Imatinibmesylaatin tutkimus tyypin I neurofibromatoosipotilailla, jotka ovat iältään 2–21-vuotiaita, joilla on pleksimuotoisia neurofibroomeja

Sisällyttämiskriteerit:

1. Ikä Yli tai yhtä suuri kuin 2 vuotta ja enintään 21 vuotta opiskeluun ilmoittautumishetkellä
2. Diagnoosi Potilaat, joilla on NF1 ja leikkauskelvottomat plexiformiset NF:t, jotka voivat aiheuttaa merkittävää sairastuvuutta.

3. Potilailla on oltava magneettikuvauksella (MRI) mitattavissa oleva sairaus ja etenevä plexiforminen neurofibrooma, kliinisillä oireilla tai ilman.

   • Potilailla on oltava äskettäinen FDG-PET-skannauskuvaustutkimus viimeisen 3 kuukauden aikana ennen kuin heille tarjotaan osallistumista tutkimukseen
   • Leikkaus/jäännössairaus: Potilaat ovat kelvollisia vain, jos täydellinen kasvaimen resektio ei ole mahdollista tai jos potilas, jolla on leikkausvaihtoehto, kieltäytyy leikkauksesta. Todisteita toistuvasta tai progressiivisesta taudista EI vaadita. Potilaiden on oltava vähintään 21 päivää leikkauksesta, jos se suoritetaan, ennen kuin he saavat ensimmäisen tutkimuslääkeannoksensa
4. Suorituskykytaso Potilaiden Karnofskyn on oltava > 70 % tai Lanskyn yli 50 % ja elinajanodote yli 6 kuukautta.
5. Aiempi imatinibin käyttö on sallittua, jos hoidon aikana ei ollut etenevää sairautta.
6. Aikaisempi hoito Potilaiden on oltava vähintään 28 päivää ilman hoitoa ennen osallistumista tähän tutkimukseen.
7. Potilaalla ei ole muita primäärisiä pahanlaatuisia kasvaimia, paitsi jos toinen primaarinen pahanlaatuisuus ei ole tällä hetkellä kliinisesti merkittävä eikä vaadi aktiivista hoitoa.

8. Elinten toiminnan vaatimus

   • Kreatiniini < 1,5 x normaalin yläraja (ULN)
   • Kokonaisbilirubiini < 1,5 x ULN ja SGOT ja SGPT < 2,5 x ULN
   • ANC > 1,5 x 109/l ja verihiutaleet > 100 x 109/l
9. Lisääntymiskyky Hedelmällisessä iässä olevilla naispotilailla on oltava negatiivinen raskaustesti 7 päivän kuluessa ennen tutkimuslääkkeen annostelun aloittamista. Lisääntymiskykyisten mies- ja naispotilaiden on suostuttava käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan ja enintään 3 kuukauden ajan tutkimuslääkkeen käytön lopettamisen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

1. Potilas on saanut muita tutkimusaineita 28 päivän kuluessa ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annostelusta.
2. Potilas, jolla on nopeasti etenevä sairaus, voidaan ottaa mukaan ennen 28 päivän ajanjaksoa. Näissä tapauksissa vain opintojohtaja voi tehdä tämän päätöksen.
3. Potilas, jolla on asteen III/IV sydänongelmia New York Heart Associationin kriteerien mukaisesti.
4. Naispotilaat, jotka ovat raskaana tai imettävät.
5. Potilaalla on vakava ja/tai hallitsematon sairaus (eli hallitsematon diabetes, krooninen munuaissairaus tai aktiivinen hallitsematon infektio)
6. Potilaalla on tiedossa aivometastaasi. NF1:lle ominaiset epäspesifiset keskushermoston (CNS) muutokset MRI/TT:ssä ovat sallittuja, mutta eivät tunnetut keskushermoston pahanlaatuiset kasvaimet.
7. Potilaalla on tiedossa krooninen maksasairaus (eli krooninen aktiivinen hepatiitti ja kirroosi).
8. Potilaalla tiedetään olevan HIV-infektio (ihmisen immuunikatovirus).
9. Potilas sai kemoterapiaa 4 viikon sisällä ennen tutkimukseen tuloa.
10. Potilas on aiemmin saanut sädehoitoa vähintään 25 %:iin luuytimestä 24 kuukauden kuluessa.
11. Potilaalle tehtiin suuri leikkaus 2 viikon sisällä ennen tutkimukseen tuloa.
12. Potilas, jolla on merkittävää anamneesia lääketieteellisten hoito-ohjelmien noudattamatta jättämistä.
13. Potilaat, joilla on tai jotka odottavat saavansa pysyviä (tai puolipysyviä) metallirakenteita kehoonsa. (esim. hammasraudat, lävistykset), joiden lääkärit uskovat häiritsevän magneettikuvausta.