Undersøgelse af imatinibmesylat hos neurofibromatose type I-patienter i alderen 2 til 21 år med plexiforme neurofibromer

Inklusionskriterier:

1. Alder Over eller lig med 2 år og op til 21 år på tidspunktet for studieoptagelse
2. Diagnose Patienter med NF1 og en inoperabel plexiform NF'er, der har potentiale til at forårsage betydelig morbiditet.

3. Patienter skal have målbar sygdom ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) og progressive plexiforme neurofibromer med eller uden kliniske symptomer.

   • Patienter skal have lavet en nylig FDG-PET-scanningsundersøgelse inden for de sidste 3 måneder, før de tilbydes deltagelse i undersøgelsen
   • Kirurgi/Resterende sygdom: Patienter er kun kvalificerede, hvis fuldstændig tumorresektion ikke er mulig, eller hvis en patient med en kirurgisk mulighed nægter operation. Bevis for tilbagevendende eller progressiv sygdom er IKKE nødvendig. Patienterne skal være mindst 21 dage fra operationen, hvis de udføres, før de får deres første dosis af undersøgelseslægemidlet
4. Præstationsniveau Patienter skal have en Karnofsky på > 70 % eller Lansky på > 50 % og en forventet levetid på > 6 måneder.
5. Tidligere brug af imatinib er tilladt, hvis der ikke var en progressiv sygdom under behandlingen.
6. Forudgående behandling Patienter skal være mindst 28 dage uden nogen form for behandling før optagelse i denne undersøgelse.
7. Patienten er fri for en anden primær malignitet, undtagen hvis den anden primære malignitet hverken i øjeblikket er klinisk signifikant eller kræver aktiv intervention.

8. Krav om organfunktion

   • Kreatinin < 1,5 x øvre normalgrænse (ULN)
   • Total bilirubin < 1,5 x ULN og SGOT og SGPT < 2,5 x ULN
   • ANC > 1,5 x 109/L og blodplader > 100 x 109/L
9. Reproduktionspotentiale Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal have negativ graviditetstest inden for 7 dage før påbegyndelse af dosering af studielægemiddel. Mandlige og kvindelige patienter med reproduktionspotentiale skal acceptere at anvende en effektiv barrieremetode til prævention gennem hele undersøgelsen og i op til 3 måneder efter seponering af forsøgslægemidlet.

Ekskluderingskriterier:

1. Patienten har modtaget andre forsøgsmidler inden for 28 dage efter første dag efter dosering af studielægemidlet.
2. Patienter med hurtigt fremadskridende sygdom kan blive indskrevet inden 28 dages perioden. I disse tilfælde er det kun studielederen, der kan træffe denne beslutning.
3. Patient med grad III/IV hjerteproblemer som defineret af New York Heart Association Criteria.
4. Kvindelige patienter, der er gravide eller ammer.
5. Patienten har en alvorlig og/eller ukontrolleret medicinsk sygdom (dvs. ukontrolleret diabetes, kronisk nyresygdom eller aktiv ukontrolleret infektion)
6. Patienten har en kendt hjernemetastase. Ikke-specifikke ændringer i centralnervesystemet (CNS) på MRI/CT karakteristiske for NF1 er tilladt, men ikke kendte CNS-maligniteter.
7. Patienten har kendt kronisk leversygdom (dvs. kronisk aktiv hepatitis og cirrhose).
8. Patienten har en kendt diagnose af human immundefektvirus (HIV) infektion.
9. Patienten modtog kemoterapi inden for 4 uger før studiestart.
10. Patienten har tidligere modtaget strålebehandling til mere end eller lig med 25 % af knoglemarven inden for 24 måneder.
11. Patienten gennemgik en større operation inden for 2 uger før studiestart.
12. Patient med nogen væsentlig historie med manglende overholdelse af medicinske regimer.
13. Patienter, der har eller forventer at modtage permanente (eller semipermanente) metalliske strukturer knyttet til deres krop. (f.eks. bøjler på tænder, kropspiercinger), som deres læger mener vil forstyrre MR.