säkerhet och tolerabilitet baserat på dos
Tidsram: Baslinje och vecka 32
Baslinje och vecka 32
Förändring i Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS) - alla underdomäner för adaptivt beteende och maladaptiva beteenden
Tidsram: Baslinje och från vecka 0 till vecka 16
Baslinje och från vecka 0 till vecka 16

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

H. Lundbeck A/S

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 mars 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

1 augusti 2015

Avslutad studie (Faktisk)

1 augusti 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 juni 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 juni 2014

Första postat (Uppskatta)

25 juni 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

24 september 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 september 2015

Senast verifierad

1 september 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 14362A

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera