Autolog infusion av navelsträngsblod för barn med autismspektrumstörning (ASD)

Inklusionskriterier:

1. Ålder ≥ 24 månader till ≤ 72 månader vid besökstillfället 1

2. Bekräftad klinisk DSM-5 diagnos av Autism Spectrum Disorder med alla tre av följande åtgärder:

   • Autismdiagnostiskt observationsschema – småbarn eller generiskt (ADOS)
   • Autismdiagnostisk intervju-reviderad (ADI-R)
   • DSM-5 checklista
3. IQ ≥ 35 på Stanford Binet Intelligence Scale eller liknande standardiserat test
4. Autologt navelsträngsblod tillgängligt från en navelsträngsblodbank med en minsta total kärncellsdos på ≥ 1 x 107 celler/kilogram försökspersonsvikt som uppfyller acceptanskriterierna som beskrivs i avsnitt 6.0 med bekräftad HLA-matchning
5. Stabil på nuvarande mediciner i minst 2 månader före infusion av navelsträngsblod
6. Möjlighet att resa till Duke University tre gånger (0, 6, 12 månader), förälder/vårdnadshavare kan delta i elektronisk kommunikationsspårning två gånger i studien och interimistiska telefonundersökningar var tredje månad
7. Föräldramedgivande
8. Ämne och förälder/vårdnadshavare måste vara engelsktalande

Exklusions kriterier:

1. Ovillig att åta sig att följa upp i ett år
2. Historik om tidigare cellterapi
3. Användning av IVIG eller andra antiinflammatoriska läkemedel med undantag för NSAID
4. Medicinska journaler visar att barnet har genetiska eller andra syndrom som ömtåligt X, neurofibromatos, Retts syndrom, tuberös skleros, PTEN-mutation, cerebral pares, cystisk fibros, muskeldystrofi, Crohns sjukdom eller reumatoid sjukdom
5. Samsjukligt tillstånd som skulle påverka barnets prestation vid bedömningar.
6. infektion i centrala nervsystemet (CNS).
7. Historik med instabil epilepsi eller okontrollerad anfallsstörning, infantila spasmer, Lennox Gastauts syndrom, Dravets syndrom
8. Känd patogen kopietalsvariation (CNV) (t.ex. 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)
9. Betydande sensorisk (dvs. dövhet, blind) eller motorisk funktionsnedsättning (CP) (om du använder Language Environment Analysis (LENA), ingen okorrigerad hörselnedsättning)
10. Förekomst av uppenbar fysisk dysmorfologi
11. Granskning av medicinska journaler indikerar att ASD-diagnos inte är sannolikt eller att andra allvarliga komplicerande genetiska eller medicinska tillstånd finns
12. Nedsatt njur- eller leverfunktion som bestäms av serumkreatinin >1,5 mg/dL och/eller totalt bilirubin >1,3 mg/dL
13. Kliniskt signifikanta abnormiteter i komplett blodvärde (CBC): Hemoglobin < 10,0 g/dL, Vitt blodvärde (WBC) < 3,8 x 10e9, Trombocyter < 150x 10e9.
14. Känd metabol störning, mitokondriell dysfunktion
15. Okontrollerad infektion, förekomst av eller infektion med HIV
16. Aktiv malignitet
17. Makroencefali eller mikroencefali (>2 standardavvikelser i relevant riktning mellan huvudomkrets och höjd)
18. Förändring i nuvarande stabil användning av psykoaktiva läkemedel; enligt föräldrarapport.