Studie zu Imatinib-Mesylat bei Patienten mit Neurofibromatose Typ I im Alter von 2 bis 21 Jahren mit plexiformen Neurofibromen

Einschlusskriterien:

1. Alter Mindestens 2 Jahre und bis zu 21 Jahre zum Zeitpunkt der Studieneinschreibung
2. Diagnose Patienten mit NF1 und inoperablen plexiformen NFs, die das Potenzial haben, eine erhebliche Morbidität zu verursachen.

3. Die Patienten müssen eine messbare Erkrankung durch Magnetresonanztomographie (MRT) und progressive plexiforme Neurofibrome mit oder ohne klinische Symptome haben.

   • Patienten müssen in den letzten 3 Monaten eine aktuelle FDG-PET-Scan-Bildgebungsstudie durchgeführt haben, bevor ihnen die Teilnahme an der Studie angeboten wird
   • Operation/Resterkrankung: Patienten kommen nur in Frage, wenn eine vollständige Tumorresektion nicht möglich ist oder wenn ein Patient mit einer chirurgischen Option eine Operation ablehnt. Der Nachweis einer wiederkehrenden oder fortschreitenden Erkrankung ist NICHT erforderlich. Die Patienten müssen mindestens 21 Tage von der Operation, falls durchgeführt, entfernt sein, bevor sie ihre erste Dosis des Studienmedikaments erhalten
4. Leistungsniveau Die Patienten müssen einen Karnofsky von > 70 % oder einen Lansky von > 50 % und eine Lebenserwartung von > 6 Monaten haben.
5. Die frühere Anwendung von Imatinib ist zulässig, wenn während der Behandlung keine Krankheitsprogression aufgetreten ist.
6. Vorbehandlung Die Patienten müssen mindestens 28 Tage ohne Behandlung sein, bevor sie in diese Studie aufgenommen werden.
7. Der Patient ist frei von einer anderen primären Malignität, es sei denn, die andere primäre Malignität ist derzeit weder klinisch signifikant noch erfordert sie eine aktive Intervention.

8. Anforderung an die Organfunktion

   • Kreatinin < 1,5 x Obergrenze des Normalwerts (ULN)
   • Gesamtbilirubin < 1,5 x ULN und SGOT und SGPT < 2,5 x ULN
   • ANC > 1,5 x 109/l und Blutplättchen > 100 x 109/l
9. Reproduktionspotenzial Weibliche Patientinnen im gebärfähigen Alter müssen innerhalb von 7 Tagen vor Beginn der Dosierung des Studienmedikaments einen negativen Schwangerschaftstest haben. Männliche und weibliche Patienten im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, während der gesamten Studie und bis zu 3 Monate nach Absetzen des Studienmedikaments eine wirksame Barrieremethode zur Empfängnisverhütung anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

1. Der Patient hat innerhalb von 28 Tagen nach dem ersten Tag der Dosierung des Studienmedikaments andere Prüfpräparate erhalten.
2. Patienten mit schnell fortschreitender Erkrankung können vor Ablauf der 28-Tage-Frist aufgenommen werden. In diesen Fällen kann nur die Studienleitung diese Entscheidung treffen.
3. Patient mit Herzproblemen Grad III/IV gemäß den Kriterien der New York Heart Association.
4. Weibliche Patienten, die schwanger sind oder stillen.
5. Patient hat eine schwere und/oder unkontrollierte Erkrankung (d. h. unkontrollierter Diabetes, chronische Nierenerkrankung oder aktive unkontrollierte Infektion)
6. Der Patient hat eine bekannte Hirnmetastase. Unspezifische Veränderungen des Zentralnervensystems (ZNS) im MRT/CT, die für NF1 charakteristisch sind, sind zulässig, aber keine bekannten ZNS-Malignome.
7. Der Patient hat eine bekannte chronische Lebererkrankung (d. h. chronisch aktive Hepatitis und Zirrhose).
8. Der Patient hat eine bekannte Diagnose einer Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV).
9. Der Patient erhielt innerhalb von 4 Wochen vor Studieneintritt eine Chemotherapie.
10. Der Patient erhielt zuvor innerhalb von 24 Monaten eine Strahlentherapie von mindestens 25 % des Knochenmarks.
11. Der Patient hatte eine größere Operation innerhalb von 2 Wochen vor Studieneintritt.
12. Patient mit einer signifikanten Vorgeschichte von Nichteinhaltung medizinischer Therapien.
13. Patienten, die permanente (oder semi-permanente) metallische Strukturen haben oder erwarten, die an ihrem Körper befestigt sind. (z. B. Zahnspangen, Körperpiercings), von denen ihre Ärzte glauben, dass sie die MRT stören werden.