Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность и безопасность H.P. Гель Acthar для лечения рефрактерных кожных проявлений дерматомиозита (Acthar Gel)

7 июня 2024 г. обновлено: Anthony Fernandez, MD, PhD, The Cleveland Clinic
В этом исследовании будет оцениваться безопасность и эффективность H.P. Гель Acthar для лечения кожных проявлений у пациентов с рефрактерным классическим дерматомиозитом, ювенильным дерматомиозитом и амиопатическим дерматомиозитом. Наша гипотеза состоит в том, что Х.П. Гель Acthar будет и безопасен, и эффективен для таких пациентов.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Взрослый и ювенильный дерматомиозит (СД) — системное иммуноопосредованное воспалительное заболевание, чаще всего поражающее кожу и опорно-двигательный аппарат. Амиопатический дерматомиозит является подтипом дерматомиозита, который поражает только кожу и не имеет характерного поражения мышц. Лечение этих состояний, особенно кожных проявлений, представляет собой сложную задачу, и в настоящее время не существует универсально эффективного единственного лечения. Многие пациенты имеют кожные проявления, устойчивые к многочисленным лекарствам.

Х.П. Гель Acthar (гель адренокортикотропного гормона) получил одобрение FDA для лечения различных заболеваний, включая дерматомиозит, в 1952 году. Несмотря на это, клинических данных об эффективности H.P. Актаровый гель для лечения дерматомиозита. Недавно была проведена небольшая ретроспективная серия случаев, описывающая значительное улучшение как кожных, так и скелетно-мышечных симптомов у 5 пациентов с рефрактерным дерматомиозитом, получавших лечение H.P. Сообщалось о геле Acthar, что привело к возобновлению интереса к использованию этого лекарства у пациентов с дерматомиозитом (ссылка ниже). Предлагаемая эффективность H.P. Гелю Acthar приписывают его уникальную способность индуцировать выработку эндогенного кортизола, кортикостерона, альдостерона и связывать рецепторы меланокортина на лимфоцитах и ​​других клетках для модуляции иммунологических реакций.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

19

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Должен быть 18 лет или старше с рефрактерными кожными симптомами, связанными с классическим дерматомиозитом (CD), ювенильным дерматомиозитом (JD) или амиопатическим дерматомиозитом (AD). Диагноз будет основываться либо на критериях Бохана и Питера (CD и JD), либо на критериях Зонтхаймера (AD).
  • Должна быть биопсия кожи с гистологическими признаками, соответствующими дерматомиозиту, и текущими кожными проявлениями, соответствующими дерматомиозиту.
  • Хотя это и не обязательно, пациенты с признаками текущего или предшествующего активного миозита будут иметь право на регистрацию. Пациенты будут считаться больными рефрактерным заболеванием, если кожные проявления существуют, несмотря на лечение стероидами и, по крайней мере, одно стероидсберегающее системное лечение, которое обычно оказывается эффективным у пациентов с дерматомиозитом. Они могут включать азатиоприн, циклоспорин, микофенолата мофетил, ВВИГ, метотрексат, циклофосфамид, хлорамбуцил, сиролимус, адалимумаб, инфликсимаб и ритуксимаб.
  • Использование местных лекарств и солнцезащитного крема в настоящее время и в прошлом будет отмечено, но не взвешено для оценки рефрактерного кожного заболевания.

Критерий исключения:

  • Пациенты с дерматомиозитом, у которых активные кожные проявления минимальны или отсутствуют (очаговое поражение с вовлечением менее 1% общей площади поверхности тела или минимальная модифицированная оценка активности CDASI).
  • Пациенты, у которых кожные данные не соответствуют дерматомиозиту и/или результаты предыдущей биопсии указывают на альтернативный диагноз
  • Пациенты с воспалительным миозитом, отличным от дерматомиозита, таким как полимиозит или миозит с включениями.
  • Пациенты со злокачественным дерматомиозитом
  • Пациенты с четкими признаками перекрестного миозита
  • Пациенты моложе 18 лет
  • Пациенты с остро активными или хроническими инфекциями.
  • Пациенты с неконтролируемым диабетом, гипертонией, сердечно-сосудистыми, печеночными или почечными заболеваниями
  • Беременные или кормящие самки.
  • Пациенты с любым заболеванием, которое, по мнению основного исследователя, подвергает пациента необоснованному риску побочных эффектов во время лечения препаратом H.P. Актар.
  • Повышенная чувствительность к H.P. Актар, любой из его компонентов (аллергия на белки свиного происхождения)
  • Пациенты с остеопорозом
  • Пациенты, перенесшие операцию в течение 8 недель после скрининга
  • Пациенты с язвой желудка в анамнезе или в настоящее время
  • Пациенты, принимающие суточные дозы системных кортикостероидов, превышающие эквивалент 40 мг преднизолона.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Гель с актаром HP
80 ЕД (1 мл) H.P. Гель Acthar путем подкожной инъекции два раза в неделю в течение 24 недель.
Лекарство: Х.П. Актаровый гель
80 ЕД (1 мл) H.P. Гель Acthar путем подкожной инъекции два раза в неделю в течение 24 недель.
Другие имена:
  • Актаровый гель

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем кожного дерматомиозита через 6 месяцев
Временное ограничение: 6 месяцев

Изменение исходных значений через 6 месяцев в модифицированных показателях CDASI-A (индекс площади и тяжести заболевания кожным дерматомиозитом) в эти моменты времени.

Оценка CDASI-A варьируется от 0 до 100, причем более высокие оценки отражают более тяжелую активность заболевания.
6 месяцев
Изменение показателя остроты зрения врача по общей оценке (PGA) от исходного уровня до 6 месяцев
Временное ограничение: 6 месяцев
Изменение показателя остроты зрения по шкале общей оценки врача (PGA) от исходного уровня до 6 месяцев. Баллы варьируются от 0 до 10, причем более высокие баллы отражают тяжелую активность заболевания.
6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки пациентов с дерматомиозитом через 6 месяцев.
Временное ограничение: 6 месяцев

Изменение между исходным уровнем и 6 месяцами у пациента оценивалось по «Global Skin Score» в эти моменты времени.

Глобальный балл кожи варьируется от 0 до 10, причем нижний 0 означает «худшее состояние кожи, которое только можно себе представить», а 10 — «идеальное здоровье».
6 месяцев
Изменение общей оценки зуда при дерматомиозите по сравнению с исходным уровнем через 6 месяцев
Временное ограничение: 6 месяцев

Изменение между исходным уровнем и 6 месяцами у пациента оценивалось по «Глобальной шкале зуда» в эти моменты времени.

Оценка глобального зуда варьируется от 0 до 10, причем более высокие баллы отражают более сильный зуд.
6 месяцев
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки пациентов с DLQI-дерматомиозитом через 6 месяцев
Временное ограничение: 6 месяцев

Изменение показателей дерматологического индекса качества жизни (DLQI) между исходным уровнем и 6 месяцами в эти моменты времени.

DLQI варьируется от 0 до 30, причем более высокие баллы означают более существенное влияние на качество жизни.
6 месяцев

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Число пациентов с побочными эффектами.
Временное ограничение: 6 месяцев
Безопасность и переносимость препарата Х.П. Актар гель в зависимости от частоты и типа побочных эффектов.
6 месяцев
Число пациентов с изменением дозы системных кортикостероидов и/или стероидсберегающих иммунодепрессантов
Временное ограничение: 6 месяцев
Медианное/среднее изменение дозы системных кортикостероидов и/или стероидсберегающих иммунодепрессантов от начала до завершения исследования
6 месяцев
Количество пациентов с изменением HbA1c
Временное ограничение: 6 месяцев
Медианное/среднее изменение HbA1c
6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

The Cleveland Clinic

Соавторы

Mallinckrodt

Следователи

  • Главный следователь: Anthony P Fernandez, MD, PhD, The Cleveland Clinic

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

15 июня 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

14 июля 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

14 июля 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 сентября 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 сентября 2014 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

22 сентября 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 июня 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 июня 2024 г.

Последняя проверка

1 июня 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 14-1015

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Ограниченный IPD будет опубликован в публикации.

Сроки обмена IPD

Показатели CDSAI-A и нежелательные явления в каждой точке оценки исследования будут включены и доступны в публикации на неопределенный срок.

Критерии совместного доступа к IPD

Доступно всем.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться