Teho ja turvallisuus H.P. Acthar-geeli dermatomyosiitin tulenkestävän ihon oireiden hoitoon (Acthar Gel)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Aikuisten ja nuorten dermatomyosiitti (DM) ovat systeemisiä immuunivälitteisiä tulehdussairauksia, jotka yleisimmin vaikuttavat ihoon ja tuki- ja liikuntaelimistöön. Amyopaattinen dermatomyosiitti on dermatomyosiitin alatyyppi, joka vaikuttaa vain ihoon ja josta puuttuu tyypillinen lihasten osallisuus. Näiden sairauksien, erityisesti iho-oireiden, hoito on haastavaa, eikä tällä hetkellä ole olemassa yleisesti tehokasta yksittäistä hoitoa. Monilla potilailla on iho-oireita, jotka eivät kestä lukuisia lääkkeitä.
H.P. Acthar-geeli (adrenokortikotrooppinen hormonigeeli) sai FDA:n hyväksynnän useiden sairauksien, mukaan lukien dermatomyosiitin, hoitoon vuonna 1952. Tästä huolimatta kliinistä tietoa H.P.:n tehosta on vähän. Acthar-geeli dermatomyosiitin hoitoon. Äskettäin pieni, retrospektiivinen tapaussarja, joka kuvaa merkittävää paranemista sekä iho- että tuki- ja liikuntaelimistön oireissa viidellä potilaalla, joilla oli refraktaarinen dermatomyosiitti ja joita hoidettiin H.P. Acthar-geelistä raportoitiin, ja se on johtanut uudelleen kiinnostukseen tämän lääkkeen käyttöön dermatomyosiittipotilailla (viite alla). H.P.:n ehdotettu tehokkuus. Acthar-geelin on katsottu olevan ainutlaatuinen kyky indusoida endogeenisen kortisolin, kortikosteronin, aldosteronin tuotantoa ja sitoa melanokortiinireseptoreja lymfosyyteissä ja muissa soluissa immunologisten vasteiden moduloimiseksi.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Hänen on oltava vähintään 18-vuotias, ja hänellä on tulenkestäviä iho-oireita, jotka liittyvät joko klassiseen dermatomyosiittiin (CD), juveniiliin dermatomyosiittiin (JD) tai amyopaattiseen dermatomyosiittiin (AD). Diagnoosi perustuu joko Bohanin ja Peterin kriteereihin (CD ja JD) tai Sontheimerin kriteereihin (AD)
- Hänellä on täytynyt olla ihobiopsia, jonka histologiset piirteet ovat dermatomyosiitin mukaisia ja ihon ilmenemismuotoja, jotka vastaavat dermatomyosiittia.
- Vaikka se ei ole pakollista, potilaat, joilla on näyttöä nykyisestä tai aiemmasta aktiivisesta myosiitista, voidaan ottaa mukaan. Potilailla katsotaan olevan refraktaarinen sairaus, jos iho-oireita esiintyy huolimatta hoidosta steroideilla ja vähintään yhdestä steroideja säästävästä systeemisestä hoidosta, joka on yleisesti todettu hyödylliseksi potilailla, joilla on dermatomyosiitti. Näitä voivat olla atsatiopriini, syklosporiini, mykofenolaattimofetiili, IVIG, metotreksaatti, syklofosfamidi, klorambusiili, sirolimuusi, adalimumabi, infliksimabi ja rituksimabi.
- Paikallisten lääkkeiden ja aurinkosuojatuotteiden käyttö tällä hetkellä ja menneisyydessä huomioidaan, mutta sitä ei punnita tulenkestävän ihosairauden arvioimiseksi.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on dermatomyosiitti, joilla on minimaalisia tai ei lainkaan aktiivisia ihon piirteitä (keskeinen osallistuminen alle 1 % kehon kokonaispinta-alasta tai minimaalinen modifioitu CDASI-aktiivisuuspiste).
- Potilaat, joiden iholöydökset eivät vastaa dermatomyosiittia ja/tai aiemmat biopsiatulokset viittaavat vaihtoehtoiseen diagnoosiin
- Potilaat, joilla on muu tulehduksellinen myosiitti kuin dermatomyosiitti, kuten polymyosiitti tai inkluusiokappalemyosiitti.
- Potilaat, joilla on maligniteettiin liittyvä dermatomyosiitti
- Potilaat, joilla on selkeitä päällekkäisen myosiitin piirteitä
- Alle 18-vuotiaat potilaat
- Potilaat, joilla on akuutti aktiivinen tai krooninen infektio.
- Potilaat, joilla on hallitsematon diabetes, verenpainetauti, sydän- ja verisuoni-, maksa- tai munuaissairaus
- Raskaana olevat tai imettävät naiset.
- Potilaat, joilla on mikä tahansa lääketieteellinen tila, jonka ensisijainen tutkija kokee aiheuttavan potilaan kohtuuttoman suuren riskin haittavaikutuksista H.P.-hoidon aikana. Acthar.
- Yliherkkyys H.P. Acthar, mikä tahansa sen ainesosa (allergia sikaperäisille proteiineille)
- Potilaat, joilla on osteoporoosi
- Potilaat, joille on tehty leikkaus 8 viikon sisällä seulonnasta
- Potilaat, joilla on ollut mahahaavoja tai joilla on tällä hetkellä mahahaavoja
- Potilaat, jotka ottavat päivittäisiä systeemisiä kortikosteroideja suurempia annoksia kuin 40 mg prednisonia.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: H.P Acthar geeli
80 U (1 ml) H.P. Acthar-geeliä ihonalaisena injektiona kahdesti viikossa 24 viikon ajan
|
80 U (1 ml) H.P. Acthar-geeliä ihonalaisena injektiona kahdesti viikossa 24 viikon ajan
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos ihon dermatomyosiitin lähtötasosta 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Muutos lähtötason välillä 6 kuukauden kohdalla modifioiduissa CDASI-A-pisteissä (ihon dermatomyosiittisairauden alue ja vaikeusindeksi) näillä aikapisteillä. CDASI-A-pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet kuvastavat vakavampaa sairauden aktiivisuutta. |
6 kuukautta
|
|
Muutos lääkärin yleisarvioinnissa (PGA) näöntarkkuuspisteissä lähtötasosta 6 kuukauteen
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Muutos lähtötasosta 6 kuukauteen Physician's Global Assessment (PGA) -näöntarkkuuspisteissä.
Pisteet vaihtelevat 0–10, ja korkeammat pisteet kuvastavat vakavaa sairauden aktiivisuutta.
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta dermatomyosiitin potilaan arvioinnissa 6 kuukauden kohdalla.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Muutos lähtötilanteen ja 6 kuukauden välillä potilaalla arvioi "Global Skin Score" näillä aikapisteillä. Globaali ihopistemäärä vaihtelee välillä 0-10, ja alempi 0 edustaa "pahinta kuviteltavissa olevaa merkkitilaa" ja 10 "täydellistä terveyttä". |
6 kuukautta
|
|
Muutos lähtötasosta potilaan dermatomyosiitin maailmanlaajuisessa kutinapisteessä 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Muutos lähtötilanteen ja 6 kuukauden välillä potilaalla arvioi "Global Itch Score" näillä aikapisteillä. Globaali kutinapistemäärä vaihtelee 0–10, ja korkeammat pisteet heijastavat vakavampaa kutinaa. |
6 kuukautta
|
|
Muutos lähtötasosta DLQI-dermatomyosiitin potilaan arvioinnissa 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Muutos lähtötilanteen ja 6 kuukauden välillä potilailla arvioiduissa Dermatology Life Quality Index (DLQI) -pisteissä näillä aikapisteillä. DLQI vaihtelee välillä 0–30, ja korkeammat pisteet merkitsevät merkittävämpää vaikutusta elämänlaatuun. |
6 kuukautta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden määrä, joilla on haittavaikutuksia.
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Turvallisuus ja siedettävyys H.P. Acthar-geeli haittavaikutusten esiintymistiheyden ja tyyppien perusteella.
|
6 kuukautta
|
|
Niiden potilaiden määrä, joiden systeemisten kortikosteroidien ja/tai steroideja säästävien immunosuppressiivisten aineiden annosta on muutettu
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Systeemisten kortikosteroidien ja/tai steroideja säästävien immunosuppressiivisten aineiden annoksen mediaani/keskimääräinen muutos tutkimuksen aloittamisesta sen loppuun
|
6 kuukautta
|
|
Niiden potilaiden määrä, joilla on muutos HbA1c:ssä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
HbA1c:n mediaani/keskimääräinen muutos
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Anthony P Fernandez, MD, PhD, The Cleveland Clinic
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Levine T. Treating refractory dermatomyositis or polymyositis with adrenocorticotropic hormone gel: a retrospective case series. Drug Des Devel Ther. 2012;6:133-9. doi: 10.2147/DDDT.S33110. Epub 2012 Jun 11. Erratum In: Drug Des Devel Ther. 2012;6:163.
- Bohan A, Peter JB. Polymyositis and dermatomyositis (first of two parts). N Engl J Med. 1975 Feb 13;292(7):344-7. doi: 10.1056/NEJM197502132920706. No abstract available.
- Bohan A, Peter JB. Polymyositis and dermatomyositis (second of two parts). N Engl J Med. 1975 Feb 20;292(8):403-7. doi: 10.1056/NEJM197502202920807. No abstract available.
- Gerami P, Schope JM, McDonald L, Walling HW, Sontheimer RD. A systematic review of adult-onset clinically amyopathic dermatomyositis (dermatomyositis sine myositis): a missing link within the spectrum of the idiopathic inflammatory myopathies. J Am Acad Dermatol. 2006 Apr;54(4):597-613. doi: 10.1016/j.jaad.2005.10.041. Epub 2006 Jan 23.
- Euwer RL, Sontheimer RD. Amyopathic dermatomyositis: a review. J Invest Dermatol. 1993 Jan;100(1):124S-127S. doi: 10.1111/1523-1747.ep12356896.
- Klein RQ, Bangert CA, Costner M, Connolly MK, Tanikawa A, Okawa J, Rose M, Fakharzadeh SS, Fiorentino D, Lee LA, Sontheimer RD, Taylor L, Troxel AB, Werth VP. Comparison of the reliability and validity of outcome instruments for cutaneous dermatomyositis. Br J Dermatol. 2008 Sep;159(4):887-94. doi: 10.1111/j.1365-2133.2008.08711.x. Epub 2008 Jul 4.
- Yassaee M, Fiorentino D, Okawa J, Taylor L, Coley C, Troxel AB, Werth VP. Modification of the cutaneous dermatomyositis disease area and severity index, an outcome instrument. Br J Dermatol. 2010 Mar;162(3):669-73. doi: 10.1111/j.1365-2133.2009.09521.x. Epub 2009 Oct 26.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 14-1015
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD-jaon aikakehys
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .