Estudo do Mesilato de Imatinibe em Pacientes com Neurofibromatose Tipo I de 2 a 21 anos com Neurofibromas Plexiformes

Critério de inclusão:

1. Idade Maior ou igual a 2 anos e até 21 anos de idade no momento da inscrição no estudo
2. Diagnóstico Pacientes com NF1 e NFs plexiformes inoperáveis ​​com potencial para causar morbidade significativa.

3. Os pacientes devem ter doença mensurável por ressonância magnética (MRI) e neurofibroma(s) plexiforme(s) progressivo(s) com ou sem sintomas clínicos.

   • Os pacientes devem ter um estudo de imagem de FDG-PET recente feito nos últimos 3 meses antes de ser oferecido a participação no estudo
   • Cirurgia/doença residual: os pacientes só são elegíveis se a ressecção completa do tumor não for viável ou se um paciente com opção cirúrgica recusar a cirurgia. Evidência de doença recorrente ou progressiva NÃO é necessária. Os pacientes devem ter pelo menos 21 dias de cirurgia, se realizada, antes de receber a primeira dose do medicamento do estudo
4. Nível de desempenho Os pacientes devem ter Karnofsky > 70% ou Lansky > 50% e expectativa de vida > 6 meses.
5. O uso prévio de imatinibe é permitido se não houver doença progressiva durante o tratamento.
6. Terapia prévia Os pacientes devem estar pelo menos 28 dias sem qualquer tratamento antes da inclusão neste estudo.
7. O paciente está livre de outra malignidade primária, exceto se a outra malignidade primária não for clinicamente significativa nem exigir intervenção ativa.

8. Requisito de função do órgão

   • Creatinina < 1,5 x limite superior do normal (ULN)
   • Bilirrubina total < 1,5 x LSN e SGOT e SGPT < 2,5 x LSN
   • CAN > 1,5 x 109/L e Plaquetas > 100 x 109/L
9. Potencial reprodutivo Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter teste de gravidez negativo dentro de 7 dias antes do início da dosagem do medicamento do estudo. Pacientes masculinos e femininos com potencial reprodutivo devem concordar em empregar um método de controle de natalidade de barreira eficaz durante todo o estudo e por até 3 meses após a descontinuação do medicamento em estudo.

Critério de exclusão:

1. O paciente recebeu qualquer outro agente experimental dentro de 28 dias do primeiro dia da dosagem do medicamento do estudo.
2. Paciente com doença de progressão rápida pode ser inscrito antes do período de 28 dias. Nestes casos, apenas o coordenador do estudo pode tomar esta decisão.
3. Paciente com problemas cardíacos Grau III/IV, conforme definido pelos Critérios da New York Heart Association.
4. Pacientes do sexo feminino grávidas ou amamentando.
5. O paciente tem uma doença médica grave e/ou não controlada (ou seja, diabetes não controlada, doença renal crônica ou infecção ativa não controlada)
6. O paciente tem uma metástase cerebral conhecida. Alterações inespecíficas do sistema nervoso central (SNC) na RM/TC características de NF1 são permitidas, mas não são conhecidas malignidades do SNC.
7. O paciente tem doença hepática crônica conhecida (ou seja, hepatite crônica ativa e cirrose).
8. O paciente tem um diagnóstico conhecido de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV).
9. O paciente recebeu quimioterapia dentro de 4 semanas antes da entrada no estudo.
10. O paciente recebeu previamente radioterapia para maior ou igual a 25% da medula óssea em 24 meses.
11. O paciente teve uma grande cirurgia dentro de 2 semanas antes da entrada no estudo.
12. Paciente com qualquer histórico significativo de não adesão a regimes médicos.
13. Pacientes que têm ou esperam receber estruturas metálicas permanentes (ou semipermanentes) presas ao corpo. (por exemplo, aparelho nos dentes, piercings), que seus médicos acreditam que irão interferir na ressonância magnética.