Badanie mesylanu imatinibu u pacjentów z nerwiakowłókniakowatością typu I w wieku od 2 do 21 lat z nerwiakowłókniakami splotowatymi

Kryteria przyjęcia:

1. Wiek Większy lub równy 2 lat i do 21 lat w momencie rejestracji na studia
2. Diagnoza Pacjenci z NF1 i nieoperacyjnymi NF splotowatymi, które mogą powodować znaczną chorobowość.

3. Pacjenci muszą mieć mierzalną chorobę za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI) i postępującego nerwiakowłókniaka splotowatego z objawami klinicznymi lub bez.

   • Pacjenci muszą mieć ostatnie badanie obrazowe FDG-PET wykonane w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed zaoferowaniem im udziału w badaniu
   • Chirurgia/choroba resztkowa: Pacjenci kwalifikują się tylko wtedy, gdy całkowita resekcja guza nie jest możliwa lub jeśli pacjent z opcją chirurgiczną odmawia operacji. Dowody nawracającej lub postępującej choroby NIE są konieczne. Pacjenci muszą mieć co najmniej 21 dni od operacji, jeśli została przeprowadzona, przed otrzymaniem pierwszej dawki badanego leku
4. Poziom sprawności Pacjenci muszą mieć wskaźnik Karnofsky'ego > 70% lub Lansky'ego >50% i oczekiwaną długość życia > 6 miesięcy.
5. Dozwolone jest wcześniejsze stosowanie imatynibu, jeśli w trakcie leczenia nie wystąpiła progresja choroby.
6. Wcześniejsza terapia Przed włączeniem do tego badania pacjenci muszą nie być leczeni przez co najmniej 28 dni.
7. Pacjent jest wolny od innego pierwotnego nowotworu złośliwego, chyba że inny pierwotny nowotwór nie jest obecnie klinicznie istotny ani nie wymaga aktywnej interwencji.

8. Wymagania funkcji narządów

   • Kreatynina < 1,5 x górna granica normy (GGN)
   • Bilirubina całkowita < 1,5 x GGN oraz SGOT i SGPT < 2,5 x GGN
   • ANC > 1,5 x 109/l i płytki krwi > 100 x 109/l
9. Potencjał reprodukcyjny Pacjentki w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego w ciągu 7 dni przed rozpoczęciem dawkowania badanego leku. Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na zastosowanie skutecznej mechanicznej metody kontroli urodzeń w trakcie badania i do 3 miesięcy po odstawieniu badanego leku.

Kryteria wyłączenia:

1. Pacjent otrzymał jakiekolwiek inne badane środki w ciągu 28 dni od pierwszego dnia dawkowania badanego leku.
2. Pacjent z szybko postępującą chorobą może zostać włączony przed upływem 28 dni. W takich przypadkach decyzję taką może podjąć tylko kierownik badania.
3. Pacjent z problemami kardiologicznymi stopnia III/IV zgodnie z kryteriami New York Heart Association Criteria.
4. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
5. Pacjent cierpi na ciężką i/lub niekontrolowaną chorobę medyczną (tj. niekontrolowaną cukrzycę, przewlekłą chorobę nerek lub aktywną niekontrolowaną infekcję)
6. Pacjent ma znane przerzuty do mózgu. Dozwolone są niespecyficzne zmiany ośrodkowego układu nerwowego (OUN) w MRI/CT charakterystyczne dla NF1, ale nie znane nowotwory OUN.
7. U pacjenta rozpoznano przewlekłą chorobę wątroby (tj. przewlekłe aktywne zapalenie wątroby i marskość wątroby).
8. U pacjenta rozpoznano zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV).
9. Pacjent otrzymał chemioterapię w ciągu 4 tygodni przed włączeniem do badania.
10. Pacjent otrzymał wcześniej radioterapię do co najmniej 25% szpiku kostnego w ciągu 24 miesięcy.
11. Pacjent przeszedł poważną operację w ciągu 2 tygodni przed włączeniem do badania.
12. Pacjent z jakąkolwiek znaczącą historią nieprzestrzegania zaleceń lekarskich.
13. Pacjenci, którzy mają lub spodziewają się otrzymać stałe (lub półstałe) metalowe struktury przymocowane do ich ciała. (np. aparat ortodontyczny na zębach, kolczyki w ciele), które zdaniem ich lekarzy będą zakłócać obraz MRI.