Autologe navelstrengbloedinfusie voor kinderen met autismespectrumstoornis (ASS)

Inclusiecriteria:

1. Leeftijd ≥ 24 maanden tot ≤72 maanden op het moment van bezoek 1

2. Bevestigde klinische DSM-5-diagnose van autismespectrumstoornis met behulp van alle drie de volgende maatregelen:

   • Autisme Diagnostisch Observatieschema - Peuter of Generiek (ADOS)
   • Autisme diagnostisch interview-herzien (ADI-R)
   • DSM-5-checklist
3. IQ ≥ 35 op Stanford Binet Intelligence Scale of soortgelijke gestandaardiseerde test
4. Autoloog navelstrengbloed verkrijgbaar bij een navelstrengbloedbank met een minimale totale dosis genucleëerde cellen van ≥ 1 x 107 cellen/kg lichaamsgewicht van de proefpersoon dat voldoet aan de acceptatiecriteria beschreven in rubriek 6.0 met bevestigde HLA-matching
5. Stabiel op de huidige medicatie gedurende ten minste 2 maanden voorafgaand aan de infusie van navelstrengbloed
6. Mogelijkheid om drie keer naar Duke University te reizen (0, 6, 12 mo.), ouder/voogd in staat om twee keer deel te nemen aan het volgen van elektronische communicatie in het onderzoek en tussentijdse telefonische enquêtes om de 3 maanden
7. Ouderlijke toestemming
8. Onderwerp en ouder / voogd moeten Engels spreken

Uitsluitingscriteria:

1. Niet bereid om zich te committeren aan een follow-up voor een jaar
2. Geschiedenis van eerdere celtherapie
3. Gebruik van IVIG of andere ontstekingsremmende medicijnen met uitzondering van NSAID's
4. Medische dossiers geven aan dat het kind genetische of andere syndromen heeft, zoals fragiele X, neurofibromatose, Rett-syndroom, tubereuze sclerose, PTEN-mutatie, hersenverlamming, cystische fibrose, spierdystrofie, de ziekte van Crohn of reumatoïde ziekte
5. Comorbide aandoening die de prestaties van het kind op beoordelingen zou beïnvloeden.
6. Infectie van het centrale zenuwstelsel (CZS).
7. Geschiedenis van onstabiele epilepsie of ongecontroleerde convulsies, infantiele spasmen, Lennox Gastaut-syndroom, Dravet-syndroom
8. Bekende pathogene kopie-aantalvariatie (CNV) (bijv. 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)
9. Significante sensorische (d.w.z. doofheid, blind) of motorische stoornis (CP) (bij gebruik van Language Environment Analysis (LENA), geen ongecorrigeerde gehoorstoornis)
10. Aanwezigheid van duidelijke fysieke dysmorfologie
11. Beoordeling van medische dossiers geeft aan dat ASS-diagnose niet waarschijnlijk is of dat er een andere ernstige complicerende genetische of medische aandoening aanwezig is
12. Verminderde nier- of leverfunctie zoals bepaald door serumcreatinine >1,5 mg/dl en/of totaal bilirubine >1,3 mg/dl
13. Klinisch significante afwijkingen in volledig bloedbeeld (CBC): hemoglobine < 10,0 g/dl, witte bloedbeeld (WBC) < 3,8 x 10e9, bloedplaatjes < 150x 10e9.
14. Bekende stofwisselingsstoornis, mitochondriale disfunctie
15. Ongecontroleerde infectie, aanwezigheid van of infectie met HIV
16. Actieve maligniteit
17. Macro-encefalie of micro-encefalie (>2 standaarddeviaties in de relevante richting tussen hoofdomtrek en lengte)
18. Verandering in huidig ​​stabiel gebruik van psychoactieve medicatie; volgens ouderrapport.