Infuzja autologicznej krwi pępowinowej dla dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu (ASD)
2 grudnia 2019 zaktualizowane przez: Joanne Kurtzberg, MD, Duke University
Niniejsze badanie jest prospektywnym, jednoośrodkowym badaniem fazy 1, mającym na celu określenie bezpieczeństwa pojedynczego dożylnego wlewu autologicznej krwi pępowinowej u dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu (ASD) oraz ocenę wykonalności różnych miar wyników w celu określenia, które środki można wykorzystać jako pierwszorzędowe i drugorzędowe punkty końcowe w przyszłych randomizowanych badaniach klinicznych fazy 2.
Wszyscy pacjenci otrzymają infuzję komórek krwi pępowinowej na początku badania z oceną kontrolną po 6 i 12 miesiącach.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Zaburzenia ze spektrum autyzmu (ASD) to zaburzenie neurorozwojowe, które pojawia się we wczesnym okresie życia.
Obecnie dostępne terapie dla pacjentów z ASD są wspomagające, ale nie lecznicze.
Wykazano, że krew pępowinowa (UCB) zmniejsza kliniczny i radiograficzny wpływ niedotlenienia mózgu i udaru mózgu na modelach zwierzęcych oraz u niemowląt z encefalopatią niedotlenieniowo-niedokrwienną.
UCB wszczepia się i różnicuje również w mózgu, ułatwiając naprawę komórek nerwowych w modelach zwierzęcych i u ludzi z wrodzonymi błędami metabolizmu poddawanych allogenicznemu przeszczepowi UCB od niespokrewnionego dawcy.
Wlew autologicznego UCB nie wymaga immunosupresji i wykazano, że jest bezpieczny u małych dzieci z urazami mózgu, takimi jak porażenie mózgowe i udar.
W tym badaniu badacze postawili hipotezę, że wlew własnych komórek krwi pępowinowej (UCB) pacjenta może zapewnić ochronę/naprawę neuronów w mózgu i zmniejszyć stan zapalny związany z tym zaburzeniem.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
25
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata do 6 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek od ≥ 24 miesięcy do ≤72 miesięcy w momencie wizyty 1
Potwierdzona kliniczna diagnoza DSM-5 zaburzeń ze spektrum autyzmu przy użyciu wszystkich trzech z następujących środków:
- Harmonogram obserwacji w diagnostyce autyzmu — małe dziecko lub ogólny (ADOS)
- Wywiad diagnostyczny autyzmu – poprawiony (ADI-R)
- Lista kontrolna DSM-5
- IQ ≥ 35 w Skali Inteligencji Stanforda Bineta lub podobnym standaryzowanym teście
- Autologiczna krew pępowinowa dostępna z banku krwi pępowinowej o minimalnej całkowitej dawce komórek jądrzastych ≥ 1 x 107 komórek/kg masy ciała pacjenta, która spełnia kryteria akceptacji określone w sekcji 6.0 z potwierdzonym dopasowaniem HLA
- Stabilny na aktualnych lekach przez co najmniej 2 miesiące przed infuzją krwi pępowinowej
- Możliwość trzykrotnego wyjazdu na Duke University (0, 6, 12 mies.), rodzic/opiekun mógł uczestniczyć w śledzeniu komunikacji elektronicznej dwa razy w badaniu oraz w doraźnych ankietach telefonicznych co 3 miesiące
- Zgoda rodziców
- Uczestnik i rodzic/opiekun muszą mówić po angielsku
Kryteria wyłączenia:
- Nie chce zobowiązać się do kontynuacji przez rok
- Historia wcześniejszej terapii komórkowej
- Stosowanie IVIG lub innych leków przeciwzapalnych z wyjątkiem NLPZ
- Dokumentacja medyczna wskazuje, że dziecko ma genetyczne lub inne zespoły, takie jak zespół łamliwego chromosomu X, nerwiakowłókniakowatość, zespół Retta, stwardnienie guzowate, mutacja PTEN, porażenie mózgowe, mukowiscydoza, dystrofia mięśniowa, choroba Leśniowskiego-Crohna lub choroba reumatoidalna
- Choroba współistniejąca, która miałaby wpływ na wyniki dziecka w ocenach.
- Infekcja ośrodkowego układu nerwowego (OUN).
- Niestabilna padaczka lub niekontrolowane napady padaczkowe w wywiadzie, skurcze niemowlęce, zespół Lennoxa-Gastauta, zespół Draveta
- Znana patogenna zmienność liczby kopii (CNV) (np. 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)
- Znaczne upośledzenie czuciowe (tj. głuchota, ślepota) lub motoryczne (CP) (w przypadku korzystania z analizy środowiska językowego (LENA), brak nieskorygowanego upośledzenia słuchu)
- Obecność oczywistej dysmorfologii fizycznej
- Przegląd dokumentacji medycznej wskazuje, że diagnoza ASD jest mało prawdopodobna lub występuje inny poważny komplikujący stan genetyczny lub medyczny
- Upośledzona czynność nerek lub wątroby stwierdzona na podstawie stężenia kreatyniny w surowicy >1,5 mg/dl i/lub stężenia bilirubiny całkowitej >1,3 mg/dl
- Klinicznie istotne nieprawidłowości w pełnej morfologii krwi (CBC): Hemoglobina < 10,0 g/dl, liczba białych krwinek (WBC) < 3,8 x 10e9, płytki krwi < 150x 10e9.
- Znane zaburzenie metaboliczne, dysfunkcja mitochondriów
- Niekontrolowana infekcja, obecność lub zakażenie wirusem HIV
- Aktywny nowotwór
- Makroencefalia lub mikromózg (>2 odchylenia standardowe w odpowiednim kierunku między obwodem głowy a wzrostem)
- Zmiana aktualnego stabilnego stosowania leków psychoaktywnych; zgodnie z raportem rodzica.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Autologiczna krew pępowinowa (UCB)
Wszyscy uczestnicy otrzymają pojedynczy wlew dożylny autologicznych komórek krwi pępowinowej.
|
Wszyscy uczestnicy otrzymają autologiczne komórki krwi pępowinowej z dawką komórek przed kriokonserwacją wynoszącą 1-5 x 10^7 całkowitej liczby komórek jądrzastych (TNC)/kilogram masy ciała pacjenta.
Komórki zostaną podane w pojedynczym wlewie dożylnym (do żyły) trwającym od 2 do 25 minut
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba uczestników z niepoważnymi i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi.
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
|
do 12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Podstawową miarą skuteczności będzie zmiana w II Skali Zachowań Adaptacyjnych Vineland
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
|
do 12 miesięcy
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana w Całościowym Zaburzeniu Rozwojowym – Inwentarz Zachowania
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
|
do 12 miesięcy
|
|
Skala zmiany powtarzalnego zachowania
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
|
do 12 miesięcy
|
|
Zmiana w Kwestionariuszu Doświadczeń Zmysłowych
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
|
do 12 miesięcy
|
|
Zmiana oceny zachowania dzieci
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
|
do 12 miesięcy
|
|
Zmiana w Skali Obserwacji Diagnostyki Autyzmu
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
|
do 12 miesięcy
|
|
Zmiana w skali globalnego wrażenia klinicznego — ciężkości i poprawy
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
|
do 12 miesięcy
|
|
Zmiana w Skali Inteligencji Stanforda Bineta lub innym standaryzowanym teście IQ
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
|
do 12 miesięcy
|
|
Zmiana częstotliwości wokalizacji/zwrotów konwersacyjnych dziecka
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
|
do 12 miesięcy
|
|
Zmiana w ekspresyjnym teście słownictwa obrazkowego z jednym słowem
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
|
do 12 miesięcy
|
|
Zmiany w ocenie psychiatrycznej wieku przedszkolnego
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
|
do 12 miesięcy
|
|
Zmiana na liście kontrolnej nieprawidłowych zachowań
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
|
do 12 miesięcy
|
|
Powszechne i incydentalne objawy żołądkowo-jelitowe
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
|
do 12 miesięcy
|
|
Zmiana wskaźnika stresu rodzicielskiego
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
|
do 12 miesięcy
|
|
Zmiana uwagi na bodźce społeczne oceniana za pomocą śledzenia ruchu gałek ocznych i elektroencefalografii (EEG)
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
|
do 12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 czerwca 2014
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 grudnia 2015
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 grudnia 2015
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 czerwca 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
26 czerwca 2014
Pierwszy wysłany (Oszacować)
27 czerwca 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
3 grudnia 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
2 grudnia 2019
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2019
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- Pro00052449
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .