甲磺酸伊马替尼治疗 2 至 21 岁丛状神经纤维瘤 I 型神经纤维瘤患者的研究

纳入标准：

1. 年龄 大于或等于 2 岁且不超过 21 岁（参加学习时）
2. 诊断患有 NF1 和无法手术的丛状 NF 的患者有可能导致严重的发病率。

3. 患者必须患有磁共振成像 (MRI) 可测量的疾病和进行性丛状神经纤维瘤，伴或不伴临床症状。

   • 患者必须在最近 3 个月内完成 FDG-PET 扫描成像研究，然后才能参与该研究
   • 手术/残留病：仅当完全切除肿瘤不可行，或者有手术选择的患者拒绝手术时，患者才有资格参加。 不需要疾病复发或进展的证据。 如果进行手术，患者必须至少间隔 21 天才能接受第一剂研究药物
4. 表现水平 患者的 Karnofsky 指数必须 > 70% 或 Lansky 指数 > 50%，并且预期寿命 > 6 个月。
5. 如果在治疗期间没有进行性疾病，则允许之前使用过伊马替尼。
6. 既往治疗 患者在参加本研究前必须至少 28 天未接受任何治疗。
7. 患者没有其他原发性恶性肿瘤，除非其他原发性恶性肿瘤目前既没有临床意义也不需要积极干预。

8. 器官功能要求

   • 肌酐 < 1.5 x 正常上限 (ULN)
   • 总胆红素 < 1.5 x ULN 和 SGOT 和 SGPT < 2.5 x ULN
   • ANC > 1.5 x 109/L 和血小板 > 100 x 109/L
9. 生殖潜能 有生育能力的女性患者必须在开始研究药物给药前 7 天内进行阴性妊娠试验。 具有生殖潜力的男性和女性患者必须同意在整个研究期间以及停用研究药物后长达 3 个月内采用有效的避孕屏障方法。

排除标准：

1. 患者在研究药物给药第一天后的 28 天内接受过任何其他研究药物。
2. 疾病进展迅速的患者可在 28 天期限之前入组。 在这些情况下，只有学习主席可以做出这个决定。
3. 患有纽约心脏协会标准所定义的 III/IV 级心脏问题的患者。
4. 怀孕或哺乳期的女性患者。
5. 患者患有严重和/或不受控制的内科疾病（即不受控制的糖尿病、慢性肾病或活动性不受控制的感染）
6. 患者有已知的脑转移。 NF1 的 MRI/CT 特征的非特异性中枢神经系统 (CNS) 改变是允许的，但未知的 CNS 恶性肿瘤是允许的。
7. 患者已知患有慢性肝病（即慢性活动性肝炎和肝硬化）。
8. 患者已知诊断为人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染。
9. 患者在进入研究前 4 周内接受了化疗。
10. 患者先前在 24 个月内接受过大于或等于 25% 的骨髓放疗。
11. 患者在进入研究前 2 周内进行过大手术。
12. 具有任何不遵守医疗方案的重要病史的患者。
13. 已经或预期接受永久性（或半永久性）金属结构附着在身体上的患者。 （例如，牙齿上的牙套、身体穿孔），他们的医生认为这会干扰 MRI。