Infusión autóloga de sangre de cordón umbilical para niños con trastorno del espectro autista (TEA)

Criterios de inclusión:

1. Edad ≥ 24 meses a ≤ 72 meses en el momento de la visita 1

2. Diagnóstico clínico confirmado del DSM-5 de trastorno del espectro autista utilizando las tres medidas siguientes:

   • Horario de observación de diagnóstico de autismo: niño pequeño o genérico (ADOS)
   • Entrevista de Diagnóstico de Autismo-Revisada (ADI-R)
   • Lista de verificación del DSM-5
3. CI ≥ 35 en la escala de inteligencia Stanford Binet o prueba estandarizada similar
4. Sangre de cordón umbilical autóloga disponible de un banco de sangre de cordón con una dosis mínima total de células nucleadas de ≥ 1 x 107 células/kilogramo de peso del sujeto que cumple con los criterios de aceptación descritos en la sección 6.0 con compatibilidad HLA confirmada
5. Estable con los medicamentos actuales durante al menos 2 meses antes de la infusión de sangre de cordón
6. Posibilidad de viajar a la Universidad de Duke tres veces (0, 6, 12 meses), padre/tutor capaz de participar en el seguimiento de la comunicación electrónica dos veces en el estudio y encuestas telefónicas provisionales cada 3 meses
7. Consentimiento paterno
8. El sujeto y el padre/tutor deben hablar inglés

Criterio de exclusión:

1. No está dispuesto a comprometerse a hacer un seguimiento durante un año.
2. Antecedentes de terapia celular previa
3. Uso de IVIG u otros medicamentos antiinflamatorios con la excepción de los AINE
4. Los registros médicos indican que el niño tiene síndromes genéticos o de otro tipo, como X frágil, neurofibromatosis, síndrome de Rett, esclerosis tuberosa, mutación PTEN, parálisis cerebral, fibrosis quística, distrofia muscular, enfermedad de Crohn o enfermedad reumatoide.
5. Condición comórbida que influiría en el desempeño del niño en las evaluaciones.
6. Infección del Sistema Nervioso Central (SNC)
7. Antecedentes de epilepsia inestable o trastorno convulsivo no controlado, espasmos infantiles, síndrome de Lennox Gastaut, síndrome de Dravet
8. Variación patógena conocida del número de copias (CNV) (p. 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)
9. Sensorial significativo (es decir, sordera, ceguera) o discapacidad motora (CP) (si se usa el Análisis del entorno del lenguaje (LENA), sin discapacidad auditiva no corregida)
10. Presencia de dismorfología física evidente
11. La revisión de los registros médicos indica que el diagnóstico de TEA no es probable o que existe otra condición genética o médica grave que complica la situación
12. Deterioro de la función renal o hepática determinada por creatinina sérica > 1,5 mg/dl y/o bilirrubina total > 1,3 mg/dl
13. Anomalías clínicamente significativas en el conteo sanguíneo completo (CBC): hemoglobina < 10,0 g/dl, conteo de glóbulos blancos (WBC) < 3,8 x 10e9, plaquetas < 150x 10e9.
14. Trastorno metabólico conocido, disfunción mitocondrial
15. Infección no controlada, presencia o infección por el VIH
16. malignidad activa
17. Macroencefalia o microencefalia (> 2 desviaciones estándar en la dirección relevante entre la circunferencia de la cabeza y la altura)
18. Cambio en el uso estable actual de medicamentos psicoactivos; según el informe de los padres.