Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Randomizowane, kontrolowane placebo badanie skuteczności i bezpieczeństwa PF-02545920 u pacjentów z chorobą Huntingtona

13 października 2017 zaktualizowane przez: Pfizer

Faza 2, randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe badanie potwierdzające słuszność i bezpieczeństwo Pf-02545920 u pacjentów z chorobą Huntingtona

To badanie jest 26-tygodniowym, randomizowanym, równoległym badaniem, podwójnie ślepym porównaniem PF-02545920 5 mg, PF-02545920 20 mg i placebo dawkowanych dwa razy na dobę w leczeniu upośledzenia motorycznego pacjentów z chorobą Huntingtona. W badaniu planuje się randomizację około 260 osób. Pierwszorzędowym punktem końcowym jest zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie Total Motor Score (TMS) w Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) po 26 tygodniach leczenia. drugorzędowe punkty końcowe będą obejmowały zmianę wyniku całkowitej maksymalnej pląsawicy (TMC) w skali UHDRS po 13 i 26 tygodniach leczenia w stosunku do wartości wyjściowej oraz punktację poprawy ogólnego wrażenia klinicznego po 13 i 26 tygodniach leczenia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

272

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • The Centre for Huntington Disease
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M3B 2S7
        • Centre for Movement Disorders
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • CHUM-Notre-Dame Hospital
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4L 4M1
        • CHUM Notre Dame, Pharmacie
  • Niemcy
      • Aachen, Niemcy, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Niemcy, 44791
        • Prof. Dr. Carsten Saft
      • Erlangen, Niemcy, 91054
        • Friedrich-Alexander-Universität
      • Freiburg, Niemcy, 79106
        • Prof. Dr. med. Stephan Klebe
      • Lubeck, Niemcy, 23562
        • Universität zu Lübeck
      • Marburg, Niemcy, 35043
        • Philipps Universität Marburg
      • Münster, Niemcy, 48149
        • George Huntington Institut
      • Taufkirchen, Niemcy, 84416
        • Kbo-Isar-Amper-Klinikum gGmbH
      • Ulm, Niemcy, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
      • Wuerzburg, Niemcy, 97080
        • Universitatsklinikum Wuerzburg
    • Bavaria
      • Munchen, Bavaria, Niemcy, 81675
        • Technische Universität München
  • Polska
      • Gdansk, Polska, 80462
        • Copernicus Podmiot Leczniczy Sp. z o.o.
      • Krakow, Polska, 31505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.
      • Poznan, Polska, 60529
        • SOLUMED Centrum Medyczne
      • Warszawa, Polska, 02957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • The University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • The Kirklin Clinic of Uab Hospital
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92697
        • University of California, Irvine
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA Radiology
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Ronald Regan UCLA Medical Center Drug Information Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA Neurology Clinic
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stany Zjednoczone, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32607
        • University of Florida Center for Movement Disorders and Neurorestoration
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University Health Neuroscience Center
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
        • Albany Medical College
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center - Dept. of Neurology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation Hospital Pharmacy
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43221
        • Wexner Medical Center at the Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Davis Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43221
        • The Wexner Medical Center at the Ohio State University
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0PY
        • John Van Geest Centre for Brain Repair
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
        • University of Wales Hospital
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G51 4TF
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 9RT
        • Clinical Research Facility
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1B 5EH
        • University College London Hospitals Huntington's Disease Research Centre
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • The National Institute for Health Research/Wellcome Trust Clinical Research Facility
      • Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE3 3XT
        • St Nicholas Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE4 5PL
        • Newcastle Magnetic Resonance Centre
    • Aberdeenshire
      • Aberdeen, Aberdeenshire, Zjednoczone Królestwo, AB25 2ZA
        • NHS Grampian, Clinical Genetics Centre
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton Nhs Foundation Trust
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Trust
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, S10 2JF
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Zjednoczone Królestwo, B15 2FG
        • Birmingham & Solihull Mental Health NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

30 lat do 65 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • powtórzenia CAG równe lub większe niż 36;
  • Całkowity wynik motoryczny równy lub większy niż 10;
  • Całkowita wydolność funkcjonalna równa lub większa niż 7.

Kryteria wyłączenia:

  • Klinicznie istotne zaburzenie neurologiczne inne niż choroba Huntingtona;
  • Inne ciężkie ostre stany psychiczne, mania i (lub) psychoza;
  • Historia neutropenii i zaburzeń mieloproliferacyjnych;

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 20 mg PF-02545920 BID
Lek: PF-02545920
20 mg dwa razy dziennie (BID) przez 26 tygodni. Każda dawka 20 mg będzie przyjmowana jako 4 tabletki po 5 mg. Dawka 20 mg będzie miareczkowana w następujący sposób: 5 mg BID przez 7 dni, 10 mg BID przez 7 dni, 15 mg BID przez 7 dni i 20 mg BID do tygodnia 26. Badany lek będzie dostarczany w cotygodniowych blistrach.
Lek: PF-02545920
5 mg dwa razy dziennie (BID) przez 26 tygodni. Każda dawka 5 mg będzie przyjmowana jako 4 tabletki: jedna tabletka 5 mg i 3 tabletki odpowiadającego placebo. Dawka 5 mg nie będzie dostosowywana. Badany lek będzie dostarczany w cotygodniowych blistrach.
Eksperymentalny: 5 mg PF-02545920 BID
Lek: PF-02545920
20 mg dwa razy dziennie (BID) przez 26 tygodni. Każda dawka 20 mg będzie przyjmowana jako 4 tabletki po 5 mg. Dawka 20 mg będzie miareczkowana w następujący sposób: 5 mg BID przez 7 dni, 10 mg BID przez 7 dni, 15 mg BID przez 7 dni i 20 mg BID do tygodnia 26. Badany lek będzie dostarczany w cotygodniowych blistrach.
Lek: PF-02545920
5 mg dwa razy dziennie (BID) przez 26 tygodni. Każda dawka 5 mg będzie przyjmowana jako 4 tabletki: jedna tabletka 5 mg i 3 tabletki odpowiadającego placebo. Dawka 5 mg nie będzie dostosowywana. Badany lek będzie dostarczany w cotygodniowych blistrach.
Komparator placebo: BID placebo
Dopasowane placebo
Inny: Placebo
Dopasowane placebo dwa razy dziennie (BID) przez 26 tygodni. Każda dawka placebo będzie przyjmowana jako 4 tabletki odpowiedniego placebo. Dawka placebo nie będzie miareczkowana. Odpowiednie placebo będzie dostarczane w cotygodniowych blistrach.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej w ocenie całkowitej motoryki (TMS) w ujednoliconej skali oceny choroby Huntingtona (UHDRS) po 26 tygodniach leczenia.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 26
UHDRS była skalą oceny klinicznej, która została opracowana przez Huntington Disease Study Group (HSG) w celu zapewnienia jednolitej oceny cech klinicznych i przebiegu choroby Huntingtona (HD). Komponenty pełnego UHDRS oceniają funkcje motoryczne, funkcje poznawcze, zachowanie i zdolności funkcjonalne. Całkowity wynik motoryczny (TMS) oceniał cechy motoryczne HD ze znormalizowanymi ocenami funkcji okoruchowej, dyzartrii, pląsawicy, dystonii, chodu i stabilności postawy. Niektóre pozycje (takie jak pląsawica i dystonia) wymagały oddzielnej oceny każdej kończyny (twarzy, policzkowo-ustno-językowej i tułowia). Ruchy gałek ocznych wymagają zarówno stopni poziomych, jak i pionowych. Całkowite wyniki upośledzenia motorycznego były sumą wszystkich indywidualnych 31 podpunktów motorycznych (każdy oceniany od 0 do 4), przy czym wyższe wyniki wskazywały na poważniejsze upośledzenie motoryczne niż niższe wyniki. Zakres TMS wynosi 0-124.
Wartość wyjściowa, tydzień 26

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, którzy spełnili kryteria zatrzymania liczby białych krwinek (WBC) i bezwzględnej liczby neutrofili (ANC)
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, dzień 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 i wizyty kontrolne (od dnia 189 do dnia 192)
Kryteria tymczasowego zawieszenia badania były następujące: Kryterium A: liczba białych krwinek <=3000 komórek/mm3, ale >= 2000 komórek/mm3 lub ANC <= 1500 komórek/mm3, ale >= 1000 komórek/mm3; Kryterium B: WBC <= 2000 komórek/mm3 lub ANC <= 1000 komórek/mm3; Kryterium C: uczestnicy, którzy zostali przerwani lub trwale zawieszeni z powodu wyników WBC lub ANC; Kryterium D: ANC <= 500 komórek/mm3
Badanie przesiewowe, dzień 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 i wizyty kontrolne (od dnia 189 do dnia 192)
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Dzień 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 i wizyty kontrolne (od 189 do 192 dnia)
Zdarzenie niepożądane (AE) było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika, który otrzymał badany lek bez względu na możliwość związku przyczynowego.
Dzień 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 i wizyty kontrolne (od 189 do 192 dnia)
Liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Dzień 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 i wizyty kontrolne (od 189 do 192 dnia)
Zdarzenie niepożądane (AE) było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika, który otrzymał badany lek bez względu na możliwość związku przyczynowego. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) było zdarzeniem niepożądanym skutkującym którymkolwiek z następujących zdarzeń lub uznanym za istotne z jakiegokolwiek innego powodu: zgon, początkowa lub przedłużona hospitalizacja, doświadczenie zagrażające życiu (bezpośrednie ryzyko zgonu), trwała lub znacząca niepełnosprawność lub niezdolność , wada wrodzona.
Dzień 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 i wizyty kontrolne (od 189 do 192 dnia)
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w wynikach badań laboratoryjnych (bez uwzględnienia nieprawidłowości w punkcie wyjściowym)
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, dzień 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 i wizyty kontrolne (od dnia 189 do dnia 192)
Do badań laboratoryjnych analizowano następujące parametry: hematologia (hemoglobina, hematokryt, liczba krwinek czerwonych, liczba płytek krwi, liczba krwinek białych, liczba neutrofili ogółem, eozynofile, monocyty, bazofile, limfocyty); krzepliwość (współczynnik międzynarodowy PT); czynność wątroby (bilirubina całkowita, bilirubina bezpośrednia, bilirubina pośrednia, aminotransferaza asparaginianowa, aminotransferaza alaninowa, gamma GT, LDH, fosfataza alkaliczna, białko całkowite, albumina); czynność nerek (azot mocznikowy we krwi, kreatynina, kwas moczowy); elektrolity (wapń, sód, potas, chlorki, wodorowęglany ogółem, magnez, fosforany); chemia kliniczna (glukoza glikozylowana, hemoglobina, ludzka gonadotropina kosmówkowa, kinaza kreatynowa); analiza moczu (logarytm dziesiętny odwrotności aktywności jonów wodorowych [pH], ciężar właściwy moczu, glukoza, białko, krew, ketony, azotyny).
Badanie przesiewowe, dzień 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 i wizyty kontrolne (od dnia 189 do dnia 192)
Liczba uczestników z nieprawidłowościami w teście laboratoryjnym (przy normalnym poziomie wyjściowym)
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, dzień 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 i wizyty kontrolne (od dnia 189 do dnia 192)
Do badań laboratoryjnych analizowano następujące parametry: hematologia (hemoglobina, hematokryt, liczba krwinek czerwonych, liczba płytek krwi, liczba krwinek białych, liczba neutrofili ogółem, eozynofile, monocyty, bazofile, limfocyty); krzepliwość (współczynnik międzynarodowy PT); czynność wątroby (bilirubina całkowita, bilirubina bezpośrednia, bilirubina pośrednia, aminotransferaza asparaginianowa, aminotransferaza alaninowa, gamma GT, LDH, fosfataza alkaliczna, białko całkowite, albumina); czynność nerek (azot mocznikowy we krwi, kreatynina, kwas moczowy); elektrolity (wapń, sód, potas, chlorki, wodorowęglany ogółem, magnez, fosforany); chemia kliniczna (glukoza glikozylowana, hemoglobina, ludzka gonadotropina kosmówkowa, kinaza kreatynowa); analiza moczu (logarytm dziesiętny odwrotności aktywności jonów wodorowych [pH], ciężar właściwy moczu, glukoza, białko, krew, ketony, azotyny).
Badanie przesiewowe, dzień 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 i wizyty kontrolne (od dnia 189 do dnia 192)
Liczba uczestników z danymi dotyczącymi funkcji życiowych, którzy spełnili kryteria potencjalnego problemu klinicznego (wartości bezwzględne)
Ramy czasowe: Badania przesiewowe, dzień 1, 28, 91 i 182
Wartości bezwzględne analizowano pod kątem skurczowego ciśnienia krwi w pozycji leżącej (SBP), SBP w pozycji stojącej, rozkurczowego ciśnienia krwi (DBP) w pozycji leżącej, DBP w pozycji stojącej, częstości tętna w pozycji leżącej i częstości tętna w pozycji stojącej. Zgłoszono liczbę uczestników z danymi dotyczącymi parametrów życiowych spełniającymi następujące kryteria: Kryterium A: SBP w pozycji leżącej poniżej (<) 90 milimetrów słupa rtęci (mmHg); Kryterium B: SBP w pozycji stojącej < 90 mmHg; Kryterium C: DBP w pozycji leżącej <50 mmHg; Kryterium D: DBP w pozycji stojącej <50 mmHg; Kryterium E: tętno w pozycji leżącej < 40 uderzeń na minutę (BPM); Kryterium F: tętno w pozycji leżącej powyżej (>)120 uderzeń na minutę; Kryterium G: tętno w pozycji stojącej < 40 uderzeń na minutę (BPM); Kryterium H: tętno w pozycji stojącej >120 BPM;
Badania przesiewowe, dzień 1, 28, 91 i 182
Liczba uczestników z danymi dotyczącymi funkcji życiowych, którzy spełnili kryteria potencjalnego problemu klinicznego (wzrost w stosunku do wartości początkowej)
Ramy czasowe: Badania przesiewowe, dzień 1, 28, 91 i 182
Zgłoszono liczbę uczestników z danymi dotyczącymi parametrów życiowych o maksymalnym wzroście w stosunku do wartości wyjściowych, spełniających następujące kryteria: Kryterium A: maksymalny wzrost SBP w pozycji leżącej w stosunku do wartości wyjściowych większy lub równy (>=) 30 mmHg; Kryterium B: maksymalny wzrost od wartości wyjściowej SBP w pozycji stojącej >= 30 mmHg; Kryterium C: maksymalny wzrost od wartości wyjściowej w DBP w pozycji leżącej >=20 mmHg; Kryterium D: maksymalny wzrost DBP w pozycji stojącej w stosunku do wartości wyjściowych >=20 mmHg
Badania przesiewowe, dzień 1, 28, 91 i 182
Liczba uczestników z danymi dotyczącymi funkcji życiowych, którzy spełnili kryteria potencjalnego problemu klinicznego (spadek w stosunku do wartości początkowej)
Ramy czasowe: Badania przesiewowe, dzień 1, 28, 91 i 182
Zgłoszono liczbę uczestników z danymi dotyczącymi parametrów życiowych o maksymalnym spadku w stosunku do wartości wyjściowych spełniających następujące kryteria: Kryterium A: maksymalny spadek SBP w pozycji leżącej na plecach >= 30 mmHg: maksymalny spadek w stosunku do wartości wyjściowych; Kryterium B: maksymalny spadek SBP w pozycji stojącej >= 30 mmHg od wartości wyjściowej; Kryterium C: maksymalny spadek od wartości wyjściowej w DBP w pozycji leżącej >=20 mmHg; Kryterium D: maksymalne obniżenie DBP w pozycji stojącej >=20 mmHg od wartości wyjściowej
Badania przesiewowe, dzień 1, 28, 91 i 182
Liczba uczestników z danymi elektrokardiogramu (EKG), które spełniły kryteria potencjalnego problemu klinicznego (wartości bezwzględne)
Ramy czasowe: Badania przesiewowe, dzień 1, 28, 91 i 182
Podano liczbę uczestników, u których bezwzględne wartości EKG spełniały następujące kryteria: Kryterium A: maksymalny odstęp PR (czas od początku załamka P do początku zespołu QRS, odpowiadający zakończeniu depolaryzacji przedsionków i początku depolaryzacji komór) > =300 ms; Kryterium B: maksymalny zespół QRS (czas od załamka Q do końca załamka S, odpowiadający depolaryzacji komór) >=140 ms; Kryterium C: maksymalny odstęp QTcF (czas od początku załamka Q do końca załamka T odpowiadający skurczowi elektrycznemu, skorygowany o częstość akcji serca za pomocą wzoru Fridericia) 450-<480 ms; Kryterium D: maksymalny odstęp QTcF 480-<500 ms; Kryterium E: maksymalny odstęp QTcF (poprawka Fridericii) >=500 ms
Badania przesiewowe, dzień 1, 28, 91 i 182
Liczba uczestników z danymi elektrokardiogramu (EKG), które spełniły kryteria potencjalnego problemu klinicznego (wzrost w stosunku do wartości początkowej)
Ramy czasowe: Badania przesiewowe, dzień 1, 28, 91 i 182
Zgłoszono liczbę uczestników, u których EKG spełniało następujące kryteria: Kryterium A: maksymalne zwiększenie odstępu PR w stosunku do wartości początkowej procentowej zmiany (PctChg)>= 25/50%; Kryterium B: maksymalny wzrost zespołu QRS od wartości wyjściowej PctChg >=50%; Kryterium C: maksymalne wydłużenie odstępu QTcF (poprawka Fridericii) w stosunku do wartości wyjściowej 30<=zmiana<60 ms; Kryterium D: maksymalne wydłużenie odstępu QTcF (poprawka Fridericii) w stosunku do zmiany wyjściowej >=60 ms.
Badania przesiewowe, dzień 1, 28, 91 i 182
Nasilenie działań niepożądanych związanych z objawami pozapiramidowymi (EPS), w tym dystonią i akatyzją
Ramy czasowe: Dzień 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 i wizyty kontrolne (od 189 do 192 dnia)
Zdarzenie niepożądane (AE) było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestnika, który otrzymał badany lek bez względu na możliwość związku przyczynowego. AE oceniano zgodnie z ciężkością; łagodna (nie powoduje żadnego istotnego problemu, modyfikacja dawki nie jest wymagana), umiarkowana (powoduje problem, który nie wpływa znacząco na zwykłe czynności lub stan kliniczny, konieczna jest modyfikacja dawki z powodu zdarzenia niepożądanego) i ciężka (powoduje problem, który znacząco zakłóca zwykłą aktywność lub stan kliniczny, odstawienie badanego leku z powodu zdarzenia niepożądanego). Zgłaszano zdarzenia niepożądane związane z dystonią i akatyzją.
Dzień 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 i wizyty kontrolne (od 189 do 192 dnia)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w całkowitej maksymalnej punktacji pląsawicy (TMC) UHDRS po 13 i 26 tygodniach leczenia.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 13, tydzień 26
UHDRS była kliniczną skalą oceny, która została opracowana przez Huntington Disease Study Group (HSG) w celu zapewnienia jednolitej oceny cech klinicznych i przebiegu HD. Komponenty pełnego UHDRS oceniają funkcje motoryczne, funkcje poznawcze, zachowanie i zdolności funkcjonalne. Total Maximum Chorea (TMC) był podzbiorem oceny TMS. Składało się z punktacji 7 ocen pląsawicy (twarzy, ustno-językowej, tułowia, prawej i lewej kończyny górnej, prawej i lewej kończyny dolnej). Każda ocena była oceniana w skali od 0 do 4 (nieobecna do przedłużającej się). TMC uzyskuje się przez dodanie każdego z oddzielnych wyników, co prowadzi do maksymalnego wyniku 28. Minimalny wynik to 0. Im wyższy wynik, tym gorsze objawy. n to liczba przedmiotów podlegających ocenie podczas każdej wizyty.
Wartość wyjściowa, tydzień 13, tydzień 26
Liczba uczestników z myślami lub zachowaniami samobójczymi oceniana za pomocą skali oceny nasilenia samobójstw (C-SSRS) firmy Columbia od wizyty początkowej do wizyty kontrolnej
Ramy czasowe: Dzień 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 i wizyty kontrolne (od 189 do 192 dnia)
C-SSRS uchwycił występowanie, nasilenie i częstotliwość myśli i zachowań związanych z samobójstwem w okresie oceny. C-SSRS oceniał, czy uczestnik doświadczył: popełnienia samobójstwa; próba samobójcza; czynności przygotowawcze do zbliżających się zachowań samobójczych; myśli samobójcze; samookaleczenie, brak intencji samobójczych. Przedstawione wyniki to liczba uczestników z samobójstwem zakończonym lub zdarzeniami lub zachowaniami samobójczymi niezakończonymi zgonem. Pogorszenie myśli samobójczych polegało na zwiększeniu nasilenia myśli samobójczych w porównaniu z wartością wyjściową.
Dzień 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 i wizyty kontrolne (od 189 do 192 dnia)
Skala ogólnego wrażenia poprawy klinicznej (CGI-I) po 13 i 26 tygodniach leczenia.
Ramy czasowe: Tydzień 13 i Tydzień 26
CGI-I: 7-punktowa skala oceny klinicysty, od 1 (bardzo duża poprawa) do 7 (bardzo dużo gorsza). Klinicysta odpowiedział na pytanie: „W porównaniu ze stanem pacjenta na początku leczenia, jak bardzo zmienił się pacjent?”. Poprawę porównano z wartością wyjściową i zdefiniowano jako wynik 1 (bardzo duża poprawa), 2 (znaczna poprawa) lub 3 (minimalna poprawa) na skali. Wyższy wynik = większy wpływ. n to liczba ocenianych uczestników podczas każdej wizyty.
Tydzień 13 i Tydzień 26

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 lipca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 lipca 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

22 lipca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 listopada 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 października 2017

Ostatnia weryfikacja

1 października 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • A8241021
  • 2014-001291-56 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Huntingtona

Badania kliniczne na PF-02545920

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in France

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj