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Randomisierte, placebokontrollierte Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von PF-02545920 bei Patienten mit der Huntington-Krankheit

13. Oktober 2017 aktualisiert von: Pfizer

Eine randomisierte, Placebo-kontrollierte, doppelblinde Proof-of-Concept-Studie der Phase 2 zur Wirksamkeit und Sicherheit von Pf-02545920 bei Patienten mit der Huntington-Krankheit

Diese Studie ist ein 26-wöchiger, randomisierter, doppelblinder Parallelgruppen-Vergleich von PF-02545920 5 mg, PF-02545920 20 mg und Placebo dosiert BID bei der Behandlung der motorischen Beeinträchtigung von Patienten mit der Huntington-Krankheit. Insgesamt sollen etwa 260 Probanden in die Studie randomisiert werden. Der primäre Endpunkt ist die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Total Motor Score (TMS) der Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) nach 26 Behandlungswochen. Zu den sekundären Endpunkten gehören die Änderung des Gesamtmaximum-Chorea (TMC)-Scores des UHDRS gegenüber dem Ausgangswert nach 13 und 26 Behandlungswochen und der Clinical Global Impression-Improvement Score nach 13 und 26 Behandlungswochen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

272

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Aachen, Deutschland, 52074
        • Uniklinik RWTH Aachen
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Bochum, Deutschland, 44791
        • Prof. Dr. Carsten Saft
      • Erlangen, Deutschland, 91054
        • Friedrich-Alexander-Universität
      • Freiburg, Deutschland, 79106
        • Prof. Dr. med. Stephan Klebe
      • Lubeck, Deutschland, 23562
        • Universität zu Lübeck
      • Marburg, Deutschland, 35043
        • Philipps Universität Marburg
      • Münster, Deutschland, 48149
        • George Huntington Institut
      • Taufkirchen, Deutschland, 84416
        • Kbo-Isar-Amper-Klinikum gGmbH
      • Ulm, Deutschland, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm
      • Wuerzburg, Deutschland, 97080
        • Universitatsklinikum Wuerzburg
    • Bavaria
      • Munchen, Bavaria, Deutschland, 81675
        • Technische Universität München
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
        • The Centre for Huntington Disease
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M3B 2S7
        • Centre for Movement Disorders
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • CHUM-Notre-Dame Hospital
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4L 4M1
        • CHUM Notre Dame, Pharmacie
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80462
        • Copernicus Podmiot Leczniczy Sp. z o.o.
      • Krakow, Polen, 31505
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.
      • Poznan, Polen, 60529
        • Solumed Centrum Medyczne
      • Warszawa, Polen, 02957
        • Instytut Psychiatrii i Neurologii
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • The University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • The Kirklin Clinic of Uab Hospital
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92697
        • University of California, Irvine
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA Radiology
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Ronald Regan UCLA Medical Center Drug Information Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA Neurology Clinic
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Vereinigte Staaten, 80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32607
        • University of Florida Center for Movement Disorders and Neurorestoration
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University Health Neuroscience Center
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02129
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Albany, New York, Vereinigte Staaten, 12208
        • Albany Medical College
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest Baptist Medical Center - Dept. of Neurology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation Hospital Pharmacy
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43221
        • Wexner Medical Center at the Ohio State University
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Davis Medical Center
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43221
        • The Wexner Medical Center at the Ohio State University
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
  • Vereinigtes Königreich
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 0PY
        • John Van Geest Centre for Brain Repair
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich, CF14 4XW
        • University of Wales Hospital
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich, G51 4TF
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 9RT
        • Clinical Research Facility
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1B 5EH
        • University College London Hospitals Huntington's Disease Research Centre
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • The National Institute for Health Research/Wellcome Trust Clinical Research Facility
      • Newcastle Upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE3 3XT
        • St Nicholas Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE4 5PL
        • Newcastle Magnetic Resonance Centre
    • Aberdeenshire
      • Aberdeen, Aberdeenshire, Vereinigtes Königreich, AB25 2ZA
        • NHS Grampian, Clinical Genetics Centre
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Vereinigtes Königreich, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Vereinigtes Königreich, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Trust
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Vereinigtes Königreich, S10 2JF
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Vereinigtes Königreich, B15 2FG
        • Birmingham & Solihull Mental Health NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

30 Jahre bis 65 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • CAG-Wiederholung gleich oder größer als 36;
  • Motorischer Gesamtwert gleich oder größer als 10;
  • Gesamtfunktionsfähigkeit gleich oder größer als 7.

Ausschlusskriterien:

  • Klinisch signifikante neurologische Störung außer der Huntington-Krankheit;
  • Andere schwere akute psychiatrische Erkrankungen, Manie und/oder Psychose;
  • Vorgeschichte von Neutropenie und myeloproliferativen Erkrankungen;

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 20 mg PF-02545920 BID
Arzneimittel: PF-02545920
20 mg zweimal täglich (BID) für 26 Wochen. Jede 20-mg-Dosis wird in Form von 4 Tabletten zu 5 mg eingenommen. Die 20-mg-Dosis wird wie folgt titriert: 5 mg zweimal täglich für 7 Tage, 10 mg zweimal täglich für 7 Tage, 15 mg zweimal täglich für 7 Tage und 20 mg zweimal täglich bis Woche 26. Das Studienmedikament wird in wöchentlichen Blisterkarten bereitgestellt.
Arzneimittel: PF-02545920
5 mg zweimal täglich (BID) für 26 Wochen. Jede 5-mg-Dosis wird in Form von 4 Tabletten eingenommen: eine 5-mg-Tablette und 3 Tabletten eines passenden Placebos. Die 5-mg-Dosis wird nicht titriert. Das Studienmedikament wird in wöchentlichen Blisterkarten bereitgestellt.
Experimental: 5 mg PF-02545920 BID
Arzneimittel: PF-02545920
20 mg zweimal täglich (BID) für 26 Wochen. Jede 20-mg-Dosis wird in Form von 4 Tabletten zu 5 mg eingenommen. Die 20-mg-Dosis wird wie folgt titriert: 5 mg zweimal täglich für 7 Tage, 10 mg zweimal täglich für 7 Tage, 15 mg zweimal täglich für 7 Tage und 20 mg zweimal täglich bis Woche 26. Das Studienmedikament wird in wöchentlichen Blisterkarten bereitgestellt.
Arzneimittel: PF-02545920
5 mg zweimal täglich (BID) für 26 Wochen. Jede 5-mg-Dosis wird in Form von 4 Tabletten eingenommen: eine 5-mg-Tablette und 3 Tabletten eines passenden Placebos. Die 5-mg-Dosis wird nicht titriert. Das Studienmedikament wird in wöchentlichen Blisterkarten bereitgestellt.
Placebo-Komparator: Placebo-GEBOT
Passendes Placebo
Sonstiges: Placebo
Matching Placebo zweimal täglich (BID) für 26 Wochen. Jede Placebo-Dosis wird als 4 Tabletten des passenden Placebos eingenommen. Die Placebodosis wird nicht titriert. Passendes Placebo wird in wöchentlichen Blisterkarten bereitgestellt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Total Motor Score (TMS)-Beurteilung der Unified Huntington Disease Rating Scale (UHDRS) nach 26 Wochen Behandlung.
Zeitfenster: Baseline, Woche 26
Die UHDRS war eine klinische Bewertungsskala, die von der Huntington Disease Study Group (HSG) entwickelt wurde, um eine einheitliche Beurteilung der klinischen Merkmale und des Verlaufs der Huntington-Krankheit (HD) zu ermöglichen. Die Komponenten des vollständigen UHDRS bewerten Motorik, Kognition, Verhalten und funktionelle Fähigkeiten. Der Total Motor Score (TMS) bewertete die motorischen Merkmale der Huntington-Krankheit mit standardisierten Bewertungen der Augenmotorik, Dysarthrie, Chorea, Dystonie, Gang und Haltungsstabilität. Bei einigen Items (wie Chorea und Dystonie) musste jede Extremität (Gesicht, bukko-oral-lingual und Rumpf) separat bewertet werden. Augenbewegungen erfordern sowohl horizontale als auch vertikale Grade. Die Gesamtpunktzahl der motorischen Beeinträchtigung war die Summe aller einzelnen 31 motorischen Unterpunkte (jeweils bewertet von 0 bis 4), wobei höhere Punktzahlen eine schwerere motorische Beeinträchtigung anzeigen als niedrigere Punktzahlen. Der Bereich von TMS ist 0-124.
Baseline, Woche 26

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die die Abbruchkriterien für die Anzahl der weißen Blutkörperchen (WBC) und die absolute Neutrophilenzahl (ANC) erfüllten
Zeitfenster: Screening, Tag 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 und Nachuntersuchungen (von Tag 189 bis 192)
Die Kriterien für eine vorübergehende Studienunterbrechung waren wie folgt: Kriterium A: Leukozytenzahl <= 3000 Zellen/mm3 aber >= 2000 Zellen/mm3 oder ANC <= 1500 Zellen/mm3 aber >= 1000 Zellen/mm3; Kriterium B: WBC <= 2000 Zellen/mm3 oder ANC <= 1000 Zellen/mm3; Kriterium C: Teilnehmer, die aufgrund von WBC- oder ANC-Ergebnissen abgebrochen oder dauerhaft suspendiert wurden; Kriterium D: ANC <= 500 Zellen/mm3
Screening, Tag 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 und Nachuntersuchungen (von Tag 189 bis 192)
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Tag 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 und Folgebesuche (von Tag 189 bis 192)
Unerwünschtes Ereignis (AE) war jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer, der das Studienmedikament ohne Berücksichtigung der Möglichkeit eines kausalen Zusammenhangs erhielt.
Tag 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 und Folgebesuche (von Tag 189 bis 192)
Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Tag 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 und Folgebesuche (von Tag 189 bis 192)
Unerwünschtes Ereignis (AE) war jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer, der das Studienmedikament ohne Berücksichtigung der Möglichkeit eines kausalen Zusammenhangs erhielt. Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) war ein UE, das zu einem der folgenden Ergebnisse führte oder aus einem anderen Grund als signifikant erachtet wurde: Tod, anfänglicher oder längerer stationärer Krankenhausaufenthalt, lebensbedrohliche Erfahrung (unmittelbares Sterberisiko), anhaltende oder erhebliche Behinderung oder Invalidität , angeborene Anomalie.
Tag 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 und Folgebesuche (von Tag 189 bis 192)
Anzahl der Teilnehmer mit Labortest-Anomalien (ohne Berücksichtigung von Baseline-Anomalien)
Zeitfenster: Screening, Tag 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 und Nachuntersuchungen (von Tag 189 bis 192)
Die folgenden Parameter wurden für die Laboruntersuchung analysiert: Hämatologie (Hämoglobin, Hämatokrit, Anzahl der roten Blutkörperchen, Anzahl der Blutplättchen, Anzahl der weißen Blutkörperchen, Gesamtzahl der Neutrophilen, Eosinophilen, Monozyten, Basophilen, Lymphozyten); Gerinnung (PT International Ratio); Leberfunktion (Gesamtbilirubin, direktes Bilirubin, indirektes Bilirubin, Aspartat-Aminotransferase, Alanin-Aminotransferase, Gamma-GT, LDH, alkalische Phosphatase, Gesamtprotein, Albumin); Nierenfunktion (Blut-Harnstoff-Stickstoff, Kreatinin, Harnsäure); Elektrolyte (Calcium, Natrium, Kalium, Chlorid, Gesamtbicarbonat, Magnesium, Phosphat); klinische Chemie (Glukose, glykosyliert, Hämoglobin, humanes Choriongonadotropin, Kreatinkinase); Urinanalyse (dezimaler Logarithmus des Kehrwerts der Wasserstoffionenaktivität [pH], spezifisches Gewicht des Urins, Glucose, Protein, Blut, Ketone, Nitrit).
Screening, Tag 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 und Nachuntersuchungen (von Tag 189 bis 192)
Anzahl der Teilnehmer mit Labortest-Anomalien (mit normaler Baseline)
Zeitfenster: Screening, Tag 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 und Nachuntersuchungen (von Tag 189 bis 192)
Die folgenden Parameter wurden für die Laboruntersuchung analysiert: Hämatologie (Hämoglobin, Hämatokrit, Anzahl der roten Blutkörperchen, Anzahl der Blutplättchen, Anzahl der weißen Blutkörperchen, Gesamtzahl der Neutrophilen, Eosinophilen, Monozyten, Basophilen, Lymphozyten); Gerinnung (PT International Ratio); Leberfunktion (Gesamtbilirubin, direktes Bilirubin, indirektes Bilirubin, Aspartat-Aminotransferase, Alanin-Aminotransferase, Gamma-GT, LDH, alkalische Phosphatase, Gesamtprotein, Albumin); Nierenfunktion (Blut-Harnstoff-Stickstoff, Kreatinin, Harnsäure); Elektrolyte (Calcium, Natrium, Kalium, Chlorid, Gesamtbicarbonat, Magnesium, Phosphat); klinische Chemie (Glukose, glykosyliert, Hämoglobin, humanes Choriongonadotropin, Kreatinkinase); Urinanalyse (dezimaler Logarithmus des Kehrwerts der Wasserstoffionenaktivität [pH], spezifisches Gewicht des Urins, Glucose, Protein, Blut, Ketone, Nitrit).
Screening, Tag 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 und Nachuntersuchungen (von Tag 189 bis 192)
Anzahl der Teilnehmer mit Vitalfunktionsdaten, die die Kriterien für potenzielle klinische Bedenken erfüllten (absolute Werte)
Zeitfenster: Screening, Tag 1, 28, 91 und 182
Die absoluten Werte wurden für den systolischen Blutdruck im Liegen (SBP), den systolischen Blutdruck im Stehen, den diastolischen Blutdruck im Liegen (DBP), den DBP im Stehen, die Pulsfrequenz im Liegen und die Pulsfrequenz im Stehen analysiert. Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit Vitalfunktionsdaten angegeben, die die folgenden Kriterien erfüllten: Kriterium A: SBD in Rückenlage unter (<) 90 Millimeter Quecksilbersäule (mmHg); Kriterium B: SBP im Stehen < 90 mmHg; Kriterium C: Rückenlage DBP <50 mmHg; Kriterium D: DBP im Stehen < 50 mmHg; Kriterium E: Pulsfrequenz in Rückenlage < 40 Schläge pro Minute (BPM); Kriterium F: Pulsfrequenz in Rückenlage größer als (>) 120 BPM; Kriterium G: Stehpulsfrequenz < 40 Schläge pro Minute (BPM); Kriterium H: Stehpuls > 120 BPM;
Screening, Tag 1, 28, 91 und 182
Anzahl der Teilnehmer mit Vitalfunktionsdaten, die die Kriterien für potenzielle klinische Bedenken erfüllten (Anstieg gegenüber dem Ausgangswert)
Zeitfenster: Screening, Tag 1, 28, 91 und 182
Die Anzahl der Teilnehmer mit Vitalfunktionsdaten der maximalen Erhöhung gegenüber dem Ausgangswert, die die folgenden Kriterien erfüllten, wurde angegeben: Kriterium A: maximaler Anstieg gegenüber dem Ausgangswert beim systolischen Druck in Rückenlage größer oder gleich (>=) 30 mmHg; Kriterium B: maximaler Anstieg gegenüber dem Ausgangswert bei stehendem SBD >= 30 mmHg; Kriterium C: maximaler Anstieg des DBP im Liegen gegenüber der Grundlinie >=20 mmHg; Kriterium D: Maximaler Anstieg des DBP im Stehen gegenüber der Grundlinie >=20 mmHg
Screening, Tag 1, 28, 91 und 182
Anzahl der Teilnehmer mit Vitalfunktionsdaten, die die Kriterien für potenzielle klinische Bedenken erfüllten (Abnahme gegenüber dem Ausgangswert)
Zeitfenster: Screening, Tag 1, 28, 91 und 182
Die Anzahl der Teilnehmer mit Vitalfunktionsdaten der maximalen Abnahme gegenüber der Grundlinie, die die folgenden Kriterien erfüllten, wurde angegeben: Kriterium A: maximale Abnahme gegenüber der Grundlinie bei SBD in Rückenlage >= 30 mmHg; Kriterium B: maximale Abnahme gegenüber dem Ausgangswert bei stehendem SBD >= 30 mmHg; Kriterium C: maximale Abnahme von der Grundlinie bei DBP in Rückenlage >=20 mmHg; Kriterium D: maximale Abnahme von der Grundlinie im DBP im Stehen >=20 mmHg
Screening, Tag 1, 28, 91 und 182
Anzahl der Teilnehmer mit Elektrokardiogramm (EKG)-Daten, die die Kriterien für potenzielle klinische Bedenken erfüllten (absolute Werte)
Zeitfenster: Screening, Tag 1, 28, 91 und 182
Die Anzahl der Teilnehmer mit absoluten EKG-Werten, die die folgenden Kriterien erfüllten, wurde angegeben: Kriterium A: maximales PR-Intervall (Zeit vom Beginn der P-Welle bis zum Beginn des QRS-Komplexes, entspricht dem Ende der atrialen Depolarisation und dem Beginn der ventrikulären Depolarisation) > = 300 ms; Kriterium B: maximaler QRS-Komplex (Zeit von der Q-Welle bis zum Ende der S-Welle, entsprechend der Ventrikeldepolarisation) >= 140 ms; Kriterium C: maximales QTcF-Intervall (Zeit vom Beginn der Q-Welle bis zum Ende der T-Welle entsprechend der elektrischen Systole, korrigiert für die Herzfrequenz unter Verwendung der Formel von Fridericia) 450–< 480 ms; Kriterium D: maximales QTcF-Intervall 480–< 500 ms; Kriterium E: maximales QTcF-Intervall (Korrektur von Fridericia) >= 500 ms
Screening, Tag 1, 28, 91 und 182
Anzahl der Teilnehmer mit Elektrokardiogramm (EKG)-Daten, die die Kriterien für potenzielle klinische Bedenken erfüllten (Anstieg gegenüber dem Ausgangswert)
Zeitfenster: Screening, Tag 1, 28, 91 und 182
Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit EKG angegeben, die die folgenden Kriterien erfüllten: Kriterium A: maximale Zunahme des PR-Intervalls von der prozentualen Änderung der Grundlinie (PctChg) >= 25/50 %; Kriterium B: maximaler Anstieg des QRS-Komplexes vom Ausgangs-PctChg >=50 %; Kriterium C: maximale Zunahme des QTcF-Intervalls (Fridericia-Korrektur) von der Grundlinie 30 <= Änderung < 60 ms; Kriterium D: maximale Zunahme des QTcF-Intervalls (Fridericia-Korrektur) von der Grundlinienänderung >= 60 ms.
Screening, Tag 1, 28, 91 und 182
Schweregrad der Nebenwirkungen im Zusammenhang mit extrapyramidalen Symptomen (EPS), einschließlich Dystonie und Akathisie
Zeitfenster: Tag 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 und Folgebesuche (von Tag 189 bis 192)
Unerwünschtes Ereignis (AE) war jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer, der das Studienmedikament ohne Berücksichtigung der Möglichkeit eines kausalen Zusammenhangs erhielt. AE wurde nach Schweregrad bewertet; mild (verursacht kein signifikantes Problem, keine Dosisanpassung erforderlich), mäßig (verursachtes Problem, das normale Aktivitäten oder den klinischen Zustand nicht wesentlich beeinträchtigt, Dosisanpassung aufgrund eines unerwünschten Ereignisses erforderlich) und schwer (verursachtes Problem, das normale Aktivitäten erheblich beeinträchtigt). oder der klinische Status, das Studienmedikament wurde aufgrund eines unerwünschten Ereignisses abgesetzt). EPS waren berichtete UE von Dystonie und Akathisie.
Tag 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 und Folgebesuche (von Tag 189 bis 192)
Änderung des Gesamthöchstwerts für Chorea (TMC) des UHDRS gegenüber dem Ausgangswert nach 13 und 26 Behandlungswochen.
Zeitfenster: Baseline, Woche 13, Woche 26
Die UHDRS war eine klinische Bewertungsskala, die von der Huntington Disease Study Group (HSG) entwickelt wurde, um eine einheitliche Bewertung der klinischen Merkmale und des Verlaufs der Huntington-Krankheit zu ermöglichen. Die Komponenten des vollständigen UHDRS bewerten Motorik, Kognition, Verhalten und funktionelle Fähigkeiten. Die Total Maximum Chorea (TMC) war eine Teilmenge der TMS-Beurteilung. Es bestand aus der Bewertung von 7 Chorea-Bewertungen (Gesicht, orobukkolingual, Rumpf, rechte und linke obere Extremität, rechte und linke untere Extremität). Jede Bewertung wurde mit 0 bis 4 (fehlend bis verlängert) bewertet. TMC wird durch Addieren jeder der einzelnen Punktzahlen erhalten, was zu einer maximalen Punktzahl von 28 führt. Die Mindestpunktzahl ist 0. Je höher die Punktzahl, desto schlimmer die Symptome. n ist die Anzahl der auswertbaren Probanden bei jedem Besuch.
Baseline, Woche 13, Woche 26
Anzahl der Teilnehmer mit Suizidgedanken oder suizidalem Verhalten, bewertet anhand der Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) von der Baseline bis zum Follow-up-Besuch
Zeitfenster: Tag 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 und Folgebesuche (von Tag 189 bis 192)
Der C-SSRS erfasste das Auftreten, den Schweregrad und die Häufigkeit suizidbezogener Gedanken und Verhaltensweisen während des Bewertungszeitraums. C-SSRS bewertete, ob der Teilnehmer Folgendes erlebte: vollendeter Suizid; Selbstmordversuch; Vorbereitungshandlungen auf ein bevorstehendes suizidales Verhalten; Suizidgedanken; selbstverletzendes Verhalten, keine Suizidabsicht. Die präsentierten Ergebnisse sind die Anzahl der Teilnehmer mit abgeschlossenen Suizid- oder nicht-tödlichen Suizidereignissen oder Verhaltensweisen. Die Verschlechterung der Suizidgedanken war eine Zunahme der Schwere der Suizidgedanken gegenüber dem Ausgangswert.
Tag 1, 7, 14, 28, 56, 91, 133, 182 und Folgebesuche (von Tag 189 bis 192)
Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) Scale Score nach 13 und 26 Behandlungswochen.
Zeitfenster: Woche 13 & Woche 26
CGI-I: 7-Punkte-Skala mit klinischer Bewertung von 1 (sehr viel besser) bis 7 (sehr viel schlechter). Der Kliniker antwortete auf eine Frage: „Verglichen mit dem Zustand Ihres Probanden zu Beginn der Behandlung, wie sehr hat sich Ihr Proband verändert?“. Die Verbesserung wurde mit dem Ausgangswert verglichen und als Bewertung von 1 (sehr stark verbessert), 2 (stark verbessert) oder 3 (minimal verbessert) auf der Skala definiert. Höhere Punktzahl = stärker betroffen. n ist die Anzahl der auswertbaren Teilnehmer bei jedem Besuch.
Woche 13 & Woche 26

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. September 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. September 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Juli 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Juli 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

22. Juli 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. November 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Oktober 2017

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • A8241021
  • 2014-001291-56 (EudraCT-Nummer)

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