Studie van imatinibmesylaat bij neurofibromatose type I-patiënten van 2 tot 21 jaar met plexiforme neurofibromen

Inclusiecriteria:

1. Leeftijd Groter dan of gelijk aan 2 jaar en tot 21 jaar oud op het moment van inschrijving voor de studie
2. Diagnose Patiënten met NF1 en een inoperabele plexiforme NF die potentieel aanzienlijke morbiditeit kan veroorzaken.

3. Patiënten moeten een meetbare ziekte hebben op basis van magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) en progressieve plexiforme neurofibroom(en) met of zonder klinische symptomen.

   • Patiënten moeten een recent FDG-PET-beeldvormingsonderzoek hebben ondergaan in de laatste 3 maanden voordat deelname aan het onderzoek wordt aangeboden
   • Chirurgie/Residuziekte: Patiënten komen alleen in aanmerking als volledige tumorresectie niet haalbaar is, of als een patiënt met een chirurgische optie een operatie weigert. Bewijs van recidiverende of progressieve ziekte is NIET nodig. Patiënten moeten ten minste 21 dagen verwijderd zijn van een operatie, indien uitgevoerd, voordat ze hun eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel krijgen
4. Prestatieniveau Patiënten moeten een Karnofsky van > 70% of Lansky van > 50% en een levensverwachting van > 6 maanden hebben.
5. Eerder gebruik van imatinib is toegestaan ​​als er geen progressieve ziekte was tijdens de behandeling.
6. Voorafgaande therapie Patiënten moeten ten minste 28 dagen zonder enige behandeling zijn voordat ze in dit onderzoek worden opgenomen.
7. Patiënt is vrij van een andere primaire maligniteit, behalve als de andere primaire maligniteit momenteel niet klinisch significant is en geen actieve interventie vereist.

8. Vereiste orgaanfunctie

   • Creatinine < 1,5 x bovengrens van normaal (ULN)
   • Totaal bilirubine < 1,5 x ULN en SGOT en SGPT < 2,5 x ULN
   • ANC > 1,5 x 109/l en bloedplaatjes > 100 x 109/l
9. Voortplantingsvermogen Vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest hebben binnen 7 dagen voor aanvang van de dosering van het onderzoeksgeneesmiddel. Mannelijke en vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden, moeten ermee instemmen een effectieve barrièremethode voor anticonceptie toe te passen tijdens het onderzoek en tot 3 maanden na stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel.

Uitsluitingscriteria:

1. Patiënt heeft andere onderzoeksgeneesmiddelen gekregen binnen 28 dagen na de eerste dag van de dosering van het onderzoeksgeneesmiddel.
2. Patiënten met een snel voortschrijdende ziekte kunnen vóór de periode van 28 dagen worden ingeschreven. In deze gevallen kan alleen de studievoorzitter deze beslissing nemen.
3. Patiënt met graad III/IV hartproblemen zoals gedefinieerd door de New York Heart Association Criteria.
4. Vrouwelijke patiënten die zwanger zijn of borstvoeding geven.
5. Patiënt heeft een ernstige en/of ongecontroleerde medische ziekte (d.w.z. ongecontroleerde diabetes, chronische nierziekte of actieve ongecontroleerde infectie)
6. Patiënt heeft een bekende hersenmetastase. Niet-specifieke veranderingen van het centrale zenuwstelsel (CZS) op MRI/CT kenmerkend voor NF1 zijn toegestaan, maar geen bekende CZS-maligniteiten.
7. Patiënt heeft een bekende chronische leveraandoening (d.w.z. chronische actieve hepatitis en cirrose).
8. Patiënt heeft een bekende diagnose van infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
9. Patiënt kreeg chemotherapie binnen 4 weken voorafgaand aan deelname aan de studie.
10. Patiënt ontving eerder radiotherapie tot meer dan of gelijk aan 25% van het beenmerg binnen 24 maanden.
11. Patiënt onderging een grote operatie binnen 2 weken voorafgaand aan deelname aan de studie.
12. Patiënt met een significante geschiedenis van niet-naleving van medische regimes.
13. Patiënten die permanente (of semi-permanente) metalen structuren hebben of verwachten die aan hun lichaam zijn bevestigd. (bijv. beugels op tanden, piercings in het lichaam), waarvan hun artsen denken dat ze de MRI zullen verstoren.