Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie naar de werkzaamheid en veiligheid van PF-02545920 bij proefpersonen met de ziekte van Huntington

13 oktober 2017 bijgewerkt door: Pfizer

Een fase 2, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde proof-of-concept-studie van de werkzaamheid en veiligheid van Pf-02545920 bij proefpersonen met de ziekte van Huntington

Deze studie is een 26 weken durende, gerandomiseerde, parallelle groep, dubbelblinde vergelijking van PF-02545920 5 mg, PF-02545920 20 mg en placebo gedoseerd tweemaal daags bij de behandeling van motorische stoornissen van personen met de ziekte van Huntington. Het is de bedoeling dat in totaal ongeveer 260 proefpersonen in het onderzoek worden gerandomiseerd. Het primaire eindpunt is de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Total Motor Score (TMS)-beoordeling van de Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) na 26 weken behandeling. secundaire eindpunten omvatten verandering ten opzichte van baseline in de Total Maximum Chorea (TMC)-score van de UHDRS na 13 en 26 weken behandeling en de Clinical Global Impression-Improvement-score na 13 en 26 weken behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

272

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6T 2B5
        • The Centre for Huntington Disease
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M3B 2S7
        • Centre for Movement Disorders
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • CHUM-Notre-Dame Hospital
      • Montreal, Quebec, Canada, H4L 4M1
        • CHUM Notre Dame, Pharmacie
  • Duitsland
      • Aachen, Duitsland, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Duitsland, 44791
        • Prof. Dr. Carsten Saft
      • Erlangen, Duitsland, 91054
        • Friedrich-Alexander-Universität
      • Freiburg, Duitsland, 79106
        • Prof. Dr. med. Stephan Klebe
      • Lubeck, Duitsland, 23562
        • Universität zu Lübeck
      • Marburg, Duitsland, 35043
        • Philipps Universität Marburg
      • Münster, Duitsland, 48149
        • George Huntington Institut
      • Taufkirchen, Duitsland, 84416
        • Kbo-Isar-Amper-Klinikum gGmbH
      • Ulm, Duitsland, 89081
        • Universitatsklinikum Ulm
      • Wuerzburg, Duitsland, 97080
        • Universitatsklinikum Wuerzburg
    • Bavaria
      • Munchen, Bavaria, Duitsland, 81675
        • Technische Universität München
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80462
        • Copernicus Podmiot Leczniczy Sp. z o.o.
      • Krakow, Polen, 31505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.
      • Poznan, Polen, 60529
        • SOLUMED Centrum Medyczne
      • Warszawa, Polen, 02957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 0PY
        • John Van Geest Centre for Brain Repair
      • Cardiff, Verenigd Koninkrijk, CF14 4XW
        • University of Wales Hospital
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G51 4TF
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3BG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 9RT
        • Clinical Research Facility
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1B 5EH
        • University College London Hospitals Huntington's Disease Research Centre
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • The National Institute for Health Research/Wellcome Trust Clinical Research Facility
      • Newcastle Upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE3 3XT
        • St Nicholas Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE4 5PL
        • Newcastle Magnetic Resonance Centre
    • Aberdeenshire
      • Aberdeen, Aberdeenshire, Verenigd Koninkrijk, AB25 2ZA
        • NHS Grampian, Clinical Genetics Centre
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Verenigd Koninkrijk, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton Nhs Foundation Trust
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Trust
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Verenigd Koninkrijk, S10 2JF
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Verenigd Koninkrijk, B15 2FG
        • Birmingham & Solihull Mental Health NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • The University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • The Kirklin Clinic of Uab Hospital
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Irvine, California, Verenigde Staten, 92697
        • University of California, Irvine
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA Radiology
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Ronald Regan UCLA Medical Center Drug Information Center
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA Neurology Clinic
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Verenigde Staten, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32607
        • University of Florida Center for Movement Disorders and Neurorestoration
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University Health Neuroscience Center
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Verenigde Staten, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Albany, New York, Verenigde Staten, 12208
        • Albany Medical College
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center - Dept. of Neurology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation Hospital Pharmacy
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43221
        • Wexner Medical Center at the Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • Davis Medical Center
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43221
        • The Wexner Medical Center at the Ohio State University
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

30 jaar tot 65 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • CAG-herhaling gelijk aan of groter dan 36;
  • Totale motorische score gelijk aan of groter dan 10;
  • Totale functionele capaciteit gelijk aan of groter dan 7.

Uitsluitingscriteria:

  • Klinisch significante neurologische aandoening anders dan de ziekte van Huntington;
  • Andere ernstige acute psychiatrische aandoeningen, manie en/of psychose;
  • Geschiedenis van neutropenie en myeloproliferatieve aandoeningen;

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: VERVIERVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 20 mg PF-02545920 BID
Geneesmiddel: PF-02545920
20 mg tweemaal daags (BID) gedurende 26 weken. Elke dosis van 20 mg wordt ingenomen als 4 tabletten van 5 mg. De dosis van 20 mg wordt als volgt getitreerd: 5 mg tweemaal daags gedurende 7 dagen, 10 mg tweemaal daags gedurende 7 dagen, 15 mg tweemaal daags gedurende 7 dagen en 20 mg tweemaal daags tot week 26. Het studiegeneesmiddel wordt geleverd in wekelijkse blisterkaarten.
Geneesmiddel: PF-02545920
5 mg tweemaal daags (BID) gedurende 26 weken. Elke dosis van 5 mg wordt ingenomen als 4 tabletten: één tablet van 5 mg en 3 bijpassende placebotabletten. De dosis van 5 mg wordt niet getitreerd. Het studiegeneesmiddel wordt geleverd in wekelijkse blisterkaarten.
Experimenteel: 5 mg PF-02545920 BID
Geneesmiddel: PF-02545920
20 mg tweemaal daags (BID) gedurende 26 weken. Elke dosis van 20 mg wordt ingenomen als 4 tabletten van 5 mg. De dosis van 20 mg wordt als volgt getitreerd: 5 mg tweemaal daags gedurende 7 dagen, 10 mg tweemaal daags gedurende 7 dagen, 15 mg tweemaal daags gedurende 7 dagen en 20 mg tweemaal daags tot week 26. Het studiegeneesmiddel wordt geleverd in wekelijkse blisterkaarten.
Geneesmiddel: PF-02545920
5 mg tweemaal daags (BID) gedurende 26 weken. Elke dosis van 5 mg wordt ingenomen als 4 tabletten: één tablet van 5 mg en 3 bijpassende placebotabletten. De dosis van 5 mg wordt niet getitreerd. Het studiegeneesmiddel wordt geleverd in wekelijkse blisterkaarten.
Placebo-vergelijker: Placebo BID
Bijpassende placebo
Ander: Placebo
Matching Placebo tweemaal per dag (BID) gedurende 26 weken. Elke placebodosis wordt ingenomen als 4 bijpassende placebotabletten. De placebodosis wordt niet getitreerd. Bijpassende placebo's worden geleverd op wekelijkse blisterkaarten.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in de Total Motor Score (TMS) beoordeling van de Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) na 26 weken behandeling.
Tijdsspanne: Basislijn, week 26
De UHDRS was een klinische beoordelingsschaal die is ontwikkeld door de Huntington Disease Study Group (HSG) om een ​​uniforme beoordeling te geven van de klinische kenmerken en het beloop van de ziekte van Huntington (HD). De componenten van de volledige UHDRS beoordelen motorische functie, cognitie, gedrag en functionele vaardigheden. De totale motorische score (TMS) beoordeelde motorische kenmerken van de ZvH met gestandaardiseerde beoordelingen van oculomotorische functie, dysartrie, chorea, dystonie, gang en houdingsstabiliteit. Sommige items (zoals chorea en dystonie) vereisten een afzonderlijke beoordeling van elke extremiteit (gezicht, bucco-oraal-linguaal en romp). Oogbewegingen vereisen zowel horizontale als verticale hellingen. De totale scores voor motorische stoornissen waren de som van alle individuele 31 motorische subitems (elk beoordeeld van 0 tot 4), waarbij hogere scores een ernstigere motorische stoornis aangaven dan lagere scores. Het bereik van TMS is 0-124.
Basislijn, week 26

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat voldeed aan de stopcriteria voor het aantal witte bloedcellen (WBC) en het absolute aantal neutrofielen (ANC)
Tijdsspanne: Screening, dag 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 en vervolgbezoeken (van dag 189 tot 192)
De criteria voor tijdelijke schorsing van de studie waren als volgt: Criterium A: leukocytenaantal <= 3000 cellen/mm3 maar >= 2000 cellen/mm3 of ANC <= 1500 cellen/mm3 maar >= 1000 cellen/mm3; Criterium B: WBC <= 2000 cellen/mm3 of ANC <= 1000 cellen/mm3; Criterium C: deelnemers die zijn stopgezet of definitief zijn geschorst vanwege WBC- of ANC-bevindingen; Criterium D: ANC <= 500 cellen/mm3
Screening, dag 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 en vervolgbezoeken (van dag 189 tot 192)
Aantal deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: Dag 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 en vervolgbezoeken (van dag 189 tot 192)
Bijwerking (AE) was elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een oorzakelijk verband.
Dag 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 en vervolgbezoeken (van dag 189 tot 192)
Aantal deelnemers met ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Dag 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 en vervolgbezoeken (van dag 189 tot 192)
Bijwerking (AE) was elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een oorzakelijk verband. Een ernstige bijwerking (SAE) was een bijwerking die resulteerde in een van de volgende uitkomsten of die om enige andere reden als significant werd beschouwd: overlijden, eerste of langdurige ziekenhuisopname, levensbedreigende ervaring (onmiddellijk risico op overlijden), aanhoudende of significante invaliditeit of arbeidsongeschiktheid , aangeboren afwijking.
Dag 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 en vervolgbezoeken (van dag 189 tot 192)
Aantal deelnemers met laboratoriumtestafwijkingen (zonder rekening te houden met baseline-afwijkingen)
Tijdsspanne: Screening, dag 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 en vervolgbezoeken (van dag 189 tot 192)
Volgende parameters werden geanalyseerd voor laboratoriumonderzoek: hematologie (hemoglobine, hematocriet, aantal rode bloedcellen, aantal bloedplaatjes, aantal witte bloedcellen, totale neutrofielen, eosinofielen, monocyten, basofielen, lymfocyten); coagulatie (PT internationale ratio); leverfunctie (totaal bilirubine, direct bilirubine, indirect bilirubine, aspartaataminotransferase, alanineaminotransferase, gamma GT, LDH, alkalische fosfatase, totaal eiwit, albumine); nierfunctie (bloedureumstikstof, creatinine, urinezuur); elektrolyten (calcium, natrium, kalium, chloride, totaal bicarbonaat, magnesium, fosfaat); klinische chemie (glucose, geglycosyleerd, hemoglobine, humaan choriongonadotrofine, creatinekinase); urineanalyse (decimale logaritme van reciproque van waterstofionactiviteit [pH], soortelijk gewicht urine, glucose, eiwit, bloed, ketonen, nitriet).
Screening, dag 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 en vervolgbezoeken (van dag 189 tot 192)
Aantal deelnemers met laboratoriumtestafwijkingen (met normale basislijn)
Tijdsspanne: Screening, dag 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 en vervolgbezoeken (van dag 189 tot 192)
Volgende parameters werden geanalyseerd voor laboratoriumonderzoek: hematologie (hemoglobine, hematocriet, aantal rode bloedcellen, aantal bloedplaatjes, aantal witte bloedcellen, totale neutrofielen, eosinofielen, monocyten, basofielen, lymfocyten); coagulatie (PT internationale ratio); leverfunctie (totaal bilirubine, direct bilirubine, indirect bilirubine, aspartaataminotransferase, alanineaminotransferase, gamma GT, LDH, alkalische fosfatase, totaal eiwit, albumine); nierfunctie (bloedureumstikstof, creatinine, urinezuur); elektrolyten (calcium, natrium, kalium, chloride, totaal bicarbonaat, magnesium, fosfaat); klinische chemie (glucose, geglycosyleerd, hemoglobine, humaan choriongonadotrofine, creatinekinase); urineanalyse (decimale logaritme van reciproque van waterstofionactiviteit [pH], soortelijk gewicht urine, glucose, eiwit, bloed, ketonen, nitriet).
Screening, dag 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 en vervolgbezoeken (van dag 189 tot 192)
Aantal deelnemers met gegevens over vitale functies die voldeden aan criteria voor mogelijk klinisch probleem (absolute waarden)
Tijdsspanne: Screening, dag 1, 28, 91 en 182
Absolute waarden werden geanalyseerd voor systolische bloeddruk in rugligging (SBP), SBP in staande houding, diastolische bloeddruk in rugligging (DBP), DBP in staande houding, polsslag in rugligging en polsslag in staande houding. Aantal deelnemers met gegevens over de vitale functies die aan de volgende criteria voldeden, werden gerapporteerd: Criterium A: SBP in rugligging minder dan (<) 90 millimeter kwik (mmHg); Criterium B: staande SBD < 90 mmHg; Criterium C: DBP in rugligging <50 mmHg; Criterium D: staande DBP <50 mmHg; Criterium E: hartslag in rugligging < 40 slagen per minuut (BPM); Criterium F: hartslag in rugligging groter dan (>)120 BPM; Criterium G: staande polsslag < 40 slagen per minuut (BPM); Criterium H: staande polsslag >120 BPM;
Screening, dag 1, 28, 91 en 182
Aantal deelnemers met gegevens over vitale functies dat voldeed aan de criteria voor mogelijk klinisch probleem (toename ten opzichte van baseline)
Tijdsspanne: Screening, dag 1, 28, 91 en 182
Het aantal deelnemers met gegevens over de vitale functies van maximale toename ten opzichte van de uitgangswaarde dat aan de volgende criteria voldeed, werd gerapporteerd: Criterium A: maximale toename ten opzichte van de uitgangswaarde in liggende SBP groter dan of gelijk aan (>=) 30 mmHg; Criterium B: maximale toename ten opzichte van baseline in staande SBD >= 30 mmHg; Criterium C: maximale toename ten opzichte van baseline in liggende DBP >=20 mmHg; Criterium D: maximale stijging ten opzichte van de uitgangswaarde in DBP in staande houding >=20 mmHg
Screening, dag 1, 28, 91 en 182
Aantal deelnemers met gegevens over vitale functies dat voldeed aan criteria voor mogelijk klinisch probleem (afname ten opzichte van baseline)
Tijdsspanne: Screening, dag 1, 28, 91 en 182
Het aantal deelnemers met gegevens over de vitale functies van maximale afname ten opzichte van de uitgangswaarde die aan de volgende criteria voldeden, werd gerapporteerd: Criterium A: maximale afname ten opzichte van de uitgangswaarde in liggende SBP >= 30 mmHg; Criterium B: maximale afname ten opzichte van de uitgangswaarde in staande SBD >= 30 mmHg; Criterium C: maximale afname ten opzichte van baseline in liggende DBP >=20 mmHg; Criterium D: maximale daling ten opzichte van de uitgangswaarde in DBP in staande houding >=20 mmHg
Screening, dag 1, 28, 91 en 182
Aantal deelnemers met elektrocardiogramgegevens (ECG) die voldeden aan criteria voor mogelijk klinisch probleem (absolute waarden)
Tijdsspanne: Screening, dag 1, 28, 91 en 182
Het aantal deelnemers met absolute ECG-waarden die aan de volgende criteria voldeden, werd gerapporteerd: Criterium A: maximaal PR-interval (tijd vanaf het begin van de P-golf tot het begin van het QRS-complex, overeenkomend met het einde van de atriale depolarisatie en het begin van de ventriculaire depolarisatie) > =300 msec; Criterium B: maximaal QRS-complex (tijd van Q-golf tot het einde van S-golf, overeenkomend met ventrikeldepolarisatie) >=140 msec; Criterium C: maximaal QTcF-interval (tijd vanaf het begin van de Q-golf tot het einde van de T-golf die overeenkomt met de elektrische systole, gecorrigeerd voor hartslag volgens de formule van Fridericia) 450-<480 msec; Criterium D: maximaal QTcF-interval 480-<500 msec; Criterium E: maximaal QTcF-interval (Fridericia's correctie) >=500 msec
Screening, dag 1, 28, 91 en 182
Aantal deelnemers met elektrocardiogram (ECG)-gegevens dat voldeed aan criteria voor mogelijk klinisch probleem (toename vanaf baseline)
Tijdsspanne: Screening, dag 1, 28, 91 en 182
Het aantal deelnemers met een ECG dat aan de volgende criteria voldeed, werd gerapporteerd: Criterium A: maximale PR-intervaltoename ten opzichte van basislijn procentuele verandering (PctChg)>= 25/50%; Criterium B: maximale toename van het QRS-complex vanaf baseline PctChg >=50%; Criterium C: maximale QTcF-interval (Fridericia's correctie) toename ten opzichte van baseline 30<=verandering<60 msec; Criterium D: maximale toename van het QTcF-interval (Fridericia's correctie) ten opzichte van basislijnverandering >=60 msec.
Screening, dag 1, 28, 91 en 182
Ernst van bijwerkingen gerelateerd aan extrapiramidale symptomen (EPS) waaronder dystonie en acathisie
Tijdsspanne: Dag 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 en vervolgbezoeken (van dag 189 tot 192)
Bijwerking (AE) was elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die het onderzoeksgeneesmiddel kreeg zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een oorzakelijk verband. AE werd beoordeeld op basis van ernst; licht (veroorzaakt geen noemenswaardig probleem, dosisaanpassing niet nodig), matig (veroorzaakt probleem dat de gebruikelijke activiteiten of de klinische status niet significant verstoort, dosisaanpassing nodig vanwege een bijwerking) en ernstig (veroorzaakt probleem dat de gebruikelijke activiteiten aanzienlijk verstoort of de klinische status, het studiegeneesmiddel is gestopt vanwege een bijwerking). EPS waren gemelde bijwerkingen van dystonie en acathisie.
Dag 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 en vervolgbezoeken (van dag 189 tot 192)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Total Maximum Chorea (TMC)-score van de UHDRS na 13 en 26 weken behandeling.
Tijdsspanne: Basislijn, week 13, week 26
De UHDRS was een klinische beoordelingsschaal die is ontwikkeld door de Huntington Disease Study Group (HSG) om een ​​uniforme beoordeling van de klinische kenmerken en het verloop van de ZvH te bieden. De componenten van de volledige UHDRS beoordelen motorische functie, cognitie, gedrag en functionele vaardigheden. De Total Maximum Chorea (TMC) was een subset van de TMS-beoordeling. Het was samengesteld uit het scoren van 7 choreabeoordelingen (gezicht, orobuccolinguaal, romp, rechter en linker bovenste ledematen, rechter en linker onderste ledematen). Elke beoordeling kreeg een score van 0 tot 4 (afwezig tot langdurig). TMC wordt verkregen door elk van de afzonderlijke scores op te tellen, wat leidt tot een maximale score van 28. De minimale score is 0. Hoe hoger de score, hoe erger de symptomen. n is het aantal evalueerbare proefpersonen bij elk bezoek.
Basislijn, week 13, week 26
Aantal deelnemers met suïcidale gedachten of suïcidaal gedrag zoals beoordeeld door de Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) van basislijn tot vervolgbezoek
Tijdsspanne: Dag 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 en vervolgbezoeken (van dag 189 tot 192)
De C-SSRS registreerde het optreden, de ernst en de frequentie van zelfmoordgerelateerde gedachten en gedragingen tijdens de beoordelingsperiode. C-SSRS beoordeelde of de deelnemer het volgende ervoer: voltooide zelfmoord; zelfmoordpoging; voorbereidende handelingen voor dreigend suïcidaal gedrag; suïcidale gedachten; zelfbeschadigend gedrag, geen suïcidale bedoelingen. De gepresenteerde resultaten zijn het aantal deelnemers met voltooide zelfmoord of niet-dodelijke zelfmoordgebeurtenissen of -gedragingen. Verergering van suïcidale gedachten was een toename van de ernst van suïcidale gedachten vanaf de uitgangswaarde.
Dag 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 en vervolgbezoeken (van dag 189 tot 192)
Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) Schaalscore na 13 en 26 weken behandeling.
Tijdsspanne: Week 13 en week 26
CGI-I: 7-puntsschaal voor clinicus, variërend van 1 (zeer veel verbeterd) tot 7 (zeer veel slechter). Clinicus antwoordde op een vraag: "Vergeleken met de toestand van uw proefpersoon aan het begin van de behandeling, hoeveel is uw proefpersoon veranderd?". Verbetering werd vergeleken met baseline en werd gedefinieerd als een score van 1 (zeer veel verbeterd), 2 (veel verbeterd) of 3 (minimaal verbeterd) op de schaal. Hogere score = meer getroffen. n is het aantal evalueerbare deelnemers aan elk bezoek.
Week 13 en week 26

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pfizer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 september 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 september 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 juli 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 juli 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

22 juli 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 november 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 oktober 2017

Laatst geverifieerd

1 oktober 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • A8241021
  • 2014-001291-56 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op PF-02545920

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren