Studie av imatinibmesylat hos nevrofibromatose type I-pasienter i alderen 2 til 21 år med plexiforme nevrofibromer

Inklusjonskriterier:

1. Alder Over eller lik 2 år og inntil 21 år ved studieopptak
2. Diagnose Pasienter med NF1 og en inoperabel plexiform NF som har potensial til å forårsake betydelig sykelighet.

3. Pasienter må ha målbar sykdom ved magnetisk resonanstomografi (MRI) og progressiv(e) plexiform neurofibroma(r) med eller uten kliniske symptomer.

   • Pasienter må ha en fersk FDG-PET-skanningsundersøkelse utført i løpet av de siste 3 månedene før de tilbys deltakelse i studien
   • Kirurgi/restsykdom: Pasienter er kun kvalifisert hvis fullstendig tumorreseksjon ikke er mulig, eller hvis en pasient med kirurgisk alternativ nekter kirurgi. Bevis på tilbakevendende eller progressiv sykdom er IKKE nødvendig. Pasienter må være minst 21 dager fra operasjonen, hvis utført, før de får sin første dose studiemedisin
4. Prestasjonsnivå Pasienter må ha en Karnofsky på > 70 % eller Lansky på > 50 % og en forventet levealder på > 6 måneder.
5. Tidligere bruk av imatinib er tillatt dersom det ikke var progredierende sykdom under behandlingen.
6. Tidligere behandling Pasienter må være minst 28 dager uten noen behandling før de kan delta i denne studien.
7. Pasienten er fri for en annen primær malignitet unntatt hvis den andre primære maligniteten verken for øyeblikket er klinisk signifikant eller krever aktiv intervensjon.

8. Krav til organfunksjon

   • Kreatinin < 1,5 x øvre normalgrense (ULN)
   • Totalt bilirubin < 1,5 x ULN og SGOT og SGPT < 2,5 x ULN
   • ANC > 1,5 x 109/L og blodplater > 100 x 109/L
9. Reproduksjonspotensial Kvinnelige pasienter i fertil alder må ha negativ graviditetstest innen 7 dager før oppstart av studiemedikamentdosering. Mannlige og kvinnelige pasienter med reproduksjonspotensial må godta å bruke en effektiv barrieremetode for prevensjon gjennom hele studien og i opptil 3 måneder etter seponering av studiemedikamentet.

Ekskluderingskriterier:

1. Pasienten har mottatt andre undersøkelsesmidler innen 28 dager etter første dag etter studiemedisindosering.
2. Pasienter med raskt progredierende sykdom kan bli registrert før perioden på 28 dager. I disse tilfellene er det kun studieleder som kan ta denne avgjørelsen.
3. Pasient med grad III/IV hjerteproblemer som definert av New York Heart Association Criteria.
4. Kvinnelige pasienter som er gravide eller ammer.
5. Pasienten har en alvorlig og/eller ukontrollert medisinsk sykdom (dvs. ukontrollert diabetes, kronisk nyresykdom eller aktiv ukontrollert infeksjon)
6. Pasienten har en kjent hjernemetastase. Ikke-spesifikke endringer i sentralnervesystemet (CNS) på MR/CT karakteristiske for NF1 er tillatt, men ikke kjente CNS-maligniteter.
7. Pasienten har kjent kronisk leversykdom (dvs. kronisk aktiv hepatitt og cirrhose).
8. Pasienten har en kjent diagnose av infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV).
9. Pasienten fikk kjemoterapi innen 4 uker før studiestart.
10. Pasienten har tidligere mottatt strålebehandling til mer enn eller lik 25 % av benmargen innen 24 måneder.
11. Pasienten gjennomgikk en større operasjon innen 2 uker før studiestart.
12. Pasient med noen betydelig historie med manglende overholdelse av medisinske regimer.
13. Pasienter som har eller forventer å få permanente (eller semi-permanente) metalliske strukturer festet til kroppen. (f.eks. tannregulering på tenner, kroppspiercinger), som deres leger mener vil forstyrre MR.