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Clobazam comme traitement d'appoint chez les patients pédiatriques âgés de ≥ 1 à ≤ 16 ans atteints du syndrome de Dravet

23 septembre 2015 mis à jour par: H. Lundbeck A/S

Étude interventionnelle multisite, prospective, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du clobazam en tant que traitement d'appoint chez les patients pédiatriques âgés de ≥ 1 à ≤ 16 ans atteints du syndrome de Dravet

Le but de cette étude est d'étudier l'effet sur la fréquence des crises tonico-cloniques et cloniques du clobazam en tant que traitement adjuvant par rapport au placebo après 16 semaines de traitement chez des patients pédiatriques âgés de ≥ 1 à ≤ 16 ans atteints du syndrome de Dravet.

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Mexique
      • Guadalajara, Mexique
        • MX003
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis
        • US010
    • Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis
        • US001
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis
        • US003
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis
        • US005
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis
        • US0011
      • Dallas,, Texas, États-Unis
        • US006
      • Houston, Texas, États-Unis
        • US002
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis
        • US004

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 16 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Début des crises dans la première année de vie
  • Antécédents de convulsions prolongées induites par la fièvre tels que déterminés par l'investigateur
  • Ceux-ci peuvent inclure des crises hémicloniques prolongées (environ 15 minutes ou plus)

  • Plusieurs types de crises pouvant inclure :

    • tonico-clonique généralisé (nécessaire à l'inclusion)
    • clonique (requis pour l'inclusion)
    • secousses/convulsions myocloniques
    • antécédents de développement normal avant le début de la crise suivi d'un retard de développement ou d'une régression après le début de la crise
    • EEG anormal compatible avec le syndrome de Dravet 2. Le patient a des antécédents d'environ 2 crises tonico-cloniques ou cloniques en 2 semaines 3. Le patient est traité avec au moins 1 mais pas plus de 3 médicaments antiépileptiques (DEA) [le stimulateur du nerf vague (VNS) et le régime cétogène ne seront pas considérés comme un DEA] 4. Le patient a au moins 2 crises pendant la période de référence de l'un ou l'autre ou 4 semaines

Critère d'exclusion:

  1. Le patient prend du Stiripentol, du Vérapamil ou du Felbatol. Si les patients ont pris ces médicaments dans le passé, ils doivent avoir arrêté le traitement pendant 5 demi-vies
  2. Le patient prend un inhibiteur des canaux sodiques comprenant, mais sans s'y limiter, la phénytoïne, la fosphénytoïne, la carbamazépine, l'oxcarbamazépine, la lamotrigine, le lacosamide et le rufinamide. Si les patients ont pris ces médicaments dans le passé, ils doivent avoir arrêté le traitement pendant 5 demi-vies
  3. Le patient prend du cannabidiol, de la marijuana médicale ou tout autre médicament contenant des cannabinoïdes
  4. Le patient a reçu un traitement chronique (≥ 2 semaines pour toute indication) avec une benzodiazépine pendant au moins 5 demi-vies avant le dépistage. La thérapie de sauvetage pour les crises prolongées est autorisée
  5. Le patient a reçu du clobazam dans les 3 mois précédant la visite de dépistage. Si le patient a reçu du clobazam dans le passé, l'arrêt ne doit pas être dû à des effets indésirables ou à un manque d'efficacité

D'autres critères d'inclusion et d'exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Clobazam
Clobazam - 1,0, 1,5 ou 2,0 mg/kg/jour (maximum 60 ou 80 mg/jour) deux fois par jour (BID); Suspension buvable de clobazam 2,5 mg/mL, comprimés sécables de clobazam 10 mg, voie orale
Médicament: Clobazam
Autres noms:
  • Onfi®
Comparateur placebo: Placebo
Placebo à suspension buvable de clobazam 2,5 mg/mL et placebo à comprimés sécables de clobazam 10 mg, par voie orale
Médicament: Placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Pourcentage de variation entre le début de l'étude et l'achèvement/l'abandon du taux de crises pour les taux combinés de crises tonico-cloniques et cloniques, sur la base d'un calcul de la fréquence des crises déterminée à partir du nombre quotidien de crises dans le journal des crises
Délai: Au départ et de la semaine 0 à la semaine 16
Au départ et de la semaine 0 à la semaine 16

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Pourcentage de variation entre le début de l'étude et l'achèvement/l'abandon du taux de crises pour les taux combinés de crises tonico-cloniques et cloniques, sur la base d'un calcul de la fréquence des crises déterminée à partir des décomptes quotidiens du journal des crises pendant 4 semaines d'entretien
Délai: Au départ et de la semaine 4 à la semaine 16
Au départ et de la semaine 4 à la semaine 16
Variation en pourcentage du taux de crises pour les crises myocloniques déterminées à partir des décomptes quotidiens du journal des crises
Délai: Au départ et de la semaine 0 à la semaine 16
Au départ et de la semaine 0 à la semaine 16
Variation en pourcentage du taux de crises pour les absences atypiques déterminées à partir du décompte quotidien des crises
Délai: Au départ et de la semaine 0 à la semaine 16
Au départ et de la semaine 0 à la semaine 16
Variation en pourcentage du taux de crises pour les crises partielles complexes déterminées à partir des décomptes quotidiens du journal des crises
Délai: Au départ et de la semaine 0 à la semaine 16
Au départ et de la semaine 0 à la semaine 16
Pourcentage de variation du taux de crises pour tous les types de crises déterminé à partir du décompte quotidien des crises
Délai: Au départ et de la semaine 0 à la semaine 16
Au départ et de la semaine 0 à la semaine 16
Nombre de répondeurs au traitement initial qui sont revenus à leur taux de crises tonico-cloniques et cloniques de base au cours de l'étude (une évaluation de la tachyphylaxie)
Délai: Au départ et de la semaine 0 à la semaine 16
Au départ et de la semaine 0 à la semaine 16
Pourcentage de répondeurs au traitement initial qui sont revenus à leur taux de crises tonico-cloniques et cloniques de base au cours de l'étude (une évaluation de la tachyphylaxie)
Délai: Au départ et de la semaine 0 à la semaine 16
Au départ et de la semaine 0 à la semaine 16
Variation en pourcentage du taux de crises pour les crises myocloniques déterminées à partir de l'EEG vidéo
Délai: Au départ et de la semaine 0 à la semaine 16
Au départ et de la semaine 0 à la semaine 16
Variation en pourcentage du taux de crises pour les absences atypiques déterminées à partir de l'EEG vidéo
Délai: Au départ et de la semaine 0 à la semaine 16
Au départ et de la semaine 0 à la semaine 16
Modification de l'échelle d'activité des symptômes et des crises (versions enquêteur et parent/soignant)
Délai: Au départ et de la semaine 0 à la semaine 16
Au départ et de la semaine 0 à la semaine 16
Nombre de participants avec des événements indésirables comme mesure de sécurité et de tolérabilité
Délai: Jusqu'à la semaine 32
Jusqu'à la semaine 32
Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS), catégorisation basée sur les catégories Columbia Classification Algorithm of Suicide Assessment (C-CASA) (1, 2, 3, 4 et 7) pour les patients âgés de ≥ 6 ans
Délai: Au départ et de la semaine 0 à la semaine 16
Au départ et de la semaine 0 à la semaine 16
Nombre de participants présentant des événements indésirables d'intérêt particulier en tant que mesure de sécurité et de tolérance en fonction de la dose
Délai: Ligne de base et Semaine 32
Ligne de base et Semaine 32
Changement dans l'échelle de comportement adaptatif de Vineland (VABS) - tous les sous-domaines de comportement adaptatif et les comportements inadaptés
Délai: Au départ et de la semaine 0 à la semaine 16
Au départ et de la semaine 0 à la semaine 16

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

H. Lundbeck A/S

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mars 2015

Achèvement primaire (Réel)

1 août 2015

Achèvement de l'étude (Réel)

1 août 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 juin 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 juin 2014

Première publication (Estimation)

25 juin 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

24 septembre 2015

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 septembre 2015

Dernière vérification

1 septembre 2015

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 14362A

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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