Studie imatinib mesylátu u pacientů s neurofibromatózou typu I ve věku 2 až 21 let s plexiformními neurofibromy

Kritéria pro zařazení:

1. Věk Větší nebo roven 2 letům a do 21 let věku v době zápisu do studia
2. Diagnostika Pacienti s NF1 a inoperabilní plexiformní NF, která má potenciál způsobit významnou morbiditu.

3. Pacienti musí mít onemocnění měřitelné zobrazením magnetickou rezonancí (MRI) a progresivní plexiformní neurofibrom(y) s klinickými příznaky nebo bez nich.

   • Než jim bude nabídnuta účast ve studii, musí pacienti v posledních 3 měsících absolvovat nedávnou zobrazovací studii FDG-PET.
   • Chirurgie/reziduální onemocnění: Pacienti jsou způsobilí pouze v případě, že kompletní resekce nádoru není proveditelná nebo pokud pacient s chirurgickou možností odmítne operaci. Důkaz o recidivujícím nebo progresivním onemocnění NENÍ nutný. Pacienti musí být alespoň 21 dní od chirurgického zákroku, pokud je proveden, před podáním první dávky studovaného léku
4. Úroveň výkonnosti Pacienti musí mít Karnofského > 70 % nebo Lanského > 50 % a očekávanou délku života > 6 měsíců.
5. Předchozí použití imatinibu je povoleno, pokud během léčby nedošlo k progresivnímu onemocnění.
6. Předchozí léčba Pacienti musí být alespoň 28 dní bez jakékoli léčby před zařazením do této studie.
7. Pacient je bez jiné primární malignity, kromě případů, kdy jiná primární malignita není v současné době klinicky významná ani nevyžaduje aktivní intervenci.

8. Požadavek na funkci orgánů

   • Kreatinin < 1,5 x horní hranice normálu (ULN)
   • Celkový bilirubin < 1,5 x ULN a SGOT a SGPT < 2,5 x ULN
   • ANC > 1,5 x 109/l a krevní destičky > 100 x 109/l
9. Reprodukční potenciál Pacientky ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test do 7 dnů před zahájením podávání studovaného léku. Pacienti mužského a ženského pohlaví s reprodukčním potenciálem musí souhlasit s používáním účinné bariérové ​​metody antikoncepce v průběhu studie a po dobu až 3 měsíců po přerušení podávání studovaného léku.

Kritéria vyloučení:

1. Pacient dostal jakékoli další zkoumané látky do 28 dnů od prvního dne dávkování studovaného léku.
2. Pacient s rychle progredujícím onemocněním může být zařazen před uplynutím 28 dnů. V těchto případech může toto rozhodnutí učinit pouze studijní předseda.
3. Pacient se srdečními problémy stupně III/IV podle definice kritérií New York Heart Association Criteria.
4. Pacientky, které jsou těhotné nebo kojící.
5. Pacient trpí závažným a/nebo nekontrolovaným onemocněním (tj. nekontrolovaný diabetes, chronické onemocnění ledvin nebo aktivní nekontrolovaná infekce)
6. Pacient má známou mozkovou metastázu. Nespecifické změny centrálního nervového systému (CNS) na MRI/CT charakteristické pro NF1 jsou povoleny, ale nejsou známy malignity CNS.
7. Pacient má známé chronické onemocnění jater (tj. chronickou aktivní hepatitidu a cirhózu).
8. Pacient má známou diagnózu infekce virem lidské imunodeficience (HIV).
9. Pacient dostal chemoterapii během 4 týdnů před vstupem do studie.
10. Pacient dříve dostával radioterapii na více než nebo rovnou 25 % kostní dřeně během 24 měsíců.
11. Pacient měl velký chirurgický zákrok během 2 týdnů před vstupem do studie.
12. Pacient s jakoukoli významnou anamnézou nedodržování léčebných režimů.
13. Pacienti, kteří mají nebo očekávají, že dostanou trvalé (nebo semipermanentní) kovové struktury připevněné k jejich tělu. (např. rovnátka na zubech, piercing), o kterých se jejich lékaři domnívají, že budou interferovat s MRI.