Изучение мезилата иматиниба у пациентов с нейрофиброматозом I типа в возрасте от 2 до 21 года с плексиформными нейрофибромами

Критерии включения:

1. Возраст Больше или равно 2 годам и до 21 года на момент зачисления в учебу
2. Диагноз Пациенты с NF1 и неоперабельными плексиформными NFs, которые могут вызвать значительную заболеваемость.

3. У пациентов должно быть заболевание, поддающееся измерению с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ), и прогрессирующая плексиформная нейрофиброма(ы) с клиническими симптомами или без них.

   • Пациенты должны пройти недавнее исследование с визуализацией FDG-PET, проведенное в течение последних 3 месяцев, прежде чем им будет предложено участие в исследовании.
   • Хирургическое вмешательство/остаточное заболевание: пациенты имеют право на участие в исследовании только в том случае, если полная резекция опухоли невозможна или если пациент с хирургическим вариантом отказывается от операции. Доказательства рецидивирующего или прогрессирующего заболевания НЕ требуются. Пациентам должно быть не менее 21 дня после операции, если она была проведена, до получения первой дозы исследуемого препарата.
4. Уровень работоспособности Пациенты должны иметь индекс Карновского > 70% или Лански > 50% и ожидаемую продолжительность жизни > 6 месяцев.
5. Предыдущее применение иматиниба разрешено, если во время лечения не было прогрессирующего заболевания.
6. Предыдущая терапия Пациенты должны быть не менее 28 дней без какого-либо лечения до включения в это исследование.
7. Пациент свободен от другого первичного злокачественного новообразования, за исключением случаев, когда другое первичное злокачественное новообразование в настоящее время не является клинически значимым и не требует активного вмешательства.

8. Требование функции органа

   • Креатинин <1,5 x верхний предел нормы (ВГН)
   • Общий билирубин < 1,5 х ВГН и SGOT и SGPT < 2,5 х ВГН
   • ANC > 1,5 x 109/л и тромбоциты > 100 x 109/л
9. Репродуктивный потенциал Пациентки детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность в течение 7 дней до начала приема исследуемого препарата. Пациенты мужского и женского пола с репродуктивным потенциалом должны дать согласие на использование эффективного барьерного метода контрацепции на протяжении всего исследования и в течение 3 месяцев после прекращения приема исследуемого препарата.

Критерий исключения:

1. Пациент получал какие-либо другие исследуемые препараты в течение 28 дней после первого дня приема исследуемого препарата.
2. Пациент с быстро прогрессирующим заболеванием может быть включен в исследование до истечения 28 дней. В этих случаях такое решение может принять только заведующий кафедрой.
3. Пациент с проблемами сердца III/IV степени по критериям Нью-Йоркской кардиологической ассоциации.
4. Пациенты женского пола, которые беременны или кормят грудью.
5. У пациента тяжелое и/или неконтролируемое заболевание (например, неконтролируемый диабет, хроническое заболевание почек или активная неконтролируемая инфекция)
6. У пациента есть известные метастазы в головной мозг. Допускаются неспецифические изменения центральной нервной системы (ЦНС) на МРТ/КТ, характерные для NF1, но не известные злокачественные новообразования ЦНС.
7. У пациента имеется известное хроническое заболевание печени (например, хронический активный гепатит и цирроз).
8. Пациент имеет известный диагноз инфекции вируса иммунодефицита человека (ВИЧ).
9. Пациент получил химиотерапию в течение 4 недель до включения в исследование.
10. Пациент ранее получил лучевую терапию на более или равное 25% костного мозга в течение 24 месяцев.
11. Пациент перенес серьезную операцию в течение 2 недель до включения в исследование.
12. Пациент с любой значительной историей несоблюдения медицинских режимов.
13. Пациенты, которые имеют или планируют получить постоянные (или полупостоянные) металлические конструкции, прикрепленные к их телу. (например, брекеты на зубах, пирсинг), которые, по мнению их врачей, будут мешать МРТ.