Laajennettu pääsyprotokolla – Blinatumomabi lapsi- ja nuorisopotilailla, joilla on uusiutunut/refraktiivinen B-prekursori ALL (RIALTO)
Blinatumomabin avoin, monikeskus, laajennettu pääsyprotokolla lasten ja nuorten potilaiden hoitoon, joilla on uusiutunut ja/tai refraktiivinen B-prekursori akuutti lymfoblastinen leukemia (ALL)
Ensisijainen tavoite:
Arvioida hoitoon liittyvien ja hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus blinatumomabihoidon aikana lapsilla ja nuorilla, joilla on B-prekursori ALL toisessa tai myöhemmässä luuytimen pahenemisvaiheessa, kaikissa alloHSCT:n jälkeisissä ytimen pahenemisvaiheissa tai jotka eivät kestä muita hoitoja
Toissijaiset tavoitteet:
Kuvaamaan tärkeimmät tehokkuustulokset, mukaan lukien täydellisen vasteen (CR) ilmaantuvuus blinatumomabin kahden syklin aikana, minimaalisen jäännössairauden (MRD) remissio 2 blinatumomabisyklin sisällä, relapsivapaa eloonjääminen (RFS), kokonaiseloonjääminen (OS), alloHSCT:n ilmaantuvuus, ja 100 päivän kuolleisuus alloHSCT:n jälkeen.
Hypoteesit:
Muodollista tilastollista hypoteesia ei testata. Hoitoon liittyvien ja hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus arvioidaan.
Tutkimuksen päätepisteet:
- Hoitoon liittyvien ja hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus
- CR:n ilmaantuvuus 2 blinatumomabisyklin sisällä
- MRD-remissio 2 blinatumomabisyklin sisällä
- RFS
- OS
- alloHSCT:n ilmaantuvuus
- 100 päivän kuolleisuus alloHSCT:n jälkeen
Opintojen suunnittelu:
Monikeskus, avoin, yksihaarainen laajennettu pääsyprotokolla
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Hoito IND/protokolla
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Monza (MB), Italia, 20900
- Research Site
-
Padova, Italia, 35128
- Research Site
-
Roma, Italia, 00165
- Research Site
-
-
-
-
-
Wien, Itävalta, 1090
- Research Site
-
-
-
-
-
Marseille cedex 5, Ranska, 13385
- Research Site
-
Paris, Ranska, 75019
- Research Site
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- Research Site
-
Frankfurt am Main, Saksa, 60590
- Research Site
-
Kiel, Saksa, 24105
- Research Site
-
München, Saksa, 80337
- Research Site
-
Münster, Saksa, 48149
- Research Site
-
Tübingen, Saksa, 72076
- Research Site
-
Würzburg, Saksa, 97080
- Research Site
-
-
-
-
-
Zuerich, Sveitsi, 8032
- Research Site
-
-
-
-
-
Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2TH
- Research Site
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
- Research Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyskriteerit 101 Immunofenotyyppiset todisteet CD19-positiivisesta B-prekursorista ALL sairaus, joka määritellään joksikin seuraavista:
- Toinen tai myöhempi luuytimen uusiutuminen (määritelty M3- tai M2-ytimeksi tai M1-ytimeksi, mutta MRD-taso ≥ 10E-3), tai
- Mikä tahansa luuydinrelapsi alloHSCT:n jälkeen (määritelty M3-ytimenä tai M2-ytimenä tai M1-ytimenä, mutta MRD-taso on ≥ 10E-3), tai
Kestää muita hoitoja:
- Potilaille, joilla on ensimmäinen relapsi: CR:n saavuttamatta jättäminen täyden normaalin reinduktiokemoterapian jälkeen
- Potilaat, jotka eivät ole saavuttaneet ensimmäistä remissiota: remissiota ei saavuteta täyden normaalin induktiohoidon jälkeen
- Aiemmin blinatumomabilla hoidetut koehenkilöt voivat olla kelvollisia, jos koehenkilö lopetti hoidon muusta syystä kuin taudin etenemisestä tai blinatumomabin sietämättömyydestä (Huomautus: Tämä ei sisällä potilaita, jotka ovat jo saaneet blinatumomabihoitoa tässä tutkimuksessa, vaan koskee vain potilaita vuoden 20130320 tutkimuksesta)
Muut sisällyttämiskriteerit voivat olla voimassa
Poissulkemiskriteerit 201 Mikä tahansa aktiivinen akuutti GvHD-tauti (GvHD), aste 2–4 Glucksberg-kriteerien mukaan tai aktiivinen krooninen GvHD, joka vaatii systeemistä hoitoa 202 Immunosuppressiiviset aineet GvHD:n ehkäisyyn tai hoitoon 2 viikon sisällä ennen blinatumomabihoitoa (paitsi paikalliset kortikosteroidit) 203 Aktiivinen (avoin) ALL keskushermostossa (varmistettu aivo-selkäydinnesteanalyysillä) tai kiveksissä
Muut poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: MD, Amgen
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Locatelli F, Zugmaier G, Mergen N, Bader P, Jeha S, Schlegel PG, Bourquin JP, Handgretinger R, Brethon B, Rossig C, Kormany WN, Viswagnachar P, Chen-Santel C. Blinatumomab in pediatric relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia: RIALTO expanded access study final analysis. Blood Adv. 2022 Feb 8;6(3):1004-1014. doi: 10.1182/bloodadvances.2021005579.
- Queudeville M, Stein AS, Locatelli F, Ebinger M, Handgretinger R, Gokbuget N, Gore L, Zeng Y, Gokani P, Zugmaier G, Kantarjian HM. Low leukemia burden improves blinatumomab efficacy in patients with relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia. Cancer. 2023 May 1;129(9):1384-1393. doi: 10.1002/cncr.34667. Epub 2023 Feb 24.
- Locatelli F, Zugmaier G, Mergen N, Bader P, Jeha S, Schlegel PG, Bourquin JP, Handgretinger R, Brethon B, Rossig C, Chen-Santel C. Blinatumomab in pediatric patients with relapsed/refractory acute lymphoblastic leukemia: results of the RIALTO trial, an expanded access study. Blood Cancer J. 2020 Jul 24;10(7):77. doi: 10.1038/s41408-020-00342-x. No abstract available. Erratum In: Blood Cancer J. 2021 Feb 1;11(2):28. doi: 10.1038/s41408-021-00413-7. Blood Cancer J. 2021 Oct 27;11(10):173. doi: 10.1038/s41408-021-00567-4.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Lymfoproliferatiiviset häiriöt
- Lymfaattiset sairaudet
- Immunoproliferatiiviset häiriöt
- Hematologiset sairaudet
- Leukemia
- Prekursorisolulymfoblastinen leukemia-lymfooma
- Leukemia, imusolmukkeet
- Antineoplastiset aineet
- Blinatumomabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- 20130320
- 2014-001700-21 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .