Autologinen napanuoraveren infuusio lapsille, joilla on autismispektrihäiriö (ASD)
maanantai 2. joulukuuta 2019 päivittänyt: Joanne Kurtzberg, MD, Duke University
Tämä tutkimus on prospektiivinen vaiheen 1 yhden keskuksen tutkimus, jonka tarkoituksena on määrittää autologisen napanuoraveren yhden laskimonsisäisen infuusion turvallisuus lapsille, joilla on autismispektrihäiriö (ASD) ja arvioida erilaisten tulosmittausten toteutettavuutta sen määrittämiseksi, mitkä toimenpiteet voidaan käyttää ensisijaisina ja toissijaisina päätepisteinä tulevassa satunnaistetussa vaiheen 2 kliinisessä tutkimuksessa.
Kaikki koehenkilöt saavat napanuoraverisolujen infuusion lähtötilanteessa ja seuranta-arvioinnit 6 ja 12 kuukauden kohdalla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Autismispektrihäiriö (ASD) on hermoston kehityshäiriö, joka alkaa varhain.
Tällä hetkellä ASD-potilaille saatavilla olevat hoidot ovat tukevia, mutta eivät parantavia.
Napanuoraveren (UCB) on osoitettu vähentävän hypoksisen aivovaurion ja aivohalvauksen kliinistä ja röntgenkuvausta eläinmalleissa ja pikkulapsilla, joilla on hypoksinen iskeeminen enkefalopatia.
UCB myös juurtuu ja erilaistuu aivoissa, mikä helpottaa hermosolujen korjausta eläinmalleissa ja ihmispotilailla, joilla on synnynnäisiä aineenvaihduntavirheitä ja jotka joutuvat allogeeniseen, riippumattomaan luovuttajan UCB-siirtoon.
Autologisen UCB:n infuusio ei vaadi immunosuppressiota, ja sen on osoitettu olevan turvallinen pienille lapsille, joilla on aivovammoja, kuten aivohalvaus ja aivohalvaus.
Tässä tutkimuksessa tutkijat olettavat, että potilaan omien napanuoran verisolujen (UCB) infuusio voi tarjota hermosuojaa/korjausta aivoissa ja vähentää tähän häiriöön liittyvää tulehdusta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
25
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 6 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä ≥ 24 kuukautta ≤ 72 kuukautta vierailun aikaan 1
Vahvistettu autismispektrihäiriön kliininen DSM-5-diagnoosi käyttämällä kaikkia kolmea seuraavista toimenpiteistä:
- Autismin diagnostinen havainnointiaikataulu – taapero tai yleinen (ADOS)
- Autismin diagnostisen haastattelun tarkistettu (ADI-R)
- DSM-5 tarkistuslista
- ÄO ≥ 35 Stanford Binet Intelligence Scale -asteikolla tai vastaavalla standardoidulla testillä
- Autologinen napanuoraveri saatavilla napanuoraveripankista, jonka tumallisten solujen kokonaisannos on vähintään 1 x 107 solua/kg koehenkilön painoa ja joka täyttää kohdassa 6.0 esitetyt hyväksymiskriteerit ja vahvistettu HLA-sovitus.
- Stabiili nykyisillä lääkkeillä vähintään 2 kuukautta ennen napanuoraveri-infuusiota
- Mahdollisuus matkustaa Duke Universityyn kolme kertaa (0, 6, 12 kk), vanhempi/huoltaja voi osallistua sähköisen viestinnän seurantaan kaksi kertaa tutkimuksessa ja välipuhelinkyselyissä 3 kuukauden välein
- Vanhempien suostumus
- Kohteen ja vanhemman/huoltajan tulee puhua englantia
Poissulkemiskriteerit:
- Ei halua sitoutua seuraamaan vuotta
- Aikaisempi soluterapiahistoria
- IVIG:n tai muiden tulehduskipulääkkeiden käyttö tulehduskipulääkkeitä lukuun ottamatta
- Lääketieteelliset tiedot osoittavat, että lapsella on geneettisiä tai muita oireyhtymiä, kuten hauras X, neurofibromatoosi, Rett-oireyhtymä, mukula-skleroosi, PTEN-mutaatio, aivohalvaus, kystinen fibroosi, lihasdystrofia, Crohnin tauti tai reumatauti
- Samanaikainen sairaus, joka vaikuttaa lapsen suoritukseen arvioinneissa.
