Studio sull'imatinib mesilato nei pazienti con neurofibromatosi di tipo I di età compresa tra 2 e 21 anni con neurofibromi plessiformi

Criterio di inclusione:

1. Età Maggiore o uguale a 2 anni e fino a 21 anni al momento dell'iscrizione allo studio
2. Diagnosi Pazienti con NF1 e una NF plessiforme inoperabile che ha il potenziale di causare una morbilità significativa.

3. I pazienti devono avere una malattia misurabile mediante risonanza magnetica (MRI) e neurofibromi plessiformi progressivi con o senza sintomi clinici.

   • I pazienti devono avere un recente studio di imaging con scansione FDG-PET eseguito negli ultimi 3 mesi prima che venga offerta la partecipazione allo studio
   • Chirurgia/Malattia residua: i pazienti sono idonei solo se la resezione completa del tumore non è fattibile o se un paziente con un'opzione chirurgica rifiuta l'intervento. L'evidenza di malattia ricorrente o progressiva NON è necessaria. I pazienti devono essere trascorsi almeno 21 giorni dall'intervento chirurgico, se eseguito, prima di ricevere la prima dose del farmaco oggetto dello studio
4. Livello di prestazione I pazienti devono avere un Karnofsky > 70% o Lansky > 50% e un'aspettativa di vita > 6 mesi.
5. L'uso precedente di imatinib è consentito se non vi è stata progressione della malattia durante il trattamento.
6. Terapia precedente I pazienti devono essere almeno 28 giorni senza alcun trattamento prima dell'arruolamento in questo studio.
7. - Il paziente è libero da un altro tumore maligno primitivo, tranne se l'altro tumore maligno primario non è attualmente clinicamente significativo né richiede un intervento attivo.

8. Requisito di funzione dell'organo

   • Creatinina < 1,5 x limite superiore della norma (ULN)
   • Bilirubina totale < 1,5 x ULN e SGOT e SGPT < 2,5 x ULN
   • ANC > 1,5 x 109/L e piastrine > 100 x 109/L
9. Potenziale riproduttivo Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo entro 7 giorni prima dell'inizio della somministrazione del farmaco in studio. I pazienti di sesso maschile e femminile con potenziale riproduttivo devono accettare di utilizzare un efficace metodo di barriera per il controllo delle nascite durante lo studio e fino a 3 mesi dopo l'interruzione del farmaco in studio.

Criteri di esclusione:

1. - Il paziente ha ricevuto qualsiasi altro agente sperimentale entro 28 giorni dal primo giorno di somministrazione del farmaco in studio.
2. I pazienti con malattia in rapida progressione possono essere arruolati prima del periodo di 28 giorni. In questi casi, solo la cattedra di studio può prendere questa decisione.
3. Paziente con problemi cardiaci di grado III/IV come definito dai criteri della New York Heart Association.
4. Pazienti di sesso femminile in gravidanza o in allattamento.
5. Il paziente ha una malattia medica grave e/o non controllata (ad es. diabete non controllato, malattia renale cronica o infezione attiva non controllata)
6. Il paziente ha una metastasi cerebrale nota. Sono consentite modifiche aspecifiche del sistema nervoso centrale (SNC) alla RM/TC caratteristiche di NF1, ma non sono note neoplasie del SNC.
7. Il paziente ha una malattia epatica cronica nota (cioè epatite cronica attiva e cirrosi).
8. Il paziente ha una diagnosi nota di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
9. Il paziente ha ricevuto chemioterapia entro 4 settimane prima dell'ingresso nello studio.
10. Paziente precedentemente sottoposto a radioterapia per una percentuale maggiore o uguale al 25% del midollo osseo entro 24 mesi.
11. Il paziente ha subito un intervento chirurgico importante entro 2 settimane prima dell'ingresso nello studio.
12. Paziente con una storia significativa di non conformità ai regimi medici.
13. Pazienti che hanno o prevedono di ricevere strutture metalliche permanenti (o semipermanenti) attaccate al proprio corpo. (ad esempio, apparecchi sui denti, piercing), che i loro medici ritengono interferiranno con la risonanza magnetica.