Studie av imatinibmesylat hos neurofibromatos typ I-patienter i åldern 2 till 21 år med plexiforma neurofibromer

Inklusionskriterier:

1. Ålder Högre än eller lika med 2 år och upp till 21 år vid tidpunkten för studieinskrivning
2. Diagnos Patienter med NF1 och en inoperabel plexiform NF som har potential att orsaka betydande sjuklighet.

3. Patienter måste ha mätbar sjukdom genom magnetisk resonanstomografi (MRT) och progressiva plexiforma neurofibrom med eller utan kliniska symtom.

   • Patienter måste ha en nyligen genomförd FDG-PET-avbildningsstudie under de senaste 3 månaderna innan de erbjuds att delta i studien
   • Operation/resterande sjukdom: Patienter är endast berättigade om fullständig tumörresektion inte är genomförbar, eller om en patient med ett kirurgiskt alternativ vägrar operation. Bevis på återkommande eller progressiv sjukdom är INTE nödvändig. Patienterna måste vara minst 21 dagar efter operationen, om den utförs, innan de får sin första dos av studieläkemedlet
4. Prestationsnivå Patienter måste ha en Karnofsky på > 70 % eller Lansky på >50 % och en förväntad livslängd på > 6 månader.
5. Tidigare användning av imatinib är tillåten om det inte förekom någon progressiv sjukdom under behandlingen.
6. Tidigare terapi Patienter måste vara minst 28 dagar utan någon behandling innan de registreras i denna studie.
7. Patienten är fri från en annan primär malignitet utom om den andra primära maligniteten varken för närvarande är kliniskt signifikant eller kräver aktiv intervention.

8. Krav på organfunktion

   • Kreatinin < 1,5 x övre normalgräns (ULN)
   • Totalt bilirubin < 1,5 x ULN och SGOT och SGPT < 2,5 x ULN
   • ANC > 1,5 x 109/L och blodplättar > 100 x 109/L
9. Reproduktionspotential Kvinnliga patienter i fertil ålder måste ha negativt graviditetstest inom 7 dagar före påbörjad dosering av studieläkemedlet. Manliga och kvinnliga patienter med reproduktionspotential måste gå med på att använda en effektiv barriärmetod för preventivmedel under hela studien och i upp till 3 månader efter avslutad behandling med studieläkemedlet.

Exklusions kriterier:

1. Patienten har fått andra prövningsmedel inom 28 dagar efter första dagen efter studieläkemedlets dosering.
2. Patient med snabbt fortskridande sjukdom kan inskrivas före 28-dagarsperioden. I dessa fall är det endast studieordföranden som kan fatta detta beslut.
3. Patient med grad III/IV hjärtproblem enligt definitionen av New York Heart Association Criteria.
4. Kvinnliga patienter som är gravida eller ammar.
5. Patienten har en allvarlig och/eller okontrollerad medicinsk sjukdom (d.v.s. okontrollerad diabetes, kronisk njursjukdom eller aktiv okontrollerad infektion)
6. Patienten har en känd hjärnmetastas. Icke-specifika förändringar i centrala nervsystemet (CNS) på MRT/CT som är karakteristiska för NF1 är tillåtna, men inte kända CNS-maligniteter.
7. Patienten har känd kronisk leversjukdom (d.v.s. kronisk aktiv hepatit och cirros).
8. Patienten har en känd diagnos av infektion med humant immunbristvirus (HIV).
9. Patienten fick kemoterapi inom 4 veckor före studiestart.
10. Patienten har tidigare fått strålbehandling till mer än eller lika med 25 % av benmärgen inom 24 månader.
11. Patienten genomgick en större operation inom 2 veckor före studiestart.
12. Patient med någon betydande historia av bristande efterlevnad av medicinska regimer.
13. Patienter som har eller förväntar sig att få permanenta (eller semipermanenta) metalliska strukturer fästa vid sin kropp. (t.ex. tandställning på tänderna, kroppspiercingar), som deras läkare tror kommer att störa MRT.