- Keskushermoston (CNS) infektio
- Epästabiili epilepsia tai hallitsematon kohtaushäiriö, infantiilit kouristukset, Lennox Gastaut -oireyhtymä, Dravetin oireyhtymä
- Tunnettu patogeeninen kopiomäärän vaihtelu (CNV) (esim. 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)
- Merkittävä sensorinen (eli kuurous, sokeus) tai motorinen vajaatoiminta (CP) (jos käytät kieliympäristöanalyysiä (LENA), ei korjaamatonta kuulon heikkenemistä)
- Ilmeisen fyysisen dysmorfologian esiintyminen
- Lääketieteellisten asiakirjojen tarkastelu osoittaa, että ASD-diagnoosi ei ole todennäköinen tai että olemassa on muuta vakavaa monimutkaista geneettistä tai lääketieteellistä tilaa
- Munuaisten tai maksan vajaatoiminta määritettynä seerumin kreatiniiniarvona > 1,5 mg/dl ja/tai kokonaisbilirubiinina > 1,3 mg/dl
- Kliinisesti merkittävät poikkeavuudet täydellisessä verenkuvassa (CBC): hemoglobiini < 10,0 g/dl, valkoveren määrä (WBC) < 3,8 x 10e9, verihiutaleet < 150 x 10e9.
- Tunnettu aineenvaihduntahäiriö, mitokondrioiden toimintahäiriö
- Hallitsematon infektio, HIV:n esiintyminen tai infektio
- Aktiivinen pahanlaatuisuus
- Makroenkefalia tai mikroenkefalia (>2 standardipoikkeamaa vastaavaan suuntaan pään ympärysmitan ja korkeuden välillä)
- Muutos nykyisessä vakaassa psykoaktiivisten lääkkeiden käytössä; vanhempien raportin mukaan.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Autologinen napanuoraveri (UCB)
Kaikki osallistujat saavat yhden suonensisäisen (laskimoon) infuusion autologisia napanuoran verisoluja.
|
Kaikki osallistujat saavat autologisia napanuoran verisoluja, joiden kylmäsäilytystä edeltävä soluannos on 1-5 x 10^7 tumasolua (TNC)/kg kohteen painoa.
Solut annetaan yhtenä suonensisäisenä (laskimoon) infuusiona 2–25 minuutin aikana
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on ei-vakavia ja vakavia haittatapahtumia.
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
|
jopa 12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Ensisijainen tehon mitta on muutos Vineland Adaptive Behavior Scale- II:ssa.
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
|
jopa 12 kuukautta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos leviävässä kehityshäiriössä – käyttäytymiskartoitus
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
|
jopa 12 kuukautta
|
|
Muutos toistuvassa käyttäytymisessä Scal
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
|
jopa 12 kuukautta
|
|
Muutos aistinvaraisessa kokemuksessa -kyselylomake
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
|
jopa 12 kuukautta
|
|
Lasten käyttäytymisen muutosten arviointi
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
|
jopa 12 kuukautta
|
|
Muutos autismin diagnostisessa havainnointiasteikossa
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
|
jopa 12 kuukautta
|
|
Kliinisen maailmanlaajuisen vaikutelman muutos – vakavuus ja paranemisasteikko
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
|
jopa 12 kuukautta
|
|
Muutos Stanford Binet Intelligence Scale -asteikossa tai muussa standardoidussa IQ-testissä
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
|
jopa 12 kuukautta
|
|
Muutos lasten ääneen/keskustelujen taajuudessa
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
|
jopa 12 kuukautta
|
|
Muutos ekspressiivisen yhden sanan kuvasanastotestissä
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
|
jopa 12 kuukautta
|
|
Muutos esikouluikäisten psykiatrisessa arvioinnissa
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
|
jopa 12 kuukautta
|
|
Muutos poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslistassa
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
|
jopa 12 kuukautta
|
|
Yleisiä ja esiintyviä GI-oireita
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
|
jopa 12 kuukautta
|
|
Muutos vanhemmuuden stressiindeksissä
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
|
jopa 12 kuukautta
|
|
Muutos huomioinnissa sosiaalisiin ärsykkeisiin arvioituna katseenseurannan ja elektroenkefalografian (EEG) avulla
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
|
jopa 12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. joulukuuta 2015
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. joulukuuta 2015
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 16. kesäkuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 26. kesäkuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 27. kesäkuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 3. joulukuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 2. joulukuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. joulukuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- Pro00052449
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .