Perfusion de sang de cordon ombilical autologue pour les enfants atteints de troubles du spectre autistique (TSA)

Critère d'intégration:

1. Âge ≥ 24 mois à ≤ 72 mois au moment de la visite 1

2. Diagnostic clinique DSM-5 confirmé de trouble du spectre autistique en utilisant les trois mesures suivantes :

   • Calendrier d'observation diagnostique de l'autisme - Tout-petit ou générique (ADOS)
   • Entrevue de diagnostic de l'autisme révisée (ADI-R)
   • Liste de contrôle DSM-5
3. QI ≥ 35 sur l'échelle d'intelligence de Stanford Binet ou un test standardisé similaire
4. Sang de cordon ombilical autologue disponible auprès d'une banque de sang de cordon avec une dose totale minimale de cellules nucléées ≥ 1 x 107 cellules/kilogramme de poids du sujet qui répond aux critères d'acceptation décrits à la section 6.0 avec une compatibilité HLA confirmée
5. Stable sur les médicaments actuels pendant au moins 2 mois avant la perfusion de sang de cordon
6. Possibilité de se rendre trois fois à Duke University (0, 6, 12 mois), parent/tuteur en mesure de participer au suivi des communications électroniques deux fois dans l'étude et aux sondages téléphoniques intermédiaires tous les 3 mois
7. Consentement parental
8. Le sujet et le parent/tuteur doivent être anglophones

Critère d'exclusion:

1. Refus de s'engager à faire un suivi pendant un an
2. Antécédents de thérapie cellulaire antérieure
3. Utilisation d'IgIV ou d'autres médicaments anti-inflammatoires à l'exception des AINS
4. Les dossiers médicaux indiquent que l'enfant a des syndromes génétiques ou autres tels que l'X fragile, la neurofibromatose, le syndrome de Rett, la sclérose tubéreuse, la mutation PTEN, la paralysie cérébrale, la fibrose kystique, la dystrophie musculaire, la maladie de Crohn ou la maladie rhumatoïde
5. Condition comorbide qui influencerait la performance de l'enfant lors des évaluations.
6. Infection du système nerveux central (SNC)
7. Antécédents d'épilepsie instable ou d'épilepsie incontrôlée, spasmes infantiles, syndrome de Lennox Gastaut, syndrome de Dravet
8. Variation connue du nombre de copies pathogènes (CNV) (par ex. 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)
9. Déficience sensorielle (c.-à-d. surdité, aveugle) ou motrice (PC) significative (si vous utilisez l'analyse de l'environnement linguistique (LENA), pas de déficience auditive non corrigée)
10. Présence de dysmorphologie physique évidente
11. L'examen des dossiers médicaux indique qu'un diagnostic de TSA n'est pas probable ou qu'une autre condition génétique ou médicale compliquée grave est présente
12. Insuffisance rénale ou hépatique telle que déterminée par la créatinine sérique > 1,5 mg/dL et/ou la bilirubine totale > 1,3 mg/dL
13. Anomalies cliniquement significatives de la numération globulaire complète (CBC) : hémoglobine < 10,0 g/dL, numération leucocytaire (WBC) < 3,8 x 10e9, plaquettes < 150 x 10e9.
14. Trouble métabolique connu, dysfonctionnement mitochondrial
15. Infection non contrôlée, présence ou infection par le VIH
16. Malignité active
17. Macroencéphalie ou microencéphalie (> 2 écarts-types dans la direction pertinente entre le périmètre crânien et la taille)
18. Changement dans l'utilisation stable actuelle de médicaments psychoactifs ; selon le rapport des parents.