Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost H.P. Acthar Gel pro léčbu refrakterních kožních projevů dermatomyozitidy (Acthar Gel)

7. června 2024 aktualizováno: Anthony Fernandez, MD, PhD, The Cleveland Clinic
Tato studie posoudí bezpečnost a účinnost H.P. Acthar gel pro léčbu kožních projevů u pacientů s refrakterní klasickou dermatomyozitidou, juvenilní dermatomyozitidou a amyopatickou dermatomyozitidou. Naše hypotéza je, že H.P. Acthar gel bude pro takové pacienty bezpečný i účinný.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Dospělá a juvenilní dermatomyozitida (DM) jsou systémová imunitně podmíněná zánětlivá onemocnění nejčastěji postihující kůži a muskuloskeletální systém. Amyopatická dermatomyositida je podtypem dermatomyozitidy, která postihuje pouze kůži a postrádá charakteristické postižení svalů. Léčba těchto stavů, zejména kožních projevů, je náročná a v současné době neexistuje žádná univerzálně účinná jednotlivá léčba. Mnoho pacientů má kožní projevy, které jsou refrakterní na řadu léků.

H.P. Acthar gel (adrenokortikotropní hormonální gel) získal schválení FDA pro léčbu různých onemocnění, včetně dermatomyositidy, v roce 1952. Navzdory tomu existuje nedostatek klinických údajů týkajících se účinnosti H.P. Acthar gel pro léčbu dermatomyozitidy. Nedávno byla vydána malá retrospektivní série případů popisující významné zlepšení kožních i muskuloskeletálních symptomů u 5 pacientů s refrakterní dermatomyozitidou léčených H.P. Acthar gel byl hlášen a vedl k obnovení zájmu o použití tohoto léku u pacientů s dermatomyozitidou (odkaz níže). Navrhovaná účinnost H.P. Acthar gelu se připisuje jeho jedinečná schopnost indukovat produkci endogenního kortizolu, kortikosteronu, aldosteronu a vázat melanokortinové receptory na lymfocytech a dalších buňkách za účelem modulace imunologických odpovědí.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

19

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Musí být ve věku 18 let nebo starší s refrakterními kožními příznaky souvisejícími buď s klasickou dermatomyozitidou (CD), juvenilní dermatomyozitidou (JD) nebo amyopatickou dermatomyozitidou (AD). Diagnóza bude založena na kritériích Bohana a Petera (CD a JD) nebo kritérií Sontheimer (AD)
  • Musel mít kožní biopsii s histologickými znaky odpovídajícími dermatomyozitidě a současnými kožními projevy odpovídajícími dermatomyozitidě.
  • Ačkoli to není povinné, pacienti s prokázanou současnou nebo předchozí aktivní myozitidou budou způsobilí k zařazení. Pacienti budou považováni za pacienty s refrakterním onemocněním, pokud kožní projevy existují navzdory léčbě steroidy a alespoň jedné steroidy šetřící systémové léčbě, která se běžně považuje za užitečnou u pacientů s dermatomyozitidou. Ty mohou zahrnovat azathioprin, cyklosporin, mykofenolát mofetil, IVIG, metotrexát, cyklofosfamid, chlorambucil, sirolimus, adalimumab, infliximab a rituximab.
  • Použití topických léků a opalovacích krémů v současnosti a v minulosti bude zaznamenáno, ale nebude zvažováno pro posouzení rezistentního kožního onemocnění.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s dermatomyozitidou, kteří mají minimální až žádné aktivní kožní rysy (fokální postižení s méně než 1 % postiženého celkového povrchu těla nebo minimální modifikované skóre aktivity CDASI).
  • Pacienti, jejichž kožní nálezy neodpovídají dermatomyositidě a/nebo mají předchozí výsledky biopsie naznačující alternativní diagnózu
  • Pacienti se zánětlivou myositidou jinou než dermatomyozitida, jako je polymyositida nebo myositida s inkluzními tělísky.
  • Pacienti s dermatomyozitidou spojenou s maligním onemocněním
  • Pacienti s jasnými rysy překrývající se myositidy
  • Pacienti mladší 18 let
  • Pacienti s akutně aktivními nebo chronickými infekcemi.
  • Pacienti s nekontrolovaným diabetem, hypertenzí, kardiovaskulárním, jaterním nebo renálním onemocněním
  • Březí nebo kojící samice.
  • Pacienti s jakýmkoliv zdravotním stavem, o kterém se primární zkoušející domnívá, že pacienta vystaví nepřiměřenému riziku nežádoucích účinků během léčby H.P. Acthar.
  • Přecitlivělost na H.P. Acthar, kterákoli z jeho složek (alergie na proteiny získané z prasete)
  • Pacienti s osteoporózou
  • Pacienti, kteří podstoupili operaci do 8 týdnů od screeningu
  • Pacienti s anamnézou nebo současnými žaludečními vředy
  • Pacienti užívající denní dávky systémových kortikosteroidů vyšší než ekvivalent 40 mg prednisonu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: H.P Acthar Gel
80 U (1 ml) H.P. Acthar gel formou subkutánní injekce dvakrát týdně po dobu 24 týdnů
Lék: H.P. Acthar Gel
80 U (1 ml) H.P. Acthar gel formou subkutánní injekce dvakrát týdně po dobu 24 týdnů
Ostatní jména:
  • Acthar Gel

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty u kožní dermatomyozitidy po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců

Změna mezi výchozími hodnotami po 6 měsících v modifikovaných skóre CDASI-A (oblast a index závažnosti kožní dermatomyositidy) v těchto časových bodech.

Skóre CDASI-A se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre odráží závažnější aktivitu onemocnění.
6 měsíců
Změna ve skóre zrakové ostrosti Physician's Global Assessment (PGA) ze základního stavu na 6 měsíců
Časové okno: 6 měsíců
Změna skóre zrakové ostrosti Physician's Global Assessment (PGA) z výchozí hodnoty na 6 měsíců. Skóre se pohybuje od 0 do 10, přičemž vyšší skóre odráží závažnou aktivitu onemocnění.
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v hodnocení dermatomyozitidy pacientem po 6 měsících.
Časové okno: 6 měsíců

Změna mezi výchozí hodnotou a 6 měsíci u pacienta byla v těchto časových bodech hodnocena jako „Globální skóre kůže“.

Globální skóre pokožky se pohybuje od 0 do 10, přičemž nižší 0 představuje „nejhorší stav, jaký si lze představit“ a 10 představuje „dokonalé zdraví“.
6 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre svědění dermatomyozitidy u pacienta za 6 měsíců
Časové okno: 6 měsíců

Změna mezi výchozí hodnotou a 6 měsíci u pacienta byla v těchto časových bodech hodnocena jako „Globální skóre svědění“.

Globální skóre svědění se pohybuje od 0 do 10, přičemž vyšší skóre odráží závažnější svědění.
6 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v hodnocení pacientů DLQI dermatomyositidy po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců

Změna mezi výchozí hodnotou a 6 měsíci u pacientů hodnocených skóre Dermatology Life Quality Index (DLQI) v těchto časových bodech.

DLQI se pohybuje od 0 do 30, přičemž vyšší skóre znamená významnější dopad na kvalitu života.
6 měsíců

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů s nežádoucími účinky.
Časové okno: 6 měsíců
Bezpečnost a snášenlivost H.P. Acthar gel na základě frekvence a typů nežádoucích účinků.
6 měsíců
Počet pacientů se změnou dávky systémových kortikosteroidů a/nebo steroidů šetřících imunosupresiv
Časové okno: 6 měsíců
Střední/průměrná změna v dávce systémových kortikosteroidů a/nebo imunosupresiv šetřících steroidy od zahájení do ukončení studie
6 měsíců
Počet pacientů se změnou HbA1c
Časové okno: 6 měsíců
Medián/průměr změny HbA1c
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

The Cleveland Clinic

Spolupracovníci

Mallinckrodt

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Anthony P Fernandez, MD, PhD, The Cleveland Clinic

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. června 2015

Primární dokončení (Aktuální)

14. července 2021

Dokončení studie (Aktuální)

14. července 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. září 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. září 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

22. září 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. června 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. června 2024

Naposledy ověřeno

1. června 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 14-1015

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Omezené IPD bude sdíleno v rámci publikace.

Časový rámec sdílení IPD

Skóre CDSAI-A a nežádoucí účinky v každém bodě hodnocení studie budou zahrnuty a dostupné v publikaci na dobu neurčitou.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Dostupné všem.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na H.P. Acthar Gel

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Belarus

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit