Protokół rozszerzonego dostępu — Blinatumomab u dzieci i młodzieży z nawrotową/oporną na leczenie ALL z prekursorów B (RIALTO)
Otwarty, wieloośrodkowy protokół rozszerzonego dostępu do blinatumomabu w leczeniu dzieci i młodzieży z nawracającą i/lub oporną na leczenie ostrą białaczką limfoblastyczną z prekursorem B (ALL)
Podstawowy cel:
Oszacowanie częstości występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem i związanych z leczeniem podczas leczenia blinatumomabem u dzieci i młodzieży z ALL z prekursorów B w drugim lub późniejszym nawrocie szpiku kostnego, w dowolnym nawrocie szpiku po alloHSCT lub opornym na inne leczenie
Cel drugorzędny:
Aby opisać kluczowe wyniki skuteczności, w tym częstość występowania odpowiedzi całkowitej (CR) w ciągu 2 cykli blinatumomabu, remisję minimalnej choroby resztkowej (MRD) w ciągu 2 cykli blinatumomabu, przeżycie wolne od nawrotu (RFS), przeżycie całkowite (OS), częstość występowania alloHSCT, i 100-dniową śmiertelność po alloHSCT.
hipotezy:
Formalna hipoteza statystyczna nie będzie testowana. Oszacowana zostanie częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem i związanych z leczeniem.
Punkty końcowe badania:
- Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem i związanych z leczeniem
- Występowanie CR w ciągu 2 cykli blinatumomabu
- Remisja MRD w ciągu 2 cykli blinatumomabu
- RFS
- system operacyjny
- Występowanie alloHSCT
- 100-dniowa śmiertelność po alloHSCT
Projekt badania:
Wieloośrodkowy, otwarty, rozszerzony protokół dostępu z jednym ramieniem
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Rozszerzony typ dostępu
- Leczenie IND/Protokół
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Wien, Austria, 1090
- Research Site
-
-
-
-
-
Marseille cedex 5, Francja, 13385
- Research Site
-
Paris, Francja, 75019
- Research Site
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 13353
- Research Site
-
Frankfurt am Main, Niemcy, 60590
- Research Site
-
Kiel, Niemcy, 24105
- Research Site
-
München, Niemcy, 80337
- Research Site
-
Münster, Niemcy, 48149
- Research Site
-
Tübingen, Niemcy, 72076
- Research Site
-
Würzburg, Niemcy, 97080
- Research Site
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
- Research Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
- Research Site
-
-
-
-
-
Zuerich, Szwajcaria, 8032
- Research Site
-
-
-
-
-
Monza (MB), Włochy, 20900
- Research Site
-
Padova, Włochy, 35128
- Research Site
-
Roma, Włochy, 00165
- Research Site
-
-
-
-
-
Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2TH
- Research Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria włączenia 101 Immunofenotypowy dowód CD19-dodatniej ALL z prekursorów B (pro B-, pre B-, pospolita ALL) 102 Wiek > 28 dni i < 18 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody/zgody 103 Morfologiczne lub molekularne dowody nawrotu/oporności choroba, zdefiniowana jako jedna z następujących:
- Drugi lub późniejszy nawrót szpiku kostnego (zdefiniowany jako szpik M3, szpik M2 lub szpik M1, ale z poziomem MRD ≥ 10E-3) lub
- Jakikolwiek nawrót szpiku po alloHSCT (zdefiniowany jako szpik M3, szpik M2 lub szpik M1, ale z poziomem MRD ≥ 10E-3), lub
Oporne na inne zabiegi:
- Dla pacjentów z pierwszym nawrotem: nieosiągnięcie CR po pełnym standardowym schemacie chemioterapii reindukcyjnej
- Dla pacjentów, którzy nie osiągnęli pierwszej remisji: nieosiągnięcie remisji po pełnym standardowym schemacie indukcji
- Osoby wcześniej leczone blinatumomabem mogą się kwalifikować, jeśli zakończyły leczenie z powodu(-ów) innego niż progresja choroby lub nietolerancja blinatumomabu (Uwaga: nie obejmuje to pacjentów, którzy otrzymywali już leczenie blinatumomabem w tym badaniu, ale odnosi się tylko do pacjentów poza badania 20130320)
Mogą obowiązywać inne kryteria włączenia
Kryteria wykluczenia 201 Każda czynna ostra choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD) stopnia 2. do 4. według kryteriów Glucksberga lub aktywna przewlekła choroba GvHD wymagająca leczenia ogólnoustrojowego 202. Leki immunosupresyjne stosowane w zapobieganiu lub leczeniu GvHD w ciągu 2 tygodni przed leczeniem blinatumomabem (z wyjątkiem miejscowe kortykosteroidy) 203 Aktywna (jawna) ALL w OUN (potwierdzona analizą płynu mózgowo-rdzeniowego [CSF]) lub w jądrach
Mogą obowiązywać inne kryteria wykluczenia
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: MD, Amgen
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Locatelli F, Zugmaier G, Mergen N, Bader P, Jeha S, Schlegel PG, Bourquin JP, Handgretinger R, Brethon B, Rossig C, Kormany WN, Viswagnachar P, Chen-Santel C. Blinatumomab in pediatric relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia: RIALTO expanded access study final analysis. Blood Adv. 2022 Feb 8;6(3):1004-1014. doi: 10.1182/bloodadvances.2021005579.
- Queudeville M, Stein AS, Locatelli F, Ebinger M, Handgretinger R, Gokbuget N, Gore L, Zeng Y, Gokani P, Zugmaier G, Kantarjian HM. Low leukemia burden improves blinatumomab efficacy in patients with relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia. Cancer. 2023 May 1;129(9):1384-1393. doi: 10.1002/cncr.34667. Epub 2023 Feb 24.
- Locatelli F, Zugmaier G, Mergen N, Bader P, Jeha S, Schlegel PG, Bourquin JP, Handgretinger R, Brethon B, Rossig C, Chen-Santel C. Blinatumomab in pediatric patients with relapsed/refractory acute lymphoblastic leukemia: results of the RIALTO trial, an expanded access study. Blood Cancer J. 2020 Jul 24;10(7):77. doi: 10.1038/s41408-020-00342-x. No abstract available. Erratum In: Blood Cancer J. 2021 Feb 1;11(2):28. doi: 10.1038/s41408-021-00413-7. Blood Cancer J. 2021 Oct 27;11(10):173. doi: 10.1038/s41408-021-00567-4.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Szacowany)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu odpornościowego
- Nowotwory według typu histologicznego
- Nowotwory
- Zaburzenia limfoproliferacyjne
- Choroby limfatyczne
- Zaburzenia immunoproliferacyjne
- Choroby hematologiczne
- Białaczka
- Prekursorowa komórkowa białaczka limfoblastyczna-chłoniak
- Białaczka, układ limfatyczny
- Środki przeciwnowotworowe
- Blinatumomab
Inne numery identyfikacyjne badania
- 20130320
- 2014-001700-21 (Numer EudraCT)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .