Randomizált, placebo-kontrollos vizsgálat a PF-02545920 hatékonyságáról és biztonságosságáról Huntington-kórban szenvedő alanyokon
2017. október 13. frissítette: Pfizer
A Pf-02545920 hatékonyságának és biztonságosságának 2. fázisú, randomizált, placebo-kontrollos, kettős vak bizonyítási vizsgálata Huntington-kórban szenvedő alanyokon
Ez a vizsgálat egy 26 hetes, randomizált, párhuzamos csoportos, kettős vak összehasonlítás a PF-02545920 5 mg, PF-02545920 20 mg és a placebóval kétszer adagolt adagokkal Huntington-kóros alanyok mozgászavarának kezelésében.
Összesen körülbelül 260 alanyt terveznek randomizálni a vizsgálatban.
Az elsődleges végpont az egységes Huntington-betegség értékelési skála (UHDRS) összmotoros pontszámának (TMS) értékelésének alapvonalhoz képesti változása 26 hetes kezelés után.
a másodlagos végpontok közé tartozik az UHDRS Total Maximum Chorea (TMC) pontszámának kiindulási értékéhez képest 13 és 26 hetes kezelés utáni változása, valamint a 13. és 26. hetes kezelés utáni klinikai globális benyomás-javulás pontszámában.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
272
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Cambridge, Egyesült Királyság, CB2 0PY
- John Van Geest Centre for Brain Repair
-
Cardiff, Egyesült Királyság, CF14 4XW
- University of Wales Hospital
-
Glasgow, Egyesült Királyság, G51 4TF
- NHS Greater Glasgow and Clyde
-
London, Egyesült Királyság, WC1N 3BG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
-
London, Egyesült Királyság, SE1 9RT
- Clinical Research Facility
-
London, Egyesült Királyság, WC1B 5EH
- University College London Hospitals Huntington's Disease Research Centre
-
Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
- Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust
-
Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
- The National Institute for Health Research/Wellcome Trust Clinical Research Facility
-
Newcastle Upon Tyne, Egyesült Királyság, NE3 3XT
- St Nicholas Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Egyesült Királyság, NE4 5PL
- Newcastle Magnetic Resonance Centre
-
-
Aberdeenshire
-
Aberdeen, Aberdeenshire, Egyesült Királyság, AB25 2ZA
- NHS Grampian, Clinical Genetics Centre
-
-
Hampshire
-
Southampton, Hampshire, Egyesült Királyság, SO16 6YD
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Egyesült Királyság, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Trust
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Egyesült Királyság, S10 2JF
- Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Egyesült Királyság, B15 2FG
- Birmingham & Solihull Mental Health NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
- The University of Alabama at Birmingham
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
- The Kirklin Clinic of UAB Hospital
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85054
- Mayo Clinic Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85259
- Mayo Clinic Arizona
-
-
California
-
Irvine, California, Egyesült Államok, 92697
- University of California, Irvine
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- UCLA Radiology
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- Ronald Regan UCLA Medical Center Drug Information Center
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- UCLA Neurology Clinic
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Egyesült Államok, 80113
- Rocky Mountain Movement Disorders Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32607
- University of Florida Center for Movement Disorders and Neurorestoration
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Indiana University Health Neuroscience Center
-
-
Massachusetts
-
Charlestown, Massachusetts, Egyesült Államok, 02129
- Massachusetts General Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Albany, New York, Egyesült Államok, 12208
- Albany Medical College
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
- Wake Forest Baptist Medical Center - Dept. of Neurology
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Cleveland Clinic Foundation Hospital Pharmacy
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43221
- Wexner Medical Center at the Ohio State University
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
- Davis Medical Center
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43221
- The Wexner Medical Center at the Ohio State University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6T 2B5
- The Centre for Huntington Disease
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M3B 2S7
- Centre for Movement Disorders
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
- CHUM-Notre-Dame Hospital
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4L 4M1
- CHUM Notre Dame, Pharmacie
-
-
-
-
-
Gdansk, Lengyelország, 80462
- COPERNICUS Podmiot Leczniczy Sp. z o.o.
-
Krakow, Lengyelország, 31505
- Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.
-
Poznan, Lengyelország, 60529
- SOLUMED Centrum Medyczne
-
Warszawa, Lengyelország, 02957
- Instytut Psychiatrii i Neurologii
-
-
-
-
-
Aachen, Németország, 52074
- Uniklinik RWTH Aachen
-
Berlin, Németország, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Bochum, Németország, 44791
- Prof. Dr. Carsten Saft
-
Erlangen, Németország, 91054
- Friedrich-Alexander-Universität
-
Freiburg, Németország, 79106
- Prof. Dr. med. Stephan Klebe
-
Lubeck, Németország, 23562
- Universität zu Lübeck
-
Marburg, Németország, 35043
- Philipps Universität Marburg
-
Münster, Németország, 48149
- George Huntington Institut
-
Taufkirchen, Németország, 84416
- Kbo-Isar-Amper-Klinikum gGmbH
-
Ulm, Németország, 89081
- Universitätsklinikum Ulm
-
Wuerzburg, Németország, 97080
- Universitätsklinikum Wuerzburg
-
-
Bavaria
-
Munchen, Bavaria, Németország, 81675
- Technische Universität München
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
30 év (FELNŐTT, OLDER_ADULT)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- CAG-ismétlés egyenlő vagy nagyobb, mint 36;
- Az összes motoros pontszám 10 vagy annál nagyobb;
- A teljes funkcionális kapacitás egyenlő vagy nagyobb, mint 7.
Kizárási kritériumok:
- Klinikailag jelentős neurológiai rendellenesség, kivéve a Huntington-kórt;
- Egyéb súlyos akut pszichiátriai állapotok, mánia és/vagy pszichózis;
- Neutropénia és mieloproliferatív rendellenességek anamnézisében;
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
- Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
- Maszkolás: NÉGYSZERES
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 20 mg PF-02545920 BID
|
20 mg naponta kétszer (BID) 26 héten keresztül.
Minden 20 mg-os adag 4 db 5 mg-os tabletta formájában lesz bevéve.
A 20 mg-os adagot a következőképpen titráljuk: 5 mg BID 7 napig, 10 mg BID 7 napig, 15 mg BID 7 napig és 20 mg BID a 26. hétig.
A vizsgálati gyógyszert heti buborékcsomagolásban adják ki.
5 mg naponta kétszer (BID) 26 héten keresztül.
Minden 5 mg-os adag 4 tabletta formájában kerül beadásra: egy 5 mg-os tabletta és 3 megfelelő placebo tabletta.
Az 5 mg-os adag nem lesz titrálva.
A vizsgálati gyógyszert heti buborékcsomagolásban adják ki.
|
|
Kísérleti: 5 mg PF-02545920 BID
|
20 mg naponta kétszer (BID) 26 héten keresztül.
Minden 20 mg-os adag 4 db 5 mg-os tabletta formájában lesz bevéve.
A 20 mg-os adagot a következőképpen titráljuk: 5 mg BID 7 napig, 10 mg BID 7 napig, 15 mg BID 7 napig és 20 mg BID a 26. hétig.
A vizsgálati gyógyszert heti buborékcsomagolásban adják ki.
5 mg naponta kétszer (BID) 26 héten keresztül.
Minden 5 mg-os adag 4 tabletta formájában kerül beadásra: egy 5 mg-os tabletta és 3 megfelelő placebo tabletta.
Az 5 mg-os adag nem lesz titrálva.
A vizsgálati gyógyszert heti buborékcsomagolásban adják ki.
|
|
Placebo Comparator: Placebo BID
Megfelelő placebo
|
Napi kétszeri placebó (BID) párosítása 26 héten keresztül.
Minden placebo adag 4 megfelelő Placebo tabletta formájában kerül beadásra.
A placebo adagját nem titrálják.
A megfelelő placebót heti buborékcsomagolásban adják ki.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest a teljes motoros pontszámban (TMS) az egységes Huntington-betegség értékelési skála (UHDRS) értékelésében 26 hetes kezelés után.
Időkeret: Alapállapot, 26. hét
|
Az UHDRS egy klinikai besorolási skála, amelyet a Huntington Disease Study Group (HSG) fejlesztett ki a Huntington-kór (HD) klinikai jellemzőinek és lefolyásának egységes értékelésére.
A teljes UHDRS összetevői felmérik a motoros funkciókat, a kogníciót, a viselkedést és a funkcionális képességeket.
A teljes motoros pontszám (TMS) a HD motoros jellemzőit értékelte a szemmotoros funkció, a dysarthria, a chorea, a dystonia, a járás és a testtartási stabilitás szabványos értékelésével.
Egyes elemek (például a chorea és a dystonia) minden végtagot (arc, száj-orális-nyelvi és törzs) külön-külön kellett minősíteni.
A szemmozgások vízszintes és függőleges fokozatokat is igényelnek.
Az összes motoros károsodás pontszáma az egyéni 31 motoros alpont összege volt (mindegyik 0-tól 4-ig értékelve), ahol a magasabb pontszámok súlyosabb motoros károsodást jeleznek, mint az alacsonyabb pontszámok.
A TMS tartománya 0-124.
|
Alapállapot, 26. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon résztvevők száma, akik teljesítették a fehérvérszám (WBC) és az abszolút neutrofilszám (ANC) leállítási kritériumait
Időkeret: Szűrés, 1., 7., 14., 28., 56., 91., 133., 182. nap és utóvizsgálatok (189-192. nap)
|
Az ideiglenes vizsgálati felfüggesztés kritériumai a következők voltak: A kritérium: WBC-szám <=3000 sejt/mm3, de >=2000 sejt/mm3 vagy ANC <= 1500 sejt/mm3, de >=1000 sejt/mm3; B kritérium: WBC <= 2000 sejt/mm3 vagy ANC <= 1000 sejt/mm3; C feltétel: azon résztvevők, akiket WBC vagy ANC megállapítások miatt abbahagytak vagy véglegesen felfüggesztettek; D kritérium: ANC <= 500 cella/mm3
|
Szűrés, 1., 7., 14., 28., 56., 91., 133., 182. nap és utóvizsgálatok (189-192. nap)
|
|
Nemkívánatos eseményekkel járó résztvevők száma
Időkeret: 1., 7., 14., 28., 56., 91., 133., 182. nap és nyomon követési látogatások (189-192. nap)
|
Nemkívánatos esemény (AE) bármely nemkívánatos orvosi esemény volt egy olyan résztvevőnél, aki vizsgálati gyógyszert kapott, tekintet nélkül az ok-okozati összefüggés lehetőségére.
|
1., 7., 14., 28., 56., 91., 133., 182. nap és nyomon követési látogatások (189-192. nap)
|
|
Súlyos nemkívánatos eseményekben résztvevők száma
Időkeret: 1., 7., 14., 28., 56., 91., 133., 182. nap és nyomon követési látogatások (189-192. nap)
|
Nemkívánatos esemény (AE) bármely nemkívánatos orvosi esemény volt egy olyan résztvevőnél, aki vizsgálati gyógyszert kapott, tekintet nélkül az ok-okozati összefüggés lehetőségére.
Súlyos nemkívánatos esemény (SAE) olyan nemkívánatos esemény volt, amely az alábbi kimenetelek bármelyikét eredményezte, vagy bármilyen más okból jelentősnek ítélték: halál, kezdeti vagy hosszan tartó fekvőbeteg-kórházi kezelés, életveszélyes tapasztalat (a halál azonnali kockázata), tartós vagy jelentős rokkantság vagy munkaképtelenség , veleszületett rendellenesség.
|
1., 7., 14., 28., 56., 91., 133., 182. nap és nyomon követési látogatások (189-192. nap)
|
|
Laboratóriumi vizsgálati eltérésekkel rendelkező résztvevők száma (a kiindulási eltérések nélkül)
Időkeret: Szűrés, 1., 7., 14., 28., 56., 91., 133., 182. nap és utóvizsgálatok (189-192. nap)
|
Laboratóriumi vizsgálat céljából a következő paramétereket elemeztük: hematológia (hemoglobin, hematokrit, vörösvérsejtszám, vérlemezkeszám, fehérvérsejtszám, összes neutrofil, eozinofil, monociták, bazofilek, limfociták);alvadás (PT nemzetközi arány); májfunkció (teljes bilirubin, direkt bilirubin, indirekt bilirubin, aszpartát-aminotranszferáz, alanin-aminotranszferáz, gamma-GT, LDH, alkalikus foszfatáz, összfehérje, albumin); vesefunkció (vér karbamid-nitrogén, kreatinin, húgysav); elektrolitok (kalcium, nátrium, kálium, klorid, teljes bikarbonát, magnézium, foszfát); klinikai kémia (glükóz, glikozilált, hemoglobin, humán koriongonadotropin, kreatin-kináz); vizeletvizsgálat (a hidrogénion-aktivitás [pH] reciproka decimális logaritmusa, a vizelet fajsúlya, glükóz, fehérje, vér, ketonok, nitrit).
|
Szűrés, 1., 7., 14., 28., 56., 91., 133., 182. nap és utóvizsgálatok (189-192. nap)
|
|
Laboratóriumi vizsgálati eltérésekkel rendelkező résztvevők száma (normál kiindulási értékkel)
Időkeret: Szűrés, 1., 7., 14., 28., 56., 91., 133., 182. nap és utóvizsgálatok (189-192. nap)
|
Laboratóriumi vizsgálat céljából a következő paramétereket elemeztük: hematológia (hemoglobin, hematokrit, vörösvérsejtszám, vérlemezkeszám, fehérvérsejtszám, összes neutrofil, eozinofil, monociták, bazofilek, limfociták);alvadás (PT nemzetközi arány); májfunkció (teljes bilirubin, direkt bilirubin, indirekt bilirubin, aszpartát-aminotranszferáz, alanin-aminotranszferáz, gamma-GT, LDH, alkalikus foszfatáz, összfehérje, albumin); vesefunkció (vér karbamid-nitrogén, kreatinin, húgysav); elektrolitok (kalcium, nátrium, kálium, klorid, teljes bikarbonát, magnézium, foszfát); klinikai kémia (glükóz, glikozilált, hemoglobin, humán koriongonadotropin, kreatin-kináz); vizeletvizsgálat (a hidrogénion-aktivitás [pH] reciproka decimális logaritmusa, a vizelet fajsúlya, glükóz, fehérje, vér, ketonok, nitrit).
|
Szűrés, 1., 7., 14., 28., 56., 91., 133., 182. nap és utóvizsgálatok (189-192. nap)
|
|
A potenciális klinikai aggodalomra okot adó kritériumoknak megfelelő életjeladatokkal rendelkező résztvevők száma (abszolút értékek)
Időkeret: Vetítés, 1., 28., 91. és 182. nap
|
Az abszolút értékeket a fekvő szisztolés vérnyomásra (SBP), az álló helyzetre, a fekvő diasztolés vérnyomásra (DBP), az álló DBP-re, a fekvő pulzusszámra és az álló pulzusszámra elemeztük.
A következő kritériumoknak megfelelő életjeladatokkal rendelkező résztvevők számát jelentették: A-kritérium: fekvő helyzetben az SBP kevesebb, mint (<) 90 higanymilliméter (Hgmm); B kritérium: álló helyzetben < 90 Hgmm; C kritérium: fekvő DBP <50 Hgmm; D kritérium: álló DBP <50 Hgmm; E kritérium: hanyatt fekvő pulzusszám < 40 ütés percenként (BPM); F kritérium: hanyatt fekvő pulzusszám nagyobb, mint (>)120 BPM; G kritérium: álló pulzusszám < 40 ütés percenként (BPM); H kritérium: álló pulzusszám >120 BPM;
|
Vetítés, 1., 28., 91. és 182. nap
|
|
Azon résztvevők száma, akik életjeladatokkal rendelkeznek, és megfeleltek a potenciális klinikai aggodalomra vonatkozó kritériumoknak (növekedés az alapértékhez képest)
Időkeret: Vetítés, 1., 28., 91. és 182. nap
|
Azon résztvevők számát jelentették, akiknél az életjelek adatai a kiindulási értékhez képest maximálisan növekedtek, és megfelelnek a következő kritériumoknak: A kritérium: a kiindulási értékhez viszonyított maximális növekedés hanyatt fekvő SBP-nél nagyobb vagy egyenlő (>=) 30 Hgmm; B kritérium: a kiindulási értékhez képest az álló SBP maximális növekedése >= 30 Hgmm; C kritérium: maximális növekedés az alapvonalhoz képest fekvő DBP esetén >=20 Hgmm; D kritérium: az álló DBP maximális növekedése az alapvonalhoz képest >=20 Hgmm
|
Vetítés, 1., 28., 91. és 182. nap
|
|
Azon résztvevők száma, akik életjel-adatokkal rendelkeznek, és megfeleltek a potenciális klinikai aggodalomra vonatkozó kritériumoknak (csökkenés a kiindulási értékhez képest)
Időkeret: Vetítés, 1., 28., 91. és 182. nap
|
Azon résztvevők számát jelentették, akiknél az életjelek adatai a kiindulási értékhez képest maximálisan csökkentek, és megfelel a következő kritériumoknak: A kritérium: maximális csökkenés a kiindulási értékhez képest fekvő SBP esetén >= 30 Hgmm; B kritérium: a kiindulási értékhez képest az álló SBP maximális csökkenése >= 30 Hgmm; C-kritérium: maximális csökkenés az alapvonalhoz képest fekvő DBP esetén >=20 Hgmm; D kritérium: az álló DBP maximális csökkenése az alapvonalhoz képest >=20 Hgmm
|
Vetítés, 1., 28., 91. és 182. nap
|
|
Azon résztvevők száma, akiknek elektrokardiogram (EKG) adatai megfeleltek a lehetséges klinikai aggodalomra okot adó kritériumoknak (abszolút értékek)
Időkeret: Vetítés, 1., 28., 91. és 182. nap
|
A következő kritériumoknak megfelelő EKG abszolút értékekkel rendelkező résztvevők számát jelentették: A kritérium: maximális PR intervallum (a P-hullám kezdetétől a QRS-komplexus kezdetéig eltelt idő, amely megfelel a pitvari depolarizáció végének és a kamrai depolarizáció kezdetének) > =300 msec; B kritérium: maximális QRS komplex (Q hullámtól az S hullám végéig eltelt idő, ami megfelel a kamra depolarizációjának) >=140 msec; C-kritérium: maximális QTcF intervallum (a Q-hullám kezdetétől a T-hullám végéig tartó elektromos szisztolénak megfelelő idő, Fridericia képletével pulzusszámmal korrigálva) 450-<480 msec; D kritérium: maximális QTcF intervallum 480-<500 msec; E kritérium: maximális QTcF intervallum (Fridericia korrekciója) >=500 msec
|
Vetítés, 1., 28., 91. és 182. nap
|
|
Azon résztvevők száma, akiknek elektrokardiogram (EKG) adatai megfeleltek a lehetséges klinikai aggodalomra okot adó kritériumoknak (növekedés a kiindulási értékhez képest)
Időkeret: Vetítés, 1., 28., 91. és 182. nap
|
A következő kritériumoknak megfelelő EKG-val rendelkező résztvevők számát jelentették: A kritérium: maximális PR-intervallum növekedés a kiindulási százalékos változáshoz képest (PctChg)>= 25/50%; B kritérium: maximális QRS komplex növekedés az alapvonalhoz képest PctChg >=50%; C kritérium: maximális QTcF intervallum (Fridericia korrekció) növekedése a kiindulási értékhez képest 30<=változás<60 msec; D kritérium: a maximális QTcF intervallum (Fridericia-korrekció) növekedése az alapvonal változásához képest >=60 msec.
|
Vetítés, 1., 28., 91. és 182. nap
|
|
Az extrapiramidális tünetekkel (EPS) kapcsolatos nemkívánatos események súlyossága, beleértve a disztóniát és akathisiat
Időkeret: 1., 7., 14., 28., 56., 91., 133., 182. nap és nyomon követési látogatások (189-192. nap)
|
Nemkívánatos esemény (AE) bármely nemkívánatos orvosi esemény volt egy olyan résztvevőnél, aki vizsgálati gyógyszert kapott, tekintet nélkül az ok-okozati összefüggés lehetőségére.
Az AE-t a súlyosság szerint értékelték; enyhe (nem okoz jelentős problémát, dózismódosítás nem szükséges), közepes (olyan problémát okozott, amely nem zavarja jelentősen a szokásos tevékenységeket vagy a klinikai állapotot, dózismódosítás szükséges nemkívánatos esemény miatt) és súlyos (olyan probléma, amely jelentősen zavarja a szokásos tevékenységeket vagy a klinikai állapot, a vizsgálati gyógyszer nemkívánatos esemény miatt abbahagyta).
EPS-ről számoltak be a dystonia és az akathisia mellékhatásairól.
|
1., 7., 14., 28., 56., 91., 133., 182. nap és nyomon követési látogatások (189-192. nap)
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az UHDRS teljes maximális korea (TMC) pontszámában 13 és 26 hetes kezelés után.
Időkeret: Alapállapot, 13. hét, 26. hét
|
Az UHDRS egy klinikai értékelési skála, amelyet a Huntington Disease Study Group (HSG) fejlesztett ki, hogy egységes értékelést biztosítson a HD klinikai jellemzőiről és lefolyásáról.
A teljes UHDRS összetevői felmérik a motoros funkciókat, a kogníciót, a viselkedést és a funkcionális képességeket.
A teljes maximális korea (TMC) a TMS értékelés egy részhalmaza volt.
7 chorea értékelés (arc, orobuccolinguális, törzs, jobb és bal felső végtag, jobb és bal alsó végtag) pontozásából állt.
Mindegyik értékelést 0-tól 4-ig (hiányzótól elhúzódóig) értékelték.
A TMC-t az egyes pontszámok összeadásával kapjuk meg, így a maximális pontszám 28.
A minimális pontszám 0. Minél magasabb a pontszám, annál rosszabbak a tünetek.
n az értékelhető tárgyak száma az egyes látogatásokon.
|
Alapállapot, 13. hét, 26. hét
|
|
Az öngyilkossági gondolatokkal vagy öngyilkos viselkedéssel rendelkező résztvevők száma a Columbia öngyilkossági súlyossági besorolási skála (C-SSRS) szerint az alaphelyzettől a nyomon követési látogatásig
Időkeret: 1., 7., 14., 28., 56., 91., 133., 182. nap és nyomon követési látogatások (189-192. nap)
|
A C-SSRS rögzítette az öngyilkossággal kapcsolatos gondolatok és viselkedések előfordulását, súlyosságát és gyakoriságát az értékelési időszakban.
A C-SSRS felmérte, hogy a résztvevő tapasztalt-e a következőket: befejezett öngyilkosság; öngyilkossági kísérlet; a küszöbön álló öngyilkos viselkedésre irányuló előkészítő intézkedések; öngyilkossági gondolatok; önkárosító magatartás, nincs öngyilkossági szándék.
A bemutatott eredmények a befejezett öngyilkossággal vagy nem végzetes öngyilkossági eseményekkel vagy viselkedéssel rendelkező résztvevők számát jelentik.
Az öngyilkossági gondolatok súlyosbodása a kiindulási állapothoz képest az öngyilkossági gondolatok súlyosságának növekedését jelentette.
|
1., 7., 14., 28., 56., 91., 133., 182. nap és nyomon követési látogatások (189-192. nap)
|
|
Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) skála pontszám 13 és 26 hetes kezelés után.
Időkeret: 13. és 26. hét
|
CGI-I: 7 pontos klinikus által értékelt skála 1-től (nagyon javult) 7-ig (nagyon sokkal rosszabb).
A klinikus egy kérdésre válaszolt: "Az alany kezelés kezdeti állapotához képest mennyit változott alanya?".
A javulást a kiindulási értékkel hasonlították össze, és 1-es (nagyon javult), 2-es (sokkal javult) vagy 3-as (minimálisan javult) pontszámként határozták meg a skálán.
Magasabb pontszám = jobban érintett.
n az egyes látogatások értékelhető résztvevőinek száma.
|
13. és 26. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2014. szeptember 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2016. szeptember 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2016. október 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2014. július 16.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. július 18.
Első közzététel (Becslés)
2014. július 22.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2017. november 17.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. október 13.
Utolsó ellenőrzés
2017. október 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Mentális zavarok
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Neurokognitív zavarok
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Basalis ganglion betegségek
- Mozgási zavarok
- Neurodegeneratív betegségek
- Dyskinesiák
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Elmebaj
- Kogníciós zavarok
- Vitustánc
- Huntington-kór
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- A8241021
- 2014-001291-56 (EudraCT szám)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .