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Efficacité et sécurité de H.P. Acthar Gel pour le Traitement des Manifestations Cutanées Réfractaires de la Dermatomyosite (Acthar Gel)

10 septembre 2021 mis à jour par: Anthony Fernandez, MD, PhD, The Cleveland Clinic
Cette étude évaluera l'innocuité et l'efficacité de H.P. Gel Acthar pour le traitement des manifestations cutanées chez les patients atteints de dermatomyosite classique réfractaire, de dermatomyosite juvénile et de dermatomyosite amyopathique. Notre hypothèse est que H.P. Le gel Acthar sera à la fois sûr et efficace pour ces patients.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les dermatomyosites (DM) adultes et juvéniles sont des maladies inflammatoires systémiques à médiation immunitaire affectant le plus souvent la peau et le système musculo-squelettique. La dermatomyosite amyopathique est un sous-type de dermatomyosite qui n'affecte que la peau et n'a pas l'atteinte musculaire caractéristique. Le traitement de ces affections, en particulier les manifestations cutanées, est difficile et il n'existe actuellement aucun traitement unique universellement efficace. De nombreux patients présentent des manifestations cutanées réfractaires à de nombreux médicaments.

HP Le gel Acthar (gel d'hormone corticotrope) a reçu l'approbation de la FDA pour le traitement de diverses maladies, y compris la dermatomyosite, en 1952. Malgré cela, il existe peu de données cliniques concernant l'efficacité de H.P. Gel Acthar pour le traitement de la dermatomyosite. Récemment, une petite série de cas rétrospectifs décrivant une amélioration significative des symptômes cutanés et musculo-squelettiques chez 5 patients atteints de dermatomyosite réfractaire traités avec H.P. Le gel Acthar a été signalé et a suscité un regain d'intérêt pour l'utilisation de ce médicament chez les patients atteints de dermatomyosite (référence ci-dessous). L'efficacité proposée de H.P. Le gel Acthar a été attribué à sa capacité unique à induire la production de cortisol endogène, de corticostérone, d'aldostérone et à se lier aux récepteurs de la mélanocortine sur les lymphocytes et d'autres cellules pour moduler les réponses immunologiques.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

15

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Doit être âgé de 18 ans ou plus et présenter des symptômes cutanés réfractaires liés à une dermatomyosite classique (MC), à une dermatomyosite juvénile (JD) ou à une dermatomyosite amyopathique (MA). Le diagnostic sera basé soit sur les critères de Bohan et Peter (CD et JD) soit sur les critères de Sontheimer (AD)
  • Doit avoir subi une biopsie cutanée avec des caractéristiques histologiques compatibles avec une dermatomyosite et des manifestations cutanées actuelles compatibles avec une dermatomyosite.
  • Bien que cela ne soit pas obligatoire, les patients présentant des signes de myosite active actuelle ou antérieure seront éligibles pour l'inscription. Les patients seront considérés comme ayant une maladie réfractaire si des manifestations cutanées existent malgré un traitement aux stéroïdes et au moins un traitement systémique épargnant les stéroïdes couramment jugé utile chez les patients atteints de dermatomyosite. Ceux-ci peuvent inclure l'azathioprine, la cyclosporine, le mycophénolate mofétil, les IVIG, le méthotrexate, le cyclophosphamide, le chlorambucil, le sirolimus, l'adalimumab, l'infliximab et le rituximab.
  • L'utilisation actuelle et passée de médicaments topiques et d'écran solaire sera notée mais non pondérée pour l'évaluation de la maladie cutanée réfractaire.

Critère d'exclusion:

  • Patients atteints de dermatomyosite qui présentent des caractéristiques cutanées actives minimales ou nulles (atteinte focale avec moins de 1 % de surface corporelle totale impliquée ou score d'activité CDASI modifié minimal).
  • Patients dont les résultats cutanés ne sont pas compatibles avec une dermatomyosite et/ou dont les résultats de biopsie antérieurs suggèrent un diagnostic alternatif
  • Patients atteints de myosite inflammatoire autre que la dermatomyosite, comme la polymyosite ou la myosite à inclusions.
  • Patients atteints de dermatomyosite associée à une tumeur maligne
  • Patients présentant des caractéristiques claires d'une myosite de chevauchement
  • Patients de moins de 18 ans
  • Patients atteints d'infections aiguës actives ou chroniques.
  • Patients atteints de diabète non contrôlé, d'hypertension, de maladies cardiovasculaires, hépatiques ou rénales
  • Femelles gestantes ou allaitantes.
  • Les patients atteints de toute condition médicale qui, selon l'investigateur principal, expose le patient à un risque déraisonnable d'effets indésirables pendant le traitement par H.P. Actaire.
  • Hypersensibilité à H.P. Acthar, l'un de ses composants (allergie aux protéines d'origine porcine)
  • Patients atteints d'ostéoporose
  • Patients ayant subi une intervention chirurgicale dans les 8 semaines suivant le dépistage
  • Patients ayant des antécédents ou actuels d'ulcères gastriques
  • Patients prenant des doses quotidiennes de corticostéroïdes systémiques supérieures à l'équivalent de 40 mg de prednisone.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: H.P Acthar Gel
80 U (1 mL) de H.P. Gel Acthar par injection sous-cutanée deux fois par semaine pendant 24 semaines
Médicament: HP Gel Acthare
80 U (1 mL) de H.P. Gel Acthar par injection sous-cutanée deux fois par semaine pendant 24 semaines
Autres noms:
  • Gel Acthare

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport au départ des manifestations cutanées de la dermatomyosite à 1, 3 et 6 mois
Délai: 6 mois
Changement statistiquement significatif entre le départ et 1, 3 et 6 mois dans les manifestations cutanées de la dermatomyosite sur la base des scores CDASI modifiés (modified Cutaneous Dermatomyositis Disease Area and Severity Index) à ces moments.
6 mois
Changement par rapport au départ des manifestations cutanées de la dermatomyosite à 1, 3 et 6 mois
Délai: 6 mois
Changement entre le départ et 1, 3 et 6 mois dans les manifestations cutanées de la dermatomyosite sur la base des scores d'évaluation globale du médecin à ces moments.
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport au départ dans l'évaluation de la dermatomyosite par le patient à 1, 3 et 6 mois
Délai: 6 mois
Changement statistiquement significatif entre la ligne de base et 1, 3 et 6 mois chez le patient évalué "Global Patient Score" à ces moments.
6 mois
Changement par rapport au départ dans l'évaluation de la dermatomyosite par le patient à 1, 3 et 6 mois
Délai: 6 mois
Changement statistiquement significatif entre le départ et 1, 3 et 6 mois chez le patient évalué "Global Itch Score" à ces moments.
6 mois
Changement par rapport au départ dans l'évaluation de la dermatomyosite par le patient à 1, 3 et 6 mois
Délai: 6 mois
Changement statistiquement significatif entre le départ et 1, 3 et 6 mois dans les scores de l'indice de qualité de vie dermatologique (DLQI) évalués par les patients à ces moments.
6 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de patients présentant des effets indésirables.
Délai: 6 mois
Sécurité et tolérabilité de H.P. Gel Acthar en fonction de la fréquence et des types d'effets indésirables.
6 mois
Nombre de patients avec changement de dose de corticostéroïdes systémiques et/ou d'agents immunosuppresseurs épargneurs de stéroïdes
Délai: 6 mois
Modification médiane/moyenne de la dose de corticostéroïdes systémiques et/ou d'agents immunosuppresseurs épargneurs de stéroïdes entre le début et la fin de l'étude
6 mois
Nombre de patients avec changement d'HbA1c
Délai: 6 mois
Modification médiane/moyenne de l'HbA1c
6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

The Cleveland Clinic

Collaborateurs

Mallinckrodt

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Anthony P Fernandez, MD, PhD, The Cleveland Clinic

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 juin 2015

Achèvement primaire (Réel)

14 juillet 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

14 juillet 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 septembre 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 septembre 2014

Première publication (Estimation)

22 septembre 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 septembre 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 septembre 2021

Dernière vérification

1 septembre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 14-1015

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Indécis

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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