網状神経線維腫を有する2歳から21歳の神経線維腫症I型患者におけるメシル酸イマチニブの研究

包含基準:

1. 年齢 2 歳以上、学習登録時の年齢が 21 歳まで
2. 診断 重大な病的状態を引き起こす可能性がある NF1 および手術不能な叢状 NF を有する患者。

3. 患者は、臨床症状の有無にかかわらず、磁気共鳴画像法（MRI）および進行性網状神経線維腫によって測定可能な疾患を持っている必要があります。

   • -患者は、研究への参加が提案される前に、過去3か月以内に最近のFDG-PETスキャン画像研究が行われている必要があります
   • 手術/残存疾患: 完全な腫瘍切除が不可能な場合、または手術の選択肢がある患者が手術を拒否した場合にのみ、患者は適格です。 再発または進行性疾患の証拠は必要ありません。 -患者は、治験薬の最初の投与を受ける前に、手術から少なくとも21日が経過している必要があります。
4. パフォーマンスレベル 患者は、カルノフスキーが 70% を超えるか、ランスキーが 50% を超え、平均余命が 6 か月を超えている必要があります。
5. 治療中に進行性疾患がなかった場合、イマチニブの以前の使用は許可されます。
6. 以前の治療 患者は、この研究に登録する前に、少なくとも28日間治療を受けていない必要があります。
7. 患者は、他の原発性悪性腫瘍が現在臨床的に重要でなく、積極的な介入を必要としない場合を除いて、他の原発性悪性腫瘍がない。

8. 臓器機能要件

   • クレアチニン < 1.5 x 正常上限 (ULN)
   • 総ビリルビン < 1.5 x ULN および SGOT および SGPT < 2.5 x ULN
   • ANC > 1.5 x 109/L および血小板 > 100 x 109/L
9. 生殖の可能性 出産の可能性のある女性患者は、治験薬投与開始前の7日以内に妊娠検査で陰性でなければなりません。 生殖能力のある男性および女性の患者は、研究全体を通して効果的な避妊バリア法を採用することに同意しなければならず、治験薬の中止後最大3か月間。

除外基準:

1. -患者は、治験薬投与の初日から28日以内に他の治験薬を受け取りました。
2. 疾患が急速に進行している患者は、28 日間の期間より前に登録される場合があります。 このような場合、研究委員長のみがこの決定を下すことができます。
3. -ニューヨーク心臓協会基準で定義されたグレードIII / IVの心臓の問題を持つ患者。
4. 妊娠中または授乳中の女性患者。
5. -患者は重度および/または制御されていない医学的疾患を持っています（つまり、制御されていない糖尿病、慢性腎疾患、または制御されていない活動的な感染症）
6. -患者には既知の脳転移があります。 NF1 に特徴的な MRI/CT 上の非特異的な中枢神経系 (CNS) の変化は許可されますが、既知の CNS 悪性腫瘍は許可されません。
7. -患者は既知の慢性肝疾患（すなわち、慢性活動性肝炎、および肝硬変）を持っています。
8. -患者は、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染の既知の診断を受けています。
9. 患者は研究登録前4週間以内に化学療法を受けました。
10. -患者は以前に24か月以内に骨髄の25％以上に対して放射線療法を受けました。
11. -患者は、研究に参加する前の2週間以内に大手術を受けました。
12. -医療レジメンへの不遵守の重要な履歴を持つ患者。
13. 永久的（または半永久的）な金属構造物を身体に装着している、または装着する予定のある患者。 (例: 歯のブレース、ボディ ピアス)、医師は MRI を妨害すると信じています。