Вливание аутологичной пуповинной крови детям с расстройствами аутистического спектра (РАС)

Критерии включения:

1. Возраст от ≥ 24 месяцев до ≤72 месяцев на момент посещения 1

2. Подтвержденный клинический диагноз расстройства аутистического спектра согласно DSM-5 с использованием всех трех из следующих показателей:

   • График наблюдения за диагностикой аутизма — детский или общий (ADOS)
   • Пересмотренное интервью по диагностике аутизма (ADI-R)
   • Контрольный список DSM-5
3. IQ ≥ 35 по Стэнфордской шкале интеллекта Бине или аналогичному стандартизированному тесту
4. Аутологичная пуповинная кровь, доступная в банке пуповинной крови, с минимальной общей дозой ядерных клеток ≥ 1 x 107 клеток/кг массы тела, соответствующая критериям приемлемости, изложенным в разделе 6.0, с подтвержденным соответствием HLA
5. Стабильный на текущих лекарствах в течение как минимум 2 месяцев до инфузии пуповинной крови
6. Возможность поехать в Университет Дьюка трижды (0, 6, 12 мес.), родитель/опекун может участвовать в отслеживании электронной коммуникации два раза в ходе исследования и в промежуточных телефонных опросах каждые 3 месяца
7. Согласие родителей
8. Субъект и родитель/опекун должны быть англоговорящими

Критерий исключения:

1. Нежелание брать на себя обязательства в течение года
2. История предшествующей клеточной терапии
3. Использование ВВИГ или других противовоспалительных препаратов, за исключением НПВП.
4. Медицинские записи указывают на наличие у ребенка генетических или других синдромов, таких как ломкая X, нейрофиброматоз, синдром Ретта, туберозный склероз, мутация PTEN, церебральный паралич, кистозный фиброз, мышечная дистрофия, болезнь Крона или ревматоидный артрит.
5. Сопутствующее заболевание, которое может повлиять на успеваемость ребенка по оценкам.
6. Инфекция центральной нервной системы (ЦНС)
7. В анамнезе нестабильная эпилепсия или неконтролируемый судорожный синдром, инфантильные спазмы, синдром Леннокса-Гасто, синдром Драве
8. Известная патогенная вариация числа копий (CNV) (например, 16п11.2, 15q13.2, 2q13.3)
9. Значительные сенсорные (например, глухота, слепота) или двигательные нарушения (CP) (при использовании анализа языковой среды (LENA), нескорректированные нарушения слуха отсутствуют)
10. Наличие явной физической дисморфологии
11. Обзор медицинских записей указывает на то, что диагноз РАС маловероятен или имеется другое серьезное осложняющее генетическое или медицинское состояние.
12. Нарушение функции почек или печени, определяемое уровнем креатинина в сыворотке >1,5 мг/дл и/или общего билирубина >1,3 мг/дл
13. Клинически значимые отклонения в общем анализе крови (ОАК): гемоглобин < 10,0 г/дл, количество лейкоцитов < 3,8 x 10e9, тромбоциты < 150x 10e9.
14. Известное нарушение обмена веществ, митохондриальная дисфункция
15. Неконтролируемая инфекция, наличие или заражение ВИЧ
16. Активное злокачественное новообразование
17. Макроэнцефалия или микроэнцефалия (>2 стандартных отклонения в соответствующем направлении между окружностью головы и ростом)
18. Изменение в текущем стабильном использовании психоактивных препаратов; согласно родительскому отчету.