Protocolo de acesso expandido - Blinatumomabe em pacientes pediátricos e adolescentes com LLA precursora B recidivante/refratária (RIALTO)
Um protocolo de acesso expandido, multicêntrico e aberto de Blinatumomabe para o tratamento de pacientes pediátricos e adolescentes com leucemia linfoblástica aguda (ALL) precursora B recidivante e/ou refratária
Objetivo primário:
Estimar a incidência de eventos adversos emergentes e relacionados ao tratamento durante o tratamento com blinatumomabe em pacientes pediátricos e adolescentes com LLA precursora B na segunda ou posterior recidiva da medula óssea, em qualquer recidiva da medula após aloHSCT ou refratária a outros tratamentos
Objetivo(s) Secundário(s):
Descrever os principais resultados de eficácia, incluindo incidência de resposta completa (CR) em 2 ciclos de blinatumomabe, remissão da doença residual mínima (MRD) em 2 ciclos de blinatumomabe, sobrevida livre de recaída (RFS), sobrevida global (OS), incidência de aloHSCT, e mortalidade em 100 dias após aloHSCT.
Hipóteses:
Uma hipótese estatística formal não será testada. A incidência de eventos adversos emergentes e relacionados ao tratamento será estimada.
Pontos finais do estudo:
- Incidência de eventos adversos emergentes e relacionados ao tratamento
- Incidência de CR em 2 ciclos de blinatumomabe
- Remissão da DRM em 2 ciclos de blinatumomabe
- RFS
- SO
- Incidência de aloHSCT
- Mortalidade em 100 dias após aloHSCT
Design de estudo:
Protocolo de acesso expandido multicêntrico, aberto e de braço único
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Tipo de acesso expandido
- Tratamento IND/Protocolo
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 13353
- Research Site
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Frankfurt am Main, Alemanha, 60590
- Research Site
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Kiel, Alemanha, 24105
- Research Site
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München, Alemanha, 80337
- Research Site
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Münster, Alemanha, 48149
- Research Site
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Tübingen, Alemanha, 72076
- Research Site
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Würzburg, Alemanha, 97080
- Research Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Research Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Research Site
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- Research Site
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Research Site
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Marseille cedex 5, França, 13385
- Research Site
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Paris, França, 75019
- Research Site
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Monza (MB), Itália, 20900
- Research Site
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Padova, Itália, 35128
- Research Site
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Roma, Itália, 00165
- Research Site
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Sheffield, Reino Unido, S10 2TH
- Research Site
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Zuerich, Suíça, 8032
- Research Site
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Wien, Áustria, 1090
- Research Site
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de inclusão 101 Evidência imunofenotípica de LLA precursora B CD19 positiva (pró B-, pré B-, LLA comum) 102 Idade > 28 dias e < 18 anos no momento do consentimento informado/consentimento 103 Evidência morfológica ou molecular de recaída/refratária doença, definida como uma das seguintes:
- Segunda ou posterior recidiva da medula óssea (definida como medula M3 ou medula M2 ou medula M1, mas com nível MRD ≥ 10E-3), ou
- Qualquer recidiva medular após aloHSCT (definido como medula M3 ou medula M2 ou medula M1, mas com nível MRD ≥ 10E-3), ou
Refratário a outros tratamentos:
- Para pacientes em primeira recaída: falha em atingir um CR após um regime de quimioterapia de reindução padrão completo
- Para pacientes que não atingiram uma primeira remissão: falha em atingir a remissão após um regime de indução padrão completo
- Indivíduos previamente tratados com blinatumomabe podem ser elegíveis, se o indivíduo terminou o tratamento por motivos diferentes da progressão da doença ou intolerância ao blinatumomabe (Nota: Isso não inclui pacientes que já receberam tratamento com blinatumomabe neste estudo, mas refere-se apenas a pacientes fora do estudo 20130320)
Outros Critérios de Inclusão podem ser aplicados
Critérios de exclusão 201 Qualquer doença aguda ativa do enxerto contra o hospedeiro (GvHD) grau 2 a grau 4 de acordo com os critérios de Glucksberg ou GvHD crônica ativa que requeira tratamento sistêmico 202 Agentes imunossupressores para prevenir ou tratar GvHD dentro de 2 semanas antes do tratamento com blinatumomabe (exceto para corticosteróides tópicos) 203 LLA ativa (evidente) no SNC (confirmada por análise do líquido cefalorraquidiano [LCR]) ou nos testículos
Outros critérios de exclusão podem ser aplicados
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: MD, Amgen
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Locatelli F, Zugmaier G, Mergen N, Bader P, Jeha S, Schlegel PG, Bourquin JP, Handgretinger R, Brethon B, Rossig C, Kormany WN, Viswagnachar P, Chen-Santel C. Blinatumomab in pediatric relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia: RIALTO expanded access study final analysis. Blood Adv. 2022 Feb 8;6(3):1004-1014. doi: 10.1182/bloodadvances.2021005579.
- Queudeville M, Stein AS, Locatelli F, Ebinger M, Handgretinger R, Gokbuget N, Gore L, Zeng Y, Gokani P, Zugmaier G, Kantarjian HM. Low leukemia burden improves blinatumomab efficacy in patients with relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia. Cancer. 2023 May 1;129(9):1384-1393. doi: 10.1002/cncr.34667. Epub 2023 Feb 24.
- Locatelli F, Zugmaier G, Mergen N, Bader P, Jeha S, Schlegel PG, Bourquin JP, Handgretinger R, Brethon B, Rossig C, Chen-Santel C. Blinatumomab in pediatric patients with relapsed/refractory acute lymphoblastic leukemia: results of the RIALTO trial, an expanded access study. Blood Cancer J. 2020 Jul 24;10(7):77. doi: 10.1038/s41408-020-00342-x. No abstract available. Erratum In: Blood Cancer J. 2021 Feb 1;11(2):28. doi: 10.1038/s41408-021-00413-7. Blood Cancer J. 2021 Oct 27;11(10):173. doi: 10.1038/s41408-021-00567-4.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 20130320
- 2014-001700-21 (Número EudraCT)
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