- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT02245841
Эффективность и безопасность H.P. Гель Acthar для лечения рефрактерных кожных проявлений дерматомиозита (Acthar Gel)
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Взрослый и ювенильный дерматомиозит (СД) — системное иммуноопосредованное воспалительное заболевание, чаще всего поражающее кожу и опорно-двигательный аппарат. Амиопатический дерматомиозит является подтипом дерматомиозита, который поражает только кожу и не имеет характерного поражения мышц. Лечение этих состояний, особенно кожных проявлений, представляет собой сложную задачу, и в настоящее время не существует универсально эффективного единственного лечения. Многие пациенты имеют кожные проявления, устойчивые к многочисленным лекарствам.
Х.П. Гель Acthar (гель адренокортикотропного гормона) получил одобрение FDA для лечения различных заболеваний, включая дерматомиозит, в 1952 году. Несмотря на это, клинических данных об эффективности H.P. Актаровый гель для лечения дерматомиозита. Недавно была проведена небольшая ретроспективная серия случаев, описывающая значительное улучшение как кожных, так и скелетно-мышечных симптомов у 5 пациентов с рефрактерным дерматомиозитом, получавших лечение H.P. Сообщалось о геле Acthar, что привело к возобновлению интереса к использованию этого лекарства у пациентов с дерматомиозитом (ссылка ниже). Предлагаемая эффективность H.P. Гелю Acthar приписывают его уникальную способность индуцировать выработку эндогенного кортизола, кортикостерона, альдостерона и связывать рецепторы меланокортина на лимфоцитах и других клетках для модуляции иммунологических реакций.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Должен быть 18 лет или старше с рефрактерными кожными симптомами, связанными с классическим дерматомиозитом (CD), ювенильным дерматомиозитом (JD) или амиопатическим дерматомиозитом (AD). Диагноз будет основываться либо на критериях Бохана и Питера (CD и JD), либо на критериях Зонтхаймера (AD).
- Должна быть биопсия кожи с гистологическими признаками, соответствующими дерматомиозиту, и текущими кожными проявлениями, соответствующими дерматомиозиту.
- Хотя это и не обязательно, пациенты с признаками текущего или предшествующего активного миозита будут иметь право на регистрацию. Пациенты будут считаться больными рефрактерным заболеванием, если кожные проявления существуют, несмотря на лечение стероидами и, по крайней мере, одно стероидсберегающее системное лечение, которое обычно оказывается эффективным у пациентов с дерматомиозитом. Они могут включать азатиоприн, циклоспорин, микофенолата мофетил, ВВИГ, метотрексат, циклофосфамид, хлорамбуцил, сиролимус, адалимумаб, инфликсимаб и ритуксимаб.
- Использование местных лекарств и солнцезащитного крема в настоящее время и в прошлом будет отмечено, но не взвешено для оценки рефрактерного кожного заболевания.
Критерий исключения:
- Пациенты с дерматомиозитом, у которых активные кожные проявления минимальны или отсутствуют (очаговое поражение с вовлечением менее 1% общей площади поверхности тела или минимальная модифицированная оценка активности CDASI).
- Пациенты, у которых кожные данные не соответствуют дерматомиозиту и/или результаты предыдущей биопсии указывают на альтернативный диагноз
- Пациенты с воспалительным миозитом, отличным от дерматомиозита, таким как полимиозит или миозит с включениями.
- Пациенты со злокачественным дерматомиозитом
- Пациенты с четкими признаками перекрестного миозита
- Пациенты моложе 18 лет
- Пациенты с остро активными или хроническими инфекциями.
- Пациенты с неконтролируемым диабетом, гипертонией, сердечно-сосудистыми, печеночными или почечными заболеваниями
- Беременные или кормящие самки.
- Пациенты с любым заболеванием, которое, по мнению основного исследователя, подвергает пациента необоснованному риску побочных эффектов во время лечения препаратом H.P. Актар.
- Повышенная чувствительность к H.P. Актар, любой из его компонентов (аллергия на белки свиного происхождения)
- Пациенты с остеопорозом
- Пациенты, перенесшие операцию в течение 8 недель после скрининга
- Пациенты с язвой желудка в анамнезе или в настоящее время
- Пациенты, принимающие суточные дозы системных кортикостероидов, превышающие эквивалент 40 мг преднизолона.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
---|---|
Экспериментальный: Гель с актаром HP
80 ЕД (1 мл) H.P. Гель Acthar путем подкожной инъекции два раза в неделю в течение 24 недель.
|
80 ЕД (1 мл) H.P. Гель Acthar путем подкожной инъекции два раза в неделю в течение 24 недель.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
---|---|---|
Изменение по сравнению с исходным уровнем кожных проявлений дерматомиозита через 1, 3 и 6 месяцев
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Статистически значимое изменение кожных проявлений дерматомиозита между исходным уровнем и через 1, 3 и 6 месяцев на основе модифицированного индекса CDASI (модифицированный индекс степени тяжести кожного дерматомиозита) в эти моменты времени.
|
6 месяцев
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем кожных проявлений дерматомиозита через 1, 3 и 6 месяцев
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Изменение кожных проявлений дерматомиозита между исходным уровнем и через 1, 3 и 6 месяцев на основе общей оценки врача в эти моменты времени.
|
6 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
---|---|---|
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки пациентов с дерматомиозитом через 1, 3 и 6 месяцев
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Статистически значимое изменение между исходным уровнем и через 1, 3 и 6 месяцев у пациента оценивали по «общему баллу пациента» в эти моменты времени.
|
6 месяцев
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки пациентов с дерматомиозитом через 1, 3 и 6 месяцев
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Статистически значимое изменение между исходным уровнем и через 1, 3 и 6 месяцев у пациента оценивалось по «Глобальной шкале зуда» в эти моменты времени.
|
6 месяцев
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки пациентов с дерматомиозитом через 1, 3 и 6 месяцев
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Статистически значимое изменение между исходным уровнем и показателями дерматологического индекса качества жизни (DLQI) пациентов через 1, 3 и 6 месяцев в эти моменты времени.
|
6 месяцев
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
---|---|---|
Количество пациентов с побочными эффектами.
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Безопасность и переносимость H.P. Гель Acthar на основе частоты и типов побочных эффектов.
|
6 месяцев
|
Количество пациентов с изменением дозы системных кортикостероидов и/или стероидсберегающих иммунодепрессантов
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Медиана/среднее изменение дозы системных кортикостероидов и/или стероидсберегающих иммунодепрессантов от начала до завершения исследования
|
6 месяцев
|
Количество пациентов с изменением HbA1c
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Медиана/среднее изменение HbA1c
|
6 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Anthony P Fernandez, MD, PhD, The Cleveland Clinic
Публикации и полезные ссылки
Общие публикации
- Levine T. Treating refractory dermatomyositis or polymyositis with adrenocorticotropic hormone gel: a retrospective case series. Drug Des Devel Ther. 2012;6:133-9. doi: 10.2147/DDDT.S33110. Epub 2012 Jun 11. Erratum In: Drug Des Devel Ther. 2012;6:163.
- Bohan A, Peter JB. Polymyositis and dermatomyositis (first of two parts). N Engl J Med. 1975 Feb 13;292(7):344-7. doi: 10.1056/NEJM197502132920706. No abstract available.
- Bohan A, Peter JB. Polymyositis and dermatomyositis (second of two parts). N Engl J Med. 1975 Feb 20;292(8):403-7. doi: 10.1056/NEJM197502202920807. No abstract available.
- Gerami P, Schope JM, McDonald L, Walling HW, Sontheimer RD. A systematic review of adult-onset clinically amyopathic dermatomyositis (dermatomyositis sine myositis): a missing link within the spectrum of the idiopathic inflammatory myopathies. J Am Acad Dermatol. 2006 Apr;54(4):597-613. doi: 10.1016/j.jaad.2005.10.041. Epub 2006 Jan 23.
- Euwer RL, Sontheimer RD. Amyopathic dermatomyositis: a review. J Invest Dermatol. 1993 Jan;100(1):124S-127S. doi: 10.1111/1523-1747.ep12356896.
- Klein RQ, Bangert CA, Costner M, Connolly MK, Tanikawa A, Okawa J, Rose M, Fakharzadeh SS, Fiorentino D, Lee LA, Sontheimer RD, Taylor L, Troxel AB, Werth VP. Comparison of the reliability and validity of outcome instruments for cutaneous dermatomyositis. Br J Dermatol. 2008 Sep;159(4):887-94. doi: 10.1111/j.1365-2133.2008.08711.x. Epub 2008 Jul 4.
- Yassaee M, Fiorentino D, Okawa J, Taylor L, Coley C, Troxel AB, Werth VP. Modification of the cutaneous dermatomyositis disease area and severity index, an outcome instrument. Br J Dermatol. 2010 Mar;162(3):669-73. doi: 10.1111/j.1365-2133.2009.09521.x. Epub 2009 Oct 26.
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания нервной системы
- Кожные заболевания
- Заболевания опорно-двигательного аппарата
- Заболевания соединительной ткани
- Мышечные заболевания
- Нервно-мышечные заболевания
- Полимиозит
- Миозит
- Дерматомиозит
- Физиологические эффекты лекарств
- Гормоны
- Гормоны, заменители гормонов и антагонисты гормонов
- Адренокортикотропный гормон
Другие идентификационные номера исследования
- 14-1015
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Х.П. Актаровый гель
-
Albany Medical CollegeНеизвестныйСаркоидоз | Кожный саркоидозСоединенные Штаты
-
Rhode Island HospitalUniversity of Minnesota; Mallinckrodt; MedalyticsОтозванСтероидрезистентный нефротический синдром
-
The University of Texas Health Science Center,...ЗавершенныйРассеянный склероз (РС)Соединенные Штаты
-
MallinckrodtПрекращеноБоковой амиотрофический склерозСоединенные Штаты, Перу, Мексика, Канада, Аргентина, Чили, Колумбия
-
Weill Medical College of Cornell UniversityMallinckrodtПрекращеноРассеянный склерозСоединенные Штаты
-
NephroNet, Inc.MallinckrodtАктивный, не рекрутирующийФибриллярный гломерулонефритСоединенные Штаты
-
National Taiwan University HospitalНеизвестныйНовообразования молочной железы | Масса тела | Ларингеальные маскиТайвань
-
Fiechtner, Justus J., M.D., P.C.MallinckrodtНеизвестныйПсориатический артритСоединенные Штаты
-
Mayo ClinicMallinckrodtЗавершенныйПротеинурия | Прогрессирующая IgA-нефропатияСоединенные Штаты
-
Ankara Diskapi Training and Research HospitalЗавершенныйЭффективная техника размещения I-Gel Mask в дыхательных путяхТурция