Autolog navlestrengsblodinfusjon for barn med autismespektrumforstyrrelse (ASD)
2. desember 2019 oppdatert av: Joanne Kurtzberg, MD, Duke University
Denne studien er en prospektiv fase 1 enkeltsenterstudie designet for å bestemme sikkerheten til en enkelt intravenøs infusjon av autologt navlestrengsblod hos barn med autismespektrumforstyrrelse (ASD) og vurdere gjennomførbarheten av ulike utfallsmål for å bestemme hvilke(t) tiltak(er) kan brukes som primære og sekundære endepunkter for en fremtidig randomisert fase 2 klinisk studie.
Alle forsøkspersoner vil få infusjon av navlestrengsblodceller ved baseline med oppfølgingsvurderinger ved 6 og 12 måneder.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Autismespektrumforstyrrelse (ASD) er en nevroutviklingsforstyrrelse med tidlig debut i livet.
For tiden er tilgjengelige behandlinger for pasienter med ASD støttende, men ikke helbredende.
Navlestrengsblod (UCB) har vist seg å redusere den kliniske og radiografiske effekten av hypoksisk hjerneskade og hjerneslag i dyremodeller og hos spedbarn med hypoksisk iskemisk encefalopati.
UCB poderer og differensierer også i hjernen, noe som letter reparasjon av nevrale celler i dyremodeller og menneskelige pasienter med medfødte metabolismefeil som gjennomgår allogen, urelatert donor UCB-transplantasjon.
Infusjon av autolog UCB krever ikke immunsuppresjon og har vist seg å være trygg hos små barn med hjerneskader som cerebral parese og hjerneslag.
I denne studien antar etterforskerne at infusjon av en pasients egne navlestrengsblodceller (UCB) kan tilby neural beskyttelse/reparasjon i hjernen og reduksjon av betennelse forbundet med denne lidelsen.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
25
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år til 6 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder ≥ 24 måneder til ≤ 72 måneder på besøkstidspunktet 1
Bekreftet klinisk DSM-5 diagnose av autismespektrumforstyrrelse ved å bruke alle tre av følgende tiltak:
- Autismediagnostisk observasjonsplan – småbarn eller generisk (ADOS)
- Autismediagnostisk intervju-revidert (ADI-R)
- DSM-5 sjekkliste
- IQ ≥ 35 på Stanford Binet Intelligence Scale eller lignende standardisert test
- Autologt navlestrengsblod tilgjengelig fra en navlestrengsblodbank med en minimum total kjernecelledose på ≥ 1 x 107 celler/kilogram individvekt som oppfyller akseptkriteriene skissert i avsnitt 6.0 med bekreftet HLA-tilpasning
- Stabil på gjeldende medisiner i minst 2 måneder før infusjon av navlestrengsblod
- Evne til å reise til Duke University tre ganger (0, 6, 12 mnd.), foreldre/foresatte kan delta i elektronisk kommunikasjonssporing to ganger i studien og foreløpige telefonundersøkelser hver tredje måned
- Foreldres samtykke
- Emne og forelder/foresatte må være engelsktalende
Ekskluderingskriterier:
- Ikke villig til å forplikte seg til å følge opp i ett år
- Historie om tidligere celleterapi
- Bruk av IVIG eller andre antiinflammatoriske medisiner med unntak av NSAIDs
- Medisinske journaler indikerer at barnet har genetiske eller andre syndromer som skjør X, nevrofibromatose, Rett syndrom, tuberøs sklerose, PTEN-mutasjon, cerebral parese, cystisk fibrose, muskeldystrofi, Crohns sykdom eller revmatoid sykdom
- Komorbid tilstand som vil påvirke barnets ytelse på vurderinger.
- infeksjon i sentralnervesystemet (CNS).
- Anamnese med ustabil epilepsi eller ukontrollert anfallsforstyrrelse, infantile spasmer, Lennox Gastaut syndrom, Dravet syndrom
- Kjent patogen kopinummervariasjon (CNV) (f.eks. 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)
- Betydelig sensorisk (dvs. døvhet, blind) eller motorisk svekkelse (CP) (hvis du bruker Language Environment Analysis (LENA), ingen ukorrigert hørselshemming)
- Tilstedeværelse av åpenbar fysisk dysmorfologi
- Gjennomgang av medisinske journaler indikerer at ASD-diagnose ikke er sannsynlig eller annen alvorlig kompliserende genetisk eller medisinsk tilstand tilstede
- Nedsatt nyre- eller leverfunksjon som bestemt av serumkreatinin >1,5 mg/dL og/eller total bilirubin > 1,3 mg/dL
- Klinisk signifikante abnormiteter i fullstendig blodtall (CBC): Hemoglobin < 10,0 g/dL, hvitt blodtall (WBC) < 3,8 x 10e9, blodplater < 150x 10e9.
- Kjent metabolsk forstyrrelse, mitokondriell dysfunksjon
- Ukontrollert infeksjon, tilstedeværelse av eller infeksjon med HIV
- Aktiv malignitet
- Makroencefali eller mikroencefali (>2 standardavvik i relevant retning mellom hodeomkrets og høyde)
- Endring i nåværende stabil bruk av psykoaktive medisiner; i henhold til foreldrerapporten.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Autologt navlestrengsblod (UCB)
Alle deltakere vil motta en enkelt intravenøs (i venen) infusjon av autologe navlestrengsblodceller.
|
Alle deltakere vil motta autologe navlestrengsblodceller med en pre-kryokonserveringscelledose på 1-5 x 10^7 Total Nucleated Cells (TNC)/kilo kroppsvekt.
Cellene vil bli administrert som en enkelt intravenøs (i venen) infusjon over 2 til 25 minutter
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall deltakere med ikke-alvorlige og alvorlige uønskede hendelser.
Tidsramme: opptil 12 måneder
|
opptil 12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Det primære effektmålet vil være endring i Vineland Adaptive Behavior Scale-II
Tidsramme: opptil 12 måneder
|
opptil 12 måneder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring i gjennomgripende utviklingsforstyrrelse - atferdsinventar
Tidsramme: opptil 12 måneder
|
opptil 12 måneder
|
|
Endring i repetitiv atferdsskala
Tidsramme: opptil 12 måneder
|
opptil 12 måneder
|
|
Endring i spørreskjema for sensorisk opplevelse
Tidsramme: opptil 12 måneder
|
opptil 12 måneder
|
|
Endring i atferdsvurdering av barn
Tidsramme: opptil 12 måneder
|
opptil 12 måneder
|
|
Endring i autismediagnostisk observasjonsskala
Tidsramme: opptil 12 måneder
|
opptil 12 måneder
|
|
Endring i kliniske globale inntrykk-skalaer for alvorlighetsgrad og forbedring
Tidsramme: opptil 12 måneder
|
opptil 12 måneder
|
|
Endring i Stanford Binet Intelligence Scale eller annen standardisert IQ-test
Tidsramme: opptil 12 måneder
|
opptil 12 måneder
|
|
Endring i frekvensen av barnevokalisering / samtalevendinger
Tidsramme: opptil 12 måneder
|
opptil 12 måneder
|
|
Endring i ekspressiv ett-ords bildevokabulartest
Tidsramme: opptil 12 måneder
|
opptil 12 måneder
|
|
Endring i psykiatrisk vurdering i førskolealder
Tidsramme: opptil 12 måneder
|
opptil 12 måneder
|
|
Endring i sjekkliste for avvikende atferd
Tidsramme: opptil 12 måneder
|
opptil 12 måneder
|
|
Utbredt og forekomst av GI-symptomer
Tidsramme: opptil 12 måneder
|
opptil 12 måneder
|
|
Endring i foreldrestressindeks
Tidsramme: opptil 12 måneder
|
opptil 12 måneder
|
|
Endring i oppmerksomhet til sosiale stimuli vurdert via eye-tracking og elektroencefalografi (EEG)
Tidsramme: opptil 12 måneder
|
opptil 12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. juni 2014
Primær fullføring (Faktiske)
1. desember 2015
Studiet fullført (Faktiske)
1. desember 2015
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. juni 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
26. juni 2014
Først lagt ut (Anslag)
27. juni 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
3. desember 2019
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
2. desember 2019
Sist bekreftet
1. desember 2019
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- Pro00052449
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